La FDA approuve Enjaymo™ (sutimlimab-jome), le premier traitement
pour les patients atteints de la maladie des agglutinines froides
La FDA approuve Enjaymo™ (sutimlimab-jome), le
premier traitement pour les patients atteints de la maladie des
agglutinines froides
- Enjaymo est le seul traitement
approuvé permettant de réduire le recours aux transfusions
sanguines pour traiter l’hémolyse, ou destruction des globules
rouges, chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines
froides (MAF).
- Enjaymo apporte une réponse aux
adultes atteints de la maladie des agglutinines froides – une
maladie chronique, grave et rare du sang.
PARIS – Le 4 février 2022. La
Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé
Enjaymo™ (sutimlimab-jome) pour réduire le recours aux transfusions
de globules rouges afin de traiter l’hémolyse chez l’adulte atteint
de la maladie des agglutinines froides (MAF). Enjaymo est premier
et seul traitement approuvé pour les personnes souffrant de la MAF
et agit en inhibant la destruction des globules rouges (ou
hémolyse).
Bill SiboldVice-Président
Exécutif et Responsable Médecine de Spécialités chez Sanofi“
Jusqu’à présent, les personnes souffrant de la maladie des
agglutinines froides ne disposaient d’aucune option thérapeutique
approuvée pour remédier à la destruction constante de leurs
globules rouges. L’absence de globules rouges sains et viables peut
déclencher une réaction en chaîne de signes et symptômes
invalidants, à commencer par une anémie sévère. Enjaymo est le seul
médicament approuvé permettant d’inhiber la destruction des
globules rouges caractéristique de la MAF et d’empêcher en amont
cette réaction en chaîne. ”
La MAF est une anémie hémolytique auto-immune
rare causée par la présence d’anticorps du nom d’agglutinines
froides qui se fixent à la surface des globules rouges et
déclenchent un processus amenant le système immunitaire à
s’attaquer par erreur aux globules rouges sains, provoquant leur
destruction (ou hémolyse). Les globules rouges ayant pour fonction
essentielle de transporter l’oxygène dans l’organisme, les patients
atteints d’une MAF peuvent présenter une anémie sévère provoquant
de la fatigue, des faiblesses, des essoufflements, des vertiges,
une douleur thoracique, une fréquence cardiaque irrégulière et
d’autres complications potentielles. La MAF est une maladie
chronique rare du sang qui, selon les estimations, concerne près de
5 000 personnes aux États-Unis.
Enjaymo, cible la fraction C1 de la voie
classique du complément
Enjaymo est un anticorps monoclonal humanisé
conçu pour cibler et inhiber sélectivement la fraction C1 de la
voie classique du complément, une composante du système immunitaire
inné. En inhibant la fraction C1, Enjaymo empêche l’activation de
la cascade du complément du système immunitaire et inhibe
l’hémolyse activée par C1 caractéristique de la MAF, empêchant la
destruction anormale des globules rouges sains. Enjaymo n’inhibe ni
la voie des lectines ni la voie alterne.
Une approbation fondée sur les résultats de
l’étude pivot de phase III CARDINAL
L’approbation d’Enjaymo aux États-Unis a pris
appui sur les résultats positifs d’une étude pivot de phase III de
26 semaines, en ouvert et à groupe de traitement unique. Dénommée
CARDINAL, cette étude a été menée auprès de patients atteints d’une
MAF (n=24) ayant bénéficié récemment d’une transfusion
sanguine.
Catherine Broomeprofesseur
agrégé de médecine au Lombardi Comprehensive Cancer Center de
l’Université Georgetown, et investigatrice principale de l’étude
CARDINAL“ Dans la maladie des agglutinines froides, c’est un peu
comme si le système immunitaire se livrait une guerre contre
lui-même. La destruction implacable des globules rouges sains est
une réalité silencieuse quotidienne pour les personnes atteintes de
cette maladie. Pour la première fois, nous disposons d’un
traitement qui cible l’hémolyse médiée par le complément – la cause
sous-jacente de la destruction des globules rouges chez de nombreux
patients atteints d’une MAF. Dans cet essai pivot, l’anémie des
patients traités par sutimlimab s’est améliorée, comme en
témoignent les taux d’hémoglobine et de bilirubine mesurés pendant
les 26 semaines de l’étude
Dans le cadre de cette étude, Enjaymo a atteint
son principal critère composite d’efficacité, défini par la
proportion de patients dont le taux d’hémoglobine s’était normalisé
pour s’établir à 12 g/dl ou plus ou avait augmenté de 2 g/dl ou
plus par rapport aux valeurs de départ au moment de l’évaluation du
traitement (valeur moyenne aux semaines 23, 25 et 26) et qui
n’avaient pas reçu de transfusions ni eu besoin de médicaments
proscrits par le protocole de l’étude entre les semaines 5 et 26.
Les critères d’évaluation secondaires ont également été atteints,
en particulier en ce qui concerne l’amélioration du taux
d’hémoglobine et la normalisation du taux de bilirubine.
- La majorité des
patients (54 %; n=13) ont atteint le critère d’évaluation composite
: 63 % (n=15) d’entre eux ont obtenu soit un taux d’hémoglobine
supérieur ou égal à 12 g/dl, soit une augmentation de leur taux
d’hémoglobine d’au moins 2 g/dl ; 71 % (n=17) n’ont pas eu besoin
de transfusions après la semaine 5 du traitement ; et 92 % (n=22)
d’entre eux n’ont pas eu besoin d’autres traitements pour leur
maladie.
- S’agissant des
critères d’évaluation secondaires se rapportant au processus
pathologique, le taux d’hémoglobine des patients inclus dans
l’étude a augmenté en moyenne de 2,29 g/dl (SE : 0,308) à la
semaine 3 et de 3,18 g/dl (SE : 0,476) au moment de l’évaluation du
traitement de 26 semaines, par rapport à un taux moyen de départ de
8,6 g/dl. La réduction moyenne des taux de bilirubine (n=14) s’est
établie à -2,23 mg/dL (IC à 95 % : -2,49 à -1,98) par rapport à un
taux initial moyen de 3,23 mg/dL (2,7 fois la limite supérieure à
la normale).
Dans le cadre de l’étude CARDINAL, les
événements indésirables les plus fréquents, observés chez 10 % ou
plus des patients, ont été les infections des voies respiratoires,
les infections virales, la diarrhée, la dyspepsie, la toux,
l’arthralgie, l’arthrite et les œdèmes périphériques. Des réactions
indésirables graves ont été rapportées chez 13 % (3 patients sur
24) des patients traités par Enjaymo : sepsis à streptocoques
et infection d’une plaie par staphylocoque (n=1), arthralgie (n=1)
et infection des voies respiratoires (n=1). Aucune de ces réactions
indésirables n’a entraîné l’arrêt du traitement par Enjaymo pendant
l’étude. Les interruptions d’administration du médicament pour
cause de réactions indésirables ont concerné 17 % (4 patients
sur 24) des patients traités par Enjaymo.
À la fin de la période de traitement de 26
semaines de l’étude CARDINAL (partie A), les patients éligibles ont
continué de recevoir Enjaymo dans le cadre d’une étude de
prolongation.
La posologie recommandée d’Enjaymo est fonction
du poids corporel (6 500 mg pour les personnes pesant entre 39
et 75 kg et 7 500 mg pour celles pesant plus de 75 kg).
Enjaymo est administré par perfusion intraveineuse une fois par
semaine pendant les deux premières semaines, puis toutes les deux
semaines par la suite.
Enjaymo devrait être disponible aux États-Unis
dans les prochaines semaines. Le prix « catalogue » de ce
produit aux États-Unis, ou prix de gros (WAC, Wholesale Acquisition
Cost), s'établit à 1 800 dollar le flacon. Les coûts réels
pour les patients sont généralement inférieurs dans la mesure où
les prix « catalogue » ne tiennent pas compte des éventuelles
garanties de leur assurance maladie, des programmes de co-paiement
ou de l'aide financière que peuvent leur apporter les programmes
d'aide aux patients. Dans le cadre de son engagement en faveur de
l’accès aux traitements innovants à un coût abordable, Sanofi a mis
en place Enjaymo Patient Solutions, des programme d’éducation sur
la maladie, d’aide financière et de co-paiement, ainsi que d’autres
services de soutien pour les patient éligibles. Pour plus
d’informations, prière de composer le 1-833-223-2428.
La FDA a accordé la désignation de « Médicament
innovant » (Breakthrough Therapy) et de Médicament orphelin à
Enjaymo, de même qu’un examen prioritaire -- une procédure réservée
aux médicaments qui, s’ils sont approuvés, représentent des
améliorations significatives en termes de sécurité et d’efficacité
dans le traitement de maladies graves. En dehors des États-Unis, le
sutimlimab a été soumis pour approbation aux autorités
réglementaires d’Europe et du Japon où les demandes correspondantes
sont en cours d’examen.
À propos de SanofiNous sommes une entreprise
mondiale de santé, innovante et animée par une vocation :
poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
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à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible
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