- Mündliche Präsentation von
Zwischenergebnissen der offenen Sicherheits-Verlängerungsstudie
TRIKAFTA® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor), die auf
der ECFS-Digitalkonferenz vorgestellt werden -
- Sechs Präsentationen von Daten zu KALYDECO®
(Ivacaftor), ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) und TRIKAFTA, die auf
der virtuellen NACF-Konferenz vorgestellt werden -
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) kündigte
heute an, dass Daten aus dem Unternehmensportfolio von Medikamenten
gegen Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) auf der 43. European
Cystic Fibrosis Digital Conference (ECFS) vom 24. bis zum 25.
September 2020 und auf der 2020 North American Cystic Fibrosis
Virtual Conference (NACFC) vom 7. bis zum 23. Oktober 2020
präsentiert werden. In einem Vortrag auf der digitalen
ECFS-Konferenz werden erstmals Zwischenergebnisse der offenen
Verlängerungsstudie TRIKAFTA vorgestellt, die zeigen, dass die
Sicherheit und Wirksamkeit mit den Ergebnissen der
zulassungsrelevanten Phase-3-Studien an CF-Patienten ab 12 Jahren
mit den Genotypen F508del/Minimal Function (F/MF) oder
F508del/F508del (F/F) übereinstimmen. Vier weitere
wissenschaftliche Beiträge (Abstracts) zu ORKAMBI® und TRIKAFTA®
wurden im Rahmen der ECFS-Konferenz im Journal of Cystic Fibrosis
ver�ffentlicht.Darüber hinaus werden auf der NACFC sechs
wissenschaftliche Präsentationen zu KALYDECO®, ORKAMBI und TRIKAFTA
stattfinden, unter anderem mit neuen KALYDECO-Daten zu Säuglingen
im Alter von 4 bis weniger als 6 Monaten.
„Da wir mit unseren Medikamenten immer mehr Menschen mit
Mukoviszidose erreichen, wird es immer wichtiger, zu einem besseren
Verständnis ihrer langfristigen Wirkungung in der Praxis zu
gelangen”, so Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global
Medicines Development and Medical Affairs, und Chief Medical
Officer bei Vertex. „Wir freuen uns daher, über die ersten
längerfristigen Daten zu TRIKAFTA berichten zu k�nnen, die zeigen,
dass die anfänglich festgestellten signifikanten Vorteile auch nach
einem Jahr Behandlung erhalten bleiben.”
Auf der digitalen ECFS-Konferenz werden Daten zu den
Zwischenergebnissen der laufenden offenen Verlängerungsstudie
(Open-Label Extension study, OLE-Studie) präsentiert, in der die
langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei CF-Patienten ab 12
Jahren mit den Genotypen F508del/Minimal Function (F/MF) oder
F508del/F508del (F/F), die zulassungsrelevante Studien absolviert
haben, geprüft werden. In der Zwischenanalyse wurde TRIKAFTA
allgemein gut vertragen, und es gab keine neuen
Sicherheitsbedenken. Die Daten zeigen, dass die deutlichen
Verbesserungen, die in den früheren zulassungsrelevanten Studien
über mehrere Wirksamkeits-Endpunkte hinweg beobachtet worden waren,
einschließlich des forcierten exspiratorischen Volumens in 1
Sekunde in Prozent des Sollwerts (ppFEV11), des Schweißchlorids
(SwCl), des Wertes der respiratorischen Domäne des
Erhebungsinstruments CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised)
und des Body-Mass-Index (BMI), auch bei einer fortgesetzten
Behandlung mit TRIKAFTA erhalten blieben.
Nachstehend sind alle wissenschaftlichen Präsentationen von
Vertex auf der ECFS und der NACFC aufgelistet:
Abstract-Titel
Art der Präsentation
Präsentierender Autor
Datum/Uhrzeit
ELX/TEZ/IVA
A phase 3, open-label extension study of
elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor: interim analysis of safety and
efficacy in people with cystic fibrosis and F508del/minimal
function or F508del/F508del genotypes
ECFS, mündliche
Präsentation
Professor Griese
24. September 2020
11.21-11.45 Uhr MESZ
Impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
triple combination therapy on health-related quality of life in
people with cystic fibrosis heterozygous for F508del and a minimal
function mutation: results from a phase 3 clinical study
ECFS, ver�ffentlichter
Abstract: Journal of Cystic Fibrosis 19S2 (2020) S55–S168, P221
NACFC, Poster-Präsentation
Nr. 447
Professor Fajac
7. – 23. Oktober 2020
Impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
triple combination therapy on health-related quality of life in
people with cystic fibrosis homozygous for F508del: results from a
phase 3 clinical study
ECFS, ver�ffentlichter
Abstract: Journal of Cystic Fibrosis 19S2 (2020) S1–S36, WS19.6
NACFC Poster-Präsentation
Nr. 478
Professor Majoor
7. – 23. Oktober 2020
IVA
An observational study of ivacaftor in
people with cystic fibrosis and selected non-G551D gating
mutations: outcomes from the third interim analysis of the VOCAL
study
NACFC,
Poster-Präsentation
Nr. 466
Professor Kors van der Ent
7. – 23. Oktober 2020
Ivacaftor in 4 to < 6-month-old infants
with a gating mutation: results of a 2-part, single-arm, phase 3
study
NACFC,
Poster-Präsentation
Nr. 415
Dr. Rosenfeld
7. – 23. Oktober 2020
Real-world outcomes in children aged 2-5
with CF treated with ivacaftor
NACFC,
Poster-Präsentation
Nr. 141
Dr. Volkova
7. – 23. Oktober 2020
LUM/IVA
Long-term safety of lumacaftor/ivacaftor
in persons with cystic fibrosis aged 2-5 years homozygous for the
F508del-CFTR mutation (F/F)
ECFS, ver�ffentlichter
Abstract:
Journal of Cystic Fibrosis 19S2
(2020) S1–S36, WS19.2
Disease progression in F508del homozygous
(F/F) persons with cystic fibrosis treated with
lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA): interim results of a long-term
safety study using data from the US Cystic Fibrosis Foundation
Patient Registry (CFFPR)
ECFS, ver�ffentlichter
Abstract:
Journal of Cystic Fibrosis 19S2
(2020) S1–S36, WS13.1
NACFC,
Poster-Präsentation
Nr. 190
Dr. Bower
7. – 23. Oktober 2020
Über die Mukoviszidose
Die Mukoviszidose, auch zystische Fibrose (Cystic Fibrosis, CF)
genannt, ist eine seltene, die Lebenserwartung senkende
Erbkrankheit, von der weltweit etwa 75.000 Menschen betroffen sind.
CF ist eine progrediente, multisystemische Krankheit mit
Auswirkungen auf Lunge, Leber, Magen-Darm-Trakt, Nasennebenh�hlen,
Schweißdrüsen, Bauchspeicheldrüse und Fortpflanzungstrakt. Ursache
ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein aufgrund von
Mutationen im CFTR-Gen. Damit ein Kind an Mukoviszidose erkrankt,
muss es zwei defekte CFTR-Gene — von jedem Elternteil eins — geerbt
haben. Obwohl es viele verschiedene Arten von CFTR-Mutationen gibt,
die die Krankheit verursachen k�nnen, hat die große Mehrheit aller
Menschen mit CF mindestens eine F508del-Mutation. Diese Mutationen,
die durch genetischen Test oder Genotypisierung festgestellt werden
k�nnen, verursachen dadurch Mukoviszidose, dass funktionsunfähige
und/oder zu wenige CFTR-Proteine an der Zelloberfläche geschaffen
werden. Die gest�rte Funktion oder das Fehlen des CFTR-Proteins
führt bei einigen Organen zu einem ungenügenden Ein- und Ausstr�men
von Salz und Wasser in die Zelle hinein bzw. aus dieser heraus. In
der Lunge führt dies zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem
Schleim, in dessen Folge bei vielen Patienten chronische
Lungeninfektionen mit fortschreitender Schädigung der Lunge
auftreten k�nnen, die schließlich zum Tode führen. Im Median
versterben die Patienten Mitte bis Ende der dritten
Lebensdekade.
INDIKATION UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE FÜR KALYDECO®
(Ivacaftor), TRIKAFTA® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor und
Ivacaftor) und ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor)
Was ist KALYDECO?
KALYDECO ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur
Behandlung von Mukoviszidose (CF) bei Patienten im Alter von 6
Monaten und älter, die mindestens eine Mutation in ihrem CF-Gen
haben, die auf KALYDECO anspricht. Patienten sollten mit ihrem Arzt
sprechen, um zu erfahren, ob bei ihnen eine indizierte
CF-Genmutation vorliegt. Es ist nicht bekannt, ob KALYDECO bei
Kindern unter 6 Monaten sicher und wirksam ist.
Was ist TRIKAFTA?
TRIKAFTA ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur
Behandlung von Mukoviszidose bei Patienten ab 12 Jahren, die
mindestens eine Kopie der F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic
Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-Gen) haben. Patienten
sollten mit ihrem Arzt sprechen, um zu erfahren, ob bei ihnen eine
indizierte CF-Genmutation vorliegt. Es ist nicht bekannt, ob
TRIKAFTA bei Kindern unter 12 Jahren sicher und wirksam ist.
Was ist ORKAMBI?
ORKAMBI ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur
Behandlung von Mukoviszidose bei Patienten ab 2 Jahren, die zwei
Kopien der Mutation F508del (F508del/F508del) in ihrem CFTR-Gen
haben. ORKAMBI sollte nur bei diesen Patienten verabreicht werden.
Es ist nicht bekannt, ob ORKAMBI bei Kindern unter 2 Jahren sicher
und wirksam ist.
Patienten sollten KALYDECO oder TRIKAFTA nicht einnehmen,
wenn sie bestimmte Medikamente oder pflanzliche
Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, beispielsweise die
Antibiotika Rifampin oder Rifabutin, Antiepileptika wie
Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin, oder Johanniskraut.
Patienten sollten ORKAMBI nicht einnehmen, wenn sie bestimmte
Medikamente oder pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel einnehmen,
beispielsweise die Antibiotika Rifampin oder Rifabutin,
Antiepileptika wie Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin, die
Sedativa und Anxiolytika Triazolam oder Midazolam, die
Immunsuppressiva Cyclosporin, Everolimus, Sirolimus oder
Tacrolimus, oder Johanniskraut.
Vor der Einnahme von KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI sollten
die Patienten ihren Arzt über alle ihre Erkrankungen informieren,
auch darüber, ob sie Leberprobleme haben oder hatten, ob sie
Nierenprobleme haben, ob sie eine Organtransplantation erhalten
haben, ob sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen, da
nicht bekannt ist, ob KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI einem
ungeborenen Kind schaden k�nnen, oder ob sie stillen oder zu
stillen planen, da nicht bekannt ist, ob KALYDECO, TRIKAFTA oder
ORKAMBI in die Muttermilch übergeht. Vor der Einnahme von ORKAMBI
sollten Patientinnen ihrem Arzt mitteilen, ob sie zur
Empfängnisverhütung hormonale Kontrazeptiva in oraler,
injizierbarer, transdermaler oder implantierbarer Form anwenden,
die bei der Einnahme von ORKAMBI nicht als Verhütungsmethode
eingesetzt werden sollten.
KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI k�nnen die Wirkungsweise
anderer Medikamente beeinflussen, und andere Medikamente k�nnen die
Wirkungsweise von KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI beeinflussen.
Daher muss die Dosis von KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI
m�glicherweise angepasst werden, wenn sie zusammen mit bestimmten
Medikamenten eingenommen werden. Patienten sollten ihrem Arzt
insbesondere mitteilen, ob sie antimykotische Medikamente wie
Ketoconazol, Itraconazol, Posaconazol, Voriconazol oder Fluconazol
oder Antibiotika wie Telithromycin, Clarithromycin oder
Erythromycin einnehmen.
KALYDECO oder TRIKAFTA k�nnen Schwindelgefühle bei
manchen Menschen verursachen, die sie einnehmen. Patienten sollten
kein Auto fahren, keine Maschinen bedienen oder Tätigkeiten
ausüben, die ihre Aufmerksamkeit erfordern, bis sie wissen, wie
sich KALYDECO oder TRIKAFTA auf sie auswirken.
Bei Einnahme von ORKAMBI sollten Patienten ihren Arzt
informieren, wenn sie die Einnahme von ORKAMBI für mehr als eine
Woche einstellen, da ihr Arzt m�glicherweise die Dosis von
ORKAMBI oder anderen Medikamenten ändern muss, die der Patient
einnimmt.
Patienten sollten vermeiden, Speisen und Getränke zu sich
zu nehmen, die Grapefruit oder Bitterorangen enthalten, während sie
KALYDECO einnehmen. Patienten sollten vermeiden,
grapefruithaltige Nahrungsmittel oder Getränke zu sich zu nehmen,
während sie TRIKAFTA einnehmen.
KALYDECO, TRIKAFTA und ORKAMBI k�nnen gravierende
Nebenwirkungen verursachen. Beispiele dafür sind:
Bei Patienten, die KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI erhielten,
wurde von hohen Leberenzymwerten im Blut berichtet. Der Arzt
des Patienten wird vor Beginn der Behandlung mit KALYDECO, TRIKAFTA
oder ORKAMBI während des ersten Behandlungsjahres alle 3 Monate und
während der weiteren Behandlung jedes Jahr Bluttests zur Kontrolle
der Leber durchführen. Bei Patienten, die in der Vergangenheit
einen hohen Leberenzymwert hatten, kann der Arzt Bluttests
durchführen, um die Leber in kürzeren Intervallen zu untersuchen.
Patienten sollten sofort ihren Arzt verständigen, wenn sie eines
der folgenden Symptome von Leberproblemen bemerken: Schmerzen oder
Unwohlsein im oberen rechten Bauchbereich, Gelbfärbung der Haut
oder des weißen Teils der Augen, Appetitlosigkeit, Übelkeit oder
Erbrechen oder dunkler, bernsteinfarbener Urin.
Atembeschwerden wie Kurzatmigkeit oder Engegefühl in der
Brust bei Patienten, die mit der Einnahme von ORKAMBI beginnen,
insbesondere bei Patienten mit eingeschränkter Lungenfunktion. Hat
ein Patient eine eingeschränkte Lungenfunktion, kann es sein, dass
sein Arzt ihn bei Beginn der Behandlung mit ORKAMBI engmaschiger
überwacht.
Blutdruckanstieg bei einigen Patienten, die ORKAMBI
erhalten. Der Arzt des Patienten sollte den Blutdruck während
der Behandlung mit ORKAMBI überwachen.
Anomalie der Augenlinse (Katarakt) bei einigen Kindern und
Jugendlichen, die mit KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI behandelt
werden. Wenn es sich bei dem Patienten um ein Kind oder einen
Jugendlichen handelt, sollte der Arzt vor und während der
Behandlung mit KALYDECO, TRIKAFTA oder ORKAMBI Augenuntersuchungen
durchführen und auf Anzeichen von Katarakt achten.
Die häufigsten Nebenwirkungen von KALYDECO sind
Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege (Erkältung)
einschließlich Halsschmerzen, Verstopfung der Nasen- oder
Nasennebenh�hlen und laufende Nase, Bauchschmerzen, Durchfall,
Hautausschlag, Übelkeit und Schwindel.
Die häufigsten Nebenwirkungen von TRIKAFTA sind
Kopfschmerzen, Durchfall, Infektionen der oberen Atemwege
(Erkältung) einschließlich verstopfte und laufende Nase,
Bauchschmerzen, entzündete Nebenh�hlen, erh�hte Leberenzymwerte,
Erh�hung eines bestimmten Blutenzyms namens Kreatinphosphokinase,
Hautausschlag, Grippe (Influenza) und Erh�hung des
Blut-Bilirubins.
Die häufigsten Nebenwirkungen von ORKAMBI sind
Atembeschwerden wie Kurzatmigkeit und Engegefühl in der Brust,
Übelkeit, Durchfall, Müdigkeit, Zunahme eines bestimmten Blutenzyms
namens Kreatininphosphokinase, Hautausschlag, Blähungen, Erkältung
einschließlich Halsschmerzen, verstopfter oder laufender Nase,
Grippe oder grippeähnliche Symptome sowie unregelmäßige,
ausgebliebene oder auffällige Menstruation und verstärkte
Menstruationsblutung. Weitere Nebenwirkungen, die bei Kindern
beobachtet wurden, sind Husten mit Auswurf, verstopfte Nase, Kopf-
und Bauchschmerzen und Zunahme des Auswurfs.
Dies sind nicht alle m�glichen Nebenwirkungen von KALYDECO,
TRIKAFTA oder ORKAMBI. Bitte klicken Sie auf den Produktlink, um
die vollständigen Verschreibungsinformationen für KALYDECO,
TRIKAFTA oder ORKAMBI zu sehen.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das
in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende
Arzneimittel für Patienten mit schweren Erkrankungen zu entwickeln.
Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Medikamente zur
Behandlung der eigentlichen Ursache von Mukoviszidose (Cystic
Fibrosis, CF) — einer seltenen, lebensbedrohenden Erbkrankheit —
und betreibt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu
CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine robuste Pipeline von
niedermolekularen Prüfpräparaten für andere schwere Krankheiten,
bei denen das Unternehmen von seinen detaillierten Kenntnissen der
kausalen Humanbiologie profitiert, darunter Schmerzen,
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und APOL1-vermittelte
Nierenerkrankungen. Zudem entwickelt Vertex eine rasant
expandierende Pipeline an Gen- und Zelltherapien für Krankheiten
wie etwa die Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie,
Duchenne-Muskeldystrophie und Typ-1-Diabetes mellitus.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete
Unternehmen hat seinen weltweiten Hauptsitz im Bostoner Innovation
District, und sein internationale Hauptsitz befindet sich in
London, Großbritannien. Vertex verfügt ferner über Forschungs- und
Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in Nordamerika, Europa,
Australien und Lateinamerika. Vertex wird immer wieder als einer
der Top-Arbeitsplätze der Branche gewürdigt und behauptet in zehn
aufeinander folgenden Jahren einen Platz auf der Liste der
Top-Arbeitgeber des Magazins Science sowie einen Platz unter den
Top 5 auf der Forbes-Liste „Best Employers for Diversity 2019“.
Aktuelle Informationen zum Unternehmen und zur
Innovationsgeschichte von Vertex finden Sie auf www.vrtx.com.
Folgen Sie uns auch auf Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube und
Instagram.
Besonderer Hinweis in Bezug auf zukunftsgerichtete
Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995,
darunter auch Aussagen von Dr. Carmen Bozic in dieser
Pressemitteilung, Aussagen über den potentiellen Nutzen, die
Sicherheit und Wirksamkeit von TRIKAFTA, KALYDECO und ORKAMBI und
unsere Pläne, auf der ECFS und der NACFC Daten zu präsentieren,
unter anderem Daten aus unserer offenen Verlängerungsstudie
TRIKAFTA, wissenschaftliche Beiträge (Abstracts) zu ORKAMBI und
TRIKAFTA sowie wissenschaftliche Präsentationen zu KALYDECO,
ORKAMBI und TRIKAFTA. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in
dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen
zutreffen, geben diese zukunftsgerichteten Aussagen lediglich die
Auffassungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung
wieder, und es gibt eine Reihe von Risiken und Unwägbarkeiten, die
dazu führen k�nnten, dass die tatsächlichen Ereignisse oder
Ergebnisse erheblich von denen abweichen, die in diesen
zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder stillschweigend
geäußert werden. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten geh�ren unter
anderem die M�glichkeit, dass Daten aus den Entwicklungsprogrammen
des Unternehmens aus Sicherheits-, Wirksamkeits- oder anderen
Gründen die Registrierung, Zulassung oder Weiterentwicklung seiner
Präparate m�glicherweise nicht unterstützen, Risiken im
Zusammenhang mit der Zulassung und Vermarktung unserer Medikamente
sowie andere Risiken, die unter "Risk Factors" (Risikofaktoren) im
jüngsten Jahresbericht von Vertex und in den nachfolgenden
Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei der US-B�rsenaufsicht
(Securities and Exchange Commission) eingereicht wurden und auf der
Webseite des Unternehmens www.vrtx.com verfügbar sind. Sie sollten
sich nicht über Gebühr auf diese Aussagen oder die präsentierten
wissenschaftlichen Daten verlassen. Vertex übernimmt keinerlei
Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen
Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen verfügbar
werden.
(VRTX-GEN)
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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