- Une recommandation positive d’ETS pour le
remboursement représente une étape importante vers le financement
public pour traiter les patients admissibles atteints de ce trouble
hépatique rare.
- LIVMARLI est le premier et le seul médicament
approuvé pour traiter le prurit cholestatique chez les patients
atteints du syndrome d’Alagille au Canada.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : MIRM) a annoncé
aujourd’hui que le Comité canadien d’expertise sur les médicaments
(CCEM) de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies
de la santé (ACMTS) a recommandé un remboursement public du
LIVMARLI® (solution orale de maralixibat) pour le traitement du
prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome
d’Alagille (SAG), sous certaines conditions. Cette annonce fait
suite à l’autorisation de Santé Canada de LIVMARLI pour cette
indication en 2023.
« La recommandation de remboursement positive du LIVMARLI par
l’ACMTS est une étape importante pour les patients souffrant des
effets débilitants du prurit cholestatique lié au syndrome
d’Alagille », a déclaré Chris Peetz, chef de la direction de Mirum.
« Il est essentiel d’accélérer l’accès à ce traitement significatif
dans toutes les provinces, car il s’agit du premier et du seul
traitement approuvé disponible pour cette indication au Canada. Ces
patients souffrent énormément des effets débilitants et
perturbateurs du syndrome d’Alagille, qui se manifeste souvent dès
la petite enfance. »
« La recommandation de l’ACMTS concernant le remboursement de
LIVMARLI constitue une avancée significative dans le traitement du
prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome
d’Alagille. Je suis heureuse que LIVMARLI devienne plus accessible
au Canada, où j’ai constaté le besoin critique d’un traitement
contre les démangeaisons causées par la cholestase », a déclaré la
Dre Binita Kamath, directrice du programme d’hépatologie et
scientifique associée principale à l’Hôpital pour enfants malades
(SickKids), à Toronto, au Canada.
« Cette recommandation est extrêmement importante, car elle est
porteuse d’espoir pour les patients et leurs familles qui souffrent
depuis trop longtemps des effets perturbateurs et douloureux du
prurit », a déclaré Roberta Smith, présidente de l’Alagille
Syndrome Alliance et mère d’une fille atteinte de SAG. « Nous
sommes reconnaissants envers l’ACMTS d’avoir assuré le soutien de
ce nouveau médicament important. »
La recommandation de l’ACMTS est fondée sur les données de
l’étude pivot ICONIC, qui comprend six années de données dans
l’ensemble du programme clinique LIVMARLI, ce qui constitue un
solide ensemble de preuves chez les patients atteints de prurit
cholestatique associé au SAG. Les données de l’étude ICONIC ont
démontré des réductions statistiquement et cliniquement
significatives du prurit par rapport au placebo, ainsi que des
réductions significatives des acides biliaires sériques, qui ont
toutes deux été maintenues durablement pendant plusieurs années de
traitement.
LIVMARLI est également approuvé pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille
(SAG) aux États-Unis et en Europe, ainsi que pour le traitement de
la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) aux
États-Unis et en Europe.
Le syndrome d’Alagille est une maladie génétique rare causée par
des anomalies des voies biliaires qui peut entraîner une maladie
hépatique progressive. Des canaux biliaires malformés ou réduits
provoquent une cholestase, c’est-à-dire l’accumulation d’acides
biliaires dans le foie, ce qui entraîne une inflammation et des
lésions hépatiques et empêche le foie de fonctionner correctement.
Dans les cas du SAG, la cholestase est associée à un prurit, qui
est l’une des indications les plus courantes de la transplantation
hépatique chez les patients atteints de SAG.
Au sujet de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)
La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du
transporteur des acides biliaires iléaux (IBAT) administré par voie
orale une fois par jour et le seul médicament approuvé par la Food
and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille
(SAG) âgés de trois mois et plus et de la cholestase intrahépatique
familiale progressive (CIFP) âgés de cinq ans et plus.
LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l’IBAT approuvé par
la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique
chez les patients atteints de SAG de deux mois et plus, et par
Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les
patients atteints de SGAL. Pour en savoir plus pour les résidents
des États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.
Mirum a également soumis LIVMARLI pour approbation en Europe
dans le traitement de la CIFP pour les patients âgés de deux mois
et plus.
LIVMARLI a reçu la désignation de traitement de pointe pour le
SAG et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et
la CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours avec
LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de
Mirum sur le site Web de la société.
RENSEIGNEMENTS IMPORTANTS SUR L’INNOCUITÉ
LIVMARLI ne doit pas être utilisé chez les patients atteints de
CIFP de type 2 qui présentent une anomalie grave de la protéine de
la pompe d’exportation du sel biliaire (BSEP).
LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires, notamment
:
Lésion au foie. Les modifications de certains tests
hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome
d’Alagille et de la CIFP, mais peuvent s’aggraver pendant le
traitement. Ces changements peuvent être le signe d’une lésion au
foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à
une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la
santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques
avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre
fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de
la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes
hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un
jaunissement de la peau ou du blanc de l’œil, des urines foncées ou
brunes, des douleurs sur le côté droit de l’estomac (abdomen), des
ballonnements dans la région de l’estomac, une perte d’appétit, des
saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que
d’habitude.
Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux).
LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y
compris de la diarrhée et des douleurs à l’estomac. Votre
professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller
l’apparition ou l’aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y
compris des douleurs à l’estomac, de la diarrhée, du sang dans vos
selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre
professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou
plus graves que d’habitude.
Une affection appelée carence en vitamines liposolubles
causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A,
D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente
chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP,
mais elle peut s’aggraver pendant le traitement. Votre
professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant
et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses
et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets
secondaires courants.
Renseignements posologiques pour les États-Unis SmPC de l’UE
Monographie canadienne
À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique
qui se consacre à la transformation du traitement des maladies
rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois
médicaments approuvés : solution orale de LIVMARLI® (maralixibat),
capsules de CHOLBAM® (acide cholique) et comprimés de CHENODAL®
(chénodiol).
LIVMARLI, un inhibiteur de l’IBAT, est approuvé pour le
traitement de deux maladies hépatiques rares touchant les enfants
et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille aux
États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et
dans d’autres régions du monde. Il est également approuvé aux
États-Unis pour le prurit cholestatique chez les patients atteints
de CIFP âgés de cinq ans et plus. Mirum a déposé une demande
d’autorisation en Europe pour le traitement de la CIFP chez les
patients âgés de deux mois et plus. CHOLBAM est approuvé par la FDA
pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires
dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement
d’appoint des troubles peroxysomaux chez les patients qui
présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique. La FDA
a reconnu la nécessité médicale de CHENODAL pour le traitement des
patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (XCT).
Le projet de Mirum en phase avancée de développement comprend
deux traitements expérimentaux pour des maladies hépatiques
débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT, est évalué
dans le cadre de deux études potentiellement homologuées, y compris
l’essai clinique VISTAS de phase 2b pour la cholangite sclérosante
primitive et l’essai clinique VANTAGE de phase 2b pour la
cholangite biliaire primitive. Enfin, CHENODAL a été évalué dans le
cadre d’un essai clinique de phase 3, RESTORE, pour traiter les
patients atteints de CTX avec des résultats positifs rapportés en
2023.
Pour en savoir plus sur Mirum, visitez mirumpharma.com et suivez
Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter.
Énoncés prospectifs
Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse
concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont
des « énoncés prospectifs » au sens de la Private Securities
Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent
des énoncés concernant, entre autres, le succès commercial
potentiel de LIVMARLI au Canada et dans d’autres territoires
approuvés et les améliorations supplémentaires de la maladie
au-delà du prurit. Ces énoncés étant soumis à des risques et à des
incertitudes, les résultats réels peuvent différer matériellement
de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces énoncés. Des mots comme
« sera », « prévu », « potentiel » et autres expressions similaires
ont pour but d’identifier les énoncés prospectifs. Ces énoncés
prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de Mirum et
impliquent des hypothèses qui peuvent s’avérer incorrectes ou ne
jamais se matérialiser. Les résultats réels peuvent différer
sensiblement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en
raison de divers risques et incertitudes, qui incluent, sans s’y
limiter, les risques et incertitudes associés aux activités de
Mirum en général, l’impact des événements géopolitiques et
macroéconomiques, et les autres risques décrits dans les documents
déposés par Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission,
y compris son dernier rapport annuel sur le formulaire 10-K, tel
que mis à jour par les rapports trimestriels ultérieurs sur le
formulaire 10-Q. Tous les énoncés prospectifs contenus dans ce
communiqué de presse ne sont valables qu’à la date à laquelle ils
ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations
de la direction à cette date. Mirum décline toute obligation de
mettre à jour ces énoncés en vue de refléter les événements se
produisant ou les circonstances survenant après la date à laquelle
ils ont été faits, sauf si la loi l’exige.
Consultez la
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Médias : Erin Murphy 510 508-6521 media@mirumpharma.com
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Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
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Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
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