ReNAgade Therapeutics annonce des présentations à la 27e réunion annuelle de l’ASGCT
April 23 2024 - 6:24AM
Business Wire
Présentation de l’administration de cellules T
à la pointe de l’industrie chez les NHP
Présentation orale d’un système tout ARN
permettant des insertions génomiques de la taille d’un exon
ReNAgade Therapeutics, une société exploitant le potentiel
illimité des médicaments à base d’ARN, a annoncé aujourd’hui
une présentation orale et sur poster mettant en évidence les
données précliniques à l’appui de sa plateforme technologique
complète à base d’ARN lors de la 27e réunion annuelle de l’American
Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 7 au
11 mai 2024, à Baltimore, dans le Maryland.
« Nous sommes ravis de souligner les avancées fondamentales en
matière de recherche et de développement à l’ASGCT, soutenues par
notre présentation de posters mettant en lumière le travail continu
de ReNAgade dans la validation de nos systèmes d’administration à
tropisme immunitaire basés sur les LNP chez les NHP avec de vastes
applications potentielles en oncologie et dans les maladies
auto-immunes », déclare Pete Smith, directeur scientifique de
ReNAgade. « Notre présentation orale démontre également un système
d’édition de gènes non viral, entièrement à base d’ARN, permettant
l’insertion in vivo de la taille d’un exon et le redosage probable
pour une plus grande spécificité et un meilleur profil de sécurité
lorsqu’il est utilisé dans le cadre clinique. Ensemble, ces données
prometteuses constituent une nouvelle étape importante dans nos
efforts visant à innover au-delà des limites actuelles de la
médecine à base d’ARN. »
Points clés des résumés :
- Utilisation d’une approche de criblage systématique par
code-barres pour évaluer et identifier des nanoparticules
lipidiques artificielles (LNP) à partir d’une bibliothèque de plus
de 200 LNP couvrant de multiples classes structurelles et
chimiquement distinctes de lipides ionisables, auxiliaires,
structurels et hydrophiles. Le candidat LNP principal a démontré
une efficacité d’administration de ~60 % dans les cellules T
spléniques totales et de ~80 % dans les cellules T du sang
périphérique dans des modèles de primates non humains.
- Amélioration de l’insertion de cibles médiée par le retron
grâce à une combinaison d’ingénierie de la transcriptase inverse
(RT) du retron, de minimisation des ARN non codants (ARNnc), de
modification chimique et de manipulation de la réparation
dépendante de l’homologie. La combinaison de l’optimisation du
système retron et de l’ingénierie de l’ARN non codant a conduit à
une insertion de 305 paires de bases deux fois plus élevée et à une
efficacité d’édition d’environ 40 % dans les cellules souches
hématopoïétiques.
Détails de la présentation à la réunion annuelle de l’ASGCT
:
- TITRE : « Insertion génomique de la taille d’un exon médiée par
Retron à l’aide d’un système tout ARN »
TITRE DE LA SESSION : Nouvelles technologies
pour le ciblage et la correction des gènes TYPE DE PRÉSENTATION :
Oral NUMÉRO DE RÉSUMÉ : 14 PRÉSENTATEUR : Inna Shcherbakova,
directrice principale de la plateforme chez ReNAgade Therapeutics
DATE ET HEURE : Mardi 7 mai 2024, de 14h15 à 15h30, heure de
l’Est
- TITRE : « Nouvelle libération d’ARNm à partir de LNP sous
tropisme immunitaire chez les primates non humains »
TITRE DE LA SESSION : Posters du mercredi :
Autres modes d’administration non viraux TYPE DE PRÉSENTATION :
Poster NUMÉRO DE RÉSUMÉ : 749 PRÉSENTATEUR : Juliet Crabtree,
scientifique principale associée chez ReNAgade Therapeutics DATE ET
HEURE : Mercredi 8 mai 2024, à 12h00, heure de l’Est
À propos de ReNAgade Therapeutics
La raison d'être de ReNAgade est de libérer le potentiel des
médicaments basés sur l'ARN pour traiter les maladies où que ce
soit dans le corps. Nous associons nos nouvelles plateformes
d'administration de l'ARN avec une plateforme complète de l'ARN
permettant un système tout ARN pour le codage, l'édition et
l'insertion de gènes afin de développer de nouveaux
médicaments.
Nous avons assemblé une équipe possédant une solide expertise
dans le domaine de l'ARN et de l'administration pour accélérer
l'avenir de la médecine et développer des médicaments à ARN
révolutionnaires.
ReNAgade Therapeutics : RNA sans limites
Pour plus d’informations sur l’entreprise, ses technologies et
ses dirigeants, rendez-vous sur www.renagadetx.com
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