Communiqué de presse: Xenpozyme® (olipudase alpha) approuvé par la
Commission européenne – premier et seul traitement du déficit en
sphingomyélinase acide
Xenpozyme® (olipudase alpha) approuvé par la Commission
européenne – premier et seul traitement du déficit en
sphingomyélinase acide
Paris,
le 28 juin
2022. La Commission européenne (CE) a approuvé
Xenpozyme® (olipudase alpha), la première et la seule
enzymothérapie substitutive indiquée pour le traitement des
manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase
acide chez l’enfant et l’adulte présentant un déficit en
sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B. Cette approbation
se fonde sur les données positives des essais cliniques ASCEND et
ASCEND-Peds, dans le cadre desquels Xenpozyme a permis d’observer
des améliorations importantes et cliniquement significatives de la
fonction respiratoire (mesurée par la capacité de diffusion du
monoxyde de carbone prédite ou DLCO), ainsi qu’une diminution du
volume de la rate et du foie, avec un profil de tolérance
favorable. Compte tenu des besoins médicaux non pourvus urgents que
présentent les patients porteurs d’un déficit en sphingomyélinase
acide, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à
Xenpozyme la désignation de « médicament prioritaire » (PRIME).
Plusieurs organismes de réglementation dans le monde lui ont
également conféré la désignation de « médicament innovant ».
Dr John Reed,
Ph.DVice-Président Exécutif, Responsable Monde,
Recherche et Développement, Sanofi « Les personnes présentant
un déficit en sphingomyélinase acide, tout comme leurs médecins et
soignants, attendent depuis de nombreuses années un traitement
contre cette maladie génétique rare et invalidante. L’approbation
de Xenpozyme par la CE inaugure une transformation dans ce que nous
pouvons désormais offrir aux patients, comme en témoignent les
améliorations cliniquement importantes des principales
manifestations de la maladie et les effets soutenus observés avec
un traitement au long cours. »
Le déficit en sphingomyélinase acide est une
maladie génétique évolutive extrêmement rare qui s’accompagne d’une
morbidité et d’une mortalité considérables, surtout chez les
nourrissons et les enfants car nombre d’entre eux n’y survivent pas
jusqu’à l’âge adulte. Les signes et symptômes du déficit en
sphingomyélinase acide peuvent se traduire par une augmentation du
volume de la rate ou du foie, des difficultés respiratoires, des
infections pulmonaires, des ecchymoses ou saignements inhabituels,
entre autres manifestations de la maladie. Sa prise en charge
actuelle englobe des soins palliatifs et de confort pour soulager
les symptômes de la maladie.
Xenpozyme est une enzymothérapie substitutive
expérimentale conçue pour remédier au déficit en sphingomyélinase
acide ou à son défaut de fonctionnement, une enzyme qui permet de
dégrader la sphingomyéline. Chez les personnes présentant un tel
déficit, l’insuffisance en sphingomyélinase acide compromet le
métabolisme de la sphingomyéline, ce qui peut entraîner son
accumulation dans les cellules et causer des atteintes à de
multiples organes.
Dr Maurizio
Scarpa,
Ph.D Hôpital
universitaire d’Udine, Italie« Nous nous félicitons de
l’approbation de Xenpozyme dans l’Union européenne. Il s’agit du
premier et du seul médicament indiqué pour le traitement du déficit
en sphingomyélinase acide ayant le potentiel d’empêcher la
progression de la maladie et une avancée importante pour les
personnes atteintes de cette maladie qui s'accompagne d'une
morbidité importante et d’un risque non négligeable de mortalité
prématurée. »
Approbation fondée sur les résultats positifs de
deux essais cliniques menés chez l’enfant et l’adulte
ASCEND
Dans le cadre de l’essai ASCEND, 36 patients
adultes présentant un déficit en sphingomyélinase acide de type A/B
ou de type B ont été randomisés pour recevoir soit du Xenpozyme
soit un placebo pendant 52 semaines (analyse primaire) afin
d’évaluer l’efficacité et la sécurité du médicament. L’étude a
démontré que Xenpozyme améliore la fonction respiratoire – évaluée
par la variation en pourcentage de la capacité de diffusion du
monoxyde de carbone prédite (DLCO) entre le début de l’étude et la
semaine 52 – et diminue le volume de la rate - évalué par la
variation en pourcentage des multiples du volume normal de la rate
par rapport au départ.
- Chez les patients traités par
Xenpozyme, l’augmentation de la DLCO entre le début de l’étude et
la semaine 52 s’est établie à 22 %, contre 3 % pour les
patients du groupe placebo. La différence entre les deux groupes de
traitement (19 %) était statistiquement significative
(p=0,0004).
- Chez les patients traités par
Xenpozyme, le volume de la rate avait diminué de 39,5 % à la
semaine 52, comparativement à une augmentation de 0,5 % chez
les patients du groupe placebo. La différence entre les deux
groupes de traitement (40 %) était statistiquement
significative (p<0,0001).
- Tous les patients de l’étude ASCEND
traités par Xenpozyme ont présenté des améliorations soit de la
DLCO, soit du volume de la rate (diminution), soit des deux
(critères d’évaluation primaires de l’étude).
L’incidence des événements indésirables a été
comparable chez les patients traités par Xenpozyme et ceux traités
par placebo. Cinq événements indésirables graves ont été observés
dans le groupe Xenpozyme et 11 dans le groupe placebo, sans lien
avec le traitement administré. Aucun événement indésirable n’a
entraîné l’arrêt du traitement ou le retrait de l’étude. Les
événements indésirables les plus fréquemment observés dans le cadre
de l’essai ASCEND ont été les maux de tête, les rhinopharyngites,
les infections des voies respiratoires supérieures, la toux et les
arthralgies.
ASCEND-Peds
Vingt enfants présentant un déficit en
sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B ont été recrutés
dans l’essai ASCEND-Peds et tous ont été traités par Xenpozyme,
dans l’objectif principal d’évaluer la sécurité et la tolérance de
Xenpozyme pendant 64 semaines. Tous les patients ont pris part à
l’étude jusqu’à son terme et ont été ensuite inclus dans la phase
de prolongation de l’étude. L’étude ASCEND-Peds a également évalué
l’efficacité du traitement sur l’évolution de la pneumopathie et le
volume de la rate et du foie. Après un an de traitement (52
semaines), l’augmentation moyenne de la DLCO prédite s’est établie
à 33 % par rapport au départ chez neuf patients qui n’avaient pas
été en mesure de se prêter au test au début de l’étude (les enfants
de plus de cinq ans ont été évalués s’ils étaient aptes à subir le
test). En outre, la diminution moyenne du volume de la rate s’est
établie à 49 % comparativement au départ.
Au cours de la période de traitement de 64
semaines, tous les patients de l’étude ASCEND-Peds patients ont
présenté au moins un événement indésirable, essentiellement léger
et modéré. Cinq événements indésirables graves liés au traitement
ont été observés chez trois patients : une élévation
transitoire et asymptomatique des alanine-aminotransférases (ALAT)
à deux reprises chez un patient, l’apparition d’une urticaire et
d’éruptions cutanées chez un patient et la survenue d’un choc
anaphylactique chez un patient. Aucun patient n’a dû arrêter
définitivement le traitement pour cause d’événement indésirable.
Les événements indésirables les plus fréquemment observés dans le
cadre de l’essai ASCEND-Peds ont été les suivants : pyrexie,
toux, vomissements, rhinopharyngite, diarrhées, maux de tête,
infections des voies respiratoires supérieures, douleurs
abdominales, congestion nasale, éruptions cutanées, urticaire,
démangeaisons et saignements de nez.
À propos de Xenpozyme
Xenpozyme® (olipudase alpha) est une
enzymothérapie substitutive expérimentale conçue pour remédier au
déficit en sphingomyélinase acide ou à son défaut de fonctionnement
afin de permettre la dégradation de la sphingomyéline.
L’accumulation de sphingomyéline dans les cellules peut causer des
atteintes aux poumons, à la rate et au foie, ainsi qu’à d’autres
organes, et provoquer une mortalité prématurée. Xenpozyme a été
étudié pour le traitement des manifestations non neurologiques du
déficit en sphingomyélinase acide de type A/B et de type B de
l’adulte et de l’enfant. Il n’a pas été étudié chez les patients
porteurs d’un déficit en sphingomyélinase acide de type A.
En mars 2022, Xenpozyme a été approuvé au Japon
dans le cadre du programme SAKIGAKE (« pionnier » en
japonais), marquant la première approbation de l’olipudase alpha
dans le monde. Aux États-Unis, où l’olipudase alpha a obtenu la
désignation de « Médicament innovant » (Breakthrough Therapy),
l’examen de la demande de licence de produit biologique (Biologics
License Application, BLA) relative à l’olipudase alpha par la Food
and Drug Administration (FDA) est en cours. La décision de la FDA
(aux termes de la loi PDUFA) est attendue en octobre 2022.
À propos du déficit en sphingomyélinase
acide
Traditionnellement connu sous le nom de maladie
de Niemann-Pick de type A, de type A/B et de type B, le déficit en
sphingomyélinase acide est une maladie génétique rare, évolutive et
potentiellement mortelle. Elle regroupe plusieurs maladies causées
par le même déficit enzymatique, dont deux types qui pourraient
représenter les extrémités opposées d’un continuum parfois désigné
sous le nom de déficit en sphingomyélinase acide de type A et de
type B. Le déficit en sphingomyélinase acide de type A/B représente
une forme intermédiaire qui inclut des atteintes neurologiques à
différents degrés.
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