– Patient 1 zeigte eine Veränderung des
Blutzuckerspiegels von zu Beginn 40,1 % bei 34,0 Einheiten exogenen
Insulins pro Tag auf 99,9 % und Insulinunabhängigkeit an Tag 270
–
– Bei Patient 2 änderte sich der
Blutzuckerspiegel von 35,9 % bei 25,9 Einheiten exogenem Insulin
pro Tag zu Beginn der Studie auf 51,9 % bei einer 30-prozentigen
Verringerung des exogenen Insulinverbrauchs an Tag 150 –
– Wie bereits berichtet, wurde bei den ersten
beiden Patienten, die mit der halben Zieldosis von VX-880 behandelt
wurden, der Wirksamkeitsnachweis erbracht, indem eine auf Glukose
ansprechende Insulinsekretion, Verbesserungen des HbA1c-Wertes und
eine Verringerung des Bedarfs an exogenem Insulin demonstriert
wurden –
– VX-880 wurde im Allgemeinen von allen bisher
behandelten Patienten gut vertragen; die meisten Nebenwirkungen
waren leicht oder mäßig –
– Zwei weitere Abstracts wurden ebenfalls für
die Präsentation angenommen –
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) legte heute
weitere Daten zu Patienten vor, die in Teil A der klinischen
Phase-1/2-Studie mit VX-880 behandelt wurden. VX-880 ist eine aus
Stammzellen gewonnene, vollständig ausdifferenzierte Ersatztherapie
für Inselzellen der Bauchspeicheldrüse für Menschen mit T1D, die
unter einer gest�rten Hypoglykämie-Wahrnehmung und schweren
Hypoglykämien leiden. Wie im letzten Monat berichtet, erreichten
beide Patienten, die mit der Hälfte der Zieldosis von VX-880
behandelt wurden, eine auf Glukose ansprechende Insulinproduktion,
eine Verbesserung der Blutzuckerkontrolle und eine Verringerung des
Bedarfs an exogenem Insulin. Die heute vorgestellten Daten zeigen,
dass sich die Zeit, in der der Blutzucker im Zielbereich liegt,
nach der Behandlung mit VX-880 im Vergleich zum Ausgangswert
signifikant erh�ht. Die Zeit im Zielbereich ist eine klinisch
wichtige Messgr�ße im Diabetesmanagement, die die Zeitspanne
widerspiegelt, in der der Blutzuckerspiegel eines Patienten im
gewünschten Zielbereich gemessen wird. Der anerkannte Zielwert der
American Diabetes Association (ADA)/European Association for the
Study of Diabetes (EASD) für die Zeit im Zielbereich (Blutzucker
zwischen 70 und 180 mg/dL) beträgt 70 %.
Diese Daten wurden auf der 82. Scientific Sessions Conference
der American Diabetes Association am 6. Juni 2022 in New Orleans,
Louisiana, von 9.00 bis 9.15 Uhr CDT als mündlicher Vortrag
mit dem Titel „Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islet Cells
for Type 1 Diabetes“ (Abstract/Publikation #259-OR) vorgestellt.
Einen Link zum Vortrag finden Sie hier.
Die Präsentation umfasste Daten von beiden Patienten, die in
Teil A der Studie behandelt wurden, um das Sicherheitsprofil von
VX-880 bei halber Zieldosis zu bewerten. Patient 1 zeigte einen
Anstieg der Blutzucker-Zeit im Zielbereich von 40,1 % bei
Studienbeginn auf 99,9 % am Tag 270 und war insulinunabhängig.
Bei Patient 2 stieg der Blutzuckerspiegel in der Zeit im
Zielbereich von 35,9 % bei Studienbeginn auf 51,9 % am
Tag 150, wobei der Bedarf an exogenem Insulin um 30 %
sank.
VX-880 wurde von allen bisher behandelten Patienten im
Allgemeinen gut vertragen, wobei die Mehrzahl der unerwünschten
Ereignisse leicht oder mäßig ausgeprägt war.
„Die heute auf der ADA vorgestellten Daten zum Blutzuckerverlauf
zeigen die bemerkenswerte Blutzuckerkontrolle, die nach einer
Behandlung mit VX-880 erreicht werden kann“, so Bastiano Sanna,
Ph.D., Executive Vice President und Chief of Cell and Genetic
Therapies bei Vertex. „Es ist wichtig, Blutzuckererh�hungen und
-schwankungen im Laufe der Zeit zu kontrollieren, da beide das
Risiko von Komplikationen bei Patienten mit T1D erh�hen. Die ersten
beiden Patienten, die mit VX-880 behandelt wurden, haben nicht nur
einen verbesserten HbA1c-Wert und einen geringeren Insulinbedarf
erreicht, sondern verblieben auch eine längere Zeit im Zielbereich.
Insgesamt liefern diese Daten weitere Belege für das Potenzial von
VX-880 als funktionelle Heilung für Menschen, die mit T1D
leben.“
„Als behandelnder Arzt habe ich gesehen, welche große Belastung
diese Krankheit für die Patienten darstellt, insbesondere für
diejenigen, die unter schweren Hypoglykämien leiden. Die
M�glichkeit, die Funktion der Inselzellen eines Patienten
wiederherzustellen und die Kontrolle des Blutzuckerspiegels zu
verbessern und in der Folge die Abhängigkeit von exogenem Insulin
zu verringern, hat ein erhebliches Potenzial, das Leben der
Patienten zu verbessern“, sagte Dr. Camillo Ricordi, Professor für
Chirurgie, Direktor des Diabetes Research Institute und des
Zelltransplantationszentrums an der University of Miami Miller
School of Medicine und Vorsitzender des Lenkungsausschusses für die
klinische Studie mit VX-880. „Diese Ergebnisse der ersten beiden
Patienten, die mit der Hälfte der Zieldosis behandelt wurden, sind
bemerkenswert und ermutigend, während wir die Behandlung von
Patienten mit Typ-1-Diabetes mit dieser aus Stammzellen gewonnenen
Therapie weiter untersuchen.“
„Die potenziellen Auswirkungen dieser Behandlung auf die
Patienten k�nnen nicht überbewertet werden“, erklärt James
Markmann, M.D., Ph.D., Professor für Chirurgie und Leiter der
Abteilung für Transplantationschirurgie am Massachusetts General
Hospital, der Patient 1 behandelte. „Diese Studie zeigt einen
bedeutenden Fortschritt in der m�glichen Behandlung von Patienten
mit Typ-1-Diabetes.“
Weitere Präsentationen von Vertex auf der diesjährigen ADA waren
eine mündliche Präsentation, „Persistence of Impaired Awareness of
Hypoglycemia, Severe Hypoglycemic Events and Suboptimal Glycemic
Control Despite Advanced Diabetes Technologies“
(Abstract/Publikation #92-OR), und ein Poster, „Gaps Remain in
Achieving Target T1D Glycemic Goals Despite Advanced Technologies“
(Poster #652-P).
Bislang wurden drei Patienten in der Phase-1/2-Studie mit VX-880
behandelt. Zwei Patienten erhielten in Teil A der Studie die Hälfte
der Zieldosis an Zellen. Ein dritter Patient hat in Teil B der
Studie die volle Zieldosis erhalten.
Programm für eingekapselte Inselzellen und Entwicklung von
Hypoimmunzellen
Vertex verfolgt auch weitere Programme für T1D, darunter eines,
bei dem dieselben aus Stammzellen gewonnenen Inselzellen in einer
immunprotektiven Vorrichtung eingekapselt werden, um chirurgisch
ohne begleitende Immunsuppression implantiert zu werden, und ein
weiteres Programm, bei dem Zellen modifiziert werden, um aus
Stammzellen gewonnene hypoimmune Inselzellen herzustellen. Die
IND-Studien für das Programm mit den eingekapselten Zellen sind im
Gange, und das Unternehmen ist weiterhin auf dem besten Weg, 2022
einen IND-Antrag zu stellen.
Über VX-880
VX-880 ist eine untersuchte allogene, aus Stammzellen gewonnene,
vollständig differenzierte, Insulin produzierende
Inselzelltherapie, die mithilfe einer firmeneigenen Technologie
hergestellt wird. VX-880 wird für Patienten mit T1D mit
beeinträchtigter Hypoglykämie-Wahrnehmung und schwerer Hypoglykämie
geprüft. VX-880 hat das Potenzial, die Fähigkeit des K�rpers zur
Regulierung des Blutzuckerspiegels wiederherzustellen, indem es die
Funktion der Inselzellen der Bauchspeicheldrüse wiederherstellt,
einschließlich der Produktion von Insulin, das auf Glukose
reagiert. VX-880 wird durch eine Infusion in die Leberpfortader
verabreicht und erfordert eine immunsuppressive Erhaltungstherapie,
um die Inselzellen vor einer Immunabstoßung zu schützen.
Über die klinische Phase-1/2-Studie
Bei der klinischen Studie handelt es sich um eine
multizentrische, einarmige, offene Phase-1/2-Studie bei Patienten
mit T1D mit beeinträchtigtem Hypoglykämie-Bewusstsein und schwerer
Hypoglykämie. Diese Studie ist als sequenzielle, mehrteilige
klinische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit von
VX-880 zu untersuchen. In Teil A erhielten die ersten beiden
Patienten die Hälfte der Zieldosis. In Teil B werden fünf Patienten
die volle Zieldosis erhalten, woraufhin in Teil C die gleichzeitige
Verabreichung der vollen Zieldosis erfolgt. Die Phase-1/2-Studie
ist in den USA in der klinischen Warteschleife und läuft derzeit in
Kanada.
Über Typ-1-Diabetes mellitus
T1D wird durch die autoimmune Zerst�rung Insulin produzierender
Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) verursacht, was
zum Verlust der Insulinproduktion und zur St�rung der
Blutzuckerspiegelregulierung führt. Der Insulinmangel st�rt
seinerseits die Verarbeitung von Nährstoffen im K�rper, was hohe
Blutzuckerwerte verursacht. Hohe Blutzuckerwerte k�nnen eine
diabetische Ketoazidose verursachen und im Lauf der Zeit zu
Komplikationen wie Nierenerkrankung oder -insuffizienz,
Augenerkrankungen (einschließlich Sehverlust), Herzerkrankung,
Schlaganfall, Nervenschädigung und sogar zum Tode führen.
Aufgrund der Einschränkungen und Komplexität der
Insulinverabreichungssysteme kann es für Menschen mit T1D schwierig
sein, eine ausgewogene Glukosekontrolle zu erreichen und
aufrechtzuerhalten. Hypoglykämie ist häufig die Folge, weil es
schwierig ist, die verschiedenen Faktoren, die sich auf den
Blutzuckerspiegel auswirken, wie Insulin, Ernährung und Bewegung,
in Einklang zu bringen. Hypoglykämie ist nach wie vor ein
entscheidender limitierender Faktor bei der Blutzuckerkontrolle,
und eine schwere Hypoglykämie kann zu Bewusstlosigkeit, Koma,
Krampfanfällen und Verletzungen führen und sogar t�dlich sein. Mit
der Zeit k�nnen Patienten mit T1D ein beeinträchtigtes Bewusstsein
für Hypoglykämie entwickeln, was bedeutet, dass sie nicht mehr in
der Lage sind, die frühen Anzeichen einer Hypoglykämie
wahrzunehmen, was gefährlich sein und zu lebensbedrohlichen
Ereignissen führen kann.
Die derzeitigen Behandlungsstandards gehen nicht auf die
zugrunde liegenden Ursachen der Krankheit ein, und es gibt bei der
Behandlung von T1D außer Insulin nur begrenzte M�glichkeiten.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das
in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende
Arzneimittel für Patienten mit schweren Erkrankungen zu entwickeln.
Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Arzneimittel zur
Behandlung der eigentlichen Ursache von Mukoviszidose (Cystic
Fibrosis, CF) - einer seltenen, lebensbedrohenden Erbkrankheit -
und betreibt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu
CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine solide Pipeline von
niedermolekularen, zellulären und genetischen Therapien für andere
schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen
detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert,
darunter Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, APOL1-vermittelte
Nierenerkrankungen, Schmerzen, Typ-1-Diabetes,
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Duchenne-Muskeldystrophie.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete
Unternehmen hat seinen weltweiten Hauptsitz jetzt im Bostoner
Innovation District, und sein internationaler Hauptsitz befindet
sich in London (Großbritannien). Vertex verfügt ferner über
Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in
Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird
immer wieder als einer der Top-Arbeitsplätze der Branche gewürdigt.
Es steht in 12 aufeinander folgenden Jahren auf der Liste der
Top-Arbeitgeber der Fachpublikation Science und ist eines der 2021
von Seramount (ehemals Working Mother Media) ausgezeichneten 100
besten Unternehmen. Aktuelle und nähere Informationen zum
Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex finden Sie
unter www.vrtx.com oder folgen Sie uns auf Facebook, Twitter,
LinkedIn, YouTube und Instagram.
Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, wie
sie im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in seiner
geänderten Fassung definiert sind, einschließlich, ohne
Einschränkung, (i) Aussagen von Bastiano Sanna, Ph.D., Dr. Camillo
Ricordi und Dr. Jim Markmann in dieser Pressemitteilung, (ii)
unsere Pläne, Erwartungen in Bezug auf VX-880 und die potenziellen
Vorteile von VX-880, (iii) unsere Pläne, das Phase-1/2-Programm für
VX-880 und die IND-Zulassungsstudien für das Programm mit
eingekapselten Inselzellen weiter voranzutreiben, einschließlich
der voraussichtlichen Einreichung von Zulassungsanträgen im Jahr
2022, und (iv) unsere Pläne für die Dosierung und Rekrutierung von
Patienten. Auch wenn Vertex davon ausgeht, dass die in dieser
Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen
zutreffend sind, stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen nur die
Überzeugungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser
Pressemitteilung dar, und es gibt eine Reihe von Risiken und
Ungewissheiten, die dazu führen k�nnten, dass die tatsächlichen
Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von den in diesen
zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten
abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten geh�rt unter
anderem, dass die Daten einer begrenzten Anzahl von Patienten
m�glicherweise nicht auf die endgültigen Ergebnisse klinischer
Studien schließen lassen, dass die Daten aus den Forschungs- und
Entwicklungsprogrammen des Unternehmens die Registrierung oder
weitere Entwicklung seiner Wirkstoffe aufgrund von Sicherheits-,
Wirksamkeits- und anderen Risiken nicht unterstützen, die unter der
Überschrift „Risikofaktoren“ im jüngsten Jahresbericht von Vertex
und den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei
der US-B�rsenaufsichtsbeh�rde (Securities and Exchange Commission)
unter www.sec.gov eingereicht wurden und auf der Website des
Unternehmens unter www.vrtx.com verfügbar sind. Sie sollten sich
nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen oder die
vorgelegten wissenschaftlichen Daten verlassen. Vertex lehnt jede
Verpflichtung ab, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen
Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen
vorliegen.
(VRTX-GEN)
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
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