Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute
bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration
(FDA) den Stopp der klinischen Phase 1/2-Studie zu VX-880
aufgehoben hat. VX-880 ist eine aus Stammzellen gewonnene,
vollständig differenzierte Ersatztherapie für Inselzellen der
Bauchspeicheldrüse für Menschen mit Typ-1-Diabetes (T1D), die unter
einer eingeschränkten Hypoglykämie-Wahrnehmung und schweren
Hypoglykämien leiden. Infolgedessen wird die Phase-1/2-Studie für
das Screening, die Rekrutierung und die Dosierung an mehreren
Standorten in den USA wieder aufgenommen.
Bislang wurden drei Patienten in der Phase 1/2-Studie mit VX-880
behandelt. Zwei Patienten erhielten in Teil A der Studie die Hälfte
der Zieldosis an Zellen. Einem dritten Patient wurde die volle
Zieldosis in Teil B der Studie verabreicht. In Teil B werden
Sicherheit und Wirksamkeit bei fünf Patienten mit der Zieldosis
untersucht, bevor in Teil C weitere Patienten einbezogen
werden.
Über VX-880
VX-880 ist eine untersuchte allogene, aus Stammzellen gewonnene,
vollständig differenzierte, Insulin produzierende
Inselzelltherapie, die mithilfe einer proprietären Technologie
hergestellt wird. VX-880 wird für Patienten mit T1D mit
beeinträchtigter Hypoglykämie-Wahrnehmung und schwerer Hypoglykämie
geprüft. VX-880 hat das Potenzial, die Fähigkeit des K�rpers zur
Regulierung des Blutzuckerspiegels wiederherzustellen, indem es die
Funktion der Inselzellen der Bauchspeicheldrüse wiederherstellt,
einschließlich der Produktion von Insulin, das auf Glukose
reagiert. VX-880 wird durch eine Infusion in die Leberpfortader
verabreicht und erfordert eine immunsuppressive Erhaltungstherapie,
um die Inselzellen vor einer Immunabstoßung zu schützen.
Über die klinische Phase-1/2-Studie
Bei der klinischen Studie handelt es sich um eine
multizentrische, einarmige, offene Phase-1/2-Studie bei Patienten
mit T1D mit beeinträchtigter Hypoglykämie-Wahrnehmung und schwerer
Hypoglykämie. Diese Studie ist als sequenzielle, mehrteilige
klinische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit von
VX-880 zu untersuchen. In Teil A erhielten die ersten beiden
Patienten die Hälfte der Zieldosis. In Teil B werden fünf Patienten
die volle Zieldosis erhalten, woraufhin in Teil C die gleichzeitige
Verabreichung der vollen Zieldosis erfolgt. An der klinischen
Studie werden etwa 17 Patienten teilnehmen. Die Aufnahme in diese
Studie ist noch nicht abgeschlossen.
Über Typ-1-Diabetes mellitus
T1D wird durch die autoimmune Zerst�rung Insulin produzierender
Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) verursacht, was
zum Verlust der Insulinproduktion und zur St�rung der
Blutzuckerspiegelregulierung führt. Der Insulinmangel st�rt
seinerseits die Verarbeitung von Nährstoffen im K�rper, was hohe
Blutzuckerwerte verursacht. Hohe Blutzuckerwerte k�nnen eine
diabetische Ketoazidose verursachen und im Lauf der Zeit zu
Komplikationen wie Nierenerkrankung oder -insuffizienz,
Augenerkrankungen (einschließlich Sehverlust), Herzerkrankung,
Schlaganfall, Nervenschädigung und sogar zum Tode führen.
Aufgrund der Einschränkungen und Komplexität der
Insulinverabreichungssysteme kann es für Menschen mit T1D schwierig
sein, eine ausgewogene Glukosekontrolle zu erreichen und
aufrechtzuerhalten. Hypoglykämie ist häufig die Folge, weil es
schwierig ist, die verschiedenen Faktoren, die sich auf den
Blutzuckerspiegel auswirken, wie Insulin, Ernährung und Bewegung,
in Einklang zu bringen. Hypoglykämie ist nach wie vor ein
entscheidender limitierender Faktor bei der Blutzuckerkontrolle,
und eine schwere Hypoglykämie kann zu Bewusstlosigkeit, Koma,
Krampfanfällen und Verletzungen führen und sogar t�dlich sein. Mit
der Zeit k�nnen Patienten mit T1D ein beeinträchtigtes Bewusstsein
für Hypoglykämie entwickeln, was bedeutet, dass sie nicht mehr in
der Lage sind, die frühen Anzeichen einer Hypoglykämie
wahrzunehmen, was gefährlich sein und zu lebensbedrohlichen
Ereignissen führen kann.
Die derzeitigen Behandlungsstandards gehen nicht auf die
zugrunde liegenden Ursachen der Krankheit ein, und es stehen bei
der Behandlung von T1D außer Insulin nur begrenzte Optionen zur
Verfügung.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das
in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende
Arzneimittel für Patienten mit schweren Erkrankungen zu entwickeln.
Das Unternehmen verfügt über mehrere zugelassene Arzneimittel zur
Behandlung der eigentlichen Ursache von Mukoviszidose (Cystic
Fibrosis, CF) – einer seltenen, lebensbedrohenden Erbkrankheit –
und betreibt mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zu
CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine solide Pipeline von
niedermolekularen, zellulären und genetischen Therapien für andere
schwere Krankheiten, bei denen das Unternehmen von seinen
detaillierten Kenntnissen der kausalen Humanbiologie profitiert,
darunter Sichelzellkrankheit, Beta-Thalassämie, APOL1-vermittelte
Nierenerkrankungen, Schmerzen, Typ-1-Diabetes,
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und Duchenne-Muskeldystrophie.
Das 1989 in Cambridge (US-Bundesstaat Massachusetts) gegründete
Unternehmen hat seinen weltweiten Hauptsitz jetzt im Bostoner
Innovation District, und sein internationaler Hauptsitz befindet
sich in London (Großbritannien). Vertex verfügt ferner über
Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in
Nordamerika, Europa, Australien und Lateinamerika. Vertex wird
immer wieder als einer der Top-Arbeitsplätze der Branche gewürdigt.
Es steht in 12 aufeinander folgenden Jahren auf der Liste der
Top-Arbeitgeber der Fachpublikation Science und ist eines der 2021
von Seramount (ehemals Working Mother Media) ausgezeichneten 100
besten Unternehmen. Aktuelle und nähere Informationen zum
Unternehmen und zur Innovationsgeschichte von Vertex finden Sie
unter www.vrtx.com oder folgen Sie uns auf Facebook, Twitter,
LinkedIn, YouTube und Instagram.
Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, wie
sie im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in seiner
geänderten Fassung definiert sind, einschließlich, aber nicht
beschränkt auf (i) Aussagen in dieser Pressemitteilung, (ii) unsere
Pläne, Erwartungen und den potenziellen Nutzen von VX-880, (iii)
unsere Pläne, das Phase 1/2 Programm für VX-880 weiter
voranzutreiben und (iv) unsere Pläne für die Dosierung und die
Aufnahme von Patienten. Auch wenn Vertex davon ausgeht, dass die in
dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen
zutreffend sind, stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen nur die
Überzeugungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser
Pressemitteilung dar, und es gibt eine Reihe von Risiken und
Ungewissheiten, die dazu führen k�nnten, dass die tatsächlichen
Ereignisse oder Ergebnisse erheblich von den in diesen
zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten
abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten geh�rt unter
anderem, dass die Daten einer begrenzten Anzahl von Patienten
m�glicherweise nicht auf die endgültigen Ergebnisse klinischer
Studien schließen lassen und dass die Daten aus den Forschungs- und
Entwicklungsprogrammen des Unternehmens die Registrierung oder
weitere Entwicklung seiner Wirkstoffe aufgrund von Sicherheits-,
Wirksamkeits- und anderen Risiken nicht unterstützen, die unter der
Überschrift „Risikofaktoren“ im jüngsten Jahresbericht von Vertex
und den nachfolgenden Quartalsberichten aufgeführt sind, die bei
der US-B�rsenaufsichtsbeh�rde (Securities and Exchange Commission)
unter www.sec.gov eingereicht wurden und auf der Website des
Unternehmens unter www.vrtx.com verfügbar sind. Sie sollten sich
nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen oder die
vorgelegten wissenschaftlichen Daten verlassen. Vertex lehnt jede
Verpflichtung ab, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen
Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen
vorliegen.
(VRTX-GEN)
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wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
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