Vertex annonce que la FDA a approuvé sa demande IND de « nouveau médicament de recherche » pour le VX-880, une nouvelle t...
January 29 2021 - 3:54AM
Business Wire
- Vertex va lancer un essai clinique de phase
1/2 au cours du premier semestre 2021 -
- Le VX-880 est le premier traitement dérivé de
cellules souches portant sur des cellules complètement
différenciées d’îlots de Langerhans et visant à traiter le DT1
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé
aujourd’hui que l’Agence américaine des produits alimentaires et
médicamenteux (FDA) a autorisé sa demande IND (nouveau médicament
de recherche), une décision qui va permettre à la société de
procéder au lancement d’un essai clinique portant sur le VX-880, un
traitement expérimental à base de cellules d’îlots de Langerhans
complètement différenciées et dérivées de cellules souches visant à
traiter le diabète de type 1 (DT1). Vertex prévoit de démarrer un
essai clinique de phase 1/2 au cours du premier semestre 2021 chez
des patients atteints de DT1 présentant une altération de la
perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère.
« Alors que nous célébrons cette année le 100e anniversaire de
la découverte de l’insuline, nous sommes ravis d’apporter à la
pratique clinique la première thérapie cellulaire de sa catégorie,
qui pourrait avoir un impact important sur les personnes atteintes
de DT1 », a déclaré Bastiano Sanna, Ph. D., vice-président
directeur et responsable des thérapies cellulaires et génétiques
chez Vertex. « Nous avons hâte de lancer notre programme clinique
et de tester notre approche unique consistant à remplacer les
cellules des îlots de Langerhans du pancréas, qui sont détruites
chez les personnes atteintes de diabète de type 1, par des cellules
d’îlots de Langerhans dérivées de cellules souches, qui sont
complètement différenciées et produisent de l’insuline. »
À propos du VX-880 Anciennement connu sous le nom de
STx-02, le VX-880 est une thérapie allogénique expérimentale basée
sur des îlots de Langerhans dérivés de cellules souches humaines,
en cours d’évaluation pour les patients atteints de DT1 présentant
une altération de la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une
hypoglycémie sévère. Le VX-880 aurait le potentiel de restaurer la
capacité de l’organisme à réguler ses niveaux de glucose sanguin en
rétablissant la fonction des cellules des îlots de Langerhans,
notamment la production d’insuline.
L’essai clinique portant sur le VX-880 consistera à perfuser des
cellules d’îlots de Langerhans fonctionnelles et complètement
différenciées et à administrer simultanément des immunosuppresseurs
de manière prolongée, ceci afin d’éviter que le système immunitaire
ne rejette les cellules des îlots de Langerhans.
À propos de l’essai clinique de phase 1/2 L’essai
clinique est une étude ouverte, à groupe unique, de phase 1/2 qui
portera sur des sujets atteints de DT1 présentant une altération de
la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère.
Il s’agira d’un essai clinique séquentiel, en plusieurs étapes, qui
évaluera l’innocuité et l’efficacité de différentes doses de
VX-880. Environ 17 patients seront recrutés pour cet cliniques
essai.
À propos du diabète de type 1 Le diabète de type 1 est
une maladie auto-immune caractérisée par la destruction des
cellules des îlots de Langerhans, qui produisent l’insuline dans le
pancréas, avec perte de la production d’insuline et altération de
la régulation des niveaux de glucose dans le sang. L’absence
d’insuline cause des anomalies dans la manière dont l’organisme
transforme les nutriments, ce qui entraîne une augmentation des
taux de glucose sanguin. L’hyperglycémie peut entraîner une
acidocétose diabétique et, au fil du temps, des complications comme
des maladies/insuffisances rénales, des maladies de l’œil (y
compris la perte de la vue), des maladies du cœur, des accidents
vasculaires cérébraux, des lésions nerveuses et même le décès. Les
systèmes d’administration d’insuline étant complexes et présentant
des limitations, il peut être difficile d’atteindre et de conserver
un taux de glucose équilibré chez les patients atteints de DT1.
L’hypoglycémie reste un facteur limitant essentiel dans la gestion
de la glycémie, et une hypoglycémie sévère peut provoquer une perte
de conscience, un coma, des convulsions, des blessures et
potentiellement le décès du patient.
En dehors de l’insuline, les options de traitement sont
actuellement limitées pour prendre en charge le DT1.
À propos de Vertex Vertex est une entreprise mondiale de
biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique pour
élaborer des médicaments destinés à transformer la vie des patients
atteints de maladies graves. L’entreprise possède un portefeuille
de plusieurs médicaments approuvés pour le traitement de la cause
sous-jacente de la mucoviscidose, une maladie génétique rare et
potentiellement mortelle, et poursuit actuellement plusieurs
programmes cliniques et de recherche sur cette maladie. Par
ailleurs, Vertex possède un solide pipeline de médicaments
expérimentaux à petites molécules pour le traitement d’autres
maladies graves, pour lesquelles elle dispose de connaissances
approfondies en ce qui concerne la biologie humaine causale,
notamment les douleurs, le déficit en alpha-1-antitrypsine et les
maladies rénales à médiation APOL1. Vertex dispose en outre d’un
portefeuille de thérapies géniques et cellulaires en plein
développement pour des maladies telles que la drépanocytose, la
bêta-thalassémie, la myopathie de Duchenne et le diabète sucré de
type 1.
Fondée en 1989 à Cambridge, dans l’État américain du
Massachusetts, Vertex a désormais son siège mondial dans le
Quartier de l'innovation de Boston, tandis que son siège social
international se situe à Londres, au Royaume-Uni. La société
possède également des sites de recherche et développement et des
bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et
en Amérique latine. Vertex est systématiquement reconnue comme l’un
des meilleurs employeurs du secteur : elle figure depuis 11 ans sur
la liste des « Meilleurs employeurs » de la revue Science et a été
célébrée comme l’un des meilleurs lieux de travail pour l’égalité
LGBTQ par l’organisation Human Rights Campaign. Pour prendre
connaissance des dernières actualités de notre entreprise et en
savoir plus sur la tradition d’innovation de Vertex, consultez le
site www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn,
YouTube et Instagram.
Remarque importante concernant les déclarations
prospectives Ce communiqué de presse contient des déclarations
prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform
Act de 1995, notamment en ce qui concerne les déclarations faites
par Bastiano Sanna, Ph.D, dans ce communiqué de presse ; les
déclarations sur le développement, les plans et les attentes
concernant notre programme de pipeline DT1, dont notre projet de
démarrer un essai clinique de phase 1/2 chez des personnes
atteintes de DT1 et le calendrier prévu pour nos essais cliniques ;
les déclarations sur le recrutement des patients et le dosage ; les
déclarations sur les résultats potentiels des essais cliniques et
les avantages espérés pour le VX-880 ; et notre intention de faire
de nouvelles mises au point sur notre programme de pipeline DT1.
Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues
dans ce communiqué de presse sont exactes, celles-ci ne sont que
les convictions de la société à la date de ce communiqué de presse
; un certain nombre de risques et d’incertitudes pourraient faire
en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent
sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations
prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre
autres, le fait que la FDA pourrait ne pas approuver notre demande
IND de « nouveau médicament de recherche » ; que les données issues
d’une cohorte limitée de patients pourraient ne pas être un bon
indicateur des résultats finaux des essais cliniques ; que les
données provenant des programmes de développement de la société
pourraient ne pas appuyer l’enregistrement ou la poursuite du
développement en raison de questions liées à l’innocuité, à
l’efficacité ou à d’autres causes ; que la pandémie de COVID-19
pourrait avoir un impact sur l’état ou la progression de nos essais
cliniques ; ainsi que d’autres risques énumérés dans la section «
Facteurs de risque » du dernier rapport annuel de Vertex et des
rapports trimestriels suivants déposés auprès de la Commission
américaine des opérations de Bourse (SEC), que vous pouvez
consulter sur le site www.sec.gov et
sur le site de la société à l’adresse www.vrtx.com. Il est conseillé de ne pas placer
une confiance exagérée dans ces déclarations. Vertex décline toute
obligation de réviser les informations contenues dans ce communiqué
de presse lorsque de nouvelles informations sont disponibles.
(VRTX-GEN)
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
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source, qui fera jurisprudence.
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617-341-6187 ou Manisha Pai, +1 617-429-6891 Presse :
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