Communiqué de presse : Présentation de dernière heure de données pivots positives sur le Dupixent dans le traitement de la pemphigoïde bulleuse à l’AAD

Présentation de dernière heure de données pivots positives sur le Dupixent dans le traitement de la pemphigoïde bulleuse à l’AAD

Cinq fois plus d’adultes traités par Dupixent présentaient une rémission soutenue à la semaine 36, comparativement à ceux traités par placebo ; des réductions significatives de la sévérité de la maladie et des démangeaisons ont également été observées.
Le Dupixent a aussi significativement réduit les prises de corticoïdes par voie orale ou de médicaments de secours, comparativement au placebo.

Ces données montrent que le Dupixent a le potentiel de devenir le premier et le seul médicament ciblé pour le traitement de la pemphigoïde bulleuse – une maladie de la peau avec inflammation de type 2 sous-jacente ; des soumissions réglementaires sont actuellement examinées par les autorités réglementaires des États-Unis et de l’Union européenne.

Paris et Tarrytown (New York), le 8 mars 2025. Les résultats positifs de l’étude pivot de phase II/III ADEPT évaluant l’utilisation expérimentale du Dupixent (dupilumab) pour le traitement de la pemphigoïde bulleuse (PB) modérée à sévère de l’adulte ont été présentées au Congrès annuel 2025 de l’American Academy of Dermatology (AAD), dans le cadre d’une présentation orale de dernière heure. La pemphigoïde bulleuse est une maladie de la peau chronique, invalidante et récurrente avec inflammation de type 2 sous-jacente, caractérisée par des démangeaisons intenses, des cloques, des plaques rouges et des lésions douloureuses.

Dr Victoria Werth
Chef de la Division de dermatologie de l’Hôpital des anciens combattants de Philadelphie, Professeur de dermatologie et de médecine à l’Hôpital universitaire de Pennsylvanie et au Centre médical pour anciens combattants, et investigateur principal de l’étude
« Les personnes atteintes de pemphigoïde bulleuse sont confrontées à des démangeaisons incessantes, des cloques et des lésions douloureuses qui peuvent être invalidantes et nuire à leur vie quotidienne. Du fait de leurs effets immunosuppresseurs, les options thérapeutiques actuelles peuvent par ailleurs causer des difficultés aux patients, qui sont principalement des sujets âgés. En ciblant l’inflammation de type 2 sous-jacente, le Dupixent est le premier biomédicament expérimental ayant permis, dans le cadre d’une étude clinique, d’obtenir une rémission soutenue de la maladie, d’atténuer sa sévérité et de réduire les démangeaisons, comparativement au placebo. »

L’étude ADEPT a satisfait à tous ses critères d’évaluation primaire et secondaires. Elle a inclus 106 adultes présentant une forme modérée à sévère de PB, qui ont été randomisés pour recevoir soit 300 mg de Dupixent (n=53) toutes les deux semaines, après une dose de charge initiale, soit un placebo (n=53), en association avec une corticothérapie par voie orale (traitement de référence). Pendant le traitement et conformément au protocole de l’étude, tous les patients ont été progressivement sevrés de corticoïdes, sous réserve d’un contrôle soutenu de l’activité de la maladie. La rémission soutenue de la maladie s’entendait d’une rémission clinique complète avec fin du sevrage progressif des corticoïdes oraux à la semaine 16, sans rechute ni médicament de secours pendant la période de traitement de 36 semaines.

Conformément à ce qui a été présenté au Congrès de l’AAD, les résultats des patients traités par Dupixent à la semaines 36, comparativement à ceux traités par placebo, ont été les suivants :

20 % ont présenté une rémission soutenue de la maladie (le critère d’évaluation primaire), contre 4 % des patients sous placebo (p=0,0114),
Une réduction ≥ 90 % de la sévérité de la maladie a été observée chez 40 % des patients traités par Dupixent, contre 10 % pour les patients sous placebo (p=0,0003).
40 % ont obtenu une réduction significative de leurs démangeaisons, contre 11 % des patients sous placebo (p=0,0006).
Diminution de 1 678 mg en moyenne des prises cumulées de corticoïdes par voie orale (p=0,0220) et de 54 % du recours à des médicaments de secours (p=0,0016).

Dans cette population âgée, les taux globaux d’événements indésirables se sont établis à 96 % (n=51) pour le Dupixent et à 96 % (n=51) pour le placebo. Les événements indésirables les plus fréquemment observés dans le groupe Dupixent, comparativement au groupe placebo, chez au moins trois patients, ont été les suivants : œdème périphérique (n=8, contre n=5), arthralgie (n=5, contre n=3), dorsalgie (n=4, contre n=2), vision trouble (n=4, contre n=0), hypertension artérielle (n=4, contre n=3), asthme (n=4, contre n=1), conjonctivite (n=4, contre n=0), constipation (n=4, contre n=1), infection des voies respiratoires supérieures (n=3, contre n=1), blessure à un membre (n=3, contre n=2) et insomnie (n=3, contre n=2). Aucun événement indésirable n’a causé de décès dans le groupe Dupixent et deux événements indésirables se sont soldés par un décès dans le groupe placebo.

En février, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d’accorder un examen prioritaire à la demande de licence supplémentaire de produit biologique relative au Dupixent pour le traitement de la PB. La décision de la FDA est attendue le 20 juin 2025. Le Dupixent a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la PB – une désignation qui, aux États-Unis, s’applique à des médicaments expérimentaux destinés au traitement de maladies rares touchant moins de 200 000 personnes. D’autres soumissions réglementaires sont également en cours d’examen ailleurs dans le monde, en particulier dans l’UE.

Les profils de sécurité et d’efficacité du Dupixent dans le traitement de la PB font actuellement l’objet d’évaluations cliniques et aucun organisme de réglementation de les a encore évalués.

À propos de la pemphigoïde bulleuse
La pemphigoïde bulleuse est une maladie de la peau chronique, invalidante et récurrente avec inflammation de type 2 sous-jacente, qui touche principalement les sujets âgés. Elle se caractérise par des démangeaisons intenses, des cloques, des plaques rouges et des lésions douloureuses. Les cloques et les démangeaisons peuvent se manifester sur l’ensemble du corps, provoquer des saignements et la formation de croûtes qui favorisent ensuite les infections, en plus de se répercuter sur la vie quotidienne des patients. Aux États-Unis, environ 27 000 adultes présentent une PB non contrôlée par corticothérapie systémique.

À propos de l’étude pivot du Dupixent dans le traitement de PB
ADEPT est une étude de phase II/III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et la sécurité du Dupixent chez 106 adultes présentant une PB modérée à sévère, pendant une période de traitement de 52 semaines. Après leur randomisation, les patients ont reçu soit du Dupixent, soit un placebo toutes les deux semaines, en association avec une corticothérapie. Pendant le traitement, un sevrage progressif des corticoïdes a été initié chez les patients dont la maladie était contrôlée depuis deux semaines. Le sevrage des corticoïdes pouvait débuter entre quatre et six semaines après la randomisation et se poursuivait aussi longtemps que la maladie restait contrôlée, dans l’objectif d’un sevrage complet à la semaine 16. Après leur sevrage, les patients ont été traités uniquement par Dupixent ou par placebo pendant au moins 20 semaines, sauf si l’administration d’un médicament de secours s’imposait.

Le critère d’évaluation primaire correspondait à la proportion de patients présentant une rémission soutenue de la maladie à la semaine 36. Celle-ci s’entendait d’une rémission clinique complète avec fin du sevrage progressif des corticoïdes oraux à la semaine 16, sans rechute ni médicament de secours pendant la période de traitement de 36 semaines. La rechute était définie par l’apparition de trois lésions ou plus par mois ou d’une lésion ou plaque d’urticaire volumineuse (>10 cm de diamètre) ou plus, sans cicatrisation au terme d’une semaine. Les médicaments de secours pouvaient inclure des corticoïdes topiques de haute puissance, des corticoïdes par voie orale (y compris des augmentations de la dose pendant le sevrage progressif ou la reprise des corticoïdes par voie orale après le sevrage complet), des immunosuppresseurs systémiques non-stéroïdiens ou des immunomodulateurs biologiques.

Parmi les critères d’évaluation secondaires mesurés à la semaine 36, figuraient notamment ce qui suit :

Proportion de patients dont la diminution du score BPDAI (Bullous Pemphigoid Disease Area Index, allant de 0 à 360) était supérieure ou égale à 90 %.
Proportion de patients dont le score PP-NRS (Peak Pruritus Numerical Rating Scale sur une échelle de 0 à 10) avait diminué de 4 points ou plus.
Dose cumulée totale de corticoïdes par voie orale.
Délai écoulé avant la première prise d’un médicament de secours.

À propos du Dupixent
Le Dupixent (dupilumab) est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe la signalisation de l’interleukine 4 (IL-4) et de l’interleukine 13 (IL-13), sans effet immunosuppresseur. Le programme de développement clinique de phase III consacré à ce médicament, qui a permis de démontrer un bénéfice clinique significatif et d’obtenir une diminution de l’inflammation de type 2, a établi que les interleukines 4 et 13 sont des facteurs clés de l’inflammation de type 2 qui joue un rôle majeur dans de multiples maladies apparentées, souvent présentes simultanément.

Le Dupixent est approuvé dans plus de 60 pays dans une ou plusieurs indications, chez certains patients, dont la dermatite atopique, l’asthme, la polypose nasosinusienne, l’œsophagite à éosinophiles, le prurigo nodulaire, l’urticaire chronique spontanée et la bronchopneumopathie chronique obstructive, dans différentes tranches d’âge. Plus d’un million de patients sont désormais traités par ce médicament dans le monde.

Programme de développement du dupilumab
Le dupilumab est développé conjointement par Sanofi et Regeneron dans le cadre d’un accord de collaboration global. À ce jour, il a été étudié chez plus de 10 000 patients dans le cadre de 60 essais cliniques consacrés au traitement de diverses maladies chroniques associées en partie à une inflammation de type 2.

En plus de poursuivre leurs recherches dans les indications déjà approuvées du dupilumab, Sanofi et Regeneron consacrent plusieurs études de phase III à ce médicament et l’étudient pour le traitement de diverses maladies associées à une inflammation de type 2 ou à une autre signature allergique, comme le prurit chronique idiopathique, la pemphigoïde bulleuse et le lichen simplex chronique. Ces indications potentielles du dupilumab sont à l’étude ; aucun organisme de réglementation n’a encore pleinement évalué ses profils de sécurité et d’efficacité dans ces indications.

À propos de Regeneron
Société de biotechnologie de premier plan, Regeneron (NASDAQ: REGN) invente et commercialise des médicaments qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies graves. Fondée et dirigée par des médecins-chercheurs, l’entreprise possède la capacité unique à traduire ses recherches scientifiques en médicaments, ce qui a donné lieu au développement de nombreux médicaments aujourd’hui approuvés, ainsi que de plusieurs produits-candidats, pratiquement tous issus de ses activités de recherche internes. Ses médicaments et son portefeuille de développement sont conçus pour le soulagement de la douleur et pour aider les patients souffrant de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancer, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de maladies hématologiques et infectieuses et de maladies rares.

Regeneron repousse les limites de la recherche scientifique et accélère le processus de développement des médicaments grâce à des technologies exclusives, comme VelociSuite^®, pour la production d’anticorps optimisés entièrement humains et de nouvelles classes d’anticorps bispécifiques. Regeneron redéfinit les contours de la médecine au moyen des données issues du Regeneron Genetics Center^® et de plateformes de médecine génétique de pointe, qui lui permettent d’identifier des cibles innovantes et des approches complémentaires pour le traitement ou la guérison potentielle des maladies.

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