Abeona Therapeutics se voit accorder la désignation de « médicament orphelin » dans l'Union européenne pour sa thérapie...
January 20 2017 - 4:08AM
NEW YORK et CLEVELAND,
le 20 janvier 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -
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Le troisième programme de
thérapie génique fondé sur le virus adéno-associé
(« adeno-associated virus » - AAV)
d'Abeona, dénommé ABO-101, à recevoir la désignation
« médicament orphelin » par l'EMA
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Il est prévu que le recrutement
pour les essais cliniques commence à partir du deuxième
trimestre 2017
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L'étude longitudinale réalisée
auprès de 25 patients a établi des mesures de résultats sur
l'efficacité
-
La FDA a précédemment décerné
les désignations « médicament orphelin » et
« maladie pédiatrique rare »
Abeona Therapeutics Inc.
(Nasdaq : ABEO), société biopharmaceutique d'essais
cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le
traitement de maladies rares mettant la vie en danger, a annoncé
aujourd'hui que le comité des médicaments orphelins de l'Agence
européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation
« médicament orphelin » (EMA/OD/226/16) au programme de
thérapie génique ABO-101 d'Abeona pour le traitement du syndrome
Sanfilippo de type B (MPS IIIB), une maladie autosomique
récessive rare qui entraîne un déclin neurocognitif, une perte de
la parole, une mobilité réduite, ainsi qu'une mort prématurée chez
l'enfant.
« Cette désignation a été accordée sur la
base de notre portefeuille commercial des thérapies géniques AAV
ayant reçu les désignations « médicaments orphelins » de
la FDA et de l'EMA. Cela constitue une validation importante de la
traduction scientifique et clinique de ces produits pour les
populations de patients atteints de maladies n'ayant pas de
traitements adaptés », déclare Timothy J. Miller, docteur,
Président-directeur général d'Abeona Therapeutics Inc.
« Obtenir la désignation n'aurait pas été possible sans les
contributions du Dr Doug McCarty et du Dr Haiyan Fu,
chercheurs à l'hôpital Nationwide Children, de la fondation Stop
Sanfilippo, de la fondation Sanfilippo B, de la fondation Red
Sanfilippo, de la fondation Sanfilippo Children's Research, de
Ben's Dream, de la fondation Sanfilippo Medical Research, de Team
Sanfilippo et de la National MPS Society USA. »
Auparavant, ABO-101 a obtenu la désignation
« médicament orphelin » auprès de la U.S. Food and Drug
Administration (FDA) aux États-Unis, ainsi que la désignation de
« maladie pédiatrique rare » dans le cadre d'un prérequis
de la procédure « Priority Review Voucher (PRV) » de la
FDA. La FDA a autorisé un essai clinique de phase 1/2 pour la
Nouvelle drogue de recherche (Investigational New Drug, IND). Il
est prévu que les recrutements débutent au deuxième
trimestre 2017.
À propos de la désignation
« médicament orphelin » de l'Union européenne
(UE) : la Commission européenne accorde la désignation
« médicament orphelin » afin d'instaurer des mesures
incitatives destinées à favoriser le développement des médicaments
pour traiter, prévenir ou diagnostiquer les maladies ou les
pathologies touchant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans
l'Union européenne. Grâce à la désignation « médicament
orphelin », Abeona bénéficie de mesures incitatrices et
d'avantages au sein de l'Union européenne, notamment un protocole
d'assistance, des coûts réduits et une protection contre la
concurrence du marché lors de l'approbation de l'ABO-101 pour le
traitement des patients atteints de la mucopolysaccharide de
type IIIB (MPS IIIB).
À propos de l'ABO-101
(AAV-NAGLU) : l'ABO-101, la thérapie génique fondée
sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome
Sanfilippo (MPS III), première thérapie de la société à faire
l'objet d'essai sur sujets humains, se présente sous la forme d'une
administration unique en intraveineuse d'une copie normale du gène
NAGLU dans les cellules du système nerveux central et des organes
périphériques afin d'inverser les effets induits par les anomalies
génétiques causant la maladie. Suite à l'administration d'une
monodose d'ABO-101 dans le cadre de modèles précliniques
Sanfilippo, les cellules du système nerveux central et des organes
périphériques ont produit les enzymes manquantes et éradiqué la
pathologie sous-jacente impliquant le stockage cellulaire des
sucres (GAG). Des études d'efficacité précliniques in vivo concernant le syndrome Sanfilippo ont
montré des bénéfices fonctionnels s'étendant sur plusieurs mois
après le traitement. Une monodose d'ABO-101 a restauré de manière
significative un fonctionnement cellulaire et organique normal,
corrigé des déficiences cognitives sur plusieurs mois après
l'administration du traitement, amélioré la fonction
neuromusculaire et rétabli une espérance de vie normale chez
l'animal atteint de MPS IIIB après traitement par rapport à un
groupe animal contrôle non traité. Ces résultats concordent avec
les études de plusieurs laboratoires suggérant de potentiels
bénéfices du traitement AAV pour les patients atteints du syndrome
Sanfilippo. Récemment, des études de sécurité et d'efficacité
portant sur les traitements par thérapie génique AAV dans le cadre
du syndrome Sanfilippo ont été publiées dans plusieurs revues
scientifiques examinées par des pairs.
À propos des syndromes Sanfilippo
(ou mucopolysaccharidoses) : la mucopolysaccharidose (MPS)
de type III (syndrome Sanfilippo) désigne un ensemble de
quatre maladies génétiques héréditaires chacune causée par une
anomalie génétique unique décrite sous la forme des types A, B, C
ou D, qui entraîne des déficits enzymatiques générant une
accumulation anormale de glycosaminoglycanes (GAG, ou glucides)
dans les tissus du corps humain. La MPS III est une maladie de
surcharge lysosomale, regroupant des anomalies héréditaires rares
du métabolisme qui causent une déficience de la fonction
lysosomale. Les mucopolysaccharides (GAG) se présentent sous la
forme de longues chaînes de molécules de glucides participant à la
formation du tissu conjonctif dans le corps. Il existe un processus
continu qui remplace les éléments corporels et qui les détruit une
fois utilisés. Les enfants atteints de MPS III ne produisent
pas de sulfate d'héparane, une enzyme essentielle à la destruction
de la mucopolysaccharide utilisée. Les mucopolysaccharides
partiellement détruites présentent dans les cellules du corps
causent des dommages progressifs. Les symptômes principaux de la
MPS III se produisent suite à l'accumulation des GAG au sein
du système nerveux central, notamment le cerveau, la moelle
épinière et d'autres tissus, ce qui entraîne un déclin cognitif, un
dysfonctionnement moteur et une mort éventuelle. Il est important
de noter que la MPS III est incurable, les traitements se
composant essentiellement de soins symptomatiques.
À propos
d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société
biopharmaceutique d'essais cliniques axée sur le développement de
thérapies géniques pour le traitement des maladies génétiques rares
mettant la vie en danger. Les principaux programmes d'Abeona
incluent ABO-102 (AAV-SGSH) et ABO-101 (AAV-NAGLU), des thérapies
géniques fondées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le
traitement du syndrome Sanfilippo (MPS IIIA et IIIB,
respectivement). Abeona développe également EB-101 (des greffes de
peaux corrigées génétiquement) pour le traitement de l'épidermolyse
bulleuse dystrophique récessive (« recessive dystrophic
epidermolysis bullosa » - RDEB), EB-201 pour le traitement de
l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), une thérapie
génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale
juvénile (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), une thérapie génique pour le
traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile (INCL),
ainsi que ABO-301 (AAV-FANCC) pour le traitement de l'anémie de
Fanconi (FA) et ABO-302 ayant recours à la nouvelle approche
CRISPR-Cas9 de manipulation des gènes en vue d'une thérapie génique
pour le traitement des maladies rares du sang. En outre, Abeona
développe une thérapie protéique à base de plasma, comprenant SDF
Alpha(TM) (inhibiteur de protéase alpha-1) pour le traitement de la
BPCO héréditaire via le processus sans éthanol (diafiltration du
sel) SDF(TM) détenu par la société. Pour de plus amples
informations, veuillez
consulter www.abeonatherapeutics.com.
Le présent communiqué de presse
contient certaines déclarations qui sont de nature prospectives au
sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel
qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Les
présentes déclarations comprennent notamment, sans limitation,
notre conviction que la désignation par l'EMA constitue une
validation importante de la traduction scientifique et clinique de
nos produits aux populations de patients n'ayant pas de traitements
adaptés à leur maladie. Les présentes déclarations sont sujettes à
de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter,
la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies
rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des
essais cliniques, la capacité à poursuivre avec succès nos essais
cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à développer nos
produits et technologies, la capacité à recueillir ou obtenir les
approbations réglementaires requises, l'impact des changements sur
les marchés financiers et des conditions économiques mondiales,
ainsi que les autres risques, tels que détaillés de temps à autre
dans les Rapports annuels de la Société sur le Formulaire 10-K
et autres rapports soumis par la Société auprès de la Securities
and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une
quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans la
présente publication ou à mettre à jour lesdites déclarations pour
refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la
date de la présente publication, qu'ils se présentent sous la forme
de nouvelles informations, de futurs développements ou
autres.
Contact Investisseur :
Christine Silverstein
Vice-présidente, relations investisseurs
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com
Contact médias :
Andre'a Lucca
Vice-président, communications et opérations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6208
alucca@abeonatherapeutics.com
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Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire
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