Sangamo annonce l'autorisation britannique d'un essai clinique de phase 1/2 évaluant la thérapie cellulaire CAR-Treg TX200 ...
November 19 2019 - 5:57PM
Business Wire
L'étude clinique STEADFAST du TX200 est
le premier essai chez l'homme visant à évaluer une thérapie
cellulaire CAR-Treg
Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq : SGMO), société de médecine
génomique, a annoncé aujourd'hui que l'Agence britannique de
réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA)
avait autorisé le premier essai clinique chez l'homme visant à
évaluer une thérapie par lymphocytes T régulateurs à récepteur
antigénique chimérique (CAR-Treg). Le TX200 fait actuellement
l'objet d'une étude concernant la prévention du rejet à médiation
immunitaire suite à une transplantation rénale incompatible HLA-A2
dans le cadre d'une néphropathie en phase terminale (end-stage
renal disease, ESRD). Sangamo entend ouvrir les premiers centres
cliniques de l'étude STEADFAST en 2020.
« Le fait d'être la première société à tester un candidat
CAR-Treg chez l'homme constitue une étape majeure pour Sangamo,
ainsi qu'un nouveau défi passionnant pour la thérapie cellulaire.
Nous considérons que le programme TX200 se révélera précieux dans
le cadre de l'expansion de nos connaissances sur la sécurité et le
mécanisme d'action des cellules CAR-Treg, et de leur pertinence en
clinique », a déclaré Adrian Woolfson, BM, BCh, PhD, directeur de
la recherche et du développement chez Sangamo. « Cette approche
innovante et personnalisée en matière de thérapie cellulaire pour
la transplantation rénale incompatible HLA-A2 est conçue pour aider
à réguler le système immunitaire de l'organisme de manière
spécifique et locale, afin de promouvoir l'acceptation d'un organe
de la part d'un donneur immunologiquement incompatible. Au-delà de
la transplantation, nous entendons explorer le potentiel des
CAR-Tregs dans le cadre de plusieurs maladies auto-immunes et
inflammatoires. »
Le TX200 est une thérapie cellulaire CAR-Treg ciblant les HLA-A2
et autologues (cellules prélevées sur le patient). Les lymphocytes
T régulateurs (Tregs) du patient, type de globules blancs jouant un
rôle clé dans la régulation de la réponse immunitaire et de
l'inflammation, sont prélevés et génétiquement modifiés grâce à un
récepteur antigénique chimérique (Chimeric Antigen Receptor, CAR)
conçu pour se lier aux HLA-A2. Le HLA-A2 est une protéine
appartenant au système des antigènes des leucocytes humains (HLA).
L'incompatibilité du donneur/bénéficiaire avec les molécules HLA
est la cause principale de l'incompatibilité des transplantations
d'organes, et peut engendrer ultérieurement un rejet à médiation
immunitaire de l'organe transplanté. Le système immunitaire du
bénéficiaire peut reconnaître cette incompatibilité HLA-A2 et peut
attaquer le nouveau rein porteur de la protéine HLA-A2, ce qui peut
potentiellement se traduire par un rejet de greffe.
Les cellules CAR-Treg HLA-A2 TX200 sont conçues pour s'accumuler
et se localiser dans le nouveau rein où la protéine HLA-A2 est
présente, utilisant ainsi la capacité des Tregs pour supprimer les
réponses immunitaires à l'encontre du rein transplanté. Cette
approche vise à aider le système immunitaire du bénéficiaire à
accepter le nouveau rein et à induire une tolérance immunologique,
permettant éventuellement de réduire ou d'éliminer les traitements
immunosuppresseurs d'accompagnement qui constituent la norme en
matière de soins.
La transplantation rénale est le traitement privilégié chez les
patients atteints d'ESRD qui devront sinon demeurer sous dialyse à
long terme. Afin d'éviter le rejet de greffe, les patients
transplantés sont soignés avec des traitements immunosuppresseurs à
vie, qui impactent considérablement le système immunitaire de leur
organisme et qui sont associés à de nombreux effets secondaires,
parmi lesquels un risque accru de complications infectieuses, de
cancer, et d'autres toxicités liées aux médicaments.
Le TX200, qui a été élaboré en collaboration avec le professeur
Megan Levings de l'Université de Colombie britannique1, a intégré
la gamme de Sangamo en 2018 dans le cadre de l'acquisition de
TxCell. Au-delà de la transplantation rénale, Sangamo entend
utiliser sa technologie d'édition génique à base de nucléases à
doigts de zinc (zinc finger nuclease, ZFN) pour développer des
thérapies cellulaires CAR-Treg autologues et allogéniques de
nouvelle génération, destinées au traitement des maladies
auto-immunes et inflammatoires.
À propos de l'étude STEADFAST
L'étude STEADFAST est une étude multicentrique, ouverte,
à dose ascendante unique et de dosage de phase 1/2. Sangamo entend
mener cette étude dans cinq pays européens : Royaume-Uni, France,
Pays-Bas, Allemagne et Belgique.
À propos de Sangamo Therapeutics
Sangamo Therapeutics a pour mission de traduire une science
révolutionnaire en médicaments génomiques présentant le potentiel
de transformer la vie des patients en utilisant la thérapie
génique, la thérapie cellulaire ex vivo à base de gènes modifiés,
l'édition génomique in vivo, et la régulation génique. Pour en
savoir plus sur Sangamo, consultez www.sangamo.com.
- JCI Insight. 2019;4(6):e123672.
https://doi.org/10.1172/jci.insight.123672.
Déclarations prévisionnelles
Le présent communiqué de presse contient des déclarations
prévisionnelles fondées sur les attentes actuelles de Sangamo. Ces
déclarations prévisionnelles incluent, sans limitation, des
déclarations concernant les bénéfices potentiels de la thérapie
cellulaire, y compris sans toutefois s'y limiter la thérapie Treg,
la capacité de la Société à développer et à commercialiser des
produits candidats pour traiter des maladies génétiques au moyen
des technologies exclusives de la Société, ainsi que le calendrier
du lancement ou des prochaines étapes de tels programmes, et les
avantages escomptés de ces derniers. Ces déclarations ne
constituent pas une garantie de la performance future et
sous-entendent des risques, des incertitudes et des hypothèses
difficiles à prédire. Les facteurs susceptibles de faire varier les
résultats réels incluent, sans toutefois s'y limiter, les résultats
des études cliniques, les incertitudes liées au processus
d’approbation réglementaire, les incertitudes liées à l’exécution
des études cliniques, ainsi que les incertitudes quant à la
capacité des résultats cliniques à soutenir des programmes
cliniques. Les résultats réels pourront différer de ceux projetés
dans les déclarations prévisionnelles du fait de ces risques et
incertitudes ainsi que d’autres risques et incertitudes liés aux
opérations et environnements commerciaux de Sangamo. Ces risques et
incertitudes sont décrits plus en détail dans le rapport annuel de
Sangamo sur Formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre
2018, tel que déposé auprès de la Securities and Exchange
Commission le 1er mars 2019, ainsi que dans le rapport trimestriel
de Sangamo sur formulaire 10-Q pour l'exercice clos le 30 septembre
2019, que la société a déposé le 6 novembre 2019. Le TX200 est un
produit expérimental dont l’efficacité et l'innocuité n’ont pas été
déterminées par les autorités réglementaires. Les déclarations
prévisionnelles figurant dans cette annonce ne sont valides qu’à
cette date et Sangamo n’assume aucune obligation de les mettre à
jour, sauf si la loi applicable l’exige.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
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