Vertex annonce que la FDA a levé la suspension clinique de l'essai clinique de phase 1/2 du VX-880 pour le traitement du diabète de type 1
July 05 2022 - 5:09PM
Business Wire
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé
aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a
levé la suspension clinique dont faisait l’objet l'essai clinique
de phase 1/2 du VX-880, un thérapie expérimentale de remplacement
des cellules d’îlots pancréatiques entièrement différenciées,
dérivée de cellules souches, destinée aux personnes atteintes de
diabète de type 1 (DT1) dont le niveau de conscience de
l’hypoglycémie est altéré et présentant une hypoglycémie sévère. En
conséquence, l'essai de phase 1/2 va être rouvert aux fins de la
sélection, du recrutement et du traitement de patients dans
plusieurs sites aux États-Unis.
À ce jour, trois patients ont été traités avec le VX-880 dans le
cadre de l'étude de phase 1/2. Deux patients ont reçu la moitié de
la dose cible de cellules dans la partie A de l'étude. Un troisième
patient a reçu la dose cible complète dans la partie B de l'étude.
La partie B permettra d’évaluer l'innocuité et l'efficacité chez
cinq patients ayant reçu la dose cible, avant l’extension à
d'autres patients de la partie C.
À propos du VX-880
Le VX-880 est une thérapie cellulaire expérimentale allogénique
dérivée de cellules souches entièrement différenciées et
productrices d'insuline, et dont la technologie de fabrication est
exclusive. Le VX-880 est en cours d'évaluation pour les patients
atteints de DT1 dont le niveau de conscience de l’hypoglycémie est
altéré et présentant une hypoglycémie sévère. Le VX-880 a le
potentiel de restaurer la capacité de l’organisme à réguler le
niveau du glucose en rétablissant la fonction des cellules d’îlots
pancréatiques, y compris la production d'insuline sensible au
glucose. Le VX-880 est administré par perfusion dans la veine porte
hépatique et nécessite un traitement immunosuppresseur d'entretien
pour protéger les cellules des îlots contre le rejet
immunitaire.
À propos de l’essai clinique de phase 1/2
L'essai clinique en objet est une étude de phase 1/2,
multicentrique, ouverte, à un seul groupe, portant sur des patients
atteints de DT1 dont le niveau de conscience de l’hypoglycémie est
altéré et présentant une hypoglycémie sévère. Conçue en tant
qu’essai clinique séquentiel en plusieurs parties, cette étude vise
à évaluer l'innocuité et l'efficacité du VX-880. Dans la partie A,
les deux premiers patients ont reçu la moitié de la dose cible.
Dans la partie B, cinq patients recevront la totalité de la dose
cible; ensuite, la dose cible complète sera administrée
simultanément dans la partie C. Environ 17 patients seront recrutés
pour cet essai clinique. Le recrutement est en cours.
À propos du diabète de type 1
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune caractérisée
par la destruction des cellules des îlots de Langerhans, qui
produisent l’insuline dans le pancréas, avec perte de la production
d’insuline et altération de la régulation des taux de glucose dans
le sang. L’absence d’insuline cause des anomalies dans la manière
dont l’organisme transforme les nutriments, ce qui entraîne une
augmentation des taux de glucose sanguin. L’hyperglycémie peut
entraîner une acidocétose diabétique et, au fil du temps, des
complications comme des maladies/insuffisances rénales, des
maladies de l’œil (y compris la perte de la vue), des maladies du
cœur, des accidents vasculaires cérébraux, des lésions nerveuses et
même le décès.
Compte tenu des limitations et de la complexité des systèmes
d'administration d'insuline, il est parfois difficile d'atteindre
et de maintenir un équilibre dans le contrôle de la glycémie chez
les personnes atteintes de DT1. L'hypoglycémie résulte fréquemment
de la difficulté à équilibrer les différents facteurs qui
influencent la glycémie, notamment l'insuline, le régime
alimentaire et l'exercice physique. L'hypoglycémie demeure un
facteur limitant critique dans la gestion de la glycémie, et une
hypoglycémie sévère peut provoquer une perte de conscience, un
coma, des convulsions, des blessures et être fatale. Avec le temps,
les patients atteints de DT1 peuvent développer une altération de
la conscience de l'hypoglycémie, à savoir qu'ils ne sont plus
capables de percevoir les premiers signes d'un événement
hypoglycémique, lequel peut être dangereux et provoquer des
événements potentiellement mortels.
Les normes de soins actuelles ne traitent pas les causes
sous-jacentes de la maladie, et les options thérapeutiques autres
que l'insuline pour la gestion du DT1 demeurent limitées.
À propos de Vertex
Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui
investit dans l’innovation scientifique pour élaborer des
médicaments destinés à transformer la vie des patients atteints de
maladies graves. L’entreprise possède un portefeuille de plusieurs
médicaments approuvés pour le traitement de la cause sous-jacente
de la mucoviscidose, une maladie génétique rare et potentiellement
mortelle, et poursuit actuellement plusieurs programmes cliniques
et de recherche sur cette maladie. Outre la fibrose kystique,
Vertex dispose d'un solide portefeuille de petites molécules
expérimentales, de thérapies cellulaires et génétiques dans
d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une
connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment
la drépanocytose, la bêta-thalassémie, les maladies rénales médiées
par APOL1, la douleur, le diabète de type 1, le déficit en
alpha-1-antitrypsine et la myopathie de Duchenne.
La société Vertex a été fondée en 1989 à Cambridge, dans le
Massachusetts. Son siège social est aujourd’hui situé dans
l’Innovation District de Boston et son siège international est à
Londres. En outre, la Société dispose d’installations de recherche
et développement et de bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en
Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est
régulièrement citée comme l'un des meilleurs lieux de travail du
secteur; la Société figure chaque année depuis 12 ans sur la liste
des Meilleurs Employeurs du magazine Science et comptait parmi les
100 meilleures entreprises de Seramount (anciennement Working
Mother Media) en 2021. Pour prendre connaissance des dernières
actualités de notre Société et pour en savoir plus sur
l’historiques des innovations de Vertex, visitez le site
www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn,
YouTube et Instagram.
Note spéciale concernant les déclarations
prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations
prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de
1995, telle qu’amendé, y compris mais sans s’y limiter, (i) les
déclarations contenues dans ce communiqué de presse, (ii) nos plans
et nos attentes concernant le VX-880 et les avantages potentiels de
celui-ci, (iii) nos plans pour continuer à faire progresser le
programme de phase 1/2 pour le VX-880 et (iv) nos plans de
traitement et de recrutement de patients. Bien que Vertex pense que
les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué
de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent
les convictions de la Société uniquement à la date du présent
communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et
d’incertitudes qui pourraient aboutir au fait que les événements ou
les résultats réels diffèrent considérablement de ceux indiqués
explicitement ou implicitement dans ces déclarations prospectives.
Ces risques et incertitudes concernent, entre autres, le fait que
des données relatives à un nombre limité de patients pourraient ne
pas être révélatrices des résultats finaux de l’essai clinique, que
les données des programmes de recherche et développement de la
Société pourraient ne pas justifier l’enregistrement ou la
poursuite du développement de ses composants en raison de problèmes
d’innocuité, d’efficacité et d’autres risques énumérés à la
rubrique «Risk Factors» du dernier rapport annuel et dans les
rapports trimestriels ultérieurs de Vertex déposés auprès de la
Securities and Exchange Commission à l’adresse www.sec.gov et
disponibles sur le site web de la Société à l’adresse www.vrtx.com.
Les lecteurs sont invités à ne pas se fier indûment à ces
déclarations prospectives ni aux données scientifiques présentées.
Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations
contenues dans le présent communiqué de presse à mesure que de
nouveaux renseignements deviennent disponibles.
(VRTX-GEN)
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