Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), le chef de file
des agents thérapeutiques iARN, et taiba Moyen-Orient, un leader
spécialisé dans les maladies rares basé aux Émirats arabes unis et
couvrant la région du Moyen-Orient, annoncent aujourd'hui avoir
conclu un accord de distribution pour ONPATTRO® et GIVLAARI®, les
premiers agents thérapeutiques iARN jamais commercialisés, ainsi
qu'un autre traitement en phase avancée en cours de développement
pour l'hyperoxalurie primaire de type 1.
« La coopération avec taiba nous permet de répondre aux besoins
médicaux non satisfaits de patients atteints de maladies rares, et
particulièrement là où ces maladies ont une prévalence régionale
plus élevée. C'est pour cette raison qu'il est si important que les
patients au Moyen-Orient ne soient pas désavantagés en termes
d'accès à des traitements efficaces », déclare Brendan Martin,
vice-président et chef intérimaire pour l'Europe, le Moyen-Orient,
l'Afrique et le Canada chez Alnylam Pharmaceuticals. « taiba
dispose d'une présence régionale avec des opérations dans plusieurs
États du Golfe, et a fait ses preuves dans la commercialisation et
la distribution de médicaments pour traiter les maladies rares.
Notre collaboration marque une première étape importante pour
fournir nos thérapies actuelles et futures à ces patients avec des
besoins médicaux urgents. »
« Nous sommes fiers de collaborer avec Alnylam dans les États du
Golfe », déclare Saif Al Hasani, PDG du Groupe taiba. « Composé de
médicaments révolutionnaires, le portefeuille d'Alnylam enrichira
notre portefeuille sur les maladies rares et nous permettra de
proposer des traitements novateurs aux patients. Ces patients
atteints d'amylose héréditaire ATTR ou d'autres maladies rares
méritent d'avoir accès le plus rapidement possible à de nouveaux
traitements novateurs. Nous allons travailler à concrétiser cet
objectif, en commençant avec ONPATTRO et GIVLAARI. »
L'accord entre Alnylam et taiba couvrira initialement les États
du Golfe, à savoir le Royaume d'Arabie saoudite, le Koweït,
Bahreïn, le Qatar, Oman et les Émirats arabes unis. L'accord inclut
ONPATTRO, approuvé dans l’Union européenne (UE) en août 2018 pour
le traitement de l'amylose héréditaire ATTR chez les adultes
atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 ; GIVLAARI, approuvé
dans l’UE en mars 2020 pour le traitement de la porphyrie hépatique
aiguë (PHA) ; et le lumasiran, un agent thérapeutique iARN
expérimental en phase avancée pour le traitement de l'hyperoxalurie
primaire de type 1 (PH1).
À propos d'ONPATTRO® (patisiran) ONPATTRO est un agent
thérapeutique iARN approuvé aux États-Unis et au Canada pour le
traitement de la polyneuropathie et de l'amylose héréditaire ATTR
chez l'adulte. ONPATTRO est également approuvé dans l'Union
européenne, en Suisse et au Brésil pour le traitement de l'amylose
héréditaire ATTR chez les adultes atteints de polyneuropathie de
stade 1 ou 2, et au Japon pour le traitement de l'amylose
héréditaire ATTR avec polyneuropathie. ONPATTRO est un agent
thérapeutique iARN administré en intraveineuse ciblant la
transthyrétine (TTR). Il est conçu pour cibler et rendre silencieux
l'ARN messager de la TTR, bloquant ainsi la production de la
protéine TTR avant qu'elle ne soit fabriquée. ONPATTRO bloque la
production de TTR dans le foie, ce qui réduit son accumulation dans
les tissus corporels afin de stopper ou de ralentir la progression
de la polyneuropathie associée à la maladie.
Informations importantes relatives à l'innocuité pour
ONPATTRO®
Réactions liées à la perfusion Des réactions liées à la
perfusion (RLP) ont été observées chez des patients suivant un
traitement au patisiran. Dans le cadre d'une étude clinique
contrôlée, 19 % des patients traités au patisiran ont présenté des
RLP, comparé à 9 % chez les patients traités avec un placebo. Les
symptômes les plus communs de RLP avec le patisiran ont été des
rougissements, douleurs dorsales, nausées, douleurs abdominales, la
dyspnée et la céphalée. Il existe un risque d'hypotension et des
cas de syncope ont été signalés dans le contexte
post-commercialisation.
Pour réduire le risque de RLP, il est recommandé d'administrer
une prémédication contenant un corticostéroïde, du paracétamol et
des antihistaminiques (agents bloquants H1 et H2) au moins 60
minutes avant la perfusion au patisiran. Surveiller les patients
durant la perfusion pour détecter l'apparition de signes ou
symptômes de RLP. En cas de RLP, envisager de ralentir ou
d'interrompre la perfusion, et établir une prise en charge médicale
suivant les indications cliniques. Si la perfusion est interrompue,
envisager sa reprise avec un débit réduit, uniquement après
disparition des symptômes. Dans le cas d'une RLP grave ou engageant
le pronostic vital, la perfusion doit être définitivement
arrêtée.
Réduction des concentrations sériques de vitamine A et
compléments recommandés Le traitement au patisiran conduit à
une diminution des concentrations sériques de vitamine A. Il est
recommandé aux patients recevant du patisiran de prendre des
compléments oraux de vitamine A d'environ 2 500 UI par jour pour
réduire le risque potentiel de toxicité oculaire causée par une
carence en vitamine A. Des doses de vitamine A supérieures à 2 500
IU par jour ne doivent pas être administrées pour essayer
d'atteindre des concentrations sériques normales de vitamine A
pendant un traitement au patisiran, étant donné que les
concentrations sériques ne reflètent pas la quantité totale de
vitamine A dans l'organisme. Orienter les patients vers un
ophtalmologue en cas d'apparition de symptômes oculaires suggérant
une carence en vitamine A (par ex. vision nocturne réduite ou
cécité nocturne, sécheresse oculaire persistante, inflammation
oculaire, inflammation ou ulcération cornéenne, épaississement ou
perforation de la cornée).
Effets indésirables
Les effets indésirables les plus communs observés chez les
patients traités au patisiran ont été l’œdème périphérique (30 %)
et des réactions liées à la perfusion (19 %).
Pour des renseignements complémentaires sur ONPATTRO, veuillez
consulter les informations posologiques complètes.
À propos du GIVLAARI® (givosiran) GIVLAARI est un agent
thérapeutique iARN, ciblant l'acide aminolévulinique synthase 1
(ALAS1), approuvé pour le traitement des adultes atteints de
porphyrie hépatique aiguë (PHA) aux États-Unis et pour le
traitement de la PHA chez les adultes et les adolescents âgés de 12
et plus dans l'UE. Dans l'étude pivot ENVISION de Phase 3, le
givosiran a montré qu’il réduisait de manière significative le taux
annualisé de crises de porphyrie composite ayant nécessité une
hospitalisation, une consultation urgente ou une administration
intraveineuse d'hémine à domicile, comparé au placebo. GIVLAARI est
le premier agent thérapeutique mis sur le marché d'Alnylam basé sur
sa technologie de conjugué Enhanced Stabilization Chemistry
ESC-GalNAc afin d'augmenter son activité et sa durabilité. GIVLAARI
est administré par injection sous-cutanée une fois par mois à une
dose basée sur le poids corporel réel et doit être administré par
un professionnel de la santé. GIVLAARI réduit spécifiquement les
niveaux élevés de l'ARN messager de l'ALAS1, diminuant ainsi les
toxines associées aux crises et aux autres manifestations de la
PHA.
Informations importantes relatives à l'innocuité pour
GIVLAARI®
Contre-indications Le givosiran est contre-indiqué chez
les patients atteints d'une hypersensibilité sévère au givosiran.
Des réactions anaphylactiques ont été observées.
Réaction anaphylactique Des cas d'anaphylaxie se sont
produits avec le traitement au givosiran (<1 % des patients dans
les essais cliniques). S'assurer qu'une assistance médicale est
disponible pour gérer de manière appropriée les réactions
anaphylactiques au moment d'administrer le givosiran. Surveiller
l'apparition de signes et symptômes d'anaphylaxie. En cas
d'anaphylaxie, arrêter immédiatement l'administration du GIVOSIRAN
et mettre en place un traitement médical adapté.
Toxicité hépatique Des élévations de la transaminase
(ALT) dépassant au moins trois fois la limite supérieure de la
normale ont été observées chez 15 % des patients recevant du
givosiran dans l'essai contrôlé par placebo. Les élévations de la
transaminase se sont surtout produites entre trois et cinq mois
après le début du traitement.
Évaluer la fonction hépatique avant de débuter un traitement au
givosiran, répéter mensuellement durant les six premiers mois du
traitement, puis en fonction des indications cliniques. Interrompre
ou arrêter le traitement au givosiran en cas d'élévations sévères
ou cliniquement significatives de la transaminase. En cas
d'interruption de dose et d'amélioration consécutive, réduire la
dose à 1,25 mg/kg une fois par mois. La dose peut être augmentée
jusqu'à la dose recommandée de 2,5 mg/kg une fois par mois en cas
de non-récurrence des élévations sévères ou cliniquement
significatives de la transaminase à la dose 1,25 mg/kg.
Toxicité rénale Des cas d'augmentations des niveaux de
créatinine sérique et de diminutions du taux de filtration
glomérulaire estimé (eGFR) ont été signalés durant le traitement au
givosiran. Dans l'étude contrôlée par placebo, 15 % des patients
recevant du givosiran ont présenté une réaction indésirable au
niveau rénal. L'augmentation médiane de la créatinine au troisième
mois était de 0,07 mg/dl. Surveiller la fonction rénale durant un
traitement au givosiran en fonction des indications cliniques.
Réactions au site d'injection Dans les études cliniques
ouvertes et contrôlées par placebo, des réactions au site
d'injection ont été signalées chez 36 % des patients. Les symptômes
incluaient l'érythème, des douleurs, le prurit, l'éruption cutanée,
la décoloration et un gonflement autour du site d'injection. Trois
patients (2,7 %) ont présenté une réaction de rappel unique et
transitoire d'érythème à un précédent site d'injection suite à
l'administration d'une nouvelle dose.
Interactions médicamenteuses Il est recommandé de faire
preuve de prudence durant l'utilisation de produits médicaux qui
sont des substrats du CYP1A2 ou du CYP2D6 pendant un traitement au
givosiran, car ce produit médical peut augmenter ou prolonger
l'effet thérapeutique, ou altérer leurs profils d'événements
indésirables. Envisager de diminuer la dose du substrat du CYP1A2
ou du CYP2D6 en conformité avec l'étiquetage approuvé pour le
produit.
Réactions indésirables Les réactions indésirables les
plus communes chez les patients recevant du givosiran ont été la
nausée (32 %), les réactions au site d'injection (36 %) et la
fatigue (22,5 %). Les réactions indésirables ayant causé l'abandon
du traitement ont été des concentrations élevées de transaminases
(0,9 %) et une réaction anaphylactique (0,9 %).
Pour de plus amples renseignements sur GIVLAARI, veuillez
consulter les informations posologiques complètes.
À propos de l'iARN L'iARN (interférence ARN) est un
processus cellulaire naturel de silençage génique, qui constitue
aujourd’hui l’un des domaines les plus prometteurs et en rapide
évolution dans la biologie et le développement médicamenteux. Sa
découverte a été désignée comme une "avancée scientifique majeure
qui n'arrive qu'une fois tous les dix ans", et a reçu le prix Nobel
2006 de physiologie ou médecine. En s'appuyant sur le processus
biologique naturel de l'iARN se produisant dans nos cellules, une
nouvelle catégorie de médicaments, connus sous le nom d'agents
thérapeutiques iARN, est maintenant devenue réalité. Les petits ARN
interférents (pARNi), des molécules médiatrices de l'iARN et qui
comprennent la plateforme thérapeutique iARN d'Alnylam, sont à
l'avant-garde de la médecine actuelle grâce au puissant silençage
de l'ARN messager (ARNm) – les précurseurs géniques – responsables
de l'encodage des protéines causant les maladies, ce qui les
empêche donc d'être fabriquées. Il s'agit d'une approche
révolutionnaire présentant le potentiel de transformer les soins
pour les patients atteints de maladies génétiques ou autres.
À propos d'Alnylam Pharmaceuticals Alnylam
(Nasdaq: ALNY) est leader en matière de traduction de
l’interférence ARN (iARN) en une nouvelle catégorie de médicaments
innovants et susceptibles d’améliorer la vie des personnes
atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques,
infectieuses hépatiques et du système nerveux central
(SNC)/oculaires. Fondés sur une science récompensée par un prix
Nobel, les agents thérapeutiques basés sur l'iARN consistent en une
approche probante et validée cliniquement pour le traitement d'un
large éventail de maladies graves et incapacitantes. Créé en 2002,
Alnylam propose une vision audacieuse pour donner vie aux
potentialités scientifiques, en s'appuyant sur un solide
portefeuille de thérapies iARN. Les produits thérapeutiques iARN
commercialisés par Alnylam sont ONPATTRO® (patisiran), approuvé aux
États-Unis, dans l'UE, au Canada, au Japon, au Brésil et en Suisse,
et GIVLAARI® (givosiran), approuvé aux États-Unis et dans l'UE.
Alnylam dispose d'un vaste portefeuille de projets comprenant des
médicaments expérimentaux, notamment six produits candidats en
phase avancée de développement. Résolument tourné vers l'avenir,
Alnylam continuera d'appliquer sa stratégie "Alnylam 2020", qui
consiste en la création d'une société biopharmaceutique
multiproduits en phase commerciale, avec un portefeuille de projets
durables composé de médicaments basés sur l'iARN visant à répondre
aux besoins des patients ayant peu d'options thérapeutiques voire
aucune option adaptée. Le siège de la société se trouve à
Cambridge, dans le Massachusetts.
À propos de taiba taiba, une société spécialisée dans la
mise sur le marché, la vente et la distribution dans la région
MENA, fournit des traitements innovants aux patients atteints de
maladies orphelines et rares. La vision de taiba est de répondre
aux besoins médicaux non satisfaits dans sa région, en proposant
des produits de haute qualité et un niveau élevé de services aux
organisations de santé et aux hôpitaux, et en s'engageant pour le
traitement des patients. La mission de taiba est de répondre aux
besoins des patients atteints de maladies rares et de leur donner
accès à des médicaments innovants, soit par des ventes désignées
soit par une mise sur le marché. Ces dix dernières années, taiba a
acquis une réputation de chef de file régional dans son segment et
représente actuellement de grandes sociétés multinationales
pionnières dans leurs domaines respectifs, à l'image d'Alexion,
Aegerion, Biomarin, Chiesi, Dyax, Genzyme, Lucane, Veloxis et
Vertex.
Énoncés prospectifs d'Alnylam Diverses déclarations
contenues dans le présent communiqué de presse concernant les
attentes, plans et perspectives d'Alnylam, notamment, mais sans s'y
limiter, ses attentes concernant sa collaboration avec taiba et la
possibilité de répondre aux besoins médicaux non satisfaits de
patients atteints de maladies rares, en particulier là où ces
maladies ont une prévalence régionale plus élevée, son point de vue
par rapport au bilan de taiba en matière de mise sur le marché et
de distribution de médicaments contre les maladies rares, et les
attentes d’Alnylam à l'égard de la mise en œuvre continue de sa
stratégie "Alnylam 2020" en vue du développement et de la mise sur
le marché d’agents thérapeutiques iARN, constituent des énoncés
prospectifs au sens des dispositions de règle refuge de la loi
Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les résultats
réels et plans futurs peuvent varier de manière substantielle par
rapport à ceux indiqués dans les énoncés prospectifs en raison de
divers risques importants, incertitudes et autres facteurs,
notamment l’impact direct ou indirect de la pandémie mondiale de
COVID-19 ou d’une pandémie future, comme la portée et la durée de
l’épidémie, les actions gouvernementales et les mesures de
restriction déployées, les retards matériels dans le diagnostic des
maladies rares, le lancement et le maintien de traitements contre
des maladies couvertes par des produits Alnylam, ou le recrutement
de patients pour les essais cliniques, les perturbations
potentielles de la chaîne d’approvisionnement, et d’autres impacts
potentiels sur l’activité d’Alnylam, l’efficacité ou la rapidité
des mesures prises par Alnylam pour minimiser l’impact de la
pandémie, et la capacité d’Alnylam à exécuter ses plans de
continuité commerciale en réponse aux perturbations causées par la
COVID-19 ou une pandémie future ; la capacité d'Alnylam à découvrir
et développer des méthodes d’administration et des médicaments
candidats novateurs et à démontrer avec succès l’efficacité et
l’innocuité de ses produits candidats ; les résultats précliniques
et cliniques de ses produits candidats, qui peuvent ne pas être
renouvelés ou continuer à se produire chez d'autres sujets ou dans
des études ultérieures ou encourager la poursuite du développement
de produits candidats pour une indication spécifique ou autre ; des
mesures ou conseils des agences de réglementation, qui peuvent
affecter la conception, le lancement, l'agenda, la poursuite et/ou
la progression des essais cliniques, ou nécessiter des essais
précliniques et/ou cliniques supplémentaires ; des retards,
interruptions ou défaillances dans la fabrication et la fourniture
de ses produits candidats, dont le lumasiran, ou de ses produits
commercialisés ; l'obtention, le maintien et la protection de sa
propriété intellectuelle ; la capacité d'Alnylam à faire valoir ses
droits de propriété intellectuelle, y compris la contestation
potentielle de brevets relatifs à sa plateforme, ses produits ou
produits candidats ; l’obtention d’approbations réglementaires pour
ses produits candidats, y compris le lumasiran, et le maintien des
approbations réglementaires et l’obtention de la tarification et du
remboursement pour ses produits, y compris ONPATTRO et GIVLAARI ;
la progression dans l’établissement d’une infrastructure
commerciale en dehors des États-Unis ; la réussite dans le
lancement, la mise sur le marché et la vente de ses produits
homologués au niveau mondial, y compris ONPATTRO et GIVLAARI, et la
concrétisation de recettes nettes pour ONPATTRO correspondant à la
plage attendue révisée pour 2020 ; la capacité d’Alnylam à élargir
l’indication pour ONPATTRO à l’avenir ; la concurrence de tiers
utilisant une technologie similaire à celle d’Alnylam et de tiers
développant des produits pour des usages similaires ; la capacité
d’Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses opérationnelles
conformément à ses prévisions par l’adoption d’une discipline
renforcée de ses opérations pour modérer les dépenses et sa
capacité à mettre en place un profil financier autonome à l’avenir
sans devoir recourir à de futurs financements de capital ; la
capacité d’Alnylam à établir et maintenir des alliances
commerciales stratégiques et de nouvelles initiatives commerciales,
y compris la signature d’un accord de financement par Blackstone de
certaines activités de R&D pour le vutrisiran et ALN-AGT ; la
dépendance d’Alnylam vis-à-vis de tiers, notamment Regeneron, pour
le développement, la fabrication et la distribution de certains
produits, y compris les produits oculaires et SNC, et Ironwood,
pour l’assistance liée à l’information et la promotion de GIVLAARI,
et Vir, pour le développement d’ALN-COV et d’autres agents
thérapeutiques iARN potentiels ciblant le SARS-CoV-2 et les
facteurs de susceptibilité pour le SARS-CoV-2 ; le résultat de
litiges ; le risque d'enquêtes gouvernementales ; et des dépenses
inattendues ; ainsi que les risques décrits plus en détail dans la
section intitulée "Risk Factors" du dernier rapport trimestriel
d'Alnylam sur formulaire 10-Q déposé auprès de la Commission
américaine des opérations de Bourse (SEC), et dans d'autres
dossiers remis par Alnylam à la SEC. En outre, tout énoncé
prospectif représente le point de vue d'Alnylam à la date
d'aujourd'hui uniquement, et ne doit pas être considéré comme
représentant le point de vue de la société à une date ultérieure.
Alnylam rejette expressément toute obligation de mise à jour des
énoncés prospectifs, sauf dans les cas requis par la loi.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20200709005546/fr/
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom
(Investisseurs et médias) 617-682-4340
Fiona McMillan (Médias, Europe) +44 1628 244960
Groupe taiba Jobin Korah (Médias, taiba Moyen-Orient)
taibame@taibahealthcare.com + 9714-3752750
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Historical Stock Chart
From Mar 2024 to Apr 2024
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Historical Stock Chart
From Apr 2023 to Apr 2024