Des données pivots démontrent que l’efanesoctogog alpha une fois
par semaine confère une protection supérieure contre les
saignements, comparativement à une prophylaxie antérieure par
facteur de remplacement
Des données pivots démontrent que l’efanesoctogog
alpha une fois par semaine confère une protection supérieure contre
les saignements, comparativement à une prophylaxie antérieure par
facteur de remplacement
- L’étude pivot
consacrée à une prophylaxie par efanesoctocog alpha, une fois par
semaine, a atteint son critère d’évaluation primaire et conféré une
protection cliniquement significative contre les saignements chez
les personnes atteintes d’hémophilie A sévère.
- Ces résultats
montrent que l’efanesoctocog alpha a la capacité de maintenir les
concentrations de facteur à des niveaux normaux ou quasi-normaux et
le potentiel de transformer le traitement prophylactique de
l’hémophilie A en protégeant mieux et plus longtemps les
patients.
- Des données
supplémentaires montrent qu’une prophylaxie par efanesoctocog alpha
se traduit par des améliorations cliniquement et statistiquement
significatives de la santé physique et de la santé des
articulations, ainsi que par une diminution de l’intensité de la
douleur, chez les patients ayant reçu antérieurement une
prophylaxie par facteur VIII.
Paris et
Stockholm – Le 10 juillet
2022 – Sanofi et Swedish Orphan Biovitrum AB
(publ) (Sobi®) (STO:SOBI) présentent pour la première fois
aujourd’hui, dans le cadre d’une séance d’actualité de dernière
minute du 30ème Congrès de la Société internationale de thrombose
et d’hémostase (International Society on Thrombosis and
Haemostasis, ISTH), les résultats positifs de l’étude pivot XTEND-1
de phase III ayant évalué la sécurité, l’efficacité et la
pharmacocinétique de l’efanesoctocog alpha (BIVV001), un facteur
VIII de remplacement expérimental, chez des adultes et adolescents
de 12 ans ou plus atteints d’hémophilie A, déjà traités.
L’étude a atteint son critère d’évaluation
primaire et montré que l’efanesoctocog alpha, en prophylaxie une
fois par semaine, confère une protection cliniquement significative
contre les saignements aux personnes atteintes d’hémophilie A. Le
taux de saignements annualisé (TSA), moyen et médian, s’est établi
à respectivement 0,00 (écart interquartile (IQR) : 0,00-1,04) et
0,71 (écart type (ET) : 1,43). L’étude a également atteint ses
principaux critères d’évaluation secondaires et démontré que
l’efanesoctocog alpha confère une protection supérieure contre les
saignements (p<0,0001), comparativement à une prophylaxie
antérieure par facteur VIII, avec une réduction du TSA estimée de
77 % et un TSA moyen de 0,69, contre 2,96 pour la prophylaxie
antérieure, sur la base d’une comparaison entre patients (n=78).
Dans un sous-ensemble de participants (n=17), évalués au début de
l’étude puis à la semaine 26, les concentrations moyennes de
facteur VIII se sont maintenues dans la fourchette normale à
quasi-normale (>40 IU/dl) pendant la majorité de la semaine et
se sont établies à 15 IU/dl sept jours après l’administration de la
dose, ce qui témoigne d’une activité accrue du facteur, à raison
d’une seule dose prophylactique par semaine
Dr Annette von Drygalski,
Pharm.D.Investigateur,
Professeur et Directrice, Centre de traitement de l’hémophilie et
de la thrombose, Université de Californie à San Diego« Les
données de phase III montrent qu’une dose hebdomadaire
d’efanesoctocog alpha a le potentiel d’offrir une protection
supérieure contre les saignements ’et, partant, d’améliorer
sensiblement la santé physique et articulaire et de réduire
l’intensité de la douleur, grâce au maintien de concentrations
élevées de facteur pendant pratiquement toute la semaine. Ces
résultats sans précédent pourraient permettre aux personnes
atteintes d’hémophilie A de redéfinir leurs attentes en matière de
traitement. »
Chez les adultes et adolescents ayant reçu une
dose hebdomadaire d’efanesoctocog alpha, les données révèlent des
améliorations cliniquement et statistiquement significatives de la
santé physique (p=0,0001) et de la santé des articulations
(p=0,0101), de même qu’une diminution de l’intensité de la douleur
(p=0,0276), après comparaison des mesures réalisées au début de
l’étude puis à la semaine 52i. De plus, l’étude a permis
d’illustrer l’efficacité de l’efanesoctocog alpha pour la prise en
charge des hémorragies, en particulier dans les articulations
cibles ; 96,7 % des hémorragies ont été résolues avec une
dose unique de 50 IU/kg. L’efanesoctocog alpha a été bien toléré et
aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté chez les
participants à l’étude. Les événements indésirables liés au
traitement les plus fréquents (>5% des participants globalement)
ont été les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les douleurs
dorsales.
Dietmar Berger,
Ph.D.Responsable
Monde, Développement et Chief Medical Officer, Sanofi« Nous
sommes déterminés à développer des médicaments innovants qui
bousculent le statu quo et répondent aux besoins non pourvus que
les personnes atteintes de maladies rares, comme l’hémophilie,
continuent de présenter. Ces robustes données illustrent
l’efficacité prometteuse d’une dose hebdomadaire d’efanesoctocog
alpha et montrent que ce médicament a le potentiel de devenir l’un
des meilleurs de sa catégorie en termes d’efficacité. »
Dr Anders Ullman,
Ph.D. Responsable,
R&D et Chief Medical Officer, Sobi « Nous pensons que pour
changer le paradigme thérapeutique de l’hémophilie A, il faut
impérativement relever les objectifs du traitement et parvenir à
une hémostase normale. Ces données illustrent le profil clinique de
l’efanesoctocog alpha de manière très significative et montrent
bien qu’il a le potentiel d’améliorer la qualité de vie des
personnes hémophiles. »
La Food and Drug Administration (FDA) des
États-Unis a accordé la Désignation de « médicament innovant »
(Breakthrough Therapy) à l’efanesoctocog alpha en mai 2022, un
examen accéléré (Fast Track) en février 2021 et la désignation de
médicament orphelin en août 2017. La Commission européenne lui a
également décerné le statut de médicament orphelin en juin 2019.
Une demande de licence de produit biologique (Biologics License
Application) a été soumise à la FDA des États-Unis en juin 2022.
Dans l’Union européenne, cette soumission interviendra lorsque les
données de l’étude en cours XTEND-Kids chez l’enfant seront
disponibles. Celles-ci sont attendues en 2023.
À propos de l’étude XTEND-1 de phase III
(NCT04161495)L’étude XTEND-1 de phase III (NCT04161495) était une
étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, ayant pour but
d’évaluer la sécurité, l’efficacité et la pharmacocinétique de
l’efanesoctocog alpha chez des personnes de plus de 12 ans (n=159)
atteintes d’hémophilie A sévère, ayant déjà reçu un traitement
substitutif par facteur VIII. L’étude comportait deux groupes de
traitement parallèles : un groupe de traitement prophylactique
(groupe A, n=133) dans le cadre duquel les participants ayant déjà
bénéficié d’une prophylaxie par facteur VIII ont commencer à
recevoir une dose prophylactique hebdomadaire de 50 UI/kg de
d’efanesoctocog alpha pendant 52 semaines et un groupe de
traitement épisodique ou « à la demande » (groupe b, n=26), dans le
cadre duquel les participants ont reçu une dose de 50 IU/kg à la
demande pendant 26 semaines, avant de passer à un traitement
prophylactique hebdomadaire pendant 26 autres semaines.
Le critère d’évaluation primaire était le taux
de saignements annualisé (TSA) dans le groupe A et le principal
critère d’évaluation secondaire, la comparaison entre patients du
TSA pendant le traitement prophylactique hebdomadaire par
efanesoctocog alpha, comparativement au TSA avec le traitement
prophylactique antérieur, parmi les participants du groupe A ayant
pris part à l’étude observationnelle antérieure (étude
242HA201/OBS16221).
À propos de l’hémophilie AL’hémophilie A est un
trouble hémorragique héréditaire rare qui se traduit par
l'incapacité du sang à coaguler correctement en raison d’un déficit
en facteur VIII. Un garçon sur 5 000 naissances de sexe masculin
naît atteint d’hémophilie A chaque année. Cette maladie survient
plus rarement chez les filles. Les personnes hémophiles peuvent
présenter des épisodes de saignements causant des douleurs, des
lésions articulaires irréversibles et des hémorragies pouvant
engager le pronostic vital. Le traitement par facteur de
remplacement reste la pierre angulaire de la prise en charge de
cette maladie et peut être employé dans différents contextes
thérapeutiques.
À propos de l’efanesoctocog alphaL’efanesoctocog
alpha, anciennement BIVV001, est un nouveau facteur VIII
recombinant expérimental conçu pour prolonger la protection contre
les saignements à raison d’une dose prophylactique par semaine,
chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Il repose sur la
technologie innovante de fusion avec un fragment Fc auquel un
fragment du facteur von Willebrand et des séquences polypeptidiques
XTEN® ont été ajoutés de manière à prolonger sa présence dans la
circulation. Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement
expérimental ayant montré qu’il pouvait surmonter l’effet-plafond
du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie des facteur VIII
de remplacement actuellement disponibles. L’efanesoctocog alpha
fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de
réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et
d’efficacité.
À propos de la collaboration entre Sanofi et
Sobi La collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le
développement et la commercialisation d’Alprolix® et
d’Elocta®/Eloctate®, ainsi que sur le développement et la
commercialisation de l’efanesoctocog alpha, un facteur VIII
expérimental qui pourrait permettre d’obtenir une activité du
facteur soutenue et pratiquement normale avec une seule dose
prophylactique hebdomadaire chez les personnes atteintes
d’hémophilie A. Sobi détient les droits sur le développement final
et la commercialisation sur son territoire (principalement
l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie et la plupart des pays du
Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le développement final
et la commercialisation en Amérique du Nord et dans tous les autres
pays ne faisant pas partie du territoire couvert par Sobi.
À propos de Sobi®Sobi est une entreprise
biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement
de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de
maladies rares. Sobi offre un accès durable à des médicaments
innovants dans les domaines de l’hématologie, de l’immunologie et
de la médecine de spécialités. L’entreprise emploie environ 1 600
collaborateurs en Europe, en Amérique du Nord, au Moyen-Orient et
en Asie. En 2021, Sobi a généré un chiffre d’affaires de 15,5
milliards de couronnes suédoises. Son action (STO:SOBI) est cotée
au Nasdaq de Stockholm. Plus d’informations disponibles sur
sobi.com, LinkedIn et YouTube.
À propos de SanofiNous sommes une entreprise
mondiale de santé, innovante et animée par une vocation :
poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient
à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible
l'impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui
peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent
des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un
développement durable et notre responsabilité sociétale. Sanofi est
cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY.
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effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux qui sont
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incertitudes inhérentes à la recherche et développement, les
futures données cliniques et analyses, y compris postérieures à la
mise sur le marché, les décisions des autorités réglementaires,
telles que la FDA ou l’EMA, d’approbation ou non, et à quelle date,
de la demande de dépôt d’un médicament, d’un procédé ou d’un
produit biologique pour l’un de ces produits candidats, ainsi que
leurs décisions relatives à l’étiquetage et d’autres facteurs qui
peuvent affecter la disponibilité ou le potentiel commercial de ces
produits candidats, le fait que les produits candidats s’ils sont
approuvés pourraient ne pas rencontrer un succès commercial,
l’approbation future et le succès commercial d’alternatives
thérapeutiques, la capacité de Sanofi à saisir des opportunités de
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ces derniers pourrait négativement impacter Sanofi. La situation
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dans les rubriques « Facteurs de risque » et « Déclarations
prospectives » du Document d’enregistrement universel 2021 de
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Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2021 sur Form 20-F
de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne prend aucun
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les articles 223-1 et suivants du règlement général de l’Autorité
des marchés financiers.
i La santé physique a été évaluée au moyen du
score Haem-A-QoL Physical Health. L’intensité de la douleur a été
évalué au moyen de l’instrument PROMIS Pain Intensity 3a (pire
score de douleur des 7 derniers jours). La santé des articulations
a été évaluée au moyen du score Hemophilia Joint Health.
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