- Die gr�ßte multinationale Umfrage zeigt den
Einfluss von Juckreiz auf die Lebensqualität von Patienten mit
primär sklerosierender Cholangitis
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) stellte auf dem
International Liver Congress™ der European Association for the
Study of the Liver (EASL) in London, Vereinigtes K�nigreich, neue
Daten vor. Die erste Analyse umfasste eine multinationale Umfrage
zu den von Patienten berichteten Ergebnissen, die die Auswirkungen
von Juckreiz bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis
(PSC) zeigen. Ein zweites Poster untersuchte die gastrointestinale
(GI) Verträglichkeit in Bezug auf den Zeitpunkt der Einnahme von
Hemmstoffen für den ilealen Gallensäuretransporter (Ileal Bile Acid
Transporter Inhibitors, IBATis) im Zusammenhang mit den
Mahlzeiten.
„Wir freuen uns, auf dem EASL-Kongress 2022 neue Daten
vorstellen zu k�nnen“, sagte Dr. Pam Vig, Leiterin der Forschungs-
und Entwicklungsabteilung bei Mirum. „Die große multinationale
PSC-Umfrage zeigt, dass Erwachsene mit PSC häufig unter erheblichem
und beeinträchtigendem Juckreiz leiden, der ihre Lebensqualität im
Alltag beeinträchtigt, obwohl sie juckreizstillende
Off-Label-Medikamente einnehmen. Es besteht also weiterhin
dringender Behandlungsbedarf für dieses äußerst lästige Symptom,
und wir freuen uns, das Potenzial von Volixibat, einem minimal
absorbierten IBAT-Hemmstoff, bei Patienten mit PSC zu
evaluieren.“
Zusammenfassungen der auf dem Kongress vorgestellten Daten
finden Sie weiter unten. Die vollständigen Präsentationen finden
Sie in unserem Abschnitt Publikationen & Präsentationen auf
unserer Website.
Poster 756: Impact of pruritus in primary sclerosing cholangitis
(PSC): a multinational survey : (Auswirkungen von Juckreiz bei
primär sklerosierender Cholangitis (PSC): eine multinationale
Studie)Von Dr. Kris Kowdley, et al.
Die multinationale Umfrage, die von Hetz Israel, PSC Australia,
PSC Partners und PSC Support durchgeführt wurde, bewertete die
Ergebnisse einer Sammlung von Patientenberichten von Personen, die
mit PSC leben (n=482). Ziel der Umfrage war es, das Auftreten und
den Schweregrad von cholestatischem Juckreiz und die allgemeine
Belastung für Patienten mit dieser seltenen Lebererkrankung zu
bewerten. In der Umfrage mit 39 Fragen wurden sowohl das Alter und
das Geschlecht der Befragten als auch das Vorliegen einer
entzündlichen Darmerkrankung erfasst. Neben Juckreiz k�nnen auch
entzündliche Darmerkrankungen und chronische Lebererkrankungen im
Zusammenhang mit PSC die Lebensqualität negativ beeinflussen und zu
Depressionen und Angstzuständen führen.
Die Umfrageergebnisse zeigten Folgendes:
- Von den 91 % der Patienten, die nach der Diagnose über Juckreiz
berichteten, erlitten 46,4 % der Befragten mehr als 15 Episoden
(eine Episode ist definiert als ein längerer Juckreiz von
mindestens 7 Tagen).
- Die Befragten wurden um eine Bewertung des schlimmsten
Juckreizes in den letzten 24 Stunden gebeten. Der Medianwert des
schlimmsten Juckreizes lag bei den Befragten bei 6 von 10 (Skala
von 0–10). Die letzte Juckreiz-Episode wurde mit 8 von 10
bewertet.
- 31 % der Patienten, die über eine gegenwärtige
Juckreiz-Episode berichteten, gaben an, dass der Juckreiz seit mehr
als 12 Monaten anhält.
- Die Umfrage untersuchte die Gesamtauswirkungen des Juckreizes
auf das Leben der Befragten, wobei die Antworten auf Folgendes
hinwiesen:
- Der Juckreiz war abends oder nachts am schlimmsten
(96 %)
- Stimmungsschwankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt
auf Angstzustände, Reizbarkeit und das Gefühl der
Hoffnungslosigkeit (58 %)
- Juckreiz führte zu einer Beeinträchtigung der alltäglichen
Aktivitäten (50 %)
- Der Juckreiz hielt ≥1 Monat an (45 %)
- Beeinträchtigung der täglichen Pflichten aufgrund von Juckreiz,
der mehr als 30 Tage andauerte (32 %), und Angaben, dass er
mehr als 12 Monate andauerte (18 %)
- Versäumnis von Schule oder Arbeit (22 %)
- Weitere Ergebnisse zeigten, dass die Hälfte der Befragten
(235/482) angaben, ≥2 Medikamente zu verwenden, aber 75 %
(177/235) berichteten über eine nur teilweise oder gar keine
Linderung durch die Maßnahmen.
Die Umfragedaten führten zu dem Schluss, dass Juckreiz im
Zusammenhang mit PSC die Lebensqualität (z. B. Schlaf, Stimmung,
Müdigkeit) stark beeinträchtigt und bei einem erheblichen Teil der
Patienten den Alltag beeinträchtigt, aber dennoch bei den meisten
Patienten unzureichend behandelt wird. Es besteht ein hoher
ungedeckter medizinischer Bedarf an der Entwicklung sicherer und
wirksamer Therapien zur Behandlung von PSC.
Sehen Sie sich die Präsentation an
Poster 634: Dosing ileal bile acid transporter inhibitors in the
fasted state minimizes gastrointestinal adverse effects while
maintaining pharmacodynamic effect (Die Verabreichung von
Hemmstoffen für den ilealen Gallensäuretransporter im nüchternen
Zustand minimiert gastrointestinale Nebenwirkungen und erhält
gleichzeitig die pharmakodynamische Wirkung)Von Dr. Cory
Kostrub, et al.
Ziel der Analyse war es, die Bedeutung des Zeitpunkts der
IBATis-Dosierung relativ zur Nahrungsaufnahme sowie die
Auswirkungen auf gastrointestinale Nebenwirkungen und
pharmakodynamische Effekte zu bewerten, um den optimalen Ansatz für
die Dosierung von IBATis zu ermitteln.
Daten zu Nebenwirkungen aus drei klinischen Phase-1-Studien mit
Maralixibat und Volixibat bei gesunden Teilnehmern wurden
zusammengetragen, um die relative Verträglichkeit bei
unterschiedlichen Dosierungszeitpunkten relativ zur Mahlzeit zu
bewerten. Daten zu fäkalen Gallensäuren (fBA) wurden anhand von
nicht-klinischen Studien ausgewertet und als Marker für die
Wirksamkeit verwendet, da fBA in klinischen Studien oft nur schwer
zu messen ist.
Die Daten zeigten Folgendes:
- In zwei der drei Studien, in denen das Medikament nüchtern
eingenommen wurde, gab es 0 % Nebenwirkungen im Zusammenhang
mit dem Magen-Darm-Trakt.
- In allen drei Studien, in denen das Medikament zu den
Mahlzeiten verabreicht wurde, traten 75 %, 33 % bzw. 100 %
Nebenwirkungen im Zusammenhang mit dem Magen-Darm-Trakt auf.
- Im Allgemeinen traten geringere Quoten gastrointestinaler
Nebenwirkungen auf, wenn IBATis im nüchternen Zustand verabreicht
wurden, als wenn sie zu den Mahlzeiten eingenommen wurden.
Nicht-klinische pharmakodynamische Daten zeigen, dass die
Verabreichung im nüchternen Zustand keinen Einfluss auf die
fBA-Ausscheidung hatte.
- Maralixibat steigerte die fBA-Ausscheidung bei allen
Dosierungszeiten relativ zu einer täglichen Mahlzeit
signifikant.
- Die h�chsten Zuwächse in der fBA-Ausscheidung wurden bei einer
Dosierung 30 Minuten vor oder vier Stunden nach der Mahlzeit
beobachtet, was darauf hindeutet, dass der Zeitpunkt der
IBATi-Dosierung relativ zur Mahlzeit flexibel gewählt werden kann,
um eine maximale pharmakodynamische Wirkung zu erzielen.
Die Analyse ergab, dass bei gesunden menschlichen Teilnehmern
die gastrointestinale Verträglichkeit verbessert wurde, wenn die
IBATis im nüchternen Zustand verabreicht wurden, im Unterschied zur
Verabreichung unmittelbar vor oder während der Mahlzeit. Die Daten
aus Tierstudien zeigten, dass die fBA-Ausscheidung unabhängig vom
Zeitpunkt der Verabreichung relativ zur Mahlzeit beibehalten wurde,
was darauf hindeutet, dass es eine gewisse Flexibilität bei der
Verabreichung von IBATis relativ zur Nahrungsaufnahme gibt.
Sehen Sie sich die Präsentation an
Über die oral einzunehmende L�sung LIVMARLI®
(Maralixibat)
Die oral einzunehmende L�sung LIVMARLI® (Maralixibat) ist ein
einmal täglich zu verabreichendes Medikament zur Hemmung des
ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), das von der
US-amerikanischen Gesundheitsbeh�rde FDA für die Behandlung von
cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS)
ab einem Alter von einem Jahr zugelassen ist. Es ist das einzige
von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von
cholestatischem Juckreiz im Zusammenhang mit dem Alagille-Syndrom.
Weitere Informationen finden Sie unter LIVMARLI.com.
LIVMARLI wird derzeit in klinischen Spätphasenstudien für andere
seltene cholestatische Lebererkrankungen untersucht, darunter die
progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) und die
Gallengangsatresie. LIVMARLI hat den Status eines
Therapiedurchbruchs für ALGS und PFIC Typ 2 sowie den Orphan-Status
(Ausweisung als Arzneimittel für seltene Krankheiten) für ALGS,
PFIC und Gallengangsatresie erhalten. Um mehr über die laufenden
klinischen Studien mit LIVMARLI zu erfahren, besuchen Sie bitte den
Bereich Klinische Studien auf der Website von Mirum.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Veränderungen der Lebertests. Veränderungen bei
bestimmten Lebertests treten bei Patienten mit Alagille-Syndrom
häufig auf und k�nnen sich während der Behandlung mit LIVMARLI
verschlimmern. Diese Veränderungen k�nnen ein Anzeichen für eine
Leberschädigung sein und k�nnen schwerwiegend sein. Ihr
behandelnder Arzt sollte vor Beginn und während der Behandlung
Blutuntersuchungen durchführen, um Ihre Leberfunktion zu
überprüfen. Informieren Sie Ihren behandelnden Arzt sofort, wenn
Sie Anzeichen oder Symptome eines Leberproblems bemerken,
einschließlich Übelkeit oder Erbrechen, Gelbfärbung der Haut oder
der weißen Augenpartie, dunkler oder brauner Urin, Schmerzen auf
der rechten Seite des Magens (Bauch) oder Appetitlosigkeit.
Magen- und Darmbeschwerden (gastrointestinale Probleme).
LIVMARLI kann während der Behandlung Magen- und Darmprobleme
verursachen, einschließlich Durchfall, Magenschmerzen und
Erbrechen. Informieren Sie sofort Ihren behandelnden Arzt, wenn
eines dieser Symptome bei Ihnen häufiger oder stärker auftritt, als
es für Sie normal ist.
Ein sogenannter fettl�slicher Vitaminmangel (FSV) wird
durch einen geringen Gehalt an bestimmten Vitaminen (Vitamin A, D,
E und K) verursacht, die im K�rperfett gespeichert sind. Ein
FSV-Mangel tritt bei Patienten mit Alagille-Syndrom häufig auf,
kann sich aber während der Behandlung verschlimmern. Ihr
behandelnder Arzt sollte vor Beginn und während der Behandlung
Blutuntersuchungen durchführen.
Weitere häufige Nebenwirkungen, über die während der Behandlung
berichtet wurde, waren Knochenbrüche und Magen-Darm-Blutungen.
Verschreibungsinformationen
Über Volixibat
Volixibat ist ein oral einzunehmendes Medikament, das selektiv
den ilealen Gallensäuretransporter (IBAT) hemmt. Volixibat bietet
m�glicherweise einen neuen Ansatz für die Behandlung von
Cholestase-Erkrankungen bei Erwachsenen, indem es durch Hemmung von
IBAT die Rückführung von Gallensäuren blockiert und dadurch die
Gallensäuren systemisch und in der Leber reduziert. Phase-1- und
Phase-2-Studien mit Volixibat zeigten eine adäquate fäkale
Gallensäureausscheidung, einen pharmakodynamischen Marker für die
IBAT-Hemmung, sowie eine Senkung des LDL-Cholesterins und einen
Anstieg von 7αC4, die Marker für die Gallensäuresynthese sind.
Volixibat wurde in mehreren klinischen Studien an mehr als 400
Personen untersucht. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen
waren leichte bis mittelschwere gastrointestinale Nebenwirkungen,
die in den Volixibat-Gruppen beobachtet wurden.
Volixibat wird derzeit in Phase-2b-Studien für primär
sklerosierende Cholangitis (VISTAS klinische Phase-2b-Studie),
intrahepatische Cholestase in der Schwangerschaft (OHANA klinische
Phase-2b-Studie) und primäre biliäre Cholangitis (VANTAGE klinische
Phase-2b-Studie) untersucht.
Über Mirum Pharmaceuticals
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches
Unternehmen, das die Behandlung von seltenen Leberkrankheiten
revolutionieren will. Das zugelassene Medikament von Mirum ist
LIVMARLI® (Maralixibat), eine oral einzunehmende L�sung, die in den
USA für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten
mit Alagille-Syndrom im Alter von einem Jahr und älter zugelassen
ist.
Die Pipeline von Mirum in der späten Entwicklungsphase umfasst
zwei Prüfpräparate für die Behandlung schwächender
Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen. LIVMARLI, ein oral
verabreichter Hemmstoff für den ilealen Gallensäuretransporter
(IBAT), wird derzeit in klinischen Studien für pädiatrische
Lebererkrankungen untersucht. Dazu geh�ren die klinische
Phase-3-Studie MARCH für progressive familiäre intrahepatische
Cholestase (PFIC) und die klinische Phase-2b-Studie EMBARK für
Patienten mit Gallengangsatresie. Darüber hinaus hat Mirum ein
erweitertes Zugangsprogramm in mehreren Ländern für berechtigte
Patienten mit ALGS und PFIC eingerichtet.
Mirum hat bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur einen
Zulassungsantrag für LIVMARLI zur Behandlung von cholestatischen
Lebererkrankungen bei Patienten mit Alagille-Syndrom vorgelegt.
Das zweite Prüfpräparat von Mirum, Volixibat, ein oral zu
verabreichender IBAT-Hemmstoff, wird in drei potenziell
zulassungsfähigen Studien untersucht, darunter die klinische
Phase-2b-Studie VISTAS für Erwachsene mit primär sklerosierender
Cholangitis, die klinische Phase-2b-Studie OHANA für schwangere
Frauen mit intrahepatischer Cholestase in der Schwangerschaft und
die klinische Phase-2b-Studie VANTAGE für Erwachsene mit primär
biliärer Cholangitis.
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Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über
die geplante Teilnahme des Unternehmens an einer wissenschaftlichen
Konferenz, einschließlich des Titels und der Zusammenfassung der
Datenpräsentation, die eine Diskussion über die klinischen und
forschungsbezogenen Daten des Unternehmens, einschließlich der
Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung unserer Produktkandidaten
und Technologien sowie deren therapeutisches Potenzial, die
Fortsetzung unserer klinischen Studien und den Erfolg unserer
Zusammenarbeit mit Partnern und m�glichen zukünftigen Kooperationen
umfassen kann. Solche zukunftsgerichteten Aussagen unterliegen
Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen k�nnen, dass die
tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen Aussagen zum
Ausdruck gebrachten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Diese
Risiken und Ungewissheiten beziehen sich unter anderem auf unsere
präklinischen Forschungs- und klinischen Programme sowie auf andere
Risiken, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unseren
jüngsten Berichten auf den Formularen 10-Q und 10-K sowie in
anderen künftigen Berichten an die SEC aufgeführt sind. Die in
dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen
spiegeln die gegenwärtigen Ansichten von Mirum hinsichtlich
zukünftiger Ereignisse wider, und Mirum verpflichtet sich nicht zu
einer Aktualisierung der zukunftsgerichteten Aussagen und lehnt
diese ausdrücklich ab, sofern dies gesetzlich nicht vorgeschrieben
ist.
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wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
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