Pharnext amende le protocole des essais cliniques pivots internationaux de Phase 3 de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Mari...
September 18 2017 - 12:00PM
Business Wire
- Aucun problème d’innocuité et les
étapes majeures du développement de PXT3003 demeurent inchangées
-
Regulatory News:
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR00111911287 - ALPHA),
société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de
développement de médicaments innovants reposant sur la combinaison
et le repositionnement de médicaments connus, annonce aujourd’hui
un amendement au protocole du programme clinique de Phase 3 en
cours (études PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU) de PXT3003 dans la maladie
de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte suite à un
problème de stabilité de la formulation de la dose élevée de
PXT3003.
PLEO-CMT, une étude pivot de Phase 3, multicentrique,
randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, a terminé
le recrutement de 323 patients atteints de CMT1A légère à modérée
dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le
Canada en décembre 2016. Les patients ont été randomisés afin de
recevoir soit du placebo soit une des deux doses de PXT3003 pendant
15 mois : dose 1 (5 mL) ou dose 2 (5 mL), la dose 2 étant le
double de la dose 1. En accord avec le protocole, tous les patients
devaient continuer leur traitement dans une étude d’extension de 9
mois (PLEO-CMT-FU), les patients traités par le placebo devant être
randomisés entre la dose 1 et la dose 2 de PXT3003.
Au cours du temps, après 12 mois, un problème de stabilité est
apparu dans certains lots de la formulation de la dose élévée (dose
2). Cet événement n’a soulevé aucun problème d’innocuité, mais afin
d’assurer que les patients du bras de la dose 2 soient pleinement
exposés à cette dose, Pharnext a décidé de les transférer dans
l’étude d’extension de 9 mois en ouvert (PLEO-CMT-FU) où ils
recevront le double de la dose 1 (2 X 5 mL). Les patients des bras
placebo et dose 1 de l’étude en double aveugle de 15 mois,
PLEO-CMT, poursuivront l’essai clinique de Phase 3 comme prévu
initialement : puis, ces patients auront l’opportunité de
continuer à être traités avec PXT3003 dans l’étude d’extension de 9
mois PLEO-CMT-FU.
Les étapes majeures du développement de PXT3003 demeurent
inchangées : les résultats des analyses adaptative et de
futilité toujours prévus fin 2017, les résultats de l’essai
clinique PLEO-CMT toujours prévus au cours de la deuxième moitié de
2018, probablement au troisième trimestre. Le plan d’analyse
statistique prendra en compte cet amendement. Les données
constitueront la base du dossier de demande d’autorisation de mise
sur le marché prévu d’être soumis au cours du premier trimestre
2019. Les données d’innocuité et tolérance à long terme provenant
de l’étude clinique PLEO-CMT-FU devraient ensuite être soumises aux
autorités règlementaires pendant leur évaluation de cette demande.
Comme prévu initialement, Pharnext escompte une autorisation de
mise sur le marché au cours du deuxième semestre 2019.
Ainsi que précédemment communiqué, le Comité Indépendant de
Surveillance des Données (DSMB : Data Safety Monitoring Board) a
évalué le 5 septembre 2017 les données d’innocuité et tolérance de
tous les patients et, en l’absence d’effet indésirable sur l’une ou
l’autre des deux doses de PXT3003, a recommandé la poursuite de
l’essai clinique. Il faut noter que, en accord avec les autorités
réglementaires, la dose 2 a été incluse dans l’étude PLEO-CMT sur
la base de l’effet de dose – réponse observé au cours de l’essai de
Phase 2. Seule la dose 1 a été testée dans l’essai clinique de
Phase 2 : celle-ci s’est avérée sûre et bien tolérée tout en
apportant une amélioration fonctionnelle des patients atteints de
CMT1A, au-delà de la stabilisation.
“Nous avons trouvé une solution satisfaisante à ce problème
inattendu de stabilité de la dose la plus élevée de PXT3003 qui
n’avait pas été testée précédemment dans un essai clinique » a
déclaré Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Co-Fondateur et Directeur
Général de Pharnext. «Tous nos objectifs et nos étapes du
développement de PXT3003 sont maintenus pour apporter cette
solution thérapeutique innovante aux patients atteints de
CMT1A. »
À propos de PXT3003PXT3003, développé grâce à la
plateforme de recherche et développement de Pharnext :
PLEOTHERAPY™, est une nouvelle combinaison synergique fixe à faible
dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et sorbitol.
PXT3003 bénéficie du statut de « médicament orphelin », pour le
traitement de la CMT1A chez l'adulte en Europe et aux
Etats-Unis.
À propos de PHARNEXTPharnext est une société
biopharmaceutique à un stade avancé de développement fondée par des
scientifiques et entrepreneurs de renom, dont le Professeur Daniel
Cohen, pionnier de la génomique moderne. Pharnext a deux produits
en développement clinique. PXT3003 est en Phase 3 internationale
dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A et bénéficie du
statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis. PXT864 a
obtenu des résultats de Phase 2 positifs dans la maladie
d’Alzheimer. Pharnext est le pionnier d’un nouveau paradigme de
découverte de médicaments : PLEOTHERAPY™. La société identifie et
développe des combinaisons synergiques de médicaments repositionnés
à de nouvelles doses optimales plus faibles. Ces PLEODRUG™
présenteraient de nombreux avantages importants : efficacité,
innocuité et propriété intellectuelle solide incluant plusieurs
brevets de produits déjà délivrés. Pharnext est soutenue par une
équipe scientifique de renommée internationale.
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code
ISIN : FR00111911287).Pour plus d’informations, visitez notre
site internet : www.pharnext.com
AVERTISSEMENT
Le présent communiqué contient des déclarations prospectives
relatives à Pharnext et à ses activités. Pharnext estime que ces
déclarations prospectives reposent sur des hypothèses raisonnables.
Cependant, aucune garantie ne peut être donnée quant à la
réalisation des prévisions exprimées dans ces déclarations
prospectives qui sont soumises à des risques dont ceux décrits dans
le document de base de Pharnext enregistré par l’Autorité des
marchés financiers (AMF) le 2 juin 2016 sous le numéro I.16-0050 et
disponible sur le site internet de la Société (www.pharnext.com).
La réalisation de tout ou partie de ces risques pourrait conduire à
ce que les résultats réels ou réalisations de Pharnext diffèrent
significativement des résultats ou réalisations exprimés dans ces
déclarations prospectives.
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PharnextRené Goedkoop, MDChief Medical
Officermedical@pharnext.com+33 (0)1 41 09 22 30ouRelations
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Investisseurs (U.S.)Stern Investor Relations, Inc.Matthew
Shinsekimatthew@sternir.com+1
212-362-1200ouCommunication Financière
(France)ActifinStéphane Ruizsruiz@actifin.fr+33 (0)1 56 88 11
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CarmagnolMargaux Pronostpharnext@alizerp.com+33 (0)1 44 54 36
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