- Présentation orale des résultats
intermédiaires de l'étude TRIKAFTA®
(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), l'étude de
prolongation portant sur l'innocuité qui sera présentée à la
conférence numérique de l'ECFS -
- Six présentations mettant en évidence les
données de KALYDECO® (ivacaftor), ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)
et TRIKAFTA seront proposées durant la conférence virtuelle de la
NACF -
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé
aujourd'hui que les données du portefeuille de médicaments contre
la mucoviscidose (FK) de la société seront présentées lors de la
43e Conférence numérique européenne sur la mucoviscidose (ECFS) qui
se tiendra les 24 et 25 septembre 2020 et lors de la Conférence
virtuelle nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) qui se
tiendra du 7 au 23 octobre 2020. Une présentation orale lors de la
conférence numérique de l'ECFS mettra en évidence, pour la première
fois, les résultats intermédiaires de l'étude d'extension ouverte
TRIKAFTA, qui a montré une innocuité et une efficacité conformes
aux résultats des études pivotales de Phase 3 chez les patients
atteints de FK âgés de 12 ans et plus avec les génotypes
F508del/Fonction minimale (F/MF) ou F508del/F508del (F/F). Quatre
résumés scientifiques supplémentaires pour ORKAMBI® et TRIKAFTA®
ont été publiés dans le Journal of Cystic Fibrosis dans le cadre de
la conférence ECFS. Par ailleurs, six présentations scientifiques
concernant KALYDECO® ORKAMBI et TRIKAFTA auront lieu à la NACFC, y
compris de nouvelles données de KALYDECO chez les nourrissons âgés
de 4 à moins de 6 mois.
"Alors que nous continuons à toucher de plus en plus de
personnes atteintes de FK avec nos médicaments, il devient encore
plus important de mieux comprendre leur impact à long terme et dans
le monde réel", a déclaré Carmen Bozic, DM, vice-présidente
exécutive, Développement des médicaments et affaires médicales
mondiales, et médecin en chef chez Vertex. "Nous sommes heureux de
présenter les premières données à long terme pour TRIKAFTA, qui
révèlent que les avantages importants observés au début se
maintiennent pendant un an de traitement".
Les données soulignant les résultats intermédiaires de l'étude
de prolongation ouverte (OLE) TRIKAFTA en cours pour évaluer
l'innocuité et l'efficacité à long terme chez les personnes
atteintes de FK âgées de 12 ans et plus avec les génotypes
F508del/Fonction minimale (F/MF) ou F508del/F508del (F/F) ayant
terminé les études pivotales seront présentées à la conférence
numérique de l'ECFS. Dans l'analyse intermédiaire, TRIKAFTA a été
généralement bien toléré, sans nouveaux problèmes de sécurité. Les
données montrent que les améliorations marquées observées dans les
études pivotales précédentes sur de multiples critères
d'efficacité, notamment le pourcentage prévu du volume expiratoire
forcé en 1 seconde (ppVEF1), le chlorure de sueur (SwCl), le score
du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la
mucoviscidose (CFQ-R) et l'indice de masse corporelle (IMC), ont
été maintenues avec la poursuite du traitement par TRIKAFTA.
Vous trouverez ci-dessous la liste complète des présentations
scientifiques de Vertex à l'ECFS et à la NACFC :
Titre du résumé
Type de présentation
Auteur de la
présentation
Date/ Heure
ELX/TEZ/IVA
Une étude de prolongation ouverte de Phase
3 sur l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor : analyse intermédiaire de
l'innocuité et de l'efficacité chez les personnes atteintes de
mucoviscidose et des génotypes F508del/fonction minimale ou
F508del/F508del
ECFS Présentation
orale
Professeur Griese
24 septembre 2020
11:21-11:45 CET
Impact de la trithérapie
elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor sur la qualité de vie liée à la
santé des personnes atteintes de mucoviscidose hétérozygotes pour
la mutation F508del et une fonction minimale : résultats d'une
étude clinique de Phase 3
ECFS Résumé publié :
Journal of Cystic Fibrosis 19S2 (2020) S55–S168, P221
NACFC Présentation de
l'affiche #447
Professeur Fajac
7 – 23 octobre 2020
Impact de la trithérapie
elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor sur la qualité de vie liée à la
santé des personnes atteintes de mucoviscidose homozygote pour la
mutation F508del: résultats d'une étude clinique de Phase 3
ECFS Résumé publié :
Journal of Cystic Fibrosis 19S2 (2020) S1–S36, WS19.6
NACFC Présentation de
l'affiche #478
Professeur Majoor
7 – 23 octobre 2020
IVA
Une étude d'observation de l'ivacaftor
chez les personnes atteintes de mucoviscidose et de certaines
mutations de gating non-G551D : résultats de la troisième analyse
intermédiaire de l'étude VOCAL
NACFCPrésentation de
l'affiche
#466
Professeur Kors van der Ent
7 – 23 octobre 2020
Ivacaftor chez des nourrissons de 4 à <
6 mois présentant une mutation gating : résultats d'une étude de
Phase 3 en deux parties, à bras unique
NACFC Présentation de
l'affiche
#415
Dr. Rosenfeld
7 – 23 octobre 2020
Résultats dans le monde réel chez les
enfants de 2 à 5 ans atteints de FK traités avec l'ivacaftor
NACFC Présentation de
l'affiche
#141
Dr. Volkova
7 – 23 octobre 2020
LUM/IVA
Innocuité à long terme du
lumacaftor/ivacaftor chez les personnes atteintes de mucoviscidose
âgées de 2 à 5 ans homozygotes pour la mutation F508del-CFTR
(F/F)
ECFS Résumé publié :
Journal of Cystic Fibrosis 19S2
(2020) S1–S36, WS19.2
Evolution de la maladie chez les patients
homozygotes F508del (F/F) atteints de mucoviscidose traités par
lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) : résultats provisoires d'une étude
de sécurité à long terme utilisant les données du registre des
patients de la Fondation américaine contre la mucoviscidose
(CFFPR)
ECFS Résumé publié :
Journal of Cystic Fibrosis 19S2
(2020) S1–S36, WS13.1
NACFC Présentation de
l'affiche
#190
Dr. Bower
7 – 23 octobre 2020
À propos de la mucoviscidose
La mucoviscidose (FK) est une maladie génétique rare qui réduit
la durée de vie et qui touche environ 75 000 personnes dans le
monde. La FK est une maladie multisystémique progressive qui touche
les poumons, le foie, le tube digestif, les sinus, les glandes
sudoripares, le pancréas et l'appareil reproducteur. La FK est
causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant
de certaines mutations dans le gène CFTR. Les enfants doivent
hériter de deux gènes CFTR défectueux - un de chaque parent - pour
avoir la FK. Bien qu'il existe de nombreux types différents de
mutations CFTR pouvant causer la maladie, la grande majorité des
personnes atteintes de FK présentent au moins une mutationF508del .
Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique
ou un test de génotypage, provoquent la FK en créant des protéines
CFTR non fonctionnelles et/ou trop peu nombreuses à la surface des
cellules. Le fonctionnement défectueux et/ou l'absence de protéine
CFTR se traduit par un mauvais écoulement du sel et de l'eau dans
et hors des cellules dans un certain nombre d'organes. Dans les
poumons, cela entraîne l'accumulation d'un mucus anormalement épais
et collant qui peut provoquer des infections pulmonaires chroniques
et des lésions pulmonaires progressives chez de nombreux patients,
qui finissent par entraîner la mort. L'âge médian du décès se situe
au début de la trentaine.
INDICATION ET INFORMATIONS IMPORTANTES POUR LA SÉCURITÉ DE
KALYDECO® (ivacaftor), TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
and ivacaftor), et ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)
Qu'est-ce que KALYDECO ? KALYDECO est un médicament sur
ordonnance utilisé pour le traitement de la mucoviscidose (FK -
fibrose kystique) chez les patients âgés de 6 mois et plus qui ont
au moins une mutation dans leur gène de la FK qui répond à
KALYDECO. Les patients doivent consulter leur médecin pour savoir
s'ils présentent une mutation du gène de la FK indiquée. Nous
ignorons si KALYDECO est sans danger et efficace chez les enfants
de moins de 6 mois.
Qu'est-ce que TRIKAFTA ? TRIKAFTA est un médicament sur
ordonnance utilisé pour le traitement de la FK chez les patients
âgés de 12 ans et plus qui possèdent au moins une copie de la
mutation F508del dans le gène régulateur de la conductance
transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Les patients doivent
consulter leur médecin pour savoir s'ils présentent une mutation
indiquée du gène de la FK. Nous ignorons si TRIKAFTA est sans
danger et efficace chez les enfants de moins de 12 ans.
Qu'est-ce qu'ORKAMBI ? ORKAMBI est un médicament sur
ordonnance utilisé pour le traitement de la FK chez les patients
âgés de 2 ans et plus qui présentent deux copies de la mutation
F508del (F508del/F508del) dans leur gène CFTR. ORKAMBI ne doit être
utilisé que chez ces patients. Nous ignorons si ORKAMBI est sans
danger et efficace chez les patients âgés de moins de 2 ans.
Les patients ne doivent pas prendre KALYDECO ou TRIKAFTA
s'ils prennent certains médicaments ou suppléments à base de
plantes, notamment : les antibiotiques rifampin ou rifabutin ;
les médicaments contre les convulsions tels que le phénobarbital,
la carbamazépine ou la phénytoïne ; ou le millepertuis.
Les patients ne doivent pas prendre ORKAMBI s'ils prennent
certains médicaments ou suppléments à base de plantes, notamment
: les antibiotiques rifampin ou rifabutin ; les médicaments
contre les convulsions phénobarbital, carbamazépine ou phénytoïne ;
les sédatifs et les anxiolytiques triazolam ou midazolam ; les
immunosuppresseurs cyclosporine, everolimus, sirolimus ou
tacrolimus ; ou le millepertuis.
Avant de prendre KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI, les patients
doivent informer leur médecin de tous leurs problèmes de santé,
notamment dans ls cas suivants : s'ils ont ou ont eu des
problèmes de foie ; ont des problèmes rénaux ; s'ils ont subi une
transplantation d'organe ; sont enceintes ou prévoient de le
devenir dans la mesure où l'on ne sait pas si KALYDECO, TRIKAFTA ou
ORKAMBI risque de nuire à un futur bébé ; ou allaitent ou prévoient
d'allaiter dans la mesure où l'on ne sait pas si KALYDECO, TRIKAFTA
ou ORKAMBI est transmis dans le lait maternel. Avant de prendre
ORKAMBI, les patients doivent indiquer à leur médecin s'ils
utilisent un moyen de contraception hormonal, y compris les formes
orales, injectables, transdermiques ou implantables qui ne doivent
pas être utilisées comme méthode de contraception lors de la prise
d'ORKAMBI.
KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI peuvent affecter le mode
d'action d'autres médicaments, et d'autres médicaments peuvent
affecter le mode d'action de KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI. Par
conséquent, la dose de KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI peut devoir
être ajustée lorsqu'elle est prise avec certains médicaments. Les
patients doivent en particulier informer leur médecin s'ils
prennent des médicaments antifongiques tels que le kétoconazole,
l'itraconazole, le posaconazole, le voriconazole ou le fluconazole,
ou des antibiotiques tels que la télithromycine, la clarithromycine
ou l'érythromycine.
KALYDECO ou TRIKAFTA peuvent provoquer des vertiges chez
certaines personnes. Les patients ne doivent pas conduire un
véhicule, utiliser des machines ou faire quoi que ce soit qui
nécessite leur vigilance tant qu'ils ne savent pas comment KALYDECO
ou TRIKAFTA les affecte.
Lorsqu'ils prennent ORKAMBI, les patients doivent informer
leur médecin s'ils arrêtent de prendre ORKAMBI pendant plus d'une
semaine, car leur médecin pourrait devoir modifier la dose
d'ORKAMBI ou d'autres médicaments que le patient prend.
Les patients doivent éviter toute nourriture ou boisson
contenant du pamplemousse ou des oranges durant la prise de
KALYDECO. Les patients doivent éviter toute nourriture ou
boisson contenant du pamplemousse durant la prise de TRIKAFTA.
KALYDECO, TRIKAFTA et ORKAMBI peuvent provoquer des effets
secondaires graves, tels que :
Des taux élevés d'enzymes hépatiques dans le sang ont été
signalés chez des patients recevant KALYDECO, TRIKAFTA ou
ORKAMBI. Le médecin du patient effectuera des analyses
sanguines pour contrôler le foie avant de commencer le traitement
par KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI ; tous les 3 mois pendant la
première année de traitement ; et tous les ans pendant le
traitement. Pour les patients qui ont eu un taux élevé d'enzymes
hépatiques dans le passé, le médecin peut réaliser des analyses
sanguines pour contrôler le foie plus souvent. Les patients doivent
appeler leur médecin immédiatement s'ils présentent l'un des
symptômes suivants de problèmes hépatiques : douleur ou gêne dans
la partie supérieure droite de l'estomac (abdomen), jaunissement de
la peau ou de la partie blanche des yeux, perte d'appétit, nausées
ou vomissements, ou urine foncée de couleur ambrée.
Problèmes respiratoires tels que l'essoufflement ou
l'oppression thoracique chez les patients en début de traitement
par ORKAMBI, surtout chez les patients présentant une mauvaise
fonction pulmonaire. Si un patient a une fonction pulmonaire
déficiente, son médecin peut le surveiller de plus près lorsqu'il
commence à prendre ORKAMBI.
Une augmentation de la pression sanguine chez certaines
personnes recevant ORKAMBI. Le médecin du patient doit
surveiller sa tension artérielle pendant le traitement par
ORKAMBI.
Anomalie du cristallin (cataracte) chez certains enfants et
adolescents traités avec KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI. Si le
patient est un enfant ou un adolescent, son médecin doit procéder à
un examen des yeux avant et pendant le traitement par KALYDECO,
TRIKAFTA ou ORKAMBI pour déceler une éventuelle cataracte.
Les effets secondaires les plus courants de KALYDECO sont
notamment : maux de tête ; infections des voies respiratoires
supérieures (rhume), qui comprennent le mal de gorge, la congestion
nasale ou des sinus et l'écoulement nasal ; douleurs abdominales ;
diarrhée ; éruptions cutanées ; nausées et vertiges.
Les effets secondaires les plus courants de TRIKAFTA sont
notamment : maux de tête, diarrhée, infection des voies
respiratoires supérieures (rhume), notamment nez bouché et
écoulement nasal, douleurs abdominales, sinus enflammés,
augmentation des enzymes hépatiques, augmentation d'une certaine
enzyme sanguine appelée créatine phosphokinase, éruptions cutanées,
grippe (influenza) et augmentation de la bilirubine sanguine.
Les effets secondaires les plus courants d'ORKAMBI sont
notamment : problèmes respiratoires, tels que l'essoufflement
et l'oppression thoracique ; nausées ; diarrhée ; fatigue ;
augmentation d'une certaine enzyme sanguine appelée créatinine
phosphokinase ; éruptions cutanées ; gaz ; rhume, y compris mal de
gorge, congestion ou écoulement nasal ; grippe ou symptômes de type
grippal ; et règles irrégulières, manquées ou anormales
(menstruations) et augmentation de la quantité de saignement
menstruel. Parmi les autres effets secondaires observés chez les
enfants, citons : toux avec sécrétions, congestion nasale, maux de
tête, douleurs d'estomac et augmentation des sécrétions.
La liste des effets secondaires possibles de KALYDECO, TRIKAFTA
ou ORKAMBI n'est pas exhaustive. Veuillez cliquer sur le lien du
produit pour voir l'intégralité des informations de prescription
pour KALYDECO, TRIKAFTA, ou ORKAMBI.
À propos de Vertex
Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui
investit dans l'innovation scientifique afin de développer des
médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de
maladies graves. La société dispose de plusieurs médicaments
approuvés qui traitent la cause sous-jacente de la mucoviscidose
(FK) - une maladie génétique rare et mortelle - et poursuit
plusieurs programmes cliniques et de recherche sur la FK. Au-delà
de la FK, Vertex dispose d'un solide pipeline de médicaments
expérimentaux à petites molécules dans d'autres maladies graves, où
elle dispose d'une connaissance approfondie de la biologie humaine
causale, notamment de la douleur, du déficit en
alpha-1-antitrypsine et des maladies rénales à médiation APOL1. En
outre, Vertex dispose d'un pipeline en pleine expansion de
thérapies génétiques et cellulaires pour des maladies telles que la
drépanocytose, la bêta-thalassémie, la myopathie de Duchenne et le
diabète sucré de type 1.
Fondée en 1989 à Cambridge (Massachusetts), Vertex a son siège
mondial dans le quartier Innovation District de Boston et son siège
international à Londres, au Royaume-Uni. En outre, la société
dispose de sites de recherche et développement et de bureaux
commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en
Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des
meilleurs employeurs du secteur, notamment en figurant pendant dix
années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du
magazine Science et en se classant parmi les cinq premiers de la
liste 2019 des meilleurs employeurs pour la diversité établie par
Forbes. Pour obtenir des informations actualisées sur l'entreprise
et en savoir plus sur l'histoire de l'innovation chez Vertex,
visitez le site www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter,
LinkedIn, YouTube et Instagram.
Avis important concernant les déclarations
prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform
Act de 1995, y compris, sans limitation, les déclarations faites
par le Dr. Carmen Bozic dans ce communiqué de presse, des
déclarations concernant les avantages potentiels, la sécurité et
l'efficacité de TRIKAFTA, KALYDECO et ORKAMBI, et nos plans de
présentation de données à la ECFS et à la NACFC, y compris les
données de notre étude de prolongation ouverte TRIKAFA, des résumés
scientifiques pour ORKAMBI et TRIKAFTA, et des présentations
scientifiques concernant KALYDECO, ORKAMBI et TRIKAFTA. Bien que
Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce
communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives ne
représentent les convictions de la société qu'à la date de ce
communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et
d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou
les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou
sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et
incertitudes comprennent, entre autres, le fait que les données des
programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir
l'enregistrement, l'approbation ou le développement ultérieur de
ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou autres,
les risques liés à l'approbation et à la commercialisation de nos
médicaments, et d'autres risques énumérés sous la rubrique Facteurs
de risque dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports
trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and
Exchange Commission et disponibles sur le site web de la société à
l'adresse www.vrtx.com. Il convient de ne pas se fier indûment à
ces déclarations ou aux données scientifiques présentées. Vertex
décline toute obligation de mettre à jour les informations
contenues dans ce communiqué de presse au fur et à mesure que de
nouvelles informations deviennent disponibles.
(VRTX-GEN)
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
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