Sangamo et Pfizer annoncent des résultats de phase 1/2 mis à jour pour la thérapie génique expérimentale de l’hémoph...

Date : 07/08/2019 @ 3:05PM
Source : Business Wire
Stock : Sangamo Therapeutics Inc (SGMO)
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Sangamo et Pfizer annoncent des résultats de phase 1/2 mis à jour pour la thérapie génique expérimentale de l’hémoph...

Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO)
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  • Les deux premiers patients traités au niveau de dose de 3e13 vg/kg ont atteint rapidement des taux de facteur VIII (FVIII) normaux et durables sans qu’aucun événement hémorragique n’ait été signalé et sans utilisation de facteur pendant une durée de suivi allant jusqu’à 24 semaines
  • Les deux patients traités plus récemment au niveau de dose de 3e13 vg/kg ont présenté des cinétiques de l’activité FVIII qui semblent correspondre aux deux premiers patients de cette cohorte de doses à des premiers points-temps similaires
  • SB-525 enregistrait des augmentations des niveaux d’activité FVIII proportionnelles à la dose dans toutes les cohortes de doses évaluées
  • La FDA a accordé récemment la désignation de thérapie avancée de médecine régénérative (regenerative medicine advanced therapy, RMAT) pour la thérapie génique SB-525 dans le traitement de l’hémophilie A sévère

Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ : SGMO), une société de médecine génomique, et Pfizer, Inc. (NYSE : PFE) ont annoncé aujourd’hui les résultats mis à jour de l’étude Alta de phase 1/2 évaluant la thérapie génique expérimentale SB-525 dans le traitement de l’hémophilie A sévère. Les données ont montré que SB-525 était généralement bien toléré et démontrait une augmentation proportionnelle à la dose des niveaux d’activité du facteur VIII (FVIII). Les deux premiers patients traités à la dose de 3e13 vg/kg ont atteint rapidement des niveaux d’activité FVIII normaux, mesurés en utilisant un dosage chromogène sans qu’aucun événement hémorragique n’ait été signalé, et la réponse reste durable pendant jusqu’à 24 semaines, l’étendue du suivi. Les deux patients traités plus récemment au niveau de dose de 3e13 vg/kg démontrent des cinétiques de l’activité FVIII qui semblent correspondre aux deux premiers patients traités dans cette cohorte de doses à des premiers points-temps similaires. Les données des 10 patients traités avec SB-525 ont été présentées le 6 juillet sous forme de présentation orale lors du XXVIIe Congrès de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) à Melbourne, en Australie. Le diaporama du SB-525 à l’ISTH, qui inclut l’ensemble de données complet, est disponible sur le site Web de Sangamo dans la section Investisseurs et Médias sous le titre « Events and Presentations ».

Ce communiqué de presse contient des éléments multimédias. Voir le communiqué complet ici : https://www.businesswire.com/news/home/20190708005473/fr/

« Les premiers résultats obtenus avec la thérapie génique SB-525 chez des patients atteints d’hémophilie A sévère continuent d’être très prometteurs », a déclaré Barbara Konkle, M.D., Bloodworks Northwest, professeur de médecine à l’Université de Washington et principale investigatrice de l’étude Alta. « Il est encourageant que les patients de la cohorte de 3e13 vg/kg aient atteint des niveaux normaux de facteur VIII au bout de 5 à 7 semaines de traitement avec la thérapie génique SB-525 et qu’ils aient présenté une activité de facteur VIII durable sans aucun épisode hémorragique. Il sera important de continuer à suivre ces patients pour comprendre la durabilité potentielle à long terme de cette thérapie génique. »

Les données de l’étude Alta présentées à l’ISTH portaient sur 10 patients traités dans quatre cohortes de doses croissantes : 9e11 vg/kg (2 patients), 2e12 vg/kg (2 patients), 1e13 vg/kg (2 patients) et 3e13 vg/kg (4 patients). Les données d’activité de facteur VIII présentées à l’ISTH couvraient les résultats obtenus jusqu’au 18 juin 2019. Les autres données présentées à l’ISTH couvraient les résultats obtenus jusqu’au 30 mai 2019.

Dans toutes les cohortes de doses, les patients ont présenté une augmentation proportionnelle à la dose des taux de FVIII et une réduction proportionnelle à la dose de l’utilisation d’un traitement substitutif de FVIII. Chez les deux patients traités avec la dose de 1e13 vg/kg, les niveaux d’activité du FVIII étaient durables jusqu’aux semaines 52 et 32. Pour les quatre patients de la cohorte de 3e13 vg/kg, les données d’activité du FVIII étaient disponibles jusqu’aux semaines 24, 19, 6, et 4 de suivi, respectivement. Les deux premiers patients traités dans la cohorte de 3e13 vg/kg (Patients 7 et 8) sont restés dans la gamme normale, mesurée en utilisant un dosage chromogénique, jusqu’aux semaines 24 et 19 de suivi, respectivement. Les deux patients suivants de la cohorte de 3e13 vg/kg (Patients 9 et 10), avec 6 et 4 semaines de suivi, respectivement, ont présenté des cinétiques de l’activité FVIII rapides qui semblent correspondre aux Patients 7 et 8 à des premiers points-temps similaires. Il a été également noté dans la présentation à l’ISTH que le Patient 9 avait atteint des niveaux d’activité du FVIII normaux à la semaine 7, après le transfert de données pour la conférence. Aucun patient de la cohorte de dose de 3e13 vg/kg n’avait subi d’événement hémorragique à la date limite de collecte des données, et aucun des patients de cette cohorte de doses n’a eu besoin d’un remplacement de facteur suite à l’utilisation initiale du facteur prophylactique.

SB-525 était généralement bien toléré. Les patients de l’étude Alta n’ont pas été traités par des stéroïdes prophylactiques. Un seul événement indésirable grave (Seriously Adverse Events, SAE) lié au traitement a été signalé. Ce patient a souffert d’hypotension et de fièvre six heures après la fin de la perfusion de SB-525 ; ceci a été complètement résolu par un traitement et le patient est sorti de l’hôpital comme prévu au bout de 24 heures. Aucun événement d’hypotension similaire n’a été observé chez les trois patients dosés suivants. Les événements indésirables observés chez 10 % (n=1) ou plus des patients étaient les suivants : élévation de l’alanine aminotransférase (30 %) et de l’aspartate aminotransférase (10 %), pyrexie (30 %), fatigue (10 %), hypotension (10 %), myalgie (10 %), et tachycardie (10 %). Aucun patient traité par SB-525 n’a présenté d’élévation de l’alanine aminotransférase (ALT) liée à une perte d’expression du facteur VIII. Dans la cohorte de 3e13 vg/kg, deux sujets ont présenté une élévation ALT transitoire de grade 1 (>1,5 x la référence) prise en charge par un traitement par des stéroïdes oraux avec réduction progressive de la dose.

« Les premiers résultats de l’étude Alta présentés à l’ISTH démontrent que SB-525 a le potentiel d’être un traitement prévisible et fiable susceptible d’offrir des bienfaits cliniques aux patients atteints d’hémophilie A », a confié pour sa part Adrian Woolfson, M.D., Ph.D., vice-président exécutif en charge de la recherche et du développement chez Sangamo. « Les résultats montrent que SB-525 est bien toléré, que les taux de facteur VIII des deux premiers patients de la cohorte 3e13 vg/kg ont atteint des taux normaux durables, mesurés en utilisant un dosage chromogénique, et que la variabilité de l’activité du facteur VIII est faible chez chaque patient et dans chaque cohorte de doses. Nous nous réjouissons à l’idée de continuer à suivre ces patients afin de mieux comprendre la durabilité de la réponse à la thérapie génique SB-525 et de travailler avec Pfizer pour faire initier éventuellement une étude orientée vers le dossier d’AMM. »

Au vu des résultats accumulés de l’étude Alta, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de thérapie avancée de médecine régénérative (regenerative medicine advanced therapy, RMAT) pour la thérapie génique SB-525 dans le traitement de l’hémophilie A sévère. La désignation RMAT est accordée aux thérapies de médecine régénérative dont l’objectif est de traiter, de modifier, d’inverser ou de guérir une maladie grave pour laquelle les données cliniques préliminaires indiquent que le médicament présente le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait. La désignation RMAT inclut tous les avantages des programmes de désignation de traitement novateur et de procédure d’évaluation accélérée, y compris les interactions initiales avec la FDA.

« Nous sommes encouragés par les données cliniques initiales qui suggèrent la sécurité d’emploi, la tolérabilité et l’efficacité de SB-525 et nous commençons nos préparatifs, y compris la fabrication, pour initier éventuellement une étude orientée vers le dossier d’AMM. Nous sommes également encouragés par nos interactions avec les régulateurs et par la désignation RMAT récente de la FDA », a ajouté Seng Cheng, vice-président directeur et directeur scientifique de l’unité de recherche sur les maladies rares de Pfizer. « Si les taux FVIII sont durables, et si les patients continuent de ne pas subir d’épisode hémorragique et de ne pas nécessiter de traitement substitutif du facteur, nous considérons que cette thérapie génique pourrait constituer un paradigme de traitement transformateur pour l’hémophilie A sévère. »

Le cinquième patient de la cohorte de 3e13 vg/kg (Patient 11) devrait être traité prochainement. Sangamo et Pfizer envisagent actuellement d’initier une étude orientée vers le dossier d’AMM pour SB-525. Pfizer sera chargée du développement au stade avancé de SB-525 et de la fabrication. Le transfert du processus de fabrication de SB-525 de Sangamo à Pfizer a commencé.

Outre leur collaboration pour le développement et la commercialisation de thérapies géniques pour l’hémophilie A, Sangamo et Pfizer collaborent également sur le développement de thérapies géniques pour la sclérose amyotrophique latérale (ALS) et la dégénérescence lobaire fronto-temporale (DLFT) en utilisant la technologie de facteur de transcription de la protéine à doigt de zinc (ZFP-TF) exclusive de Sangamo.

À propos de l’étude Alta

L’étude de phase 1/2 Alta est un essai clinique ouvert de détermination de la dose dont l’objectif est d’évaluer la sécurité d’emploi et la tolérabilité de SB-525 chez des patients atteints d’hémophilie A sévère. L’âge médian des dix patients évalués est de 31 ans (de 18 à 47 ans). Les dix patients sont de sexe masculin. La U.S. Food and Drug Administration a accordé les désignations de médicament orphelin, de procédure d’évaluation accélérée, et de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) à SB-525, qui a également obtenu la désignation de produit médicinal orphelin de l’Agence européenne des médicaments. SB-525 est en cours de développement dans le cadre d’une collaboration mondiale entre Sangamo et Pfizer.

À propos de la thérapie génique SB-525

SB-525 est constitué d’un vecteur viral recombinant adéno-associé de sérotype 6 (AAV6) codant l’acide désoxyribonucléique complémentaire du facteur humain FVIII délété au niveau du domaine B. La cassette du vecteur SB-525 a été conçue pour optimiser à la fois le rendement de fabrication du vecteur et l’expression protéique du FVIII spécifique du foie. La cassette transcriptionnelle SB-525 incorpore des modifications multifactorielles du module promoteur spécifique du foie, du transgène du FVIII, du signal de polyadénylation synthétique et de la séquence squelette du vecteur.

À propos de Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics, Inc. a pour mission de traduire une science révolutionnaire en médicaments génomiques présentant le potentiel de transformer la vie des patients. Nos capacités en matière de thérapie génique, de thérapie cellulaire, d’édition génomique et de régulation génomique nous permettent d’appliquer l’approche thérapeutique appropriée à la cause génétique sous-jacente de la maladie. Pour en savoir plus sur Sangamo, consultez www.sangamo.com.

Pfizer Inc : Working together for a healthier world®

Chez Pfizer, nous appliquons la science et nos ressources mondiales pour offrir aux patients des thérapies qui prolongent et améliorent significativement leur vie. Nous déployons tous nos efforts pour établir la norme en termes de qualité, de sécurité et de valeur dans la découverte, le développement et la fabrication de produits de soins de santé. Notre portefeuille mondial comprend des médicaments et des vaccins et bon nombre des produits de soins de santé parmi les plus connus dans le monde. Chaque jour, les collaborateurs de Pfizer travaillent sur les marchés développés et émergents pour promouvoir le bien-être, la prévention, les traitements et les guérisons ciblant les maladies les plus redoutées de notre époque. En ligne avec notre responsabilité en tant qu’une des sociétés biopharmaceutiques les plus innovantes au monde, nous collaborons avec des prestataires de soins de santé, des gouvernements et des communautés locales pour soutenir et étendre l’accès à des soins de santé abordables et fiables partout dans le monde. Depuis plus de 150 ans, nous œuvrons pour faire une différence pour tous ceux qui comptent sur nous. Nous publions systématiquement des informations qui peuvent être importantes pour les investisseurs sur notre site Web www.pfizer.com. Pour en savoir plus, rendez-nous visite sur www.pfizer.com et suivez-nous sur Twitter à l’adresse @Pfizer et @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube et aimez notre page Facebook à l’adresse Facebook.com/Pfizer.

Avis de divulgation de Pfizer

Les informations contenues dans ce communiqué ont été publiées le 5 juillet 2019. Pfizer n’assume aucunement l’obligation d’actualiser les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué à la suite de nouvelles informations ou d’événements ou de développements futurs.

Ce communiqué de presse contient des informations prospectives sur un agent expérimental pour l’hémophilie A, SB-525, y compris ses bienfaits potentiels, ce qui sous-entend l’existence de risques et d’incertitudes importants qui pourraient entraîner une différence significative entre les résultats réels et ceux exprimés de façon explicite ou implicite dans de tels énoncés. Ces risques et ces incertitudes sont, notamment, les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, notamment la capacité à respecter les critères d’évaluation cliniques escomptés, les dates de début et/ou de fin de nos essais cliniques, les dates de demandes réglementaires et/ou de lancement, ainsi que la possibilité de nouvelles données cliniques défavorables et d’analyses complémentaires défavorables de données cliniques existantes ; les risques afférents aux données intérimaires ; le risque que les données des essais cliniques fassent l’objet d’interprétations et d’évaluations différentes par les autorités réglementaires ; la question de savoir si les autorités réglementaires seront satisfaites de la conception et des résultats de nos études cliniques ; la question de savoir quand des demandes de médicament pour des indications potentielles de SB-525 pourront être déposées dans une juridiction quelconque ; la question de savoir si et quand les autorités réglementaires d’une juridiction quelconque pourront approuver de telles demandes, ce qui dépendra de nombreux facteurs, y compris la question de déterminer si les bénéfices du produit l’emportent sur ses risques connus et la détermination de l’efficacité du produit et, s’il est approuvé, la question de savoir si SB-525 sera commercialisé avec succès ; les décisions des autorités réglementaires ayant une incidence sur l’étiquetage, les processus de fabrication, la sécurité et/ou d’autres questions susceptibles d’avoir des répercussions sur la disponibilité ou le potentiel commercial du SB-525 ; et les développements concurrentiels.

Une description supplémentaire des risques et des incertitudes est fournie dans le rapport annuel de Pfizer sur Formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2018 et dans ses rapports ultérieurs sur le Formulaire 10-Q, y compris dans les sections intitulées « Risk Factors » et « Forward-Looking Information and Factors That May Affect Future Results » de ces rapports, ainsi que dans ses rapports ultérieurs sur Formulaire 8-K, tous déposés auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission et disponibles sur www.sec.gov et www.pfizer.com.

Avis de divulgation de Sangamo

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, fondés sur les attentes actuelles de Sangamo. Ces énoncés prospectifs sont, sans limitation, des énoncés concernant la thérapie génique expérimentale pour l’hémophilie A, SB-525, y compris ses bienfaits thérapeutiques potentiels ; la durabilité potentielle à long terme de la thérapie génique SB-525 ; la question de savoir si SB-525 est potentiellement un traitement prévisible et fiable susceptible d’offrir un bienfait clinique aux patients atteints d’hémophilie A et s’il constitue potentiellement un paradigme de traitement transformateur ; les plans visant à initier une étude orientée vers le dossier d’AMM de SB-525 ; les bienfaits potentiels de la désignation RMAT pour SB-525 ; ainsi que d’autres énoncés qui ne constituent pas des faits historiques. Ces déclarations ne constituent pas une garantie de la performance future et sous-entendent des risques, des incertitudes et des hypothèses difficiles à prédire. Les facteurs susceptibles de faire varier les résultats réels sont, sans y être limité, les risques et incertitudes liés au processus coûteux et foncièrement incertain de la recherche et du développement ; les données préliminaires ou initiales, y compris le risque que les données initiales annoncées de l’étude Alta ne soient pas indicatives des résultats définitifs de l’étude Alta et que ces résultats définitifs ne valident pas ou ne soutiennent pas la sécurité d’emploi et l’efficacité de SB-525 ; l’achèvement de l’étude Alta ; la possibilité que de nouvelles données cliniques de l’étude Alta soient défavorables et que des analyses ultérieures des données cliniques existantes de l’étude changent significativement les résultats cliniques ; Le risque que les données d’essai clinique soient soumises à des interprétations et des évaluations différentes de la part des autorités réglementaires ; la question de savoir si les autorités réglementaires seront satisfaites de la conception et des résultats de l’étude Alta, de toute autre étude orientée vers le dossier d’AMM potentielle ou de toute autre étude clinique de SB-525 ; l’expérience limitée de Sangamo en matière de conduite d’essais cliniques au stade avancé et l’incapacité potentielle de Pfizer et de Sangamo à initier une étude orientée vers le dossier d’AMM du SB-525 ; la question de savoir si Sangamo sera capable de conserver ou de recevoir les bénéfices liés aux désignations RMAT, de médicament orphelin, de procédure d’évaluation accélérée et de produit médicinal orphelin pour SB-525 ; le potentiel que les désignations RMAT, de médicament orphelin, de procédure d’évaluation accélérée et de produit médicinal orphelin n’accélèrent pas le processus de développement, d’évaluation réglementaire ou d’approbation, et n’augmentent pas la possibilité que SB-525 reçoive des approbations de marketing ; la dépendance de Sangamo vis-à-vis de Pfizer et d’autres tierces parties afin de répondre à ses obligations cliniques et de fabrication ; la capacité de Sangamo à maintenir ses partenariats stratégiques ; et les développements technologiques potentiels des concurrents de Sangamo qui rendront la technologie de thérapie génique de Sangamo superflue. En outre, il n’est aucunement assuré que les approbations réglementaires nécessaires seront obtenues pour SB-525 ou que Sangamo et ses partenaires pourront développer des produits candidats viables sur le plan commercial. Les résultats réels pourront différer de ceux projetés dans ces énoncés prospectifs en réponse à ces risques et à ces incertitudes ainsi qu’aux autres risques et incertitudes qui existent dans les opérations et les environnements commerciaux de Sangamo. Ces risques, ainsi que d’autres, sont décrits en détail dans le rapport trimestriel de Sangamo sur Formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 31 mars 2019 déposé auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission. Les énoncés prospectifs figurant dans ce communiqué de presse ne sont valides qu’à cette date et Sangamo n’assume aucune obligation de les mettre à jour, sauf si la loi applicable l’exige.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Relations avec les investisseurs - États-Unis McDavid Stilwell 510-970-6000, x219 mstilwell@sangamo.com

Demandes de renseignements des médias – États-Unis Aron Feingold 510-970-6000, x421 afeingold@sangamo.com

Relations avec les investisseurs et demandes de renseignements des médias - Union européenne Caroline Courme 33 4 97 21 27 27 ccourme@sangamo.com

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