-- Le partenariat avec GENESIS Pharma marque
une étape importante de l'expansion commerciale internationale
d'ONPATTRO, un agent thérapeutique iARN de silençage génique
--
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), le chef de file
des agents thérapeutiques iARN, et GENESIS Pharma, une société
biopharmaceutique régionale évoluant dans la grande région du
Sud-Est de l'Europe, annoncent ce jour un accord exclusif pour la
mise sur le marché d'ONPATTRO®, un agent thérapeutique iARN de
premier rang, dans 12 pays: Grèce, Chypre, Bulgarie, Roumanie,
Slovénie, Croatie, Serbie, Bosnie-Herzégovine, Albanie, république
de Macédoine du Nord, Monténégro et Malte.
"Notre partenariat avec GENESIS Pharma nous permet d'élargir
l'accès d'ONPATTRO aux patients atteints d'amylose héréditaire ATTR
dans les zones européennes où nous ne sommes actuellement pas
présents", indique Theresa Heggie, VP principale et responsable de
la région Europe, Moyen-Orient et Afrique, et du Canada, chez
Alnylam Pharmaceuticals. "Nous savons qu'il est urgent pour les
patients de ces pays d'avoir de nouvelles options thérapeutiques
et, en tant qu'unique société avec un agent thérapeutique iARN
approuvé dans l'Union européenne, nous sommes ravis d'entrer en
partenariat avec GENESIS Pharma pour proposer ONPATTRO et,
potentiellement, d'autres thérapies à l'avenir, dans toute l'Europe
du Sud-Est."
M. Constantinos Evripides, directeur général de GENESIS Pharma,
déclare: "Nous sommes très heureux d'annoncer notre partenariat
avec Alnylam dans la région du Sud-Est de l'Europe. C'est dans ces
domaines thérapeutiques complexes, comme les maladies rares,
chroniques et incapacitantes, que les traitements novateurs
présentent le plus grand potentiel pour apporter des avantages
significatifs aux patients et à la société dans son ensemble. Nous
nous engageons à fournir de telles innovations aux patients et au
corps médical dans les pays où nous évoluons, via des
collaborations avec des sociétés internationales de premier ordre,
comme Alnylam, qui traduisent la recherche scientifique en
solutions médicales."
L'accord entre Alnylam et GENESIS Pharma porte sur l'ONPATTRO,
approuvé dans l'UE en août 2018 pour le traitement des patients
adultes atteints d'amylose héréditaire ATTR avec polyneuropathie en
phase 1 ou 2.
À propos de l'ONPATTRO® (patisiran)
Le patisiran, qui s'appuie sur une science primée d'un prix
Nobel, est un agent thérapeutique iARN ciblant la transthyrétine
(TTR) administré par voie intraveineuse pour le traitement de
l'amylose héréditaire ATTR. Il est conçu pour cibler et rendre
silencieux un ARN messager spécifique, et bloquer potentiellement
la production de la protéine TTR, avant qu'elle ne soit fabriquée.
Le patisiran bloque la production de transthyrétine dans le foie,
ce qui réduit son accumulation dans les tissus corporels afin de
stopper ou de ralentir la progression de la maladie. En août 2018,
le patisiran a reçu l'approbation de l'Agence américaine des
produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour le traitement de
la polyneuropathie (amylose héréditaire ATTR) chez l'adulte, ainsi
que l'autorisation de mise sur le marché de l'Agence européenne des
médicaments (EMA) pour le traitement de l'amylose héréditaire ATTR
chez les adultes atteints d'une polyneuropathie en phase 1 ou
2.
Informations importantes relatives à l'innocuité de
l'ONPATTRO
Réactions liées à la perfusion
Des relations liées à la perfusion (RLP) ont été observées chez
des patients suivant un traitement au patisiran. Dans le cadre
d'une étude clinique contrôlée, 19% des patients traités au
patisiran ont présenté des RLP, comparé à 9% chez les patients
traités avec un placebo. Les symptômes les plus communs de RLP avec
le patisiran ont été des rougissements, douleurs dorsales, nausées,
douleurs abdominales, la dyspnée, et la céphalée.
Pour réduire le risque de RLP, il est recommandé d'administrer
une prémédication contenant un corticostéroïde, du paracétamol, et
des antihistaminiques (bloqueurs H1 et H2) au moins 60 minutes
avant la perfusion au patisiran. Surveiller les patients durant la
perfusion pour détecter l'apparition de signes et symptômes de RLP.
En cas de RLP, envisager de ralentir ou d'interrompre la perfusion,
et établir une prise en charge médicale suivant les indications
cliniques. Si la perfusion est interrompue, envisager sa reprise
avec un débit réduit, uniquement après disparition des symptômes.
Dans le cas d'une RLP grave ou engageant le pronostic vital, la
perfusion doit être définitivement arrêtée.
Réduction des concentrations sériques de vitamine A et
compléments recommandés
Le traitement au patisiran conduit à une diminution des
concentrations sériques de vitamine A. Il est recommandé aux
patients recevant du patisiran de prendre des compléments oraux de
vitamine A d'environ 2 500 UI par jour pour réduire le risque
potentiel de toxicité oculaire causée par une carence en vitamine
A. Des doses de vitamine A supérieures à 2 500 IU par jour ne
doivent pas être administrées pour essayer d'atteindre des
concentrations sériques normales de vitamine A pendant le
traitement au patisiran, étant donné que les concentrations
sériques ne reflètent pas la quantité totale de vitamine A dans
l'organisme. Orienter les patients vers un ophtalmologue en cas
d'apparition de symptômes oculaires suggérant une carence en
vitamine A (ex. vision nocturne réduite ou cécité nocturne,
sécheresse oculaire persistante, inflammation oculaire,
inflammation ou ulcération cornéenne, épaississement ou perforation
de la cornée).
Effets indésirables
Les effets indésirables les plus communs observés chez les
patients traités au patisiran ont été un œdème périphérique (30%)
et des réactions liées à la perfusion (19%).
À propos de l'iARN
L'iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de
silençage génique, qui constitue un des domaines les plus
prometteurs et en rapide évolution dans la biologie et le
développement médicamenteux à l'heure actuelle. Sa découverte a été
désignée comme une "avancée scientifique majeure qui n'arrive
qu'une fois tous les dix ans", et qui a reçu le prix Nobel 2006 de
physiologie ou médecine. En s'appuyant sur le processus biologique
naturel de l'iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle
catégorie de médicaments, connus sous le nom d'agents
thérapeutiques iARN, est maintenant devenue réalité. Les petits ARN
interférents (pARNi), des molécules médiatrices de l'iARN et qui
constituent la plateforme thérapeutique iARN d'Alnylam, sont à
l'avant-garde de la médecine d'aujourd'hui grâce au puissant
silençage de l'ARN messager (ARNm) – les précurseurs géniques –
responsables de l'encodage des protéines causant les maladies, ce
qui les empêche donc d'être fabriquées. Il s'agit d'une approche
révolutionnaire avec le potentiel de transformer les soins pour les
patients atteints de maladies génétiques ou autres.
À propos d'Alnylam
Alnylam (Nasdaq: ALNY) est le chef de file de la traduction de
l’interférence ARN (iARN) en une nouvelle catégorie de médicaments
innovants et susceptibles d’améliorer la vie des personnes
atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques,
infectieuses hépatiques et du système nerveux central
(SNC)/oculaires. Fondés sur une science récompensée par un prix
Nobel, les agents thérapeutiques basés sur l'iARN consistent en une
approche probante et validée cliniquement, dans le traitement d'un
large éventail de maladies graves et incapacitantes. Créé en 2002,
Alnylam propose une vision audacieuse pour donner vie aux
potentialités scientifiques, en s'appuyant sur un solide
portefeuille de découvertes. Le premier agent thérapeutique iARN
approuvé d'Alnylam est ONPATTRO® (patisiran), disponible aux
États-Unis, dans l'UE et au Japon. Alnylam dispose d'un vaste
portefeuille de projets comprenant des médicaments expérimentaux,
notamment cinq produits candidats en phase avancée de
développement. Résolument tourné vers l'avenir, Alnylam continuera
d'appliquer sa stratégie "Alnylam 2020", qui consiste en la
création d'une société biopharmaceutique multiproduits en phase
commerciale, avec un portefeuille de projets durables de
médicaments basés sur l'iARN afin de répondre aux besoins des
patients n'ayant que des options thérapeutiques restreintes ou
inadaptées. Alnylam emploie plus de 1 200 personnes dans le monde.
Le siège de la société se trouve à Cambridge, dans le
Massachusetts.
À propos de GENESIS Pharma
GENESIS Pharma est une société biopharmaceutique régionale
développant des produits innovants destinés à lutter contre les
maladies graves et rares. Avec des bureaux à Athènes, Nicosie,
Sofia, Bucarest et Zagreb, GENESIS Pharma fait partie des premières
sociétés pharmaceutiques d'Europe à se spécialiser dans la mise sur
le marché, la vente et la distribution de produits
biopharmaceutiques. Depuis sa création, GENESIS Pharma a élaboré un
solide portefeuille dans les domaines thérapeutiques présentant
d'importants besoins médicaux, par l'entremise d'alliances
stratégiques durables, dans la grande région du Sud-Est de
l'Europe, avec certaines des plus grandes multinationales
pharmaceutiques, afin de se placer à l'avant-garde de la R&D.
Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter
www.genesispharma.com.
Énoncés prospectifs d'Alnylam
Diverses déclarations contenues dans le présent communiqué de
presse concernant les attentes, plans et perspectives d'Alnylam,
notamment, mais sans s'y limiter, le partenariat d’Alnylam avec
Genesis Pharma pour la mise sur le marché d’ONPATTRO en Europe du
Sud-Est; et les attentes de la société à l'égard de sa stratégie
"Alnylam 2020" en vue du développement et de la mise sur le marché
des agents thérapeutiques iARN, constituent des énoncés prospectifs
au sens des dispositions de règle refuge du Private Securities
Litigation Reform Act de 1995. Les résultats réels et plans futurs
peuvent varier de manière substantielle par rapport à ceux indiqués
dans les énoncés prospectifs en raison de divers risques
importants, incertitudes et autres facteurs, notamment la capacité
d'Alnylam à découvrir et développer des médicaments candidats
novateurs et à concrétiser sa vision, à parvenir à démontrer
l'efficacité et l'innocuité de ses produits candidats; des
résultats précliniques et cliniques de ses produits candidats, qui
peuvent ne pas être renouvelés ou continuer à se produire dans
d'autres sujets ou dans des études ultérieures ou encourager la
poursuite du développement de produits candidats pour une
indication spécifique ou autre; des mesures ou conseils des agences
de réglementation, qui peuvent affecter la conception, le
lancement, l'agenda, la poursuite et/ou la progression des essais
cliniques, ou nécessiter des essais précliniques et/ou cliniques
supplémentaires, déboucher sur des interruptions ou des échecs dans
la fabrication et la fourniture de ses produits candidats; de
l'obtention, du maintien et de la protection de sa propriété
intellectuelle; de la capacité d'Alnylam à faire valoir ses droits
de propriété intellectuelle contre des tiers et à défendre son
portefeuille de brevets face à des contestations de tiers; de
l'obtention et du maintien des approbations réglementaires, des
tarifs et du remboursement de ses produits; de sa progression dans
la mise en place d'une infrastructure aux États-Unis et dans
d'autres pays; du lancement, de la commercialisation et de la vente
de ses produits approuvés à l'échelle mondiale; de la capacité
d'Alnylam à continuer à élargir l'indication de l'ONPATTRO à
l'avenir; de la concurrence d'autres entreprises utilisant une
technologie similaire à celle d'Alnylam ou développant des produits
en vue d'une utilisation similaire; de la capacité d'Alnylam à
gérer sa croissance et ses dépenses opérationnelles, à obtenir des
financements supplémentaires pour promouvoir ses activités
commerciales, et à mettre sur pied et conserver des alliances
commerciales stratégiques et de nouvelles initiatives commerciales;
de la dépendance d'Alnylam à l'égard de tiers pour le
développement, la fabrication et la distribution de produits; du
résultat de litiges; du risque d'enquêtes gouvernementales; des
dépenses inattendues; ainsi que des risques décrits plus en détails
dans la section intitulée "Risk Factors" du dernier rapport
trimestriel d'Alnylam sur formulaire 10-Q déposé auprès de la
commission américaine des valeurs et opérations boursières (SEC),
et dans d'autres dossiers remis par Alnylam à la SEC. En outre,
tout énoncé prospectif représente le point de vue d'Alnylam au jour
d'aujourd'hui, et ne doit pas être considéré comme représentant le
point de vue de la société à une date ultérieure. Alnylam rejette
expressément toute obligation de mise à jour des énoncés
prospectifs, sauf dans les cas requis par la loi.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20190730005615/fr/
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Christine Regan Lindenboom (Investisseurs et médias)
+1-617-682-4340
Fiona McMillan (Médias, Europe) +44 1628 244960
GENESIS Pharma
Natalia Karahaliou (Médias, Europe du Sud-Est) +30 2108
771605
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Historical Stock Chart
From Mar 2024 to Apr 2024
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Historical Stock Chart
From Apr 2023 to Apr 2024