- Die Studie erreichte den primären Endpunkt
und zeigte eine klinisch signifikante Senkung des systolischen
Blutdrucks im dritten Monat, wenn Zilebesiran zu einem Diuretikum,
einem Kalziumkanalblocker oder einem Angiotensinrezeptorblocker
hinzugefügt wurde.
- Zilebesiran wies ein ermutigendes
Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, wenn es zu den
Standardantihypertensiva hinzugefügt wurde -
- Studienergebnisse unterstützen Potenzial für
halbjährliche Dosierung von Zilebesiran -
– Vollständige Studienergebnisse werden auf der
wissenschaftlichen Jahrestagung 2024 des American College of
Cardiology am 7. April als "Late-Breaking klinische Studie"
vorgestellt -
- Alnylam und Roche kündigen außerdem den
Beginn der Phase-2-Studie KARDIA-3 bei Patienten mit hohem
kardiovaskulärem Risiko und unkontrolliertem Bluthochdruck trotz
standardmäßiger antihypertensiver Behandlungen an -
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen für RNAi-Therapeutika, gab heute bekannt, dass die
Phase-2-Studie KARDIA-2 mit Zilebesiran, einem RNAi-Therapeutikum,
das auf das in der Leber exprimierte Angiotensinogen (AGT) abzielt
und für die Behandlung von Bluthochdruck entwickelt wird, den
primären Endpunkt erreicht hat und zeigt, dass Zilebesiran zu einer
klinisch und statistisch signifikanten additiven Senkung des
Blutdrucks führt, Zilebesiran führte zu einer klinisch und
statistisch signifikanten additiven, Placebo-bereinigten Senkung
des mittleren systolischen 24-Stunden-Blutdrucks (SBP) im dritten
Monat, gemessen durch ambulante Blutdruckmessung (ABPM) in jeder
der drei unabhängigen Patientenkohorten, die eine standardisierte
Hintergrundtherapie mit einem thiazidähnlichen Diuretikum
(Indapamid), einem Kalziumkanalblocker (Amlodipin) oder einem
Angiotensinrezeptorblocker (Olmesartan) erhielten. Zilebesiran wies
ein ermutigendes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, wenn
es zu diesen Standardantihypertensiva hinzugefügt wurde. Das
Unternehmen ist der Ansicht, dass diese Ergebnisse die weitere
Entwicklung unterstützen.
"Wir sind begeistert, dass eine Einzeldosis von Zilebesiran bei
Patienten, die mit den üblicherweise verschriebenen
Blutdrucksenkern nicht ausreichend kontrolliert werden, eine
klinisch signifikante, zusätzliche Senkung des systolischen
Blutdrucks bewirkt", sagte Dr. Simon Fox, Vizepräsident und Leiter
des Zilebesiran-Programms bei Alnylam. "Diese KARDIA-2-Ergebnisse,
die eine dauerhafte zusätzliche Blutdrucksenkung über das hinaus
zeigen, was mit den Standard-Blutdrucksenkern der ersten Wahl
erreicht wird, und die ein ermutigendes Sicherheitsprofil
aufweisen, bestärken unser Vertrauen in das differenzierte Profil
von Zilebesiran. Wir freuen uns darauf, die vollständigen Daten der
KARDIA-2-Studie auf der bevorstehenden wissenschaftlichen
Jahrestagung des American College of Cardiology vorzustellen."
Bei der Phase-2-Studie KARDIA-2 handelt es sich um eine
randomisierte, doppelblinde (DB), placebokontrollierte Studie zur
Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zilebesiran, wenn es
bei Erwachsenen mit leichtem bis mittelschwerem Bluthochdruck
zusätzlich zur Standardbehandlung mit blutdrucksenkenden
Medikamenten eingesetzt wird. An dieser globalen, multizentrischen
Studie nahmen 672 Erwachsene mit Bluthochdruck teil. Patienten, die
während einer Screening-Phase alle Einschlusskriterien und keines
der Ausschlusskriterien erfüllten, wurden zunächst nach dem
Zufallsprinzip in drei verschiedene Kohorten eingeteilt und
erhielten während einer mindestens vierw�chigen Einlaufphase eine
offene Therapie mit Olmesartan, Amlodipin oder Indapamid als
blutdrucksenkende Standardmedikation. Nach der Run-in-Phase wurden
die in Frage kommenden Patienten im Verhältnis 1:1 randomisiert, um
zusätzlich zu ihrer im Protokoll angegebenen blutdrucksenkenden
Grundmedikation sechs Monate lang 600 mg Zilebesiran oder Placebo
zu erhalten.
Der primäre Endpunkt ist die Veränderung des mittleren SBP in
Monat 3 gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mittels
24-Stunden-ABPM. Weitere Endpunkte sind die Veränderung des
mittleren 24-Stunden-SBP nach sechsmonatiger Behandlung, gemessen
mittels ABPM, die Veränderung des SBP im Büro im dritten und
sechsten Monat sowie die Veränderung des diastolischen Blutdrucks
(DBP), gemessen mittels ABPM und Blutdruck im Büro im dritten und
sechsten Monat. Die Sicherheit wird während der gesamten Studie
untersucht.
Alnylam und Roche gaben heute außerdem den Beginn der weltweiten
Phase-2-Studie KARDIA-3 ( NCT06272487 ) bekannt. Dabei handelt es
sich um eine randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische
Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Zilebesiran als
Zusatztherapie bei erwachsenen Patienten mit hohem kardiovaskulärem
Risiko und unkontrolliertem Bluthochdruck trotz Behandlung mit zwei
bis vier blutdrucksenkenden Standardmedikamenten untersuchen soll.
Patienten mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR)
≥45 mL/min/1,73m2 werden in Kohorte A aufgenommen, und Patienten
mit einer eGFR von 30 bis <45 mL/min/1,73m2 werden in Kohorte B
aufgenommen. Patienten, die nach der Screening-Phase alle
Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllen,
werden randomisiert und erhalten in Kohorte A am Tag 1 einer
6-monatigen DB-Behandlung 300 oder 600 mg Zilebesiran oder Placebo,
in Kohorte B am Tag 1 150, 300 oder 600 mg Zilebesiran oder Placebo
als Zusatztherapie zu ihren blutdrucksenkenden Medikamenten. Nach
der 6-monatigen DB-Behandlung werden die Patienten in die
6-monatige Sicherheitsbeobachtungsphase aufgenommen.
Der primäre Endpunkt ist die Veränderung des mittleren sitzenden
Blutdrucks im Büro im Vergleich zum Ausgangswert im Monat 3.
Weitere Endpunkte sind die Veränderung des mittleren 24-Stunden-SBP
im Vergleich zum Ausgangswert in Monat 3, die Veränderung des
mittleren sitzenden SBP im Vergleich zum Ausgangswert in Monat 6
und der mittlere 24-Stunden-SBP im Vergleich zum Ausgangswert im
Vergleich zum ABPM. Die Sicherheit wird während der gesamten Studie
untersucht.
Über Zilebesiran
Zilebesiran ist ein subkutan zu verabreichendes
RNAi-Therapeutikum, das auf Angiotensinogen (AGT) abzielt und für
die Behandlung von Bluthochdruck in Bev�lkerungsgruppen mit hohem
ungedecktem Bedarf entwickelt wird. AGT ist die Vorstufe des
Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems (RAAS), einer Kaskade, die
nachweislich eine Rolle bei der Regulierung des Blutdrucks spielt
und deren Hemmung nachweislich blutdrucksenkende Wirkung hat.
Zilebesiran hemmt die AGT-Synthese in der Leber, was zu einer
dauerhaften Verringerung des AGT-Proteins und letztlich des
Vasokonstriktors Angiotensin (Ang) II führen kann. Zilebesiran
nutzt Alnylams Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC+)
GalNAc-Konjugat-Technologie, die eine seltene subkutane Dosierung
mit erh�hter Selektivität erm�glicht und das Potenzial hat, eine
tonische Blutdruckkontrolle zu erreichen, die eine konsistente und
dauerhafte Blutdrucksenkung über einen Zeitraum von 24 Stunden
zeigt, die bis zu sechs Monate nach einer Einzeldosis von
Zilebesiran anhält. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Zilebesiran
wurde von der FDA, der EMA oder einer anderen Gesundheitsbeh�rde
nicht festgestellt oder bewertet. Zilebesiran wird von Alnylam und
Roche gemeinsam entwickelt und vermarktet.
Über Bluthochdruck
Unkontrollierter Bluthochdruck ist ein chronisch erh�hter
Blutdruck, der in den ACC/AHA-Leitlinien 2017 als systolischer
Blutdruck (SBP) von ≥130 mmHg und diastolischer Blutdruck (DBP) von
≥80 mmHg definiert ist. Weltweit leben mehr als eine Milliarde
Menschen mit Bluthochdruck.i Etwa jeder dritte Erwachsene weltweit
leidet an Bluthochdruck, wobei bis zu 80 % der Betroffenen trotz
der Verfügbarkeit mehrerer Klassen von oralen Antihypertensiva
unkontrolliert bleiben. Trotz der Verfügbarkeit blutdrucksenkender
Medikamente besteht nach wie vor ein erheblicher ungedeckter
medizinischer Bedarf, vor allem angesichts der schlechten
Adhärenzraten bei der täglichen Einnahme der vorhandenen oralen
Medikamente, was zu einer uneinheitlichen Blutdruckkontrolle und
einem erh�hten Risiko für Schlaganfall, Herzinfarkt und vorzeitigen
Tod führt.ii Insbesondere gibt es eine Reihe von Bereichen mit
hohem ungedecktem Bedarf, in denen neuartige Ansätze zur Behandlung
von Bluthochdruck einen zusätzlichen Entwicklungsschwerpunkt
rechtfertigen, darunter Patienten mit schlechter
Medikamentenadhärenz und Patienten mit hohem kardiovaskulären
Risiko
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess
der Genabschaltung, der heute eine der vielversprechendsten und am
schnellsten voranschreitenden Entwicklungen in der Biologie und
Arzneimittelentwicklung darstellt. Seine Entdeckung wurde als "ein
großer wissenschaftlicher Durchbruch, wie er etwa alle zehn Jahre
vorkommt" bezeichnet und mit der Verleihung des Nobelpreises für
Physiologie oder Medizin 2006 gewürdigt. Durch die Nutzung des
natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen
abläuft, ist eine neue Klasse von Medikamenten, die so genannten
RNAi-Therapeutika, nun Realität. Small interfering RNA (siRNA), die
Moleküle, die RNAi vermitteln und die therapeutische RNAi-Plattform
von Alnylam bilden, sind den heutigen Arzneimitteln vorgeschaltet,
indem sie Boten-RNA (mRNA) - die genetischen Vorläufer, die für
krankheitsverursachende oder krankheitsf�rdernde Proteine kodieren
- wirksam zum Schweigen bringen und so deren Bildung verhindern.
Dies ist ein revolutionärer Ansatz, der das Potenzial hat, die
Behandlung von Patienten mit genetischen und anderen Krankheiten zu
verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der
Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine v�llig neue Klasse
innovativer Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von
Menschen mit seltenen und weit verbreiteten Krankheiten mit
ungedecktem Bedarf zu verändern. Die RNAi-Therapeutika basieren auf
einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Wissenschaft und stellen
einen leistungsstarken, klinisch validierten Ansatz dar, der neue
Medikamente hervorbringt. Seit seiner Gründung 2002 steht Alnylam
an der Spitze der RNAi-Revolution und setzt auch weiterhin seine
kühne Vision um, wissenschaftliche M�glichkeiten in die Realität
umzusetzen. Die kommerziellen RNAi-Therapeutika von Alnylam sind
ONPATTRO® (patisiran), AMVUTTRA® (vutrisiran), GIVLAARI®
(givosiran), OXLUMO® (lumasiran) und Leqvio® (inclisiran), das von
Alnylams Partner Novartis entwickelt und vermarktet wird. Alnylam
verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten,
darunter mehrere Produktkandidaten, die sich in der Spätphase der
Entwicklung befinden. Alnylam verfolgt seine “Alnylam P 5 x25”
Strategie, die darauf abzielt, innovative Medikamente für seltene
und häufige Krankheiten zu entwickeln, die Patienten auf der ganzen
Welt durch nachhaltige Innovation und außergew�hnliche finanzielle
Leistung zugute kommen und zu einem führenden Biotech-Profil
führen. Der Hauptsitz von Alnylam befindet sich in Cambridge, MA.
Für weitere Informationen über unsere Mitarbeiter, unsere
Wissenschaft und unsere Pipeline besuchen Sie bitte www.alnylam.com
und treten Sie mit uns in Kontakt auf X (früher Twitter) unter
@Alnylam , oder auf LinkedIn , Facebook oder Instagram .
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt
21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine
historischen Tatsachen darstellen, beziehen sich auf die
Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von
Alnylam, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Ansichten
von Alnylam in Bezug auf die Ergebnisse der Phase-2-Studie KARDIA-2
zu Zilebesiran oder die Aufnahme oder Durchführung der
Phase-2-Studie KARDIA-3, die Ansichten von Alnylam in Bezug auf die
m�gliche Rolle von Zilebesiran als neuartiger, subkutan
verabreichter Gen-Silencing-Ansatz bei Bluthochdruck, seine
Ansichten, dass Zilebesiran das Potenzial hat, eine wirksame und
hochdifferenzierte Behandlung zu sein; seine Erwartungen in Bezug
auf sein Bestreben, ein führendes Biotech-Unternehmen zu werden,
und die geplante Verwirklichung seiner "Alnylam P 5 x25 ”
Strategie, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet
werden. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne k�nnen
aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Ungewissheiten und
anderer Faktoren erheblich von denen abweichen, die in diesen
zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, einschließlich, aber
nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf
Alnylams Fähigkeit, seine "Alnylam P 5 x25 ”-Strategie erfolgreich
umzusetzen; Alnylams Fähigkeit, neuartige Wirkstoffkandidaten und
Verabreichungsmethoden zu entdecken und zu entwickeln und die
Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich
nachzuweisen; die vorklinischen und klinischen Ergebnisse für
Alnylams Produktkandidaten, einschließlich Vutrisiran, Zilebesiran
und ALN-APP; Maßnahmen oder Ratschläge der Zulassungsbeh�rden und
Alnylams Fähigkeit, die Zulassung für seine Produktkandidaten,
einschließlich Vutrisiran, zu erhalten und aufrechtzuerhalten sowie
günstige Preise und Kostenerstattungen zu erzielen; die
erfolgreiche Einführung, Vermarktung und der Verkauf von Alnylams
zugelassenen Produkten weltweit; Verz�gerungen, Unterbrechungen
oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung von Alnylams
Produktkandidaten oder den vermarkteten Produkten; die Erlangung,
Aufrechterhaltung und der Schutz des geistigen Eigentums; Alnylams
Fähigkeit, die zugelassenen Indikationen für AMVUTTRA in Zukunft
erfolgreich zu erweitern; Alnylams Fähigkeit, sein Wachstum und
seine Betriebskosten durch disziplinierte Investitionen in den
Betrieb in den Griff zu bekommen, und seine Fähigkeit, in Zukunft
ein selbsttragendes Finanzprofil zu erreichen, ohne dass eine
künftige Eigenkapitalfinanzierung erforderlich ist; die direkten
oder indirekten Auswirkungen der weltweiten Pandemie COVID-19 oder
einer künftigen Pandemie auf Alnylams Geschäft, Betriebsergebnisse
und Finanzlage; Alnylams Fähigkeit, strategische
Geschäftskooperationen aufrechtzuerhalten; Alnylams Abhängigkeit
von Dritten bei der Entwicklung und Vermarktung bestimmter
Produkte, einschließlich Roche, Novartis, Sanofi, Regeneron und
Vir, der Ausgang von Rechtsstreitigkeiten, das Risiko künftiger
beh�rdlicher Untersuchungen und unerwartete Ausgaben sowie die
Risiken, die im Abschnitt "Risikofaktoren" in Alnylams
Jahresbericht 2023 auf Formblatt 10-K, der bei der
US-B�rsenaufsichtsbeh�rde (SEC) eingereicht wurde, ausführlicher
beschrieben sind und von Zeit zu Zeit in Alnylams nachfolgenden
Quartalsberichten auf Formblatt 10-Q und in seinen anderen bei der
SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden k�nnen. Darüber
hinaus spiegeln alle zukunftsgerichteten Aussagen nur die Ansichten
von Alnylam zum heutigen Tag wider und sollten nicht als
verlässliche Darstellung der Ansichten zu einem späteren Zeitpunkt
verstanden werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung
ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht
gesetzlich vorgeschrieben ist.
i Hypertension. Weltgesundheitsorganization.
https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/hypertension .
Ver�ffentlicht September 2019. Abgerufen 2021. ii Carey, R. M.,
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Prevention and Control of Hypertension: JACC Health Promotion
Series. Journal of the American College of Cardiology, 72(11),
1278–1293.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
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rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom
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Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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