Communiqué de presse: XenpozymeTM (olipudase alfa-rpcp) approuvé
par la FDA – premier médicament indiqué expressément pour le
traitement des manifestations non neurologiques du déficit en
sphingomyélinase acide
XenpozymeTM (olipudase alfa-rpcp) approuvé par
la FDA – premier médicament indiqué expressément pour le traitement
des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase
acide
Paris,
le 31 août 2022.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé
XenpozymeTM (olipudase alfa-rpcp) pour le traitement des
manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase
acide de l’adulte et de l’enfant. Xenpozyme est le premier
médicament indiqué expressément pour le traitement du déficit en
sphingomyélinase acide et le seul actuellement approuvé dans cette
indication.
Bill SiboldVice-Président
Exécutif, Responsable, Médecine de spécialités, Sanofi « Les
équipes de Sanofi s’emploient à redonner espoir aux patients
présentant un déficit en sphingomyélinase acide et à leurs
familles. Il s’agit d’une maladie dévastatrice et extrêmement rare
qui affecte les adultes et les enfants. L’approbation de Xenpozyme
est l’aboutissement d’un travail audacieux de recherche et
développement et de notre engagement indéfectible aux côtés de
cette communauté de patients trop longtemps laissée pour
compte.
Traditionnellement connu sous le nom de maladie
de Niemann-Pick de type A, de type A/B et de type B, le déficit en
sphingomyélinase acide est une maladie génétique extrêmement rare,
évolutive, assortie d'une morbi-mortalité importante. Selon les
estimations, moins de 120 patients seraient atteints de cette
maladie aux États-Unis. Environ deux-tiers d’entre eux sont des
enfants. Les signes et symptômes du déficit en sphingomyélinase
acide peuvent se traduire par une augmentation du volume de la rate
ou du foie, des difficultés respiratoires, des infections
pulmonaires, des ecchymoses ou saignements inhabituels, entre
autres manifestations de la maladie. Jusqu’à présent, sa prise en
charge se limitait à un traitement symptomatique et à un suivi
rapproché des éventuelles complications de la maladie.
David GuyPère de Kaila, 16 ans,
présentant un déficit en sphingomyélinase acide« Lorsque,
jeunes parents, mon épouse et moi-même avons appris que notre fille
Kaila présentait un déficit en sphingomyélinase acide, nous avons
été dans un premier temps bouleversés. Un tel diagnostic soulevait
tellement d’interrogations : De quoi s’agissait-il ?
Quelles seraient les conséquences pour elle ? Et surtout, quel
espoir de traitement ? Nous avons été soulagés et avons retrouvé
l’espoir lorsque nous avons inscrit Kaila dans une essai clinique
de l’olipudase alpha. »
Aux États-Unis, Xenpozyme a obtenu le statut de
« Médicament innovant » (Breakthrough Therapy), une désignation qui
accélère le développement et l’évaluation des médicaments destinés
au traitement de maladies graves ou qui engagent le pronostic
vital. La FDA a en outre accordé un examen prioritaire à Xenpozyme,
une procédure qui est réservée aux médicaments susceptibles
d’améliorer le traitement de maladies graves, en termes
d’efficacité ou de sécurité. En mars 2022, Xenpozyme a été approuvé
au Japon dans le cadre du programme SAKIGAKE
(« pionnier » en japonais), marquant la première
approbation de l’olipudase alpha dans le monde. En juin 2022, la
Commission européenne (CE) a approuvé Xenpozyme en Europe.
Le déficit en sphingomyélinase acide regroupe
plusieurs maladies causées par le même déficit enzymatique, dont
deux types qui pourraient représenter les extrémités opposées d’un
continuum parfois désigné sous le nom de déficit en
sphingomyélinase acide de type A et de type B. Le déficit en
sphingomyélinase acide de type A/B représente une forme
intermédiaire qui inclut des atteintes neurologiques à différents
degrés.
Les essais cliniques ASCEND et ASCEND-Peds ont
montré que Xenpozyme améliore la fonction respiratoire et réduit le
volume de la rate et du foie, chez l’adulte comme chez l’enfant
L’approbation de Xenpozyme repose sur les
données positives des essais cliniques ASCEND et ASCEND-Peds, dans
le cadre desquels Xenpozyme a permis d’observer des améliorations
importantes et cliniquement significatives de la fonction
respiratoire (mesurée par la capacité prédite de diffusion du
monoxyde de carbone ou DLco) et des numérations plaquettaires,
ainsi qu’une diminution du volume de la rate et du foie, avec un
profil de tolérance favorable.
Melissa WassersteinMédecin,
Médecine génétique pédiatrique, Faculté de médecine Albert Einstein
et Hôpital des enfants de Montefiore« Le déficit en
sphingomyélinase acide est une maladie génétique extrêmement rare,
évolutive et potentiellement mortelle qui touche des enfants et des
adultes partout dans le monde. Jusqu’à présent, il n’existait aucun
traitement approuvé par la FDA pour combattre cette maladie
dévastatrice. Je suis fière du travail accompli et impatiente
d’observer l’impact que ce médicament pourra avoir sur les
personnes vivant avec un déficit en sphingomyélinase acide. »
L’essai ASCEND a évalué l’efficacité et la
sécurité de Xenpozyme ; 31 patients adultes présentant un déficit
en sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B ont été
randomisés pour recevoir soit du Xenpozyme, soit un placebo pendant
52 semaines (analyse primaire). L’essai a permis de démontrer que
Xenpozyme améliore la fonction respiratoire – évaluée par la
variation en pourcentage de la capacité de diffusion du monoxyde de
carbone prédite (DLco) entre l’inclusion et la semaine 52 – et
diminue le volume de la rate - évalué par la variation en
pourcentage des multiples du volume normal de la rate (multiples de
la normale ou MN) par rapport au départ.
- Une variation en pourcentage de la
capacité de diffusion du monoxyde de carbone prédite (DLco) entre
l’inclusion (49,1 %) et la semaine 52 (59,4 %) a été
observée chez 12 patients traités par Xenpozyme. Cette variation
représente une amélioration relative de la DLco de 23,9 %,
comparativement à une amélioration de 3 % entre l’inclusion
(48,5 %) et la semaine 52 (49,9 %) chez les 17 patients
du groupe placebo. La différence entre les deux groupes
(20,9 %) était statistiquement significative (p=0,0003).
- La diminution moyenne du volume de
la rate de 13 patients traités par Xenpozyme s’est établie à
38,9 % entre l’inclusion (11,5 MN) et la semaine 52 (7,2 MN),
contre une augmentation moyenne de 0,5 % pour les 17 patients
du groupe placebo, entre l’inclusion (11,2 MN) et la semaine 52
(11,2 MN). La différence entre les deux groupes (39,4 %) était
statistiquement significative (p<0,0001).
- La diminution moyenne du volume du
foie de 12 patients traités par Xenpozyme s’est établie à
26,5 % entre l’inclusion (1,4 MN) et la semaine 52 (1,0 MN),
contre une diminution moyenne de 1,8 % pour les 17 patients du
groupe placebo entre l’inclusion (1,6 MN) et la semaine 52 (1,6
MN). La différence entre les deux groupes (24,7 %) était
statistiquement significative (p<0,0001).
- L’augmentation moyenne de la
numération plaquettaire de 13 patients traités par Xenpozyme s’est
établie à 18,3 % entre l’inclusion (109,3x109/L) et la semaine
52 (126,4x109/L), contre une augmentation de 2,7 % pour 16
patients du groupe placebo entre l’inclusion (115,6x109/L) et la
semaine 52 (120,2x109/L). La différence entre les deux groupes
(15,6 %) était statistiquement significative (p=0,0280).
- Une amélioration des principaux
critères de jugement (DLco et volume de la rate et du foie) a été
observée chez tous les patients de l’essai ASCEND traités par
Xenpozyme.
- Les réactions
indésirables au médicament les plus fréquemment rapportées chez les
adultes (incidence ≥10 %) ont été les maux de tête, la toux,
la diarrhée, l’hypotension artérielle et l’hyperémie oculaire.
L’essai ASCEND-Peds à groupe unique a inclus 8
patients pédiatriques âgés de moins de 12 ans présentant un déficit
en sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B qui ont tous été
traités par Xenpozyme, dans le but d’évaluer la sécurité d’emploi
et la tolérance de ce médicament pendant 64 semaines. Tous les
patients ont terminé l’étude et ont poursuivi le traitement dans
une étude d’extension. L’essai ASCEND-Peds a également évalué des
critères d’évaluation exploratoires de l’efficacité liés à
l’évolution de la pneumopathie, à l’augmentation du volume de la
rate et du foie et à la numération plaquettaire. Après un an de
traitement (52 semaines) :
- Chez 3 patients
traités par Xenpozyme qui avaient été en mesure de réaliser le test
à l’inclusion, l’amélioration relative moyenne de la DLco prédite
s’est établie à 45,9 % entre l’inclusion (48,5 %) et la
semaine 52 (70,9 %) (les enfants de plus de 5 ans ont été
évalués s’ils étaient en mesure de réaliser le test).
- Chez 8 patients
traités par Xenpozyme, la réduction moyenne du volume de la rate
s’est établie à 46,7 % entre l’inclusion (18,3 MN) et la
semaine 52 (9,5 MN).
- Chez 8 patients
traités par Xenpozyme, la réduction moyenne du volume du foie s’est
établie à 38,1 % entre l’inclusion (2,5 MN) et la semaine 52
(1,6 MN).
- Chez 7 patients
traités par Xenpozyme, l’amélioration moyenne de la numération
plaquettaire s’est établie à 37,6 % entre l’inclusion
(136,7x109/L ; n=8) et la semaine 52 (184,5x109/L).
- Des réactions
anaphylactiques graves ont été rapportées chez 2 patients traités
par Xenpozyme (25 %).
- Les réactions
indésirables graves liés au traitement et les réactions
d’hypersensibilité (dont le choc anaphylactique) et les réactions à
la perfusion se sont manifestées dans les 24 heures suivant la
perfusion et ont été observées chez un pourcentage plus élevé de
patients pédiatriques que de patients adultes.
- Les réactions
indésirables au médicament les plus fréquemment rapportées chez les
enfants (incidence ≥20 %) ont été la pyrexie, la toux, la
diarrhée, les rhinites, les douleurs abdominales, les vomissements,
les maux de tête, l’urticaire, les nausées, les éruptions cutanées,
l’arthralgie, le prurit, la fatigue et les pharyngites.
Une innovation scientifique pour les patients
présentant un déficit en sphingomyélinase acide
Xenpozyme est une enzymothérapie substitutive
hydrolytique conçue pour remédier au déficit en sphingomyélinase
acide ou à son défaut de fonctionnement afin de permettre la
dégradation de la sphingomyéline. Le déficit en sphingomyélinase
acide provoque l’accumulation de sphingomyéline dans différents
organes. Xenpozyme n’est pas susceptible de traverser la barrière
hémato-encéphalique ou de moduler les manifestations de la maladie
au niveau du système nerveux central. Xenpozyme n’a pas été étudié
chez les patients porteurs d’un déficit en sphingomyélinase acide
de type A.
Xenpozyme est administré par voie intraveineuse
toutes les deux semaines et son administration requiert une phase
d’escalade de dose, suivie d’une phase d’entretien.
Xenpozyme devrait être disponible aux États-Unis
dans les prochaines semaines. Le prix « catalogue » de ce
produit aux États-Unis, ou prix de gros (WAC, Wholesale Acquisition
Cost), s'établit à 7 142 dollars le flacon. Les coûts réels pour
les patients sont généralement inférieurs dans la mesure où les
prix « catalogue » ne tiennent pas compte des éventuelles garanties
de leur assurance maladie, des programmes de copaiement ou de
l'aide financière que peuvent leur apporter les programmes d'aide
aux patients.
Sanofi s’engage à aider les patients éligibles
des États-Unis à bénéficier du soutien dont ils peuvent avoir
besoin et à réduire les obstacles qui se dressent sur leur parcours
de soins. Dans le cadre de son engagement en faveur de l’accès aux
traitements innovants à un coût abordable, Sanofi a mis en place
des programmes d’éducation thérapeutique, d’aide financière et de
copaiement, ainsi que d’autres services de soutien pour les
patients éligibles. Pour plus d’informations, ceux-ci sont invités
à composer le 1-800-745-4447 et sélectionner l’option 3, contacter
Info@CareConnectPSS.com, ou à consulter le site
www.Xenpozyme.com.
À propos de Sanofi Nous sommes une
entreprise mondiale de santé, innovante et animée par une vocation
: poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient
à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible
l'impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui
peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent
des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un
développement durable et notre responsabilité
sociétale. Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ
: SNY.
Relations médiasSandrine
Guendoul | + 33 6 25 09 14 25
| sandrine.guendoul@sanofi.comSally
Bain | + 1 617 834 6026
| sally.bain@sanofi.comKate
Conway | + 1 508 364 4931|
kate.conway@sanofi.com
Relations investisseursEva
Schaefer-Jansen | + 33 7 86 80 56 39
| eva.schaefer-jansen@sanofi.comArnaud
Delépine | + 33 6 73 69 36 93 |
arnaud.delepine@sanofi.comCorentine
Driancourt | + 33 6 40 56 92 21 |
corentine.driancourt@sanofi.comFelix
Lauscher | + 1 908 612 7239 |
felix.lauscher@sanofi.comPriya
Nanduri | + 1 617 764 6418 |
priya.nanduri@sanofi.com Nathalie
Pham | + 33 7 85 93 30 17 |
nathalie.pham@sanofi.com
Déclarations prospectivesCe
communiqué contient des déclarations prospectives. Ces déclarations
ne constituent pas des faits historiques. Ces déclarations
comprennent des projections et des estimations concernant la mise
sur le marché et autre potentiel de ce produit, ou concernant les
recettes futures envisagées pour ce produit. Ces déclarations
prospectives peuvent souvent être identifiées par les mots «
s'attendre à », « anticiper », « croire », « avoir l’intention de
», « estimer », « planifier » ou « espérer», ainsi que par d’autres
termes similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que ces
déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont
alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises
à de nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et
généralement en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer
que les résultats et événements effectifs réalisés diffèrent
significativement de ceux qui sont exprimés, induits ou prévus dans
les informations et déclarations prospectives. Ces risques et
incertitudes comprennent notamment les actions et contretemps
réglementaires inattendus, ou généralement des réglementations
étatiques, qui peuvent affecter la disponibilité ou le potentiel
commercial de ce produit, le fait que ce produit pourrait ne pas
rencontrer un succès commercial, les incertitudes inhérentes à la
recherche et développement, les futures données cliniques et
l’analyse des données cliniques existantes relatives à ce produit,
y compris postérieures à la mise sur le marché, les problèmes
inattendus de sécurité, de qualité ou de production, la concurrence
de manière générale, les risques associés à la propriété
intellectuelle, à tout litige futur en la matière et à l’issue de
ces litiges, l’instabilité des conditions économiques et de marché,
l’impact que le COVID-19 aura sur Sanofi, ses clients, fournisseurs
et partenaires et leur situation financière, ainsi que sur ses
employés et sur l’économie mondiale. Tout impact significatif sur
ces derniers pourrait négativement impacter Sanofi. La situation
évolue rapidement et d’autres conséquences que nous ignorons
pourraient apparaitre et exacerber les risques précédemment
identifiés. Ces risques et incertitudes incluent aussi ceux qui
sont développés ou identifiés dans les documents publics déposés
par Sanofi auprès de l'AMF et de la SEC, y compris ceux énumérés
dans les rubriques « Facteurs de risque » et « Déclarations
prospectives » du Document d’enregistrement universel 2021 de
Sanofi, qui a été déposé auprès de l’AMF ainsi que dans les
rubriques « Risk Factors » et « Cautionary Statement Concerning
Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2021 sur Form 20-F
de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne prend aucun
engagement de mettre à jour les informations et déclarations
prospectives sous réserve de la réglementation applicable notamment
les articles 223-1 et suivants du règlement général de l’Autorité
des marchés financiers.
Sanofi (EU:SAN)
Historical Stock Chart
From Aug 2024 to Sep 2024
Sanofi (EU:SAN)
Historical Stock Chart
From Sep 2023 to Sep 2024