Vertex annonce un accord de remboursement pour l'ORKAMBI ® (lumacaftor/ivacaftor) en Australie pour les personnes de six ans...
September 03 2018 - 9:46AM
Business Wire
- Environ 1 300 patients australiens se
joignent aux milliers de patients dans le monde ayant accès au
lumacaftor/ivacaftor -
- L'accès au futur médicament Vertex CF, le
tezacaftor/ivacaftor, a également été établi -
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited annonce la conclusion
d'un accord avec le gouvernement australien pour le remboursement
de l'ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) pour les personnes de six ans
et plus souffrant de fibrose kystique (mucoviscidose/CF) et
possédant deux copies de la mutation F508del dans le gène
régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose
(CFTR). Cet accord signifie que le lumacaftor/ivacaftor figurera au
régime d'assurance-médicaments (Pharmaceutical Benefits Scheme,
PBS) à partir du 1er octobre, à la suite d'une recommandation
positive du comité consultatif sur les avantages des produits
pharmaceutiques d'Australie (PBAC). L'accès au futur médicament
Vertex CF, le tezacaftor/ivacaftor, a été établi dans le cadre de
ce processus.
“Nous sommes ravis que le lumacaftor/ivacaftor sera disponible
pour les patients atteints de mucoviscidose en Australie”, a
déclaré Stuart Arbuckle, vice-président exécutif et responsable
commercial chez Vertex. “Nous tenons à saluer le PBAC pour avoir su
apprécier la valeur de ce médicament et remercions le ministère de
la Santé et le ministre pour leur collaboration active ainsi que
leur volonté de finaliser cet accord rapidement.”
Les Australiens souffrant de mucoviscidose rejoignent les
milliers de patients dans le monde recevant déjà le
lumacaftor/ivacaftor. En dehors de l'Australie, les pays qui
remboursent le lumacaftor/ivacaftor sont l'Autriche, le Danemark,
l'Allemagne, l'Irlande, l'Italie, les Pays-Bas, la Suède et les
Etats-Unis.
A propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique est une maladie génétique rare réduisant
l'espérance de vie et qui touche environs 75 000 personnes dans les
pays d'Amérique du Nord et d'Europe, ainsi qu'en Australie.
La mucoviscidose est causée par la défaillance ou l'absence de
la protéine CFTR provoquée par les mutations du gène CFTR. Les
enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux — un de
chaque parent — pour être atteint de la mucoviscidose. On dénombre
environ 2 000 mutations dans le gène CFTR. Certaines de ces
mutations, détectables au moyen d'un test génétique, ou analyse
génotypique, provoque la mucoviscidose par la création de protéines
CFTR défectueuses ou la carence de celles-ci à la surface de
cellule. Le disfonctionnement ou l'absence de protéine CFTR
provoque un faible flux de sel et d'eau de et vers la cellule d'une
série d'organes. Dans les poumons, ceci provoque l'accumulation de
mucus anormalement épais et visqueux, pouvant causer des infections
pulmonaires chroniques et l'endommagement progressif des poumons
chez de nombreux patients, pouvant entraîner la mort. L'espérance
de vie médiane se situe dans la deuxième moitié de la vingtaine
d'années.
A propos de l'ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)
et de la mutation F508del
Chez les personnes ayant deux copies de la mutation F508del , la
protéine CFTR n'est pas traitée et ne circule pas normalement au
sein de la cellule, générant peu ou pas de protéine à la surface de
la cellule. Les patients ayant deux copies de la mutation F508del
sont facilement identifiables au moyen d'un simple test
génétique.
ORKAMBI est une combinaison de lumacaftor, conçue pour augmenter
la quantité de protéine mature à la surface de cellule en ciblant
le traitement et la circulation déficiente de la protéine
F508del-CFTR, et d'ivacaftor, qui est conçu pour augmenter la
fonction de la protéine CFTR lorsqu'elle atteint la surface de la
cellule. Le lumacaftor/ivacaftor est disponible en comprimés et se
prend généralement deux fois par jour.
Pour des informations complètes au sujet du produit, un résumé
des caractéristiques de celui-ci est disponible sur
www.ema.europa.eu.
A propos de Vertex
Vertex est une société biotechnologique d’envergure mondiale qui
investit dans l’innovation scientifique en vue de créer des
médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de
maladies graves et potentiellement mortelles. En plus de ses
programmes de développement clinique sur la mucoviscidose, Vertex a
plus d’une douzaine de programmes de recherche en cours axés sur
les mécanismes sous-jacents d’autres maladies graves.
Fondée en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, la société
Vertex a dorénavant son siège social dans le Quartier de
l'innovation de Boston. Aujourd’hui, la société possède des sites
de recherche et développement et des bureaux commerciaux aux
États-Unis, en Europe, au Canada et en Australie. Vertex est
continuellement reconnue comme l’un des meilleurs endroits pour
travailler dans le secteur, elle a notamment été classée dans le
palmarès des meilleurs employeurs dans les sciences de la vie du
magazine Science huit années consécutives.
Note spéciale concernant les déclarations
prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
tels que définis dans le Private Securities Litigation Reform Act
de 1995, incluant, sans s'y limiter, les déclarations de M.
Arbuckle au second paragraphe du présent communiqué. Bien que
Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce
communiqué de presse soient correctes, un certain nombre de
facteurs pourraient faire en sorte que les faits ou les résultats
réels diffèrent considérablement de ceux dont il est question dans
les énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes incluent,
entre autres , les risques associés à la commercialisation
d'ORKAMBI ainsi que d'autres risques énumérés au chapitre Facteurs
de risque des rapport annuel et trimestriel de Vertex déposés
auprès de la Securities and Exchange Commission. Vertex décline
toute obligation d'actualiser les informations contenues dans ce
communiqué de presse à mesure que de nouvelles données deviennent
disponibles
(VRTX-GEN)
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
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