Communiqué de presse : Le NEJM publie les données de phase III de
l’étude XTEND-Kids montrant qu’ALTUVIIIO a le potentiel de
transformer la prise en charge thérapeutique des enfants atteints
d’hémophilie A sévère
Le NEJM publie les données de phase III de
l’étude XTEND-Kids montrant qu’ALTUVIIIO a le potentiel de
transformer la prise en charge thérapeutique des enfants atteints
d’hémophilie A sévère
- ALTUVIIIO, à raison d’une dose par
semaine, permet d’obtenir des taux soutenus d’expression du facteur
VIII chez les enfants de moins de 12 ans atteints d’hémophilie
A.
- Les résultats de l’étude XTEND-Kids
montrent que, dans l’hémophilie A, ALTUVIIIO confère une protection
hautement efficace contre les saignements, sans entraîner le
développement d’inhibiteurs du facteur VIII.
Paris, le 17 juillet 2024 – Les
résultats complets de l’étude de phase III XTEND-Kids publiés dans
The New England Journal of Medicine
(NEJM) illustrent l’efficacité, la sécurité d’emploi et le
profil pharmacocinétique d’ALTUVIIIO [facteur antihémophilique
(recombinant), protéine de fusion Fc-VWF-XTEN]. ALTUVIIIO
(efanesoctocog alpha), premier facteur VIII de remplacement à
action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique, est approuvé
pour la prophylaxie de routine, le traitement à la demande des
épisodes hémorragiques et la prise en charge péri-opératoire
(chirurgicale) de l’adulte et de l’enfant atteints d’hémophilie
A.
Dr Lynn Malec
Directrice médicale, Comprehensive Center for Bleeding
Disorders, chercheuse associée, The Versiti Blood Research
Institute et professeure agrégée de médecine et de pédiatrie,
The Medical College of Wisconsin
« Les enfants représentent une population chez laquelle il
a toujours été difficile de prévenir efficacement les saignements.
Les résultats publiés aujourd’hui représentent une avancée
importante dans les efforts que nous déployons pour optimiser le
traitement de référence de l’hémophilie. Parvenir à obtenir une
activité soutenue du facteur au moyen d’une dose hebdomadaire
permet d’éviter d’avoir à choisir entre un traitement de
substitution difficile à supporter et l’efficacité, ce qui est
souvent le cas dans le traitement de l’hémophilie sévère.
»
L’étude pivot XTEND-Kids, dont les résultats sont
publiés dans le NEJM, montrent qu’ALTUVIIIO a satisfait
les critères d’évaluation primaire et secondaires de l’étude, qui
incluaient le développement d’inhibiteurs du facteur VIII et le
taux de saignements annualisé (TSA). Les résultats montrent
également qu’aucun inhibiteur du facteur VIII n’a été détecté chez
les patients traités par ALTUVIIIO (0% [intervalle de confiance
(IC) à 95 %] 0–5]). Dans le cadre de l’étude ayant inclus 73
patients traités selon le protocole, le taux annuel médian de
saignements s’est établi à 0,00 (écart interquartile : 0,00-1,02)
et le taux annuel moyen de saignements estimé (IC à 95 %), à
0,61 (0,42–0,90). Chez l'enfant, la clairance sanguine des
concentrés de facteur est supérieure à celle observée chez
l'adulte, ce qui oblige souvent à leur injecter des facteurs VIII
de remplacement classiques ou à demi-vie prolongée deux à quatre
fois par semaine.
La prévention des saignements dans les
articulations est essentielle pour la santé articulaire tout au
long de la vie. Aucun saignement articulaire n’a été observé chez
82 % des enfants traités par ALTUVIIIO, une fois par semaine, ce
qui montre qu’une prophylaxie hebdomadaire par ALTUVIIIO a le
potentiel de protéger durablement la santé des articulations.
Dr Dietmar Berger, Ph.
D.
Responsable Monde, Développement et Chief Medical Officer,
Sanofi
« Les données de l’étude XTEND-Kids valident le lien qui
existe entre une activité du facteur élevée et soutenue et
l’amélioration des résultats de santé et, en particulier, de la
santé articulaire. Offrir une option thérapeutique qui protège
efficacement les enfants hémophiles contre les saignements au
quotidien peut contribuer à tranquilliser les familles. Ces
résultats témoignent de notre savoir-faire scientifique et de notre
détermination à redéfinir la prise en charge des enfants atteints
d’hémophilie avec ALTUVIIIO et les autres produits de notre
portefeuille dans l’hémophilie. »
ALTUVIIIO a été bien toléré par les enfants et
aucun événement indésirable n’a entraîné l’arrêt du traitement. Les
événements indésirables les plus fréquemment observés
(>10 %) ont été les suivants : test SARS-CoV-2
positif, infections des voies respiratoires supérieures et fièvre
(pyrexie). Aucune réaction allergique grave, anaphylaxie, embolie
ou thrombo-embolie n’a été rapportée.
À propos d’ALTUVIIIO
ALTUVIIIO [facteur antihémophilique (recombinant), protéine de
fusion Fc-VWF-XTEN] est
le premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa
classe pharmacothérapeutique. Il est conçu pour prolonger la
protection contre les saignements à raison d’une dose
prophylactique par semaine, chez l’adulte et l’enfant atteints
d’hémophilie A. Chez l’adulte et l’adolescent, la demi-vie
d’ALTUVIIIO est trois à quatre fois plus longue que celle des
facteurs VIII de remplacement classiques ou à demi-vie prolongée et
permet d’obtenir une activité du facteur élevée et soutenue située
dans la fourchette normale ou quasi-normale, ce qui permet de
l’administrer une fois par semaine. Il s’agit du premier facteur
VIII de remplacement ayant montré qu’il pouvait surmonter
l’effet-plafond du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie
des facteurs VIII de remplacement ancienne génération. ALTUVIIIO
repose sur la technologie innovante de fusion avec un fragment Fc
auquel un fragment du facteur von Willebrand et des séquences
polypeptidiques XTEN ont été ajoutés de manière à prolonger sa
présence dans la circulation sanguine.
ALTUVIIIO est approuvé et commercialisé aux
États-Unis, à Taïwan et au Japon. Le 17 juin 2024, il a été
approuvé par la Commission européenne, sous le nom d’ALTUVOCT, pour
le traitement et la prévention des saignements et la prophylaxie
péri-opératoire dans l'hémophilie A.
ALTUVIIIO est le premier facteur VIII de
remplacement à avoir obtenu la désignation de « médicament
innovant » (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022.
La FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast
Track) en février 2021, de même que la désignation de
médicament orphelin en 2017. La Commission européenne lui a accordé
la désignation de médicament orphelin en juin 2019.
À propos de XTEND-Kids
L’étude XTEND-Kids (NCT04759131) était une étude interventionnelle
en ouvert, non randomisée, de la sécurité, de l’efficacité et du
profil pharmacocinétique d’une dose hebdomadaire d’ALTUVIIIO
administrée à des enfants de moins de 12 ans présentant une
hémophilie A sévère ayant déjà été traitée. Les patients (n=74) ont
reçu un traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO (50
UI/kg) pendant 52 semaines. Le critère d’évaluation primaire était
le développement d’inhibiteurs du facteur VIII. Les critères
d’évaluation secondaires incluaient le taux annualisé de
saignements traités, le traitement des saignements, la santé des
articulations, la qualité de vie, la prise en charge
péri-opératoire, le profil pharmacocinétique et la sécurité
d’emploi.
Une étude d’extension en cours, XTEND-ed
(NCT04644575), évalue la sécurité et l’efficacité d’ALTUVIIIO à
long terme chez des patients déjà traités atteints d’hémophilie A
sévère, pendant une durée pouvant aller jusqu’à quatre ans.
À propos de l’hémophilie A
L’hémophilie A est une maladie rare qui se traduit par l'incapacité
du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements
excessifs et spontanés dans les articulations causant des lésions
et douleurs chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions
sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du
niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une
corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux
d’activité du facteur.
À propos de la collaboration entre Sanofi et
Sobi
La collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le développement et
la commercialisation d’Alprolix et d’Elocta/Eloctate. Les deux
entreprises collaborent également au développement et à la
commercialisation de l’efanesoctocog alpha ou ALTUVIIIO aux
États-Unis, à Taïwan et au Japon. Sobi détient les droits sur le
développement final et la commercialisation sur son territoire
(principalement l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie et la
plupart des pays du Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le
développement final et la commercialisation en Amérique du Nord et
dans tous les autres pays ne faisant pas partie du territoire
couvert par Sobi.
À propos de Sobi®
Sobi est une société biopharmaceutique internationale spécialisée
dans le développement
de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de
maladies rares et
invalidantes. Sobi offre un accès durable à des médicaments
innovants dans les domaines de
l’hématologie, de l’immunologie et de la médecine de spécialités.
L’entreprise emploie environ
1 800 collaborateurs en Europe, en Amérique du Nord, au
Moyen-Orient, en Asie et en
Australie. En 2023, Sobi a généré un chiffre d’affaires de 22,1
milliards de couronnes
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Plus d’informations
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