Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) a annoncé
aujourd'hui être parvenu à une entente nationale de financement
avec le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) et
le National Health Service (NHS) England, sur la base d'un Managed
Access Agreement (MAA), qui offre l'accès au Strensiq® (asfotase
alfa) aux patients anglais atteints d'hypophosphatasie apparue dans
l'enfance, quel que soit leur âge actuel. Ce Managed Access
Agreement (MAA) a été annoncé aujourd'hui dans le cadre d'une
décision d'évaluation finale délivrée par le comité d'évaluation
des technologies hautement spécialisées NICE, recommandant Strensiq
selon le Managed Access Agreement (MAA).
Le MAA a été développé conjointement avec des médecins leaders
d'opinion, des groupes de patients, NHS England et Alexion. Il
garantit l'accès à Strensiq des nourrissons, des enfants et des
patients adultes atteints d'hypophosphatasie apparue dans
l'enfance, ayant éprouvé les symptômes les plus débilitants, qui
sont ceux qui devraient tirer le plus parti de cette thérapie.
"C'est une réussite que les patients anglais atteints
d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance, qui répondent aux
critères fixés par le MAA, puissent avoir accès au Strensiq -
l'unique traitement adapté à cette maladie sévèrement débilitante
et potentiellement mortelle," a déclaré Lindsay Weaver, directrice
exécutive de Children Living with Inherited Metabolic Diseases
(CLIMB). "C'est pour nous un soulagement que NICE, NHS England et
Alexion soient parvenus à un accord dont tireront parti les
patients atteints d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance, qui
ont le plus besoin d'être traités. Nous allons suivre la
progression de cet accord, qui comprend la collecte de données
solides, afin de garantir aux patients l'accès continu à ce
médicament," a-t-elle ajouté.
L'hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique extrêmement
rare, qui se caractérise par une mauvaise formation des os pouvant
conduire à une faiblesse et à une déformation osseuses, à des
fractures et à d'autres anomalies squelettiques, ainsi qu'à des
complications telles une intense faiblesse musculaire, des douleurs
importantes, des crises dans les formes périnatales et infantiles
d'hypophosphatasie et une insuffisance respiratoire pouvant aboutir
à des décès prématurés chez les nourrissons.1-5
"Nous avons travaillé avec diligence et de façon constructive
avec NICE, NHS England, des partisans et des médecins, et sommes
extrêmement satisfaits d'être parvenus à un accord visant à rendre
Strensiq disponible pour les patients anglais atteints
d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance qui ont le plus besoin
d'un traitement," a déclaré Ludwig Hantson, directeur général
d'Alexion. "La décision de fournir l'accès au Strensiq marque un
jalon majeur pour les patients et leur famille," a-t-il
poursuivi.
Strensiq est approuvé dans l'Union européenne en tant
qu'enzymothérapie de substitution destinée aux patients atteints
d'hypophosphatasie apparue dans l'enfance. Strensiq est également
approuvé aux Etats-Unis pour le traitement des patients atteints
d'hypophosphatasie périnatale, infantile ou juvénile, ainsi qu'au
Japon et dans d'autres pays. Alexion fait actuellement avancer les
processus de financement locaux pour Strensiq dans de nouveaux pays
du monde.
À propos de l’hypophosphatasie (HPP)
L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique,
chronique et progressive et potentiellement mortelle extrêmement
rare susceptible d'affecter des personnes de tous âges. Elle se
caractérise par un défaut de minéralisation osseuse qui peut
entraîner la destruction et la déformation des os, des fractures et
d'autres anomalies squelettiques, ainsi que des complications
systémiques telles une faiblesse musculaire extrême, des douleurs
musculaires, osseuses et articulaires, des crises dans les formes
périnatales et infantiles de l'hypophosphatasie, une insuffisance
respiratoire aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons.
Les signes, les symptômes et la gravité de l'hypophosphatasie
peuvent varier selon les patients, et, étant donné la nature
progressive de la maladie, de nouveaux symptômes peuvent apparaître
à tout âge - les symptômes pouvant empirer avec le temps,
entraînant une incapacité grave. 1-5 L’hypophosphatasie (HPP) est
habituellement classée selon l'âge du patient à l'apparition des
symptômes de la maladie; l’hypophosphatasie périnatale, infantile
et juvénile (également connue sous le nom d’hypophosphatasie
apparue dans l'enfance) se définit par une hypophosphatasie dont
les premiers symptômes se sont manifestés avant l'âge de 18 ans.
1
L’hypophosphatasie (HPP) peut avoir des conséquences
dévastatrices pour les patients à tous les stades de la vie.1 Dans
une étude sur l'histoire naturelle, des nourrissons ayant eu leur
premier symptôme d'hypophosphatasie (HPP) au cours des 6 premiers
mois de leur vie ont présenté un taux de mortalité élevé, pour un
taux de mortalité générale de 73% à 5 ans.7 Chez ces patients, la
mortalité était principalement due à une insuffisance respiratoire.
1,7 Chez les patients survivants et chez ceux atteints
d'hypophosphatasie juvénile, les séquelles cliniques à long terme
incluent des fractures récurrentes et ne cicatrisant pas, une
faiblesse musculaire extrême, des douleurs débilitantes, ainsi que
la nécessité de recourir à des dispositifs d'assistance à la
mobilité tels des fauteuils roulants, des déambulateurs à roulettes
et des canes. 1,4
L'hypophosphatasie est due à des mutations du gène codant d'une
enzyme appelée phosphatase alcaline non tissu-spécifique (TNSALP).
Cet enzyme joue un rôle crucial dans la minéralisation osseuse
saine. 1,2
A propos de Strensiq® (asfotase alfa)
Strensiq (asfotase alfa) est un traitement enzymatique
substitutif premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause
sous-jacente de HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP).
Dans des études cliniques portant sur des patients atteints de HPP
chez lesquels le premier symptôme s'est manifesté avant l'âge de 18
ans, le traitement à base de Strensiq a permis d'améliorer la
survie générale chez les nourrissons, la minéralisation des os,
ainsi que la taille, le poids et la mobilité. 6,8
INFORMATIONS DE SECURITE IMPORTANTES RELATIVES A
STRENSIQ
Les réactions d'hypersensibilité, dont l'anaphylaxie, ont été
signalées chez les patients traités par STRENSIQ. Les signes et les
symptômes d'anaphylaxie incluaient les difficultés respiratoires,
la sensation d'étouffement, les nausées, l'oedème périorbital, et
les vertiges. Ces réactions se sont produites en l'espace de
quelques minutes après l'administration sous-cutanée de STRENSIQ,
et peuvent se produire chez les patients traités depuis plus d'un
an. D'autres réactions d'hypersensibilité ont également été
observées chez les patients traités par STRENSIQ, dont les
vomissements, la fièvre, les céphalées, les rougeurs,
l'irritabilité, les frissons, l'érythème cutané, les éruptions
cutanées, le prurit et l'hypoesthésie orale. Si une réaction
hypersensibilité grave se produit, interrompre le traitement à base
de STRENSIQ et débuter un traitement médical adapté. Evaluer les
risques et les bénéfices d'une reprise d'un traitement à base de
STRENSIQ aux patients individuels, après une réaction grave. Si le
médecin décide d'administrer à nouveau ce médicament, surveiller
les patients et rechercher la réapparition des signes et des
symptômes d'une réaction d'hypersensibilité grave.
Une lipodystrophie localisée, notamment une lipoatrophie et une
lipohypertrophie, a été signalée sur le site de l'injection, au
bout de plusieurs mois, chez des patients traités par STRENSIQ.
Recommander aux patients de suivre la technique d'injection
appropriée et de changer régulièrement de site d'injection.
Les patients atteints de HPP présentent un risque accru de
développer des calcifications ectopiques. Dans les essais
cliniques, 14 cas (14%) de calcifications ectopiques de l'oeil,
notamment de la cornée et de la conjonctive, ainsi que des reins
(néphrocalcinose) ont été signalés. Il n'existait pas suffisamment
de données disponibles permettant de déterminer si les événements
rapportés étaient conformes à la maladie ou non, ou dus à la prise
de STRENSIQ. Aucun changement visuel ou modification de la fonction
rénale n'a été relevé. Les examens ophtalmologiques et les
échographies rénales sont recommandées au départ et régulièrement
pendant le traitement par STRENSIQ, dans le but de rechercher les
signes et symptômes de calcifications ectopiques ophtalmologiques
et rénales, ainsi que les changements de la fonction visuelle et
rénale. Les effets indésirables les plus courants (≥ 10%) sont les
réactions au site d'injection, la lipodystrophie, les
calcifications ectopiques et les réactions d'hypersensibilité.
Veuillez cliquer ici pour les informations posologiques
complètes.
À propos d’Alexion
Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le
développement et la fourniture de traitement qui changent la vie
des patients atteints de troubles graves et rares. En tant que
leader mondial de l’inhibition de compléments, Alexion a développé
et commercialise le premier et unique inhibiteur de complément
approuvé pour traiter les patients atteints d’hémoglobinurie
paroxystique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique urémique
atypique (aHUS), deux troubles potentiellement mortels extrêmement
rares. En outre, la franchise mondiale d'Alexion, qui porte sur les
maladies métaboliques rares, inclut deux enzymothérapies de
substitution hautement novatrices, destinées aux patients atteints
de maladies extrêmement rares potentiellement mortelles,
l’hypophosphatasie (HPP) et le déficit en lipase acide lysosomale
(LAL-D). La société fait progresser son pipeline de maladies rares
avec des produits candidats hautement novateurs dans plusieurs
domaines thérapeutiques. Le présent communiqué de presse et des
informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à
l’adresse suivante: www.alexion.com
[ALXN-G]
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations
prospectives, notamment des déclarations portant sur les bénéfices
médicaux potentiels de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement
de l’hypophosphatasie (HPP). Les déclarations prospectives sont
soumises à des facteurs susceptibles d’entraîner un écart entre les
résultats et les projets et ceux escomptés, notamment, par exemple,
les risques et les incertitudes liées au développement de
médicaments, les décisions des autorités réglementaires en matière
du caractère adéquat de nos recherches, d’approbation de
commercialisation ou de limitations matérielles de la
commercialisation de Strensiq pour le traitement de la HPP, les
retards, interruptions ou échecs dans la fabrication et
l'approvisionnement de nos produits et de nos médicaments-
candidats, des retards dans l'établissement d’une infrastructure
commerciale pour Strensiq dans le traitement de la HPP, la
possibilité que les résultats des essais cliniques ne soient pas
prédictifs des résultats de sécurité et d’efficacité de Strensiq
dans des populations de patients plus larges ou différentes, la
possibilité que les essais cliniques sur nos médicaments-candidats
puissent être retardés, le caractère adéquat de nos processus de
pharmacovigilance et de nos rapports sur l'innocuité des
médicaments, le risque que des payeurs tiers (dont des agences
gouvernementales) ne remboursent pas, ou ne continuent pas à
rembourser, l’utilisation de Strensiq à des taux acceptables ou ne
les remboursent pas du tout, le risque que les enquêtes
gouvernementales, dont des enquêtes sur Alexion réalisées par la
SEC et DOJ, le risque que des dépôts réglementaires prévus soient
retardés, le risque que des évaluations portant sur le nombre de
patients traités par Strensiq et que les observations portant sur
l’histoire naturelle des patients traités par Strensiq soient
inexactes, des risques liés à des perturbations potentielles de
notre activité suite à des changements de direction, et tout un
éventail d’autres risques énoncés périodiquement dans les dépôts
d’Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, qui
incluent, mais sans s’y limiter, les risques évoqués dans le
rapport trimestriel d’Alexion sur le Formulaire 10-Q pour la
période close au 31 mars 2017, ainsi que dans les autres dépôts
réalisés par Alexion auprès de la SEC. Alexion n’a pas l’intention
de mettre à jour l’une des présentes déclarations prospectives afin
de refléter les évènements ou les circonstances ultérieures à la
date d’aujourd’hui, sauf si la loi l’exige.
Références
1. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol
Rev. 2013; 10 (suppl 2):380-388. 2. Whyte MP. Hypophosphatasia:
nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. In:
Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone
Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press;
2008:1573-1598. 3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al.
Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N
Engl J Med. 2012; 366(10):904-913. 4. Seshia SS, Derbyshire G,
Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis
Child. 1990; 65(1):130-131. 5. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E,
Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom
of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense
mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the
tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007;
40(6):1655-1661. 6. Strensiq Summary of Product Characteristics.
Alexion Pharmaceuticals. 7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al.
Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the
severe perinatal and infantile forms. Poster presented at the 2014
Pediatric Academic Societies and Asian Society for Pediatric
Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Canada, May 5, 2014.
Abstract 752416. 8.
Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Onzono K,
et al. Asfotase Alfa Treatment Improves Survival for Perinatal and
Infantile Hypophosphatasia. The Journal of Clinical Endocrinology
& Metabolism 2016; 101: 334-342.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
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exécutive, Communications d'entrepriseouLauren Cettier, +41 (0)44
457 4323Directrice Communications externes pour la zone
EMEAouInvestisseursElena Ridloff, Directrice financière +1
475-230-3601Vice-Présidente, Relations avec les
investisseursouCatherine Hu, +1 475-230-3599Directrice, Relations
avec les investisseurs
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