CAMBRIDGE, MA et
CARLSBAD, CA, le 31 juill. 2017
/CNW/ - Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AKCA) et Ionis
Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : IONS) ont annoncé aujourd'hui
qu'une demande d'autorisation de mise en marché (AMM) a été
déposée auprès de l'Agence européenne des médicaments (AEM) pour le
volanesorsen utilisé dans le traitement des patients atteints
d'hyperchylomicronémie familiale. Le volanesorsen, un produit de la
technologie antisens brevetée d'Ionis, a été découvert par Ionis et
développé conjointement par Ionis et Akcea, et si la demande est
approuvée, il sera mis en marché par Akcea.
« La demande d'autorisation de mise en marché déposée
auprès de l'Agence européenne des médicaments pour le volanesorsen
est une étape critique pour Akcea. Le dépôt de cette demande nous
rapproche un peu plus de notre objectif d'offrir aux médecins et
aux patients un traitement pour une maladie dont les manifestations
sont nombreuses, graves, quotidiennes et chroniques », indique
Paula Soteropoulos, présidente et
chef de la direction d'Akcea. « Nous avons eu des échanges
productifs avec les organismes de règlementation de l'Union
européenne, des États-Unis, et du Canada, et nous prévoyons déposer des demandes
d'autorisation auprès des organismes de règlementation américains
et canadiens en septembre. De plus, Akcea poursuit l'assemblée de
son organisation et de son infrastructure pour assurer la mise en
marché mondiale du volanesorsen. »
L'hyperchylomicronémie familiale est un trouble génétique grave
et rare caractérisé par des taux extrêmement élevés de
triglycérides et par des pancréatites récurrentes, potentiellement
mortelles, que les patients risquent de subir. L'organisme des
personnes atteintes d'hyperchylomicronémie familiale est incapable
de décomposer les grosses particules de lipoprotéines riches en
triglycérides, appelées chylomicrons, en raison d'une carence de la
lipoprotéine lipase, une enzyme qui aide à décomposer les
triglycérides. Il n'existe aucun traitement efficace.
« Les patients atteints d'hyperchylomicronémie familiale
ont besoin de nouveaux traitements qui peuvent abaisser de façon
importante leur taux très élevé de triglycérides. Comme leur taux
de triglycérides est extrêmement élevé, ces patients souffrent
quotidiennement de symptômes chroniques et ils présentent un risque
accru de morbidité et de mortalité, dû principalement aux crises
récurrentes de pancréatite », explique le Dr Marcello
Arca, chef de l'unité des lipides et de l'athérosclérose de
l'Hôpital universitaire Policlinico Umberto I. « Si je me fie
aux résultats positifs du programme de phase 3 pour le
volanesorsen, je suis encouragé de constater que pour la première
fois, ces patients pourraient avoir accès à un nouveau traitement
qui pourrait les aider à obtenir la baisse des triglycérides dont
ils ont besoin pour diminuer le fardeau de leur maladie et réduire
les risques de pancréatite. »
« Akcea a fait preuve d'un engagement sans précédent pour
appuyer les patients et trouver un traitement pour cette condition
débilitante. Grâce au travail réalisé, les patients européens
atteints d'hyperchylomicronémie familiale, leurs familles et leurs
médecins peuvent avoir espoir qu'ils auront bientôt à leur
disposition un traitement efficace qui leur permettra d'alléger le
fardeau que représente l'hyperchylomicronémie familiale. Le fait de
travailler avec un partenaire solidaire comme Akcea est un
avantage, et nous apprécions également la persévérance de notre
communauté qui n'a de cesse de trouver un traitement
efficace », ajoute Jill Prawer, fondatrice et présidente,
LPLD Alliance.
À PROPOS DU PROGRAMME CLINIQUE POUR LE VOLANESORSEN
Le dépôt de la demande pour autoriser la mise en marché du
volanesorsen pour le traitement de l'hyperchylomicronémie familiale
est basé sur des données obtenues lors des études de phase 3
APPROACH et COMPASS. Lors de l'étude
de base APPROACH, une étude aléatoire d'un an contrôlée par placébo
et réalisée auprès de 66 patients atteints d'hyperchylomicronémie
familiale (taux moyen de triglycérides entrants chez les patients
participant à l'étude de 2 209 mg/dL ou 25,0 mmol/L), le paramètre
principal de l'étude, qui était la réduction des triglycérides, a
été atteint après trois mois, avec une baisse moyenne des
triglycérides de 77 %. Cela s'est traduit par une baisse moyenne
absolue des triglycérides de 1 712 mg/dL (19,3 mmol/L) chez les
patients traités avec le volanesorsen, comparativement à une
augmentation de 18 % chez les patients ayant reçu un placébo, ou
une efficacité de traitement de - 94 %. De plus, 50 % des patients
traités ont obtenu des taux de triglycérides de moins de 500 mg/dL
(5,6 mmol/L), un seuil reconnu pour le risque accru de pancréatite.
De plus, durant l'étude APPROACH, le traitement au volanesorsen a
été associé à une diminution nettement plus importante
statistiquement de crises de pancréatite au sein du groupe de
patients ayant une incidence plus élevée de pancréatite avant le
début de l'étude, et à une réduction des douleurs abdominales chez
les patients dont la douleur était le symptôme prédominant avant le
traitement.
Lors de l'étude COMPASS, une
étude aléatoire contrôlée par placébo d'une durée de six mois
réalisée auprès de 113 patients avec des taux de triglycérides
extrêmement élevés (>500 mg/dL), le paramètre principal de
l'étude, qui était la réduction des triglycérides après trois mois,
a également été atteint avec une baisse moyenne des triglycérides
de 71 %. Durant l'étude COMPASS, le traitement au volanesorsen a
été associé à une diminution nettement plus importante
statistiquement de crises de pancréatite.
Au cours de ces études, l'effet indésirable le plus fréquent
observé chez les patients traités au volanesorsen était une
réaction habituellement bénigne au site d'injection. Une baisse de
la numération plaquettaire a été observée chez plusieurs patients.
Cette baisse des plaquettes n'était pas significative sur le plan
clinique et elle a été bien gérée avec un ajustement et un contrôle
de la posologie. Cinq patients ont abandonné l'étude APPROACH en
raison d'une baisse de la numération plaquettaire, dont deux qui
ont eu une baisse très importante. Quatre patients ont abandonné à
cause d'autres effets secondaires non graves.
Akcea et Ionis poursuivent l'étude BROADEN, une étude clinique
de phase 3 réalisée auprès de patients atteints
d'hyperchylomicronémie familiale et qui accepte encore des
patients, et les premières données devraient être disponibles en
2019. Akcea a l'intention de déposer une demande d'autorisation de
mise en marché pour le volanesorsen comme traitement pour
l'hyperchylomicronémie familiale en 2019 si les résultats de
l'étude BROADEN sont positifs. Les organismes de règlementation
américains et européens ont accordé au volanesorsen le statut de
médicament orphelin pour le traitement des patients atteints
d'hyperchylomicronémie familiale. Le volanesorsen a également reçu
le statut de médicament orphelin en Europe pour le traitement de la lipodystrophie
partielle familiale.
À PROPOS DU VOLANESORSEN, DE L'HYPERCHYLOMICRONÉMIE FAMILIALE
ET DE LA LIPODYSTROPHIE PARTIELLE FAMILIALE
Le volanesorsen, un produit de la technologie antisens brevetée
d'Ionis, est un médicament en développement pour deux
troubles métaboliques rares : l'hyperchylomicronémie familiale et
la lipodystrophie partielle familiale. Le volanesorsen est conçu
pour diminuer la production d'ApoC-III, une protéine produite dans
le foie qui joue un rôle important dans la régulation des
triglycérides plasmatiques et qui pourrait également affecter
d'autres paramètres métaboliques.
L'hyperchylomicronémie familiale est un trouble génétique grave
et rare caractérisé par des taux extrêmement élevés de
triglycérides et par le risque pour les patients de pancréatite
récurrente, potentiellement mortelle. L'organisme des personnes
atteintes d'hyperchylomicronémie familiale est incapable de
décomposer les grosses particules de lipoprotéines riches en
triglycérides, appelées chylomicrons, en raison d'une carence de la
lipoprotéine lipase, une enzyme qui aide à décomposer les
triglycérides. Il n'existe aucun traitement efficace. Pour des
renseignements supplémentaires sur l'hyperchylomicronémie
familiale, consultez le site www.fcsfocus.com, celui de la FCS
Foundation à www.livingwithfcs.org et celui de la LPLD
Alliance à www.lpldalliance.org.
La lipodystrophie partielle familiale est un trouble métabolique
grave et rare caractérisé par une incapacité du corps à emmagasiner
les graisses aux endroits normaux. Cette condition entraine des
niveaux élevés de triglycérides sanguins, une répartition anormale
des graisses autour et dans les organes, comme le foie et le cœur,
et une multitude d'anomalies métaboliques, y compris une résistance
grave à l'insuline. Les personnes atteintes de lipodystrophie
partielle familiale sont davantage à risque de subir une
pancréatite aiguë en plus de devoir composer avec des conséquences
progressives à long terme, comme la cardiomyopathie prématurée,
l'athérosclérose et l'hépatopathie. Pour obtenir des renseignements
supplémentaires sur la lipodystrophie partielle familiale,
consultez le site de Lipodystrophy United à
www.lipodystrophyunited.org.
À PROPOS D'AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, une filiale en propriété exclusive d'Ionis
Pharmaceuticals, est une société biopharmaceutique axée sur le
développement et la commercialisation de médicaments pour traiter
les patients atteints de maladies cardiométaboliques graves causés
par des troubles du métabolisme des lipides. Akcea fait progresser
une gamme mature de quatre nouveaux médicaments ayant le potentiel
de traiter plusieurs maladies, incluant le volanesorsen,
AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx et
AKCEA-APOCIII-LRx. Les quatre médicaments ont été
découverts et codéveloppés par Ionis, un chef de file en matière de
traitements antisens, et basés sur la technologie antisens brevetée
d'Ionis. Le médicament le plus avancé de la gamme, le volanesorsen,
est actuellement en cours d'examen par les autorités règlementaires
de l'UE pour le traitement de l'hyperchylomicronémie familiale, et
est présentement en phase 3 de développement clinique pour le
traitement de la lipodystrophie partielle familiale. Akcea poursuit
l'assemblée de son infrastructure pour assurer la mise en marché
mondiale de ses médicaments en ciblant les spécialistes des
maladies lipidiques comme premier point de contact. Les bureaux
d'Akcea sont situés à Cambridge au
Massachusetts. Pour en savoir
davantage au sujet d'Akcea, consultez le site www.akceatx.com.
À PROPOS D'IONIS PHARMACEUTICALS
Ionis est le chef de file en matière de recherche et le
développement de médicaments ciblant l'ARN qui s'est donné comme
mission de développer des médicaments pour les patients qui ont
d'importants besoins médicaux non comblés, comme les patients
atteints de maladies graves et rares. Grâce à sa technologie
antisens brevetée, Ionis a créé une gamme importante de médicaments
qui sont les premiers ou les meilleurs de leur classe thérapeutique
dont plus de trois douzaines sont en phase de développement.
SPINRAZA® (nusinersen) a été approuvé aux États-Unis, en
Europe, au Japon et au
Canada pour le traitement de
l'amyotrophie spinale. Biogen assure la commercialisation de
SPINRAZA. Parmi les médicaments pour lesquels les études de phase 3
ont été complétées avec succès on retrouve l'inotersen
(IONIS-TTRRx) un médicament antisens qu'Ionis développe
avec GSK pour traiter les patients atteints de toutes les formes
d'amylose de la transthyrétine, et le volanesorsen, un médicament
antisens découvert par Ionis et développé conjointement avec Akcea
Therapeutics pour traiter les patients atteints soit
d'hyperchylomicronémie familiale ou de lipodystrophie partielle
familiale. Akcea, une filiale d'Ionis, est une société
biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation
de médicaments pour traiter les patients atteints de maladies
cardiométaboliques graves causées par des troubles du métabolisme
des lipides. S'il est approuvé, le volanesorsen sera commercialisé
par Akcea, la filiale d'Ionis. Ces deux médicaments, l'inotersen et
le volanesorsen, sont présentement en phase de dépôt règlementaire
pour l'autorisation de la mise en marché. Les médicaments et
technologies d'Ionis jouissent d'une protection particulière grâce
à ses brevets. Pour des informations supplémentaires au sujet
d'Ionis, consultez le site www.ionispharma.com.
ÉNONCÉS PRÉVISIONNELS D'AKCEA
Le présent communiqué de presse contient des énoncés
prévisionnels concernant les activités d'Akcea Therapeutics, Inc.,
ainsi que le potentiel thérapeutique et commercial du volanesorsen
et d'autres produits en développement. Tout énoncé décrivant les
objectifs, les attentes, les projections financières ou autres, les
intentions ou les croyances d'Akcea est un énoncé prévisionnel et
doit être considéré comme un énoncé à risque. Ces énoncés sont
assujettis à certains risques et incertitudes, en particulier ceux
inhérents au processus de découverte, de développement et de
commercialisation de médicaments qui sont sécuritaires et efficaces
pour une utilisation comme thérapeutique humaine et ceux qui
portent sur l'effort de créer une société qui commercialise de tels
médicaments. Les énoncés prévisionnels d'Akcea comportent également
des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent pas ou ne se
révèlent pas exactes, pourraient faire en sorte que ses résultats
diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces
énoncés prévisionnels. Bien que les énoncés prévisionnels d'Akcea
reflètent le jugement exercé de bonne foi par sa direction, ces
énoncés sont basés uniquement sur des faits et des facteurs connus
actuellement d'Akcea. Par conséquent, le lecteur est prié de ne pas
se fier indument à ces énoncés prévisionnels. Ces risques et
d'autres concernant les programmes d'Akcea sont décrits de façon
plus détaillée dans le prospectus définitif dans le cadre de son
premier appel public à l'épargne qui a été déposé auprès de la
SEC.
ÉNONCÉS PRÉVISIONNELS D'IONIS
Le présent communiqué de presse contient des énoncés
prévisionnels concernant les activités d'Ionis Pharmaceuticals,
Inc., ainsi que le potentiel thérapeutique et commercial du
volanesorsen et d'autres produits en développement. Tout énoncé
décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières
ou autres, les intentions ou les croyances d'Ionis est un énoncé
prévisionnel et doit être considéré comme un énoncé à risque. Ces
énoncés sont assujettis à certains risques et incertitudes, en
particulier ceux inhérents au processus de découverte, de
développement et de commercialisation de médicaments qui sont
sécuritaires et efficaces pour une utilisation comme thérapeutique
humaine et ceux qui portent sur l'effort de créer une société qui
commercialise de tels médicaments. Les énoncés prévisionnels
d'Ionis comportent également des hypothèses qui, si elles ne se
matérialisent pas ou ne se révèlent pas exactes, pourraient faire
en sorte que ses résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés
ou sous-entendus par ces énoncés prévisionnels. Bien que les
énoncés prévisionnels d'Ionis reflètent le jugement exercé de bonne
foi par sa direction, ces énoncés sont basés uniquement sur des
faits et des facteurs connus actuellement d'Ionis. Par conséquent,
le lecteur est prié de ne pas se fier indument à ces énoncés
prévisionnels. Ces risques et d'autres concernant les programmes
d'Ionis sont décrits de façon plus détaillée dans le rapport annuel
d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. sur le formulaire 10-K pour
l'exercice terminé le 31 décembre 2016,
et dans le rapport trimestriel le plus récent sur le
formulaire 10-Q, qui ont été déposés auprès de la SEC. Il est
possible d'obtenir des exemplaires de ces formulaires et d'autres
documents en s'adressant à la Société.
Dans ce communiqué de presse, sauf si le contexte exige une
interprétation contraire, « Ionis », « Akcea »,
« Société», « nous », « notre », et
« nos » font référence à Ionis Pharmaceuticals ou à Akcea
Therapeutics.
Ionis PharmaceuticalsMD est une marque déposée
d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea TherapeuticsMD
est une marque déposée d'Ionis Pharmaceuticals,
Inc. SPINRAZAMD est une marque déposée de
Biogen.
Liens connexes
http://akceatx.com
http://www.ionispharma.com
Pour consulter le texte original :
http://www.prnewswire.com/news-releases/akcea-and-ionis-announce-submission-of-marketing-authorization-application-for-volanesorsen-to-the-european-medicines-agency-300495001.html
SOURCE Akcea Therapeutics