-Exa-cel est le premier traitement d'édition
génique utilisant CRISPR à être soumis pour évaluation à Santé
Canada-
TORONTO, le 1er avril 2024 /CNW/ - Vertex
Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé
aujourd'hui l'acceptation pour évaluation prioritaire de sa
présentation de drogue nouvelle (PDN) pour l'exagamglogène
autotemcel (exa-cel) pour le traitement des patients âgés de
12 ans et plus atteints d'anémie falciforme (AF) avec crises
vaso-occlusives (CVO) récurrentes et pour les patients de
12 ans et plus atteints de bêta-thalassémie dépendante des
transfusions (TDT).
« Nous sommes enchantés qu'exa-cel ait été accepté pour
évaluation prioritaire par Santé Canada et nous sommes impatients de présenter
ce traitement aux patients admissibles » a déclaré
Michael Siauw, directeur général
chez Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated.
La PDN fera partie d'une évaluation harmonisée avec les
organismes d'évaluation des technologies de la santé (ETS),
l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé
(ACMTS) et l'Institut national d'excellence en santé et en services
sociaux (INESSS) au Québec.
Avec l'examen prioritaire, le délai d'examen conventionnel de
300 jours est réduit à 180 jours.
La PDN est appuyée par les résultats des études de phase 3 en
cours CLIMB-111 et CLIMB-121 ainsi
que par une étude de suivi à long terme en cours, CLIMB-131. Les
données des études de phase 3 ont dernièrement été présentées lors
de la réunion et du congrès annuels de l'American Society of
Hematology (ASH) en décembre 2023.
À propos de l'exagamglogène autotemcel (exa-cel)
Exa-cel, anciennement appelé CTX001, est un traitement
cellulaire d'édition génique non viral et ex vivo utilisant
CRISPR/Cas9 pour les patients admissibles atteints d'AF ou de TDT
qui modifie la région d'amplification érythroïde spécifique du gène
BCL11A des cellules souches et progénitrices
hématopoïétiques du patient grâce à une cassure précise du double
brin. Cette modification entraîne une grande production
d'hémoglobine fœtale (HbF; hémoglobine F) dans les globules rouges.
L'HbF est la forme d'hémoglobine transporteuse d'oxygène
naturellement présente pendant le développement fœtal. Elle laisse
ensuite la place à la forme adulte d'hémoglobine après la
naissance. Il a été démontré qu'exa-cel réduit ou élimine les CVO
chez les patients atteints d'AF et les besoins en transfusion pour
les patients atteints de TDT. Les résultats antérieurs de ces
essais en cours ont été publiés dans The New England Journal of
Medicine en janvier 2021 et
présentés lors de la réunion et du congrès annuels de l'ASH en
décembre 2023.
Exa-cel demeure expérimental au Canada et son innocuité et son efficacité
n'ont pas été établies par Santé Canada. Exa-cel est approuvé sous le nom de
CASGEVY® pour certaines indications aux États-Unis, dans
l'Union Européenne, en Grande Bretagne, au Royaume d'Arabie
Saoudite et à Bahreïn.
À propos de CLIMB-111 et
CLIMB-121
Les essais ouverts de phase 1/2/3 en cours, CLIMB-111 et CLIMB-121, sont conçus pour évaluer
l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique d'exa-cel chez des
patients âgés de 12 à 35 ans atteints de TDT ou d'AF,
caractérisé par des CVO récurrentes, respectivement. L'inscription
aux essais est maintenant terminée. Les patients seront suivis
pendant environ deux ans après la perfusion d'exa-cel. Chaque
patient sera invité à participer à CLIMB-131, un essai de suivi à
long terme.
À propos de CLIMB-131
L'essai ouvert à long terme en cours, CLIMB-131, est conçu pour évaluer l'innocuité et
l'efficacité d'exa-cel chez des patients ayant déjà reçu
exa-cel.
À propos de l'anémie falciforme (AF)
L'AF est une maladie génétique invalidante, progressive et qui
réduit l'espérance de vie. Les patients atteints d'AF signalent des
résultats de qualité de vie liée à la santé bien en dessous de ceux
de la population générale et une utilisation importante des
ressources en soins de santé. L'AF touche les globules rouges, qui
sont essentiels pour transporter l'oxygène vers tous les organes et
les tissus du corps. L'AF provoque une douleur intense, des lésions
aux organes et une durée de vie raccourcie en raison de globules
rouges déformés ou en forme de faucille. La caractéristique
clinique de l'AF réside dans les crises vaso-occlusives (CVO), qui
sont causées par des blocages de vaisseaux sanguins à cause des
globules rouges difformes et provoquent une douleur intense et
invalidante qui peut survenir n'importe où dans le corps et à tout
moment. L'AF nécessite un traitement à vie et une utilisation
importante des ressources de soins de santé et fini par entraîner
une diminution de l'espérance de vie, une diminution de la qualité
de vie et une diminution des revenus et de la productivité au cours
de la vie. La greffe de cellules souches d'un donneur compatible
est une option curative, mais elle n'est possible que pour une
petite fraction des personnes atteintes d'AF.
À propos de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions
(TDT)
La TDT est une maladie génétique grave qui raccourcie la vie.
Les patients atteints de TDT signalent des résultats de qualité de
vie liée à la santé en dessous de ceux de la population générale et
une utilisation importante des ressources en soins de santé. La TDT
nécessite des transfusions sanguines fréquentes et un traitement
par chélation du fer tout au long de la vie. En raison de l'anémie,
les patients atteints de TDT peuvent éprouver de la fatigue et de
l'essoufflement et les nourrissons peuvent développer un retard de
croissance, une jaunisse et des problèmes d'alimentation. Les
complications de la TDT peuvent aussi comprendre une hypertrophie
de la rate, du foie et/ou du cœur, une malformation des os et un
retard de la puberté. La TDT nécessite un traitement à vie et une
utilisation importante des ressources de soins de santé et fini par
entraîner une diminution de l'espérance de vie, une diminution de
la qualité de vie et une diminution des revenus et de la
productivité au cours de la vie. La greffe de cellules souches d'un
donneur compatible est une option curative, mais elle n'est
possible que pour une petite fraction des personnes atteintes de
TDT.
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit
dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La
société a approuvé des médicaments pour traiter les causes
sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui
raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et
la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de
faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces
maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de
traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres
maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la
biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et
neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la maladie
rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de
type 1, la dystrophie myotonique de type 1 et le déficit
d'alpha-1 antitrypsine.
Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à
Boston et son siège social
international est à Londres. De plus, la société possède des
centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en
Amérique du Nord, en Europe, en
Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est
constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de
l'industrie; elle a figuré 14 années consécutives sur la liste
des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des
100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon
Fortune. Pour des mises à jour sur la société et pour en savoir
plus sur l'historique des innovations de Vertex, rendez-vous sur
www.vrtx.ca suivez-nous sur LinkedIn, YouTube et Twitter/X.
(VRTX-GEN)
Remarque spéciale de Vertex concernant les déclarations
prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
telles que définies dans la loi Private Securities Litigation
Reform Act de 1995, sans s'y limiter, des déclarations faites
par Michael Siauw dans ce communiqué
de presse et des déclarations concernant l'opinion de Vertex selon
laquelle la PDN pour exa-cel fera partie d'une évaluation
harmonisée avec l'ETS, l'ACMTS et l'INESSS, ainsi que l'espoir de
Vertex que la durée de l'évaluation normale sera réduite grâce à
l'évaluation prioritaire. Bien que Vertex estime que les
déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse
sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les
opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de
presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes
qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats
réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par
ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes
comprennent, entre autres, que notre présentation réglementaire
pour exa-cel peut ne pas être approuvée par les organismes de
réglementation dans les délais prévus ou ne pas l'être du tout, que
les données d'un nombre limité de patients peuvent ne pas être
représentatifs des résultats finaux d'un essai clinique et que les
données des programmes de développement de la société peuvent ne
pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses
composés pour des raisons de sécurité et/ou d'efficacité ou
d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique
« Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de
Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de
la Securities and Exchange Commission (SEC) et disponibles sur
le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com et sur le site
Web de la SEC à l'adresse www.sec.gov. Vous ne devez pas vous fier
indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de
mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de
presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent
disponibles.
SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.