Abeona Therapeutics gibt Genehmigung für den Beginn einer
klinischen Phase-I/II-Gentherapie-Studie für Patienten mit MPS IIIB
in Spanien bekannt
Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein führendes, in der
klinischen Erprobung tätiges Biopharmazieunternehmen, das sich auf
die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für
lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat, gab
heute bekannt, dass es die Genehmigung erhalten hat, in Spanien
eine klinische Phase-I/II-Studie zu seinem Gentherapieprodukt
ABO-101 (AAV-NAGLU) bei Patienten mit MPS IIIB (Sanfilippo-Syndrom
Typ B) durchzuführen. Die klinische Studie wurde von der spanischen
Behörde für Arzneimittel und Medizinprodukte genehmigt und wird am
Universitätskrankenhaus von Santiago de Compostela, Spanien,
durchgeführt. Dies wird die zweite klinische Studie des
Unternehmens sein, die in Europa durchgeführt wird, zusammen mit
der laufenden klinischen Phase-I/II-Studie für Patienten mit MPS
IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A). Abeona hat diese Studie zunächst
in den USA gestartet. Abeona plant, in drei europäischen Ländern,
darunter Frankreich, Deutschland und Großbritannien, Prüfzentren
für die Studie zu eröffnen.
„Die Genehmigung unserer ABO-101-Studie in Spanien ist ein
bedeutender Meilenstein für Kinder, die an MPS IIIB erkrankt sind,
einer verheerenden und tödlichen Krankheit ohne zugelassene
Behandlungsoptionen“, erklärte Dr. Carsten Thiel, CEO. „Die
vorläufigen Ergebnisse, die in unserer Studie in den USA bisher
beobachtet wurden, ermutigen uns – sowohl in Bezug auf klinisch
relevante Biomarker als auch auf das laufende Sicherheitsprofil –
und wir sind sehr erfreut, diese Therapie Patienten in Europa
anbieten zu können.“
Patienten, die an der Phase-I/II-Studie teilnehmen, erhalten
eine einzelne intravenöse Infusion von ABO-101, das einen
AAV-Vektor zur Einführung des funktionellen NAGLU-Gens zur
Behandlung von Patienten mit MPS IIIB verwendet. Die Patienten
werden nach der Injektion zu mehreren Zeitpunkten zur Bewertung der
Sicherheit und Bestimmung der Wirksamkeitsparameter
untersucht. Das klinische Programm wird durch eine
Verlaufsstudie unterstützt, die potenzielle
Wirksamkeitsbeurteilungen umfasst, die aus neurokognitiven
Bewertungen, biochemischen Tests und MRT-Daten bestehen, die über
ein Jahr lang bei Nachuntersuchungen erhoben wurden.
ABO-101 hat den Status eines Arzneimittels für seltene
Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation) sowie den
Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in den USA (Orphan
Product Designation) und der Europäischen Union (Orphan Drug
Designation) erhalten.
Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die
erste am Menschen angewendete Gentherapie für MPS III
(Sanfilippo-Syndrom), die auf adeno-assoziierten Viren (AAV)
basiert. Die Behandlung umfasst eine einmalige intravenöse
Verabreichung einer funktionierenden Kopie des NAGLU-Gens
(N-Acetyl-α-D-Glucosaminidase) an Zellen des Zentralnervensystems
(ZNS) und der peripheren Organe – mit dem Ziel, die Auswirkungen zu
beheben, die sich aus den genetischen Abweichungen ergeben, die die
Ursache der Krankheit sind. Nach Verabreichung einer Einzeldosis in
präklinischen Tiermodellen des Sanfilippo-Syndroms regte ABO-101
Zellen im Zentralnervensystem und in peripheren Organen dazu an,
das fehlende NAGLU-Enzym zu produzieren, das dann die zugrunde
liegende Zucker- (Glykosaminoglykan- oder GAG-) Speicherpathologie
in den Zellen wieder auf normale Spiegel brachte. In präklinischen
In-vivo-Wirksamkeitsstudien mit Tiermodellen des
Sanfilippo-Syndroms zeigte ABO-101 funktionelle Vorteile, die noch
Monate nach der Behandlung anhalten. Eine einzelne Dosis von
ABO-101 stellte die normale Zell- und Organfunktion deutlich wieder
her, behob kognitive Defizite, erhöhte die neuromuskuläre Funktion
und normalisierte die Lebensdauer von Tieren mit MPS IIIB nach der
Behandlung im Vergleich zu unbehandelten Kontrolltieren. Diese
Ergebnisse stehen im Einklang mit Studien aus mehreren
Laboratorien, die vermuten lassen, dass die AAV-Behandlung
möglicherweise einen Nutzen für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom
darstellen könnte. Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien zu
AAV-Gentherapiebehandlungen bei Sanfilippo-Syndrom wurden kürzlich
in mehreren referierten wissenschaftlichen Fachzeitschriften
veröffentlicht.
Über MPS IIIB: MPS IIIB (auch als
Sanfilippo-Syndrom Typ B bekannt) ist eine genetische,
fortschreitende und verheerende seltene lysosomale
Speicherkrankheit. Bei Patienten mit MPS IIIB führen genetische
Mutationen zu einer deutlichen Abnahme der NAGLU-Enzymaktivität,
was zu einer Anhäufung von Heparansulfat (HS) im Gehirn und anderen
Organen sowie zu einer fortschreitenden Hirnatrophie mit
Volumenverlust der kortikalen grauen Substanz führt. Die Anhäufung
von abnormalem HS führt zu neurokognitiven Verfall,
Verhaltensstörungen, Sprachverlust, zunehmendem Verlust der
Mobilität und vorzeitigem Tod. MPS IIIB tritt bei Kindern
typischerweise in den ersten Lebensjahren auf und 70 % der
Patienten erreichen das Alter von 18 Jahren nicht. Es gibt keine
zugelassenen Behandlungen für MPS IIIB.
Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist
ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges
Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen
Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene
Erbkrankheiten spezialisiert hat. Zu den führenden Programmen von
Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei
rezessiv distropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102
(AAV-SGSH), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte
Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101
(AAV-NAGLU), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte
Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona
entwickelt darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei
juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202
(AAV-CLN1), eine Gentherapie für die Behandlung von infantiler
neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis
bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und
ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte
Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen
Bluterkrankungen verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine
proprietäre Vektorplattform, AIM™, für Produktkandidaten der
nächsten Generation. Weitere Informationen erhalten Sie unter
www.abeonatherapeutics.com.
Anlegerkontakt: Christine Silverstein SVP,
Finance & Investor Relations Abeona Therapeutics Inc. +1 (646)
813-4707 csilverstein@abeonatherapeutics.com
Medienkontakt: Lynn Granito Berry & Company
Public Relations +1 (212) 253-8881 lgranito@berrypr.com
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von Paragraf 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils
gültigen Fassung und Paragraf 21E des Securities Exchange Act von
1934 in jeweils gültiger Fassung sowie Aussagen, die Risiken und
Unwägbarkeiten beinhalten. Zu diesen Aussagen gehört auch, dass uns
die Ergebnisse der Studie in den USA ermutigen und wir planen,
Prüfzentren für die Studie in drei europäischen Ländern zu
eröffnen. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von
denen abweichen, die von solchen zukunftsgerichteten Aussagen
bezeichnet werden. Dies ist von einer Vielzahl von wichtigen
Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten abhängig, einschließlich unter
anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für seltene
Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten für klinische Studien
zuzulassen, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit,
Lizenzen für Technologien zu erhalten, die ggf. für die Vermarktung
unserer Produkte erforderlich sind, der Fähigkeit, die notwendigen
behördlichen Zulassungen zu erhalten, den Auswirkungen von
Veränderungen an den Finanzmärkten und der weltweiten
Wirtschaftslage, Risiken, die in Verbindung mit Datenanalysen und
-berichterstattung stehen, und anderen Risiken, die von Zeit zu
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Abeona Therapeutics (NASDAQ:ABEO)
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