ProQR lizenziert weltweite Rechte für Arzneimittelkandidaten für
die Augenheilkunde von Ionis Pharmaceuticals
ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR), ein Unternehmen, das sich
der Veränderung von Leben durch die Entwicklung transformativer
RNA-Medikamente zur Behandlung schwerer, genetisch bedingter
seltener Krankheiten verschrieben hat, hat heute die Unterzeichnung
einer Vereinbarung mit Ionis Pharmaceuticals zur Lizenzierung von
QR-1123 (zuvor „IONIS-RHO-2.5Rx“), einem RNA-Medikament zur
Behandlung von autosomal-dominanter Retinitis pigmentosa (adRP),
verursacht durch die P23H-Mutation im Rhodopsin (RHO)-Gen,
bekanntgegeben.
„Aufbauend auf dem kürzlich erzielten Wirksamkeitsnachweis von
QR-110 bei LCA10-Patienten vertrauen wir auf das Potenzial von
einzelsträngigen, auf die RNA abzielenden Therapien zur Behandlung
von Patienten mit genetischen Augenerkrankungen“, sagte Daniel A.
de Boer, CEO von ProQR. „Durch den Erwerb der Rechte an QR-1123
haben wir unsere Pipeline zu Netzhauterkrankungen strategisch
erweitert. Ionis verfügt über umfangreiche Erfahrung in der
Entdeckung und Entwicklung von Antisense-Medikamenten und wir
freuen uns darauf, mit ihnen an diesem wichtigen Programm zu
arbeiten. Im Gegensatz zu anderen Molekülen, die wir entwickeln,
ist QR-1123 ein Gapmer mit einem mutanten Allel-spezifischen
Knockdown-Wirkungsmechanismus. Wenn es validiert werden kann, würde
es das Potenzial von auf die RNA abzielenden Therapien bei
Netzhauterkrankungen weiter ausbauen. Wir freuen uns darauf, mit
der klinischen Entwicklung zu beginnen, um das Potenzial von
QR-1123 bei Patienten mit P23H adRP zu erforschen.“
Im Rahmen der Vereinbarung hat ProQR eine exklusive weltweite
Lizenz für QR-1123 und relevante Patente erhalten. ProQR hat eine
Vorabzahlung in Stammaktien im Gesamtwert von 2,5 Millionen
US-Dollar zu einem Preis von 22,23 US-Dollar pro Aktie geleistet.
Dies entspricht einer Prämie von 20 Prozent (bezogen auf den
volumengewichteten Durchschnittskurs der letzten 20 Handelstage)
für die Stammaktien von Ionis bei Unterzeichnung der Vereinbarung.
ProQR wird auch zukünftige Meilensteinzahlungen, von denen einige
mit Eigenkapital und andere im Ermessen von ProQR mit Barmitteln
oder Eigenkapital gezahlt werden, und über die Lizenzlaufzeit
Lizenzgebühren in Höhe von 20 % auf den Nettoumsatz leisten.
Die präklinischen Aktivitäten wurden von Ionis abgeschlossen und
wurden auf der Jahrestagung 2015 der Association for Research in
Vision and Ophthalmology (ARVO) vorgestellt und in einem
Peer-Review-Artikel, Murray et al 2015, IOVS, veröffentlicht. Eine
Verlaufsstudie mit Patienten, die an P23H adRP leiden, wurde
durchgeführt. Die Ergebnisse dieser Studie liefern wertvolle
Informationen über den Krankheitsverlauf bei diesen Patienten.
Diese Daten sind für die Gestaltung des klinischen
Entwicklungsplans sehr wichtig. Vorbehaltlich der Einreichung des
IND-Antrags und der Genehmigung durch die U.S. Food and Drug
Administration (FDA) geht ProQR davon aus, im Jahr 2019 eine
klinische Studie der Phase I/II mit Patienten zu beginnen, die an
adRP leiden.
Dr. Brett P. Monia, Chief Operating Officer und Senior Vice
President für translationale Medizin bei Ionis, fügte hinzu:
„IONIS-RHO-2.5Rx, jetzt QR-1123, ist ein Antisense-Oligonukleotid,
das speziell dafür entwickelt wurde, nur auf die mRNA aus dem
krankheitsverursachenden Rhodopsin-Gen abzuzielen, das eine
einzelne Nukleotid P23H-Mutation aufweist, während die Expression
der mRNA aus dem normalen Rhodopsin-Gen erhalten bleibt, was
wichtig ist, damit das Auge richtig
funktioniert. IONIS-RHO-2.5Rx wurde von Wissenschaftlern von
Ionis entwickelt, die sich der Entdeckung innovativer Therapeutika
zur Bekämpfung von Krankheiten verschrieben haben, bei denen sich
keine anderen Behandlungen als wirksam erwiesen haben – oder
überhaupt existieren. Wir sind davon überzeugt, dass ProQR über die
augenmedizinische Expertise und Erfahrung in der Entwicklung von
Oligonukleotid-Medikamenten für das Auge verfügt, um dieses
Programm schnell in die klinische Entwicklung und letztendlich auch
zu den Patienten zu bringen.“
Über autosomal-dominante Retinitis
pigmentosa
Die autosomal-dominante Retinitis pigmentosa (adRP) ist eine
schwere und seltene genetische Erkrankung, die in der Kindheit zu
einer fortschreitenden Verringerung der nächtlichen und peripheren
Sehkraft führt und im mittleren Erwachsenenalter häufig zur
Erblindung führt. In den Vereinigten Staaten ist die am häufigsten
mit adRP assoziierte Mutation die P23H-Punktmutation (auch bekannt
als c.68C>A-Mutation) im Rhodopsin (RHO)-Gen und betrifft etwa
2.500 Menschen. Diese Zunahme der Funktionsmutation verursacht eine
Fehlfaltung des Rhodopsin-Proteins, die für die Photorezeptorzellen
in der Retina toxisch wird. Im Laufe der Zeit sterben die Zellen
und das Sehvermögen geht nach und nach verloren. Es gibt derzeit
keine für P23H adRP zugelassenen oder in der klinischen Entwicklung
befindlichen Therapien. Eine Verlaufsstudie mit Patienten, die an
P23H adRP leiden, wurde durchgeführt.
Über QR-1123 (zuvor IONIS-RHO-2.5Rx)
QR-1123 ist das erste Oligonukleotid (Gapmer)-Prüfpräparat in
diesem Bereich, das von Ionis Pharmaceuticals unter Verwendung der
unternehmenseigenen Antisense-Technologie von Ionis zur Behandlung
von adRP aufgrund der P23H-Mutation im RHO-Gen entwickelt wurde.
Die Therapie zielt darauf ab, die Bildung der mutierten toxischen
Version des Rhodopsin-Proteins durch spezifische Bindung der
mutierten RHO-mRNA zu hemmen. Die Bindung von QR-1123 verursacht
ein Allel-spezifisches Knockdown der mutierten mRNA durch einen
Mechanismus, der RNase-H-vermittelte Spaltung genannt wird, ohne
die normale RHO-mRNA zu beeinflussen. QR-1123 soll durch
intravitreale Injektionen in das Auge verabreicht werden.
Über ProQR
ProQR Therapeutics widmet sich der Veränderung von Leben durch
die Entwicklung transformativer RNA-Medikamente zur Behandlung
schwerer seltener genetisch bedingter Krankheiten wie der
Leberschen kongenitalen Amaurose 10, dystrophischer Epidermolysis
bullosa und Mukoviszidose. Basierend auf unseren einzigartigen
proprietären RNA-Reparaturplattform-Technologien bauen wir unsere
Pipeline aus – dabei haben wir immer die Patienten und ihre
Angehörigen im Sinn. *Seit 2012*
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle
Aussagen, die keine historischen Fakten sind, sind
zukunftsgerichtete Aussagen, die oft durch Begriffe wie „erwarten“,
„glauben“, „könnte“, „schätzen“, „annehmen“, „Ziel“,
„beabsichtigen“, „entgegensehen“, „könnte“, „planen“, „möglich“,
„vorhersagen“, „projizieren“, „sollte“, „wird“, „würde“ und
ähnliche Ausdrücke gekennzeichnet sind. Zukunftsgerichtete Aussagen
basieren auf Überzeugungen und Annahmen der Geschäftsleitung sowie
auf Informationen, die der Geschäftsleitung erst zum Zeitpunkt der
Veröffentlichung dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen.
Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten, sind aber nicht
beschränkt auf, Aussagen in Bezug auf unsere Lizenz mit Ionis,
einschließlich deren Bedingungen, unsere Entwicklungspläne in Bezug
auf unsere Produktkandidaten, einschließlich QR-1123, und das
therapeutische Potenzial unserer Produktkandidaten, einschließlich
QR-1123. Unsere tatsächlichen Ergebnisse können aus vielen Gründen
wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen
erwarteten abweichen, einschließlich, ohne Einschränkung, Risiken
im Zusammenhang mit unseren klinischen Entwicklungsaktivitäten,
einschließlich des Risikos, dass positive Ergebnisse, die in
früheren und laufenden Studien, einschließlich der von Ionis,
beobachtet wurden, nicht in späteren Studien repliziert werden oder
die Zulassung eines Produktkandidaten durch die Zulassungsbehörden
nicht garantieren, dass wir möglicherweise nicht den beabsichtigten
Nutzen aus unserer Lizenz mit Ionis ziehen, Risiken in Zusammenhang
mit dem klinischen Entwicklungsprozess, einschließlich unserer
Pläne zur klinischen Entwicklung von QR-1123, dem behördlichen
Überprüfungs- oder Genehmigungsverfahren, Herstellungsprozessen und
-einrichtungen, behördlicher Aufsicht, Produktvermarktung,
Ansprüchen auf geistiges Eigentum sowie die Risiken, Ungewissheiten
und anderen Faktoren, die wir in unseren bei der US-amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen, einschließlich
bestimmter Abschnitte unseres auf Formular 20-F eingereichten
Jahresberichtes, dargelegt haben. Angesichts dieser Risiken,
Ungewissheiten und anderer Faktoren sollten Sie sich nicht zu sehr
auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und auch wenn
neue Informationen in der Zukunft verfügbar sind, übernehmen wir
keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
ProQR Therapeutics N.V.:
Anlegerkontakt: Smital Shah Chief Financial
Officer Tel.: +1 415 231 6431 ir@proqr.com
Medienkontakt: Sara Zelkovic LifeSci Public
Relations Tel.: +1 646 876 4933 Sara@lifescipublicrelations.com
ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR)
Historical Stock Chart
From Mar 2024 to Apr 2024
ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR)
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