Communiqué de presse : ALTUVIIIO® une fois par semaine, une
nouvelle classe de facteur VIII de remplacement, approuvé au Japon
pour le traitement de l’hémophilie A
ALTUVIIIO® une fois par semaine, une nouvelle
classe de facteur VIII de remplacement, approuvé au Japon pour le
traitement de l’hémophilie A
- ALTUVIIIO, premier facteur VIII de
remplacement à action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique,
confère une protection hautement efficace contre les saignements,
chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A.
- L'approbation démontre l'engagement à
fournir une innovation et un changement de paradigme dans la
manière dont est traitée l'hémophilie.
Paris,
le 25 septembre
2023. Le ministère japonais de la Santé, du
Travail et de la Protection sociale a délivré une autorisation de
mise sur le marché à ALTUVIIIO® [facteur antihémophilique
(recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN] – premier facteur
VIII de remplacement à longue durée d’action de sa classe
pharmacothérapeutique. ALTUVIIIO est indiqué pour le contrôle des
saignements chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit en
facteur VIII). ALTUVIIIO a également été approuvé le 31 août 2023
par la Taïwan Food and Drug Administration pour le traitement de
l’hémophilie A de l’adulte et de l’enfant.
ALTUVIIIO, également dénommé efanesoctocog
alpha, est le premier et le seul traitement contre l’hémophilie A
qui permet d’obtenir des niveaux d’activité du facteur normaux ou
quasi-normaux (supérieurs à 40 %) pendant presque toute la
semaine, à raison d’une dose hebdomadaire, chez l’adulte comme chez
l’adolescent, et de réduire significativement les saignements
comparativement à une prophylaxie antérieure par facteur VIII pour
le traitement de l’hémophilie A sévère de l’adulte et de
l’adolescent. ALTUVIIIO peut être administré pour la prophylaxie de
routine et le traitement ponctuel afin de contrôler les épisodes
hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire
(chirurgicale). La dose unique recommandée de 50 UI/kg s’applique à
tous les patients, indépendamment du scénario clinique.
Brian FoardVice-Président
Exécutif, Responsable Monde, Médecine de spécialités par intérim,
Sanofi « L’approbation d’ ALTUVIIIO au Japon et à Taïwan
est une avancée majeure pour les personnes atteintes d’hémophilie A
dans ces pays. Les niveaux d’activité élevés et soutenus du facteur
permettront aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec
l’hémophilie. ALTUVIIIO incarne la promesse de Sanofi de développer
des médicaments qui sont les premiers et les meilleurs de leur
classe pharmacothérapeutique, redéfinissent les paradigmes
thérapeutiques et, dans le cas présent, transforment la prise en
charge des personnes atteintes d’hémophilie A partout dans le
monde. »
L’hémophilie A est une maladie rare qui dure
toute la vie et se traduit par l'incapacité du sang à coaguler
correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et
spontanés dans les articulations causant des lésions et douleurs
chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions sur la
qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du niveau
d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une
corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux
d’activité du facteur.
L’approbation du ministère japonais de la Santé,
du Travail et de la Protection sociale repose sur les données
positives obtenues chez des patients qui présentent une hémophilie
A sévère, dont celles de l’essai pivot XTEND-1 mené chez l’adulte
et l’adolescent et celles de l’essai XTEND-Kids conduit chez
l’enfant de moins de 12 ans. L’étude XTEND-1 a atteint son critère
d’évaluation primaire et le traitement prophylactique hebdomadaire
par ALTUVIIIO (50 UI/kg) a permis de prévenir les épisodes
hémorragiques de manière cliniquement significative chez les
personnes qui présentent une hémophilie A sévère, avec un taux de
saignements annualisé (TSA) moyen de 0,71 (IC à 95 % :
0,52 – 0,97) et un TSA médian de 0,00 (Q1, Q3 : 0,00, 1,04).
ALTUVIIIO a également atteint son principal critère d’évaluation
secondaire avec une réduction significative du TSA de 77 %,
comparativement à prophylaxie antérieure par facteur VIII, sur la
base d’une comparaison entre patients (IC à 95 % : 58 %-87 %).
Dans le cadre de l’étude XTEND-Kids menée chez
des enfants de moins de 12 ans, le traitement par ALTUVIIIO (50
UI/kg), une fois par semaine pendant 52 semaines (n=73), a permis
d’obtenir un TSA moyen de 0,6 (IC à 95 % : 0,4 – 0,9) et
un TSA médian de 0 (Q1, Q3 : 0,0 – 1,0). Les résultats de
sécurité ont été cohérents avec ceux de l’essai XTEND-1.
Dans toutes ces études, ALTUVIIIO a présenté un
profil de sécurité bien établi et aucun inhibiteur anti-facteur
VIII n’a été détecté, encore que le développement d’inhibiteurs
soit possible après son administration. Les effets secondaires les
plus fréquents (>10 %) d’ALTUVIIIO sont les maux de tête et
l’arthralgie.
ALTUVIIIO a été approuvé pour la
première fois en février 2023 par la Food and Drug Administration
(FDA) des États-Unis. Il est le premier facteur VIII de
remplacement ayant bénéficié de la désignation de Médicament
innovant (Breakthrough Therapy), que la FDA lui a décernée en mai
2022. La FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast
Track) en février 2021, de même que la désignation de
médicament orphelin en 2017. La Commission européenne lui a accordé
la désignation de médicament orphelin en juin 2019 et l’Agence
européenne des médicaments lui a délivré une autorisation de mise
sur le marché (AMM) en mai 2023.
À propos d’ALTUVIIIO® ALTUVIIIO [facteur
antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN] est
le premier facteur VIII de remplacement de sa classe
pharmaceutique. Il est conçu pour prolonger la protection contre
les saignements à raison d’une dose prophylactique par semaine,
chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. Chez l’adulte et
l’adolescent, la demi-vie d’ALTUVIIIO est trois à quatre fois plus
longue que celle des facteurs VIII de remplacement classiques ou à
demi-vie prolongée et permet d’obtenir une activité du facteur
élevée et soutenue située dans la fourchette normale ou
quasi-normale, ce qui permet de l’administrer une fois par semaine.
Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement ayant montré
qu’il pouvait surmonter l’effet-plafond du facteur von Willebrand,
qui limite la demi-vie des facteurs VIII de remplacement ancienne
génération. ALTUVIIIO repose sur la technologie innovante de fusion
avec un fragment Fc auquel un fragment du facteur von Willebrand et
des séquences polypeptidiques XTEN ont été ajoutés de manière à
prolonger sa présence dans la circulation sanguine.
À propos de la collaboration entre Sanofi et SobiLa
collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le développement et la
commercialisation d’Alprolix® et d’Elocta®/Eloctate®. Les deux
entreprises collaborent également au développement et à la
commercialisation de l’efanesoctocog alpha ou ALTUVIIIO aux
États-Unis. Sobi détient les droits sur le développement final et
la commercialisation sur son territoire (principalement l’Europe,
l’Afrique du Nord, la Russie et la plupart des pays du
Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le développement final
et la commercialisation en Amérique du Nord et dans tous les autres
pays ne faisant pas partie du territoire couvert par Sobi.
À propos de Sobi®Sobi est une entreprise
biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement
de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de
maladies rares et invalidantes. Sobi offre un accès durable à des
médicaments innovants dans les domaines de l’hématologie, de
l’immunologie et de la médecine de spécialités. L’entreprise
emploie environ 1 600 collaborateurs en Europe, en Amérique du
Nord, au Moyen-Orient, en Asie et en Australie. En 2022, Sobi a
généré un chiffre d’affaires de 18,8 milliards de couronnes
suédoises. Son action (STO :SOBI) est cotée au Nasdaq de Stockholm.
Plus d’informations disponibles sur
sobi.com, LinkedIn et YouTube.
À propos de SanofiNous sommes une entreprise
mondiale de santé, innovante et animée par une vocation :
poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient
à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible
l'impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui
peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent
des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un
développement durable et notre responsabilité sociétale. Sanofi est
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généralement en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer
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recherche et développement, les futures données cliniques et
analyses, y compris postérieures à la mise sur le marché, les
décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l’EMA,
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médicament, d’un procédé ou d’un produit biologique pour l’un de
ces produits candidats, ainsi que leurs décisions relatives à
l’étiquetage et d’autres facteurs qui peuvent affecter la
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le fait que les produits candidats s’ils sont approuvés pourraient
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finaliser les transactions y relatives, l’évolution des cours de
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