Vertex meldet Erstattungsvereinbarung in Australien für ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) für Mukoviszidose-Patienten im Alt...
September 03 2018 - 2:41PM
Business Wire
- Neben Tausenden von Patienten weltweit
erhalten nun auch etwa 1.300 Patienten in Australien Zugang zu
Lumacaftor/Ivacaftor -
- Zudem wurde damit dem Zugang zu einem
künftigen Mukoviszidosepräparat von Vertex, Tezacaftor/Ivacaftor,
der Weg bereitet -
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited gibt den Abschluss einer
Vereinbarung mit der australischen Regierung bekannt, die die
Erstattung von ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) für
Mukoviszidose-Patienten im Alter von mindestens sechs Jahren mit
zwei Kopien der F508del -Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis
Transmembrane Conductance Regulator) erm�glicht. Diese Vereinbarung
hat zur Folge, dass Lumacaftor/Ivacaftor am 1. Oktober in das
Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) aufgenommen wird und
resultiert aus einer positiven Empfehlung des Pharmaceutical
Benefits Advisory Committee (PBAC). Im Rahmen dieses Prozesses
wurde dem Zugang zu einem künftigen Mukoviszidosepräparat von
Vertex, Tezacaftor/Ivacaftor, der Weg bereitet
„Wir freuen uns, dass Lumacaftor/Ivacaftor berechtigten
Mukoviszidose-Patienten in Australien zur Verfügung stehen wird“,
sagte Stuart Arbuckle, Executive Vice President und Chief
Commercial Officer von Vertex. „Unser Dank gebührt dem PBAC, das
den Wert dieses Medikaments erkannt hat, sowie dem
Gesundheitsministerium und Gesundheitsminister, die sich aktiv
dafür eingesetzt haben, rasch eine Vereinbarung zu erzielen.“
Neben den weltweit Tausenden von Patienten haben nun auch
australische Mukoviszidose-Patienten Zugang zu
Lumacaftor/Ivacaftor. Zusätzlich zu Australien wird
Lumacaftor/Ivacaftor in Österreich, Dänemark, Deutschland, Irland,
Italien, den Niederlanden, Schweden und den USA erstattet.
Über die Mukoviszidose
Die Mukoviszidose, auch zystische Fibrose genannt, ist eine
seltene, die Lebenserwartung senkende Erbkrankheit, von der rund
75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen
sind.
Ursache der Krankheit ist ein defektes oder fehlendes
CFTR-Protein aufgrund von Mutationen im CFTR-Gen. Damit ein Kind an
Mukoviszidose erkrankt, muss es zwei defekte CFTR-Gene - von jedem
Elternteil eins - geerbt haben. Es gibt etwa 2.000 bekannte
Mutationen des CFTR-Gens. Einige dieser Mutationen, die durch
genetischen Test oder Genotypisierung festgestellt werden k�nnen,
verursachen dadurch Mukoviszidose, dass funktionsunfähige oder zu
wenige CFTR-Proteine an der Zelloberfläche geschaffen werden. Die
gest�rte Funktion oder das Fehlen des CFTR-Proteins führt bei
einigen Organen zu einem ungenügenden Ein- und Ausstr�men von Salz
und Wasser in die Zelle hinein bzw. aus dieser heraus. In der Lunge
führt dies zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem Schleim,
in dessen Folge chronische Lungeninfektionen mit fortschreitender
Schädigung der Lunge bei vielen Patienten auftreten k�nnen, die
schließlich zum Tode führen. Im Median versterben die Patienten
Mitte bis Ende der dritten Lebensdekade.
Über ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) und die
F508del-Mutation
Bei Menschen mit zwei Kopien der F508del-Mutation sind die
Reifung und der Transport des CFTR-Proteins innerhalb der Zelle
gest�rt, sodass kaum oder kein CFTR-Protein an die Zelloberfläche
gelangt. Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation k�nnen
durch einen einfachen Gentest leicht identifiziert werden.
ORKAMBI ist eine Kombination aus Lumacaftor, das am
Prozessierungs- und Transportdefekt des F508del-CFTR-Proteins
ansetzt, um die Menge reifer Proteine auf der Zelloberfläche zu
erh�hen, sowie Ivacaftor, das die Funktion des CFTR-Proteins
verbessert, nachdem es die Zelloberfläche erreicht hat.
Lumacaftor/Ivacaftor ist als Tablette erhältlich und wird in der
Regel zweimal täglich eingenommen.
Vollständige Produktinformationen entnehmen Sie bitte der
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels unter
www.ema.europa.eu.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das
in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende
Arzneimittel für Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen
Erkrankungen zu entwickeln. Neben den klinischen
Entwicklungsprogrammen zur Mukoviszidose verfügt Vertex über mehr
als ein Dutzend laufender Forschungsprogramme mit Schwerpunkt auf
Mechanismen, die anderen schweren Erkrankungen zugrunde liegen.
Vertex wurde 1989 in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts
gegründet und hat jetzt seinen Hauptsitz im Innovation District von
Boston. Heute verfügt das Unternehmen über Forschungs- und
Entwicklungsstandorte und Handelsniederlassungen in den USA,
Europa, Kanada, Australien und Brasilien. Vertex wird immer wieder
als einer der Spitzenarbeitgeber in der Branche gewürdigt und ist
unter anderem acht Jahre in Folge von der Fachzeitschrift Science
als Top Employer in den Biowissenschaften aufgeführt worden.
Besonderer Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995,
darunter auch die Aussagen von Stuart Arbuckle im zweiten Absatz
dieser Pressemitteilung. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in
dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen
zutreffend sind, k�nnten eine Reihe von Faktoren dazu führen, dass
die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse wesentlich von denen
in solchen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen abweichen
k�nnen. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten geh�ren unter anderem
Risiken im Zusammenhang mit der Vermarktung von ORKAMBI und die
anderen Risiken, die unter Risk Factors im Jahresbericht und den
Quartalsberichten von Vertex aufgeführt sind, die bei der
US-amerikanischen B�rsenaufsichtsbeh�rde SEC eingereicht wurden.
Vertex übernimmt ausdrücklich keinerlei Verpflichtung, die in
dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren,
wenn neue Informationen vorliegen.
(VRTX-GEN)
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wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
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