-Environ 1 100 patients F/FM sont
maintenant admissibles pour un modulateur du CFTR visant à traiter
la cause sous-jacente de leur maladie-
TORONTO, le 18 juin 2021 /CNW/
- Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated (Nasdaq: VRTX) a
annoncé aujourd'hui que Santé Canada a délivré une Autorisation de mise en
marché pour PrTRIKAFTAMD
(élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour le traitement
de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 12 ans
et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène
régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose
kystique (CFTR), la mutation la plus fréquente causant la
FK. Grâce à cette approbation, pour la première fois, environ
1 100 patients admissibles atteints de FK âgés de 12 ans
et plus et présentant au moins une mutation F508del
disposent d'un médicament ciblant la cause sous-jacente de leur
FK.
« L'approbation de TRIKAFTA représente une étape
significative pour les Canadiens atteints de FK, leurs familles et
Vertex », a déclaré Reshma
Kewalramani, M.D., présidente-directrice générale de Vertex.
Je tiens à remercier les personnes atteintes de FK qui ont
participé à nos essais cliniques, nos scientifiques et les
chercheurs dévoués qui ont permis l'approbation de ce médicament
novateur au Canada aujourd'hui.
Sans leur engagement, ce jalon important n'aurait pas été
possible. »
« J'ai été chercheur dans certains des essais cliniques
pour le TRIKAFTA et j'ai pu constater par moi-même les
améliorations significatives chez les patients traités avec cette
thérapie, et ce, sur plusieurs mesures de résultats, notamment sur
la fonction pulmonaire », a déclaré Larry C. Lands, MD, PhD, directeur du
département de médecine respiratoire pédiatrique, de la clinique de
fibrose kystique pédiatrique et du laboratoire de la fonction
respiratoire pédiatrique de l'Hôpital de Montréal pour enfants,
Centre universitaire de santé McGill, professeur titulaire au
département de pédiatrie de la faculté de médecine de l'Université
McGill. « Ce médicament a le potentiel de devenir la nouvelle
norme de soins pour les patients atteints de FK pour lesquels il
est indiqué. En tant que spécialiste des poumons, j'ai hâte de voir
l'impact de ce médicament sur les patients admissibles qui
pourraient en bénéficier. »
À propos de TRIKAFTAMD
TRIKAFTA (élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un
médicament délivré sur ordonnance indiqué pour le traitement de la
fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 12 ans et plus
qui présentent au moins une copie de la mutation F508del
dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la
fibrose kystique (CFTR). TRIKAFTAMD est conçu pour
augmenter le nombre de protéines F508del-CFTR à la surface des
cellules ainsi que leur fonction. L'approbation de
TRIKAFTAMD a été appuyée par les résultats positifs de
trois études mondiales de phase III menées chez des personnes
âgées de 12 ans et plus atteintes de fibrose kystique :
une étude de phase III de 24 semaines (étude 445-102)
chez 403 personnes présentant une mutation F508del et
une mutation de la fonction minimale (F/FM), une étude de
phase III de quatre semaines (étude 445-103) chez
107 personnes présentant deux mutations F508del (F/F),
et une étude de phase III (étude 445-104) chez 258 personnes
hétérozygotes pour la mutation du CFTR-F508del et une
mutation d'activation du CFTR (F/G) ou une mutation de la fonction
résiduelle (F/FR).
À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique
(FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie des
personnes atteintes et qui touche plus de
80 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une
maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le
foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes
sudoripares, le pancréas et le système reproducteur. La FK est
causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant
de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent
hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque
parent -- pour avoir la FK. Bien qu'il existe de nombreux types
différents de mutations du gène CFTR qui peuvent
causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la
FK présentent au moins une mutation du gène F508del.
Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test
génétique, ou test de génotypage, mènent à la FK en créant des
protéines non fonctionnelles et/ou en trop faible quantité à la
surface de la cellule. La fonction défectueuse et/ou l'absence de
protéine CFTR entraînent un mauvais écoulement du sel et de l'eau
dans et hors des cellules, et ce, dans un certain nombre d'organes.
Dans les poumons, cela entraîne l'accumulation de mucus
anormalement épais et collant qui peut causer des infections
pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives chez
de nombreux patients, pouvant éventuellement être mortelles. L'âge
médian du décès est au début de la trentaine.
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit
dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves.
La société a plusieurs médicaments approuvés pour traiter la
cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK), une maladie
génétique rare et mettant la vie en danger, et a plusieurs
programmes cliniques et de recherche en cours pour la FK. Outre la
FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de médicaments
expérimentaux à petites molécules pour traiter d'autres maladies
graves dans lesquelles Vertex possède une connaissance approfondie
de la biologie humaine causale, y compris la douleur, le déficit en
alpha-1 antitrypsine et les maladies rénales médiées par APOL1. De
plus, Vertex dispose d'une gamme en expansion rapide de thérapies
cellulaires et génétiques pour traiter des maladies comme l'anémie
falciforme (drépanocytose), la bêta-thalassémie, la dystrophie
musculaire de Duchenne et le diabète sucré de type 1.
Fondé en 1989 à Cambridge, au
Massachusetts, le siège social
mondial de Vertex est maintenant situé dans le Boston's Innovation District et son siège
social international est situé à Londres. De plus, la société
possède des centres de recherche et développement et des bureaux
commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine.
Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de
travail de l'industrie. Elle figure notamment depuis 11 années
consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine
Science et est considérée comme l'un des meilleurs lieux de
travail en matière d'égalité LGBTQ par l'organisme Human Rights
Campaign (campagne pour les droits de la personne). Pour des
mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire
de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com.
Remarque spéciale concernant les déclarations
prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
telles que définies dans la loi Private Securities Litigation
Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les
déclarations faites par le Dr Kewalramani et le Dr Lands dans
ce communiqué de presse, les déclarations concernant nos attentes
pour la population de patients admissibles et l'accès à
TRIKAFTAMD et nos croyances concernant les bienfaits de
notre médicament. Bien que Vertex estime que les déclarations
prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes,
ces déclarations prospectives représentent les opinions de la
société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il
existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui
pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels
diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces
déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent,
entre autres, que les données des programmes de développement de la
société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le
développement ultérieur de ses composés pour des raisons de
sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques
énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le
dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels
ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange
Commission www.sec.gov et disponible sur le site Web
de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas
vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute
obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce
communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements
deviennent disponibles.
(VRTX-GEN)
SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.