Zulassungsrelevante Phase-III-Daten zeigten,
dass die Behandlung mit dem Prüfpräparat Luspatercept im Vergleich
mit Placebo zu einer statistisch signifikant erh�hten
Unabhängigkeit von Erythrozyten-Transfusionen führte.
Die Einreichung der Zulassungsanträge bei den
Aufsichtsbeh�rden in den USA und Europa ist für die erste
Jahreshälfte 2019 geplant.
Die Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) und Acceleron Pharma Inc.
(NASDAQ: XLRN) legten Anfang Dezember 2018 Ergebnisse aus der
zulassungsrelevanten Phase-III-Studie MEDALIST vor. Die Studie
untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats
Luspatercept zur Behandlung von Patienten, die an einer Anämie
aufgrund eines Ringsideroblasten-positivem (RS+)
myelodysplastischen Syndrom (MDS) leiden, Transfusionen mit
Erythrozytenkonzentraten (EK) ben�tigen und bei denen eine
Erythropoetin-Therapie erfolglos blieb, eine Unverträglichkeit
dagegen vorlag oder eine derartige Therapie nicht in Betracht kam.
Die Ergebnisse wurden von Dr. Alan F. List im Rahmen der
wissenschaftlichen Plenarsitzung auf der 60. Jahrestagung der
American Society of Hematology (ASH) in San Diego, Kalifornien/USA,
präsentiert (Abstract #1).
„Schwere Anämie, die zu einer Abhängigkeit von
Erythrozyten-Transfusionen führt, ist für Patienten mit
Niedrigrisiko-MDS eine erhebliche Belastung. Für Patienten, die
gegen derzeit verfügbare Therapien resistent oder refraktär werden,
gibt es nur begrenzte Alternativen“, erklärte Dr. List, Präsident
und CEO des Moffitt Cancer Center. „Die Ergebnisse aus der
MEDALIST-Studie sind sehr vielversprechend. Sie unterstützen die
Hypothese, dass Luspatercept die Ausreifung erythroider
Vorläuferzellen f�rdert, wodurch Patienten transfusionsunabhängig
werden k�nnen. Luspatercept k�nnte somit die Behandlung der Anämie
bei RS+ MDS-Patienten verbessern.“
Die MEDALIST-Studie erreichte ihren primären Endpunkt: Ein
statistisch signifikant gr�ßerer Anteil der Patienten erreichte
eine Unabhängigkeit von Erythrozyten-Transfusionen (RBC-TI) ≥ 8
Wochen in den ersten 24 Wochen der Behandlung mit Luspatercept im
Vergleich zu Placebo. Zudem wurden alle wichtigen sekundären
Endpunkte der Studie erreicht. Im Vergleich zu Placebo erreichte
ein signifikant gr�ßerer Anteil der Patienten im Luspatercept-Arm
eine RBC-TI ≥ 12 Wochen in den ersten 24 bzw. 48 Studienwochen
sowie eine hämatologische Verbesserung der Erythropoese (HI-E nach
IWG 2006) von 8 oder mehr Wochen.
Endpunkte
Luspatercept Placebo p-Wert
RBC-TI ≥ 8 Wochen (Woche 1–24) 37,9 % (58/153) 13,2 %
(10/76) < 0,0001 RBC-TI ≥ 12 Wochen (Woche 1–24)
28,1 % (43/153) 7,9 % (6/76) 0,0002 RBC-TI ≥ 12
Wochen (Woche 1–48) 33,3 % (51/153) 11,8 % (9/76)
0,0003 HI-E ≥ 8 Wochen (IWG 2006, Woche 1–24) 52,9 %
(81/153) 11,8 % (9/76) < 0,0001
Zusammenfassung der Sicherheitsdaten aus der
MEDALIST-Studie
Behandlungsassoziierte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) dritten
oder vierten Grades wurden bei 42,5 % (65/153) der Patienten, die
Luspatercept erhielten, und bei 44,7 % (34/76) der Patienten, die
ein Placebo erhielten, beobachtet. Eine Krankheitsprogression zu
einer akuten myeloischen Leukämie (AML) trat bei insgesamt vier
Patienten auf: bei drei Patienten (2,0 %), die mit Luspatercept
behandelt wurden, und bei einem Patienten (1,3 %), der Placebo
erhielt. Fünf Patienten, die Luspatercept erhielten (3,3 %), und
vier Patienten, denen ein Placebo verabreicht wurde (5,3 %),
erlitten ein oder mehrere TEAEs, die einen t�dlichen Verlauf
nahmen.
Die häufigsten TEAEs jeglichen Grades
bei mehr als 10 % der Patienten in einem der beiden
Studienarme
Luspatercept
n = 153
Placebo
n = 76
Fatigue 26,8 % 13,2 % Durchfall 22,2 %
9,2 % Asthenie 20,3 % 11,8 % Übelkeit 20,3 %
7,9 % Schwindel 19,6 % 5,3 % Rückenschmerzen
19,0 % 6,6 %
„Die Ergebnisse der MEDALIST-Studie verdeutlichen den
potenziellen, klinischen Nutzen von Luspatercept, um Patienten mit
RS+ Niedrigrisiko-MDS unabhängiger von der Transfusion roter
Blutk�rperchen zu machen. Das ist ein Bereich, in dem neue
Therapien ben�tigt werden“, so Dr. med. Alise Reicin, President of
Global Clinical Development bei Celgene. „Diese Ergebnisse
bestärken uns in der Annahme, dass dieser an der erythropoetischen
Reifung ansetzende Wirkstoff als erster seiner Klasse diesen
Patienten helfen kann, die zugrundeliegende Ursache ihrer
krankheitsbedingten chronischen Anämie anzugehen.“
„Es ist uns eine große Ehre, die Ergebnisse aus der
MEDALIST-Studie als erste Präsentation im Rahmen der
ASH-Plenarsitzung vorstellen zu k�nnen“, so Habib Dable, President
und Chief Executive Officer von Acceleron. „Die Ergebnisse der
MEDALIST-Studie stimmen uns zuversichtlich, dass Luspatercept
überall auf der Welt eine relevante Behandlungsoption für Patienten
mit Niedrigrisiko-RS+ MDS bieten kann. Wir sind sehr gespannt auf
die Fortsetzung unseres klinischen Entwicklungsprogramms
hinsichtlich MDS, Beta-Thalassämie und Myelofibrose, während
weitere Anwendungen für Luspatercept bei diversen mit Anämie
verbundenen Erkrankungen untersucht werden.“
Luspatercept ist in keiner Region und für keine Indikation
zugelassen. Die Unternehmen Acceleron und Celgene planen, in der
ersten Jahreshälfte 2019 Zulassungsanträge für Luspatercept in den
USA und Europa einzureichen.
Über MEDALIST
MEDALIST ist eine randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Prüfung
der Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept bei Patienten mit
RS+ myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem,
niedrigem oder mittlerem Risiko. Alle Patienten waren
RBC-transfusionsabhängig und entweder refraktär gegen eine frühere
Therapie mit Erythropoese-stimulierenden Wirkstoffen (ESA), haben
diese nicht vertragen oder waren ESA-naiv mit einem endogenem
Serum-Erythropoetin ≥ 200 U/L und hatten keine frühere Behandlung
mit krankheitsmodifizierenden Wirkstoffen erhalten. Das mittlere
Alter der Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer betrug 71
Jahre in der Luspatercept-Behandlungsgruppe und 72 Jahre in der
Placebogruppe. Die mittlere Transfusionslast in beiden Studienarmen
betrug 5 RBC-Einheiten/8 Wochen. Insgesamt wurden 229 Patienten
randomisiert und erhielten alle 21 Tage als subkutane Injektion
entweder Luspatercept 1,0 mg/kg (153 Patienten) oder Placebo (76
Patienten). Die Studie wurde an 65 Standorten in 11 Ländern
durchgeführt.
Über Luspatercept
Luspatercept ist als Erythrozyten ausreifende Substanz der erste
Wirkstoff einer neuen Wirkstoffklasse (erythroid maturation agent;
EMA). Er f�rdert die Ausreifung der Erythrozyten im Spätstadium der
Erythropoese. Acceleron und Celgene entwickeln Luspatercept im
Rahmen einer globalen Zusammenarbeit. In klinischen
Phase-III-Studien werden Sicherheit und Wirksamkeit von
Luspatercept bei Patienten mit MDS (MEDALIST-Studie) und bei
Patienten mit Beta-Thalassämie (BELIEVE-Studie) untersucht. Die
Phase-III-Studie COMMANDS bei First-Line-MDS-Patienten mit
Niedrigrisiko, die Phase-II-Studie BEYOND bei
nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie sowie eine
Phase-II-Studie bei Myelofibrose sind noch nicht abgeschlossen.
Weitere Informationen erhalten Sie unter
www.clinicaltrials.gov.
Über Celgene
Die Celgene Corporation hat ihren Hauptsitz in Summit im
US-Bundesstaat New Jersey und ist ein integriertes, weltweit
tätiges Biopharmazie-Unternehmen mit Schwerpunkt auf der
Erforschung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien zur
Behandlung von Krebs und Entzündungskrankheiten, insbesondere durch
Probleml�sungen der nächsten Generation in den Bereichen
Proteinhom�ostase, Immunonkologie, Epigenetik, Immunologie und
neuroinflammatorische Erkrankungen. Weitere Informationen finden
Sie unter www.celgene.com.
Folgen Sie Celgene in sozialen
Netzwerken: Twitter, Pinterest, LinkedIn, Facebook und YouTube.
Über Acceleron
Acceleron ist ein in Cambridge ansässiges biopharmazeutisches
Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Erforschung und
Vermarktung von Therapeutika zur Behandlung von schweren und
seltenen Erkrankungen spezialisiert hat. Die führende Rolle des
Unternehmens im Bereich der TGF-Beta-Biologie und Proteintechnik
bringt innovative Präparate hervor, die die k�rpereigene Fähigkeit
zur Regulierung des Zellwachstums und -reparatur nutzen.
Acceleron konzentriert seine Forschungs- und
Entwicklungsaktivitäten auf hämatologische, neuromuskuläre und
pulmonale Erkrankungen. Im Bereich der Hämatologie entwickeln
Acceleron und sein globaler Kooperationspartner Celgene
Luspatercept zur Behandlung chronischer Anämie bei
myelodysplastischen Syndromen, Beta-Thalassämie und Myelofibrose.
Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen sein neuromuskuläres
Franchise mit zwei verschiedenen Myostatin-positiven Wirkstoffen –
ACE-083 und ACE-2494 – sowie einem Phase-II-Lungenprogramm mit
Sotatercept zur Anwendung bei pulmonaler arterieller
Hypertonie.
Weitere Informationen erhalten Sie
unter www.acceleronpharma.com. Folgen Sie Acceleron in
sozialen
Netzwerken: @AcceleronPharma und LinkedIn.
ZUKUNFTSBEZOGENE AUSSAGEN
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen im
Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform
Act von 1995. Zu diesen zukunftsbezogenen Aussagen geh�ren Aussagen
im Hinblick auf den potenziellen Nutzen und Plänen der
Zusammenarbeit zwischen Acceleron und Celgene, das Potenzial von
Luspatercept als Behandlungsoption sowie den Nutzen der
strategischen Pläne und der Ausrichtung beider Unternehmen. W�rter
wie „vermuten“, „glauben“, „einschätzen“, „erwarten“,
„beabsichtigen“, „planen“, „vorhersagen“, „projizieren“,
„abzielen“, „potenziell“, „werden“, „würde“, „k�nnte“, „sollte“,
„hoffen“ und ähnliche Ausdrücke kennzeichnen zukunftsgerichtete
Aussagen, wobei nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen auf diese
Weise erkennbar sind. Solche Aussagen unterliegen zahlreichen
wichtigen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen
k�nnen, dass tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von
den gegenwärtigen Erwartungen und Annahmen der Unternehmen
abweichen. Zum Beispiel kann nicht garantiert werden, dass
Luspatercept erfolgreich entwickelt wird oder notwendige klinische
Phasen abgeschlossen werden. Zukunftsgerichtete Aussagen in dieser
Pressemitteilung k�nnten auch von Risiken und Unsicherheiten in
Bezug auf eine Reihe anderer wichtiger Faktoren beeinflusst werden,
darunter: Ergebnisse klinischer Studien, einschließlich
nachfolgender Analysen vorhandener Daten und neuer Daten aus
laufenden und zukünftigen Studien, Inhalt und zeitlicher Ablauf von
Entscheidungen, die von der US-amerikanischen FDA und anderen
Aufsichtsbeh�rden getroffen wurden, Prüfungsgremien an Standorten
für klinischen Studien und Ver�ffentlichungsprüfungsorgane, die
Fähigkeit, die erforderlichen beh�rdlichen Genehmigungen zu
erhalten und aufrechtzuerhalten sowie Patienten für geplante
klinische Studien anzumelden, die Fähigkeit, Patent- und anderen
Schutz geistigen Eigentums für Luspatercept zu erhalten,
aufrechtzuerhalten und durchzusetzen, die Fähigkeit, wichtige
Kooperationen aufrechtzuerhalten sowie allgemeine wirtschaftliche
und Marktbedingungen. Diese und andere Risiken werden ausführlicher
unter dem Titel „Risikofaktoren“ beschrieben, die in den
�ffentlichen Unterlagen der einzelnen Unternehmen bei der
Securities and Exchange Commission enthalten sind. Alle in dieser
Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen sind nur
zum Zeitpunkt der Ver�ffentlichung dieser Pressemitteilung gültig,
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