È prevista per oggi, 20 dicembre alle ore 11.30 E.T., una
teleconferenza per gli investitori
ARIAD Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARIA) ha annunciato oggi
che l'FDA, l'agenzia statunitense preposta al controllo dei farmaci
e degli alimenti, ha approvato le indicazioni terapeutiche (USPI)
modificate e il programma di valutazione e di riduzione del rischio
(REMS), per Iclusig® (ponatinib) che consentono la ripresa
immediata della commercializzazione e distribuzione del farmaco.
USPI riporta indicazioni e avvertenze modificate, informazioni
sulla sicurezza aggiornate e raccomandazioni sulla il dosaggio
destinate ai medici prescrittori.
ARIAD Pharmaceuticals, Inc., based in
Cambridge, MA (Photo: Business Wire)
- Iclusig è ora indicato per il
trattamento dei pazienti adulti affetti da: leucemia mieloide
cronica con mutazione T315I (fase cronica, accelerata o blastica)
oppure leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (Ph+) con
mutazione T315I e
- leucemia mieloide cronica fase cronica,
accelerata o blastica, oppure leucemia linfoblastica acuta Ph+ per
cui non sono indicate altre terapie a base di inibitori della
tirosin-chinasi.
L'FDA ha approvato le indicazioni terapeutiche modificate in
base alla revisione dei dati degli studi clinici su Iclusig,
incluso un follow-up di 24 mesi dello studio clinico pivot PACE. Il
boxed warning è stato rivisto per avvisare i pazienti e i medici
specialist sul rischio di eventi vascolari occlusivi e include una
specifica avvertenza riguardante le crisi cardiache. Il dosaggio
iniziale di Iclusig rimane 45 mg al giorno.
"In meno di due mesi dalla sospensione della commercializzazione
e distribuzione di Iclusig negli Stati Uniti, abbiamo risolto i
problemi sollevati dall'FDA e ora siamo nuovamente in grado di
commercializzare e distribuire Iclusig nel paese", ha dichiarato
Harvey J. Berger, M.D., presidente del consiglio di amministrazione
e CEO di ARIAD. "Puntiamo a rilanciare Iclusig negli Stati Uniti e
a soddisfare i requisiti successivi all'immissione in commercio del
farmaco; nel contempo continueremo a concentrarci sulla
comprensione dei benefici e dei rischi derivanti dal trattamento
con Iclusig nei pazienti con leucemie resistenti Philadelphia
positive o intolleranti ad altre terapie".
Alla fine del mese di ottobre 2013 erano circa 640 i pazienti
che avevano ricevuto Iclusig dai canali commerciali negli Stati
Uniti. Da allora Iclusig è stato disponibile tramite procedura di
emergenza con specifica richiesta (IND, Investigational New Drug)
per singoli pazienti, valutate e approvate dall'FDA in base al
singolo caso. A tutt'oggi l'FDA ha approvato 350 di queste
richieste; questa cifra comprende circa 260 pazienti che hanno già
ricevuto Iclusig e circa 90 ulteriori pazienti che hanno ricevuto
l'approvazione per la somministrazione di Iclusig tramite questi
meccanismi.
"Ci impegniamo a continuare la proficua collaborazione con l'FDA
e ad aiutare pazienti e medici a prendere decisioni informate
sull'utilizzo più appropriato di Iclusig nell'ambito della nuova
scheda tecnica del prodotto", ha commentato Frank Haluska, M.D.,
Ph.D., vicepresidente senior e direttore medico di ARIAD.
"La distribuzione commerciale di Iclusig inizierà a metà
gennaio, periodo per il quale appronteremo un team commerciale e
medico dedicato negli Stati Uniti. Nel frattempo i pazienti
continueranno a ricevere Iclusig tramite la procedura di richiesta
IND", ha dichiarato Marty Duvall, vicepresidente esecutivo e
direttore commerciale. "Prevediamo che la commercializzazione di
Iclusig porterà da subito effetti positivi in termini di
profitti.”
Programma di valutazione e di riduzione del rischio e
requisiti successivi all'immissione in Commercio
Obiettivo del programma di valutazione e di riduzione del
rischio (REMS) è informare i medici prescrittori sul rischio di
occlusione vascolare associato a Iclusig e sulle indicazioni
modificate. Questo programma, che inizierà entro 3 settimane,
prevede l'invio di lettere a medici e società professionali, una
scheda informativa e dati diffusi tramite le riviste professionali
e illustrati in occasione di incontri scientifici. Tutti questi
materiali saranno disponibili in un sito web dedicato al programma
di valutazione e di riduzione del rischio per Iclusig.
ARIAD ha inoltre accettato di soddisfare una serie di requisiti
successivi all'immissione in commercio di Iclusig a partire dal
2014, per meglio comprendere i rischi di occlusione vascolare e
valutare ulteriormente i vari dosaggi del farmaco come segue:
- Farmacovigilanza per una migliore
valutazione dei fattori di rischio di eventi vascolari occlusivi
gravi o che richiedono valutazione o trattamento medico, nonché
della gestione e delle conseguenze di questi, che si verificano
durante la terapia con Iclusig nel corso di studi clinici o tramite
canali commerciali.
- Osservazione prospettica dei pazienti
trattati con Iclusig tramite canali commerciali per valutare
l'incidenza degli eventi vascolari occlusivi, e i relativi fattori
di rischio, quando Iclusig viene somministrato con o senza agenti
anticoagulanti o antiaggreganti.
- Follow-up continuo di pazienti
coinvolti in 3 studi clinici Iclusig sponsorizzati da ARIAD nelle
leucemie Philadelphia positive per valutare la sicurezza a lungo
termine del trattamento con Iclusig, incluso il rischio a lungo
termine di eventi vascolari occlusivi.
- Uno studio clinico randomizzato per
caratterizzare una gamma di dosaggi di Iclusig e per definire nei
pazienti con leucemia mieloide cronica refrattaria in fase cronica
il migliore utilizzo in termini di sicurezza.
Teleconferenza di oggi alle 11.30 E.T.
La dirigenza di ARIAD ha organizzato una teleconferenza e un
webcast per discutere l'approvazione di una nuova etichetta di
prodotto per gli Stati Uniti per Iclusig oggi 20 dicembre alle ore
11.30 ET. È possibile seguire il webcast in diretta dalla sezione
relazione con gli investitori del sito web della società alla
pagina http://investor.ariad.com. Per accedere alla teleconferenza
comporre il numero 888-771-4371 (Stati Uniti) o +1 847-585-4405
(internazionale) e fornire il codice partecipante 36331249. Circa
due ore dopo il termine della teleconferenza sarà disponibile sul
sito web di ARIAD una replica della trasmissione, che sarà
memorizzata per tre settimane.
Informazioni su Iclusig® (ponatinib)
Iclusig è un inibitore della chinasi. Il target primario di
Iclusig è BCR-ABL, una tirosin-chinasi anormale espressa nella
Leucemia Mieloide Cronica (LMC) e nella leucemia linfoblastica
acuta cromosoma Philadelphia (LLA Ph+). Iclusig è stato progettato
utilizzando la piattaforma di ARIAD di chimica computazionale e
progettazione positive strutturale (structure-based drug design)
volta ad inibire l'attività di BCR-ABL. Iclusig ha come target sia
il BCR-ABL nativo che gli isoformi che creano le mutazioni causa
della resistenza alla terapia, compresa la mutazione T315I, una
comune mutazione associata alla resistenza dei pazienti ad altri
TKI approvati.
IMPORTANT SAFETY INFORMATION, INCLUDING THE BOXED
WARNING
WARNING: VASCULAR OCCLUSION, HEART FAILURE, and
HEPATOTOXICITY
See full U.S. prescribing information for complete boxed
warning
- Vascular Occlusion: Arterial and
venous thrombosis and occlusions have occurred in at least 27% of
Iclusig treated patients, including fatal myocardial infarction,
stroke, stenosis of large arterial vessels of the brain, severe
peripheral vascular disease, and the need for urgent
revascularization procedures. Patients with and without
cardiovascular risk factors, including patients less than 50 years
old, experienced these events. Monitor for evidence of
thromboembolism and vascular occlusion. Interrupt or stop Iclusig
immediately for vascular occlusion. A benefit risk consideration
should guide a decision to restart Iclusig therapy.
- Heart Failure, including fatalities,
occurred in 8% of Iclusig-treated patients. Monitor cardiac
function. Interrupt or stop Iclusig for new or worsening heart
failure.
- Hepatotoxicity, liver failure and
death have occurred in Iclusig-treated patients. Monitor hepatic
function. Interrupt Iclusig if hepatotoxicity is
suspected.
Vascular Occlusion: Arterial and venous thrombosis and
occlusions, including fatal myocardial infarction, stroke, stenosis
of large arterial vessels of the brain, severe peripheral vascular
disease, and the need for urgent revascularization procedures have
occurred in at least 27% of Iclusig-treated patients from the phase
1 and phase 2 trials. Iclusig can also cause recurrent or
multi-site vascular occlusion. Overall, 20% of Iclusig-treated
patients experienced an arterial occlusion and thrombosis event of
any grade. Fatal and life-threatening vascular occlusion has
occurred within 2 weeks of starting Iclusig treatment and in
patients treated with average daily dose intensities as low as 15
mg per day. The median time to onset of the first vascular
occlusion event was 5 months. Patients with and without
cardiovascular risk factors have experienced vascular occlusion
although these events were more frequent with increasing age and in
patients with prior history of ischemia, hypertension, diabetes, or
hyperlipidemia. Interrupt or stop Iclusig immediately in patients
who develop vascular occlusion events.
Heart Failure: Fatal and serious heart failure or left
ventricular dysfunction occurred in 5% of Iclusig-treated patients
(22/449). Eight percent of patients (35/449) experienced any grade
of heart failure or left ventricular dysfunction. Monitor patients
for signs or symptoms consistent with heart failure and treat as
clinically indicated, including interruption of Iclusig. Consider
discontinuation of Iclusig in patients who develop serious heart
failure.
Hepatotoxicity: Iclusig can cause hepatotoxicity,
including liver failure and death. Fulminant hepatic failure
leading to death occurred in an Iclusig-treated patient within one
week of starting Iclusig. Two additional fatal cases of acute liver
failure also occurred. The fatal cases occurred in patients with
blast phase CML (BP-CML) or Philadelphia chromosome positive acute
lymphoblastic leukemia (Ph+ ALL). Severe hepatotoxicity occurred in
all disease cohorts. Iclusig treatment may result in elevation in
ALT, AST, or both. Monitor liver function tests at baseline, then
at least monthly or as clinically indicated. Interrupt, reduce or
discontinue Iclusig as clinically indicated.
Hypertension: Treatment-emergent hypertension (defined as
systolic BP≥140 mm Hg or diastolic BP≥90 mm Hg on at least one
occasion) occurred in 67% of patients (300/449). Eight patients
treated with Iclusig (2%) experienced treatment-emergent
symptomatic hypertension as a serious adverse reaction, including
one patient (<1%) with hypertensive crisis. Patients may require
urgent clinical intervention for hypertension associated with
confusion, headache, chest pain, or shortness of breath In 131
patients with Stage 1 hypertension at baseline, 61% (80/131)
developed Stage 2 hypertension. Monitor and manage blood pressure
elevations during Iclusig use and treat hypertension to normalize
blood pressure. Interrupt, dose reduce, or stop Iclusig if
hypertension is not medically controlled.
Pancreatitis: Clinical pancreatitis occurred in 6%
(28/449) of patients (5% Grade 3) treated with Iclusig.
Pancreatitis resulted in discontinuation or treatment interruption
in 6% of patients (25/449). The incidence of treatment-emergent
lipase elevation was 41%. Check serum lipase every 2 weeks for the
first 2 months and then monthly thereafter or as clinically
indicated. Consider additional serum lipase monitoring in patients
with a history of pancreatitis or alcohol abuse. Dose interruption
or reduction may be required. In cases where lipase elevations are
accompanied by abdominal symptoms, interrupt treatment with Iclusig
and evaluate patients for pancreatitis. Do not consider restarting
Iclusig until patients have complete resolution of symptoms and
lipase levels are less than 1.5 x ULN.
Neuropathy: Peripheral and cranial neuropathy have
occurred in Iclusig-treated patients. Overall, 13% (59/449) of
Iclusig-treated patients experienced a peripheral neuropathy event
of any grade (2%, grade 3/4). In clinical trials, the most common
peripheral neuropathies reported were peripheral neuropathy (4%,
18/449), paresthesia (4%, 17/449), hypoesthesia (2%, 11/449), and
hyperesthesia (1%, 5/449). Cranial neuropathy developed in 1%
(6/449) of Iclusig-treated patients (<1% grade 3/4).
Of the patients who developed neuropathy, 31% (20/65) developed
neuropathy during the first month of treatment. Monitor patients
for symptoms of neuropathy, such as hypoesthesia, hyperesthesia,
paresthesia, discomfort, a burning sensation, neuropathic pain or
weakness. Consider interrupting Iclusig and evaluate if neuropathy
is suspected.
Ocular Toxicity: Serious ocular toxicities leading to
blindness or blurred vision have occurred in Iclusig-treated
patients. Retinal toxicities including macular edema, retinal vein
occlusion, and retinal hemorrhage occurred in 3% of Iclusig-treated
patients. Conjunctival or corneal irritation, dry eye, or eye pain
occurred in 13% of patients. Visual blurring occurred in 6% of the
patients. Other ocular toxicities include cataracts, glaucoma,
iritis, iridocyclitis, and ulcerative keratitis. Conduct
comprehensive eye exams at baseline and periodically during
treatment.
Hemorrhage: Serious bleeding events, including
fatalities, occurred in 5% (22/449) of patients treated with
Iclusig. Hemorrhagic events occurred in 24% of patients. The
incidence of serious bleeding events was higher in patients with
accelerated phase CML (AP-CML), BP-CML, and Ph+ ALL. Most
hemorrhagic events, but not all occurred in patients with grade 4
thrombocytopenia. Interrupt Iclusig for serious or severe
hemorrhage and evaluate.
Fluid Retention: Serious fluid retention events occurred
in 3% (13/449) of patients treated with Iclusig. One instance of
brain edema was fatal. In total, fluid retention occurred in 23% of
the patients. The most common fluid retention events were
peripheral edema (16%), pleural effusion (7%), and pericardial
effusion (3%). Monitor patients for fluid retention and manage
patients as clinically indicated. Interrupt, reduce, or discontinue
Iclusig as clinically indicated.
Cardiac Arrhythmias: Symptomatic bradyarrhythmias that
led to a requirement for pacemaker implantation occurred in 1%
(3/449) of Iclusig-treated patients. Advise patients to report
signs and symptoms suggestive of slow heart rate (fainting,
dizziness, or chest pain). Supraventricular tachyarrhythmias
occurred in 5% (25/449) of Iclusig-treated patients. Atrial
fibrillation was the most common supraventricular tachyarrhythmia
and occurred in 20 patients. For 13 patients, the event led to
hospitalization. Advise patients to report signs and symptoms of
rapid heart rate (palpitations, dizziness). Interrupt Iclusig and
evaluate.
Myelosuppression: Severe (grade 3 or 4) myelosuppression
occurred in 48% (215/449) of patients treated with Iclusig. The
incidence of these events was greater in patients with AP-CML,
BP-CML and Ph+ ALL than in patients with CP-CML. Obtain complete
blood counts every 2 weeks for the first 3 months and then monthly
or as clinically indicated, and adjust the dose as recommended.
Tumor Lysis Syndrome: Two patients (<1%) with advanced
disease (AP-CML, BP-CML, or Ph+ ALL) treated with Iclusig developed
serious tumor lysis syndrome. Hyperuricemia occurred in 7% (30/449)
of patients overall; the majority had CP-CML (19 patients). Due to
the potential for tumor lysis syndrome in patients with advanced
disease, ensure adequate hydration and treat high uric acid levels
prior to initiating therapy with Iclusig.
Compromised Wound Healing and Gastrointestinal
Perforation: Since Iclusig may compromise wound healing,
interrupt Iclusig for at least 1 week prior to major surgery.
Serious gastrointestinal perforation (fistula) occurred in one
patient 38 days post-cholecystectomy.
Embryo-Fetal Toxicity: Iclusig can cause fetal harm. If
Iclusig is used during pregnancy, or if the patient becomes
pregnant while taking Iclusig, the patient should be apprised of
the potential hazard to the fetus. Advise women to avoid pregnancy
while taking Iclusig.
Most common non-hematologic adverse reactions: (≥20%)
were hypertension, rash, abdominal pain, fatigue, headache, dry
skin, constipation, arthralgia, nausea, and pyrexia. Hematologic
adverse reactions included thrombocytopenia, anemia, neutropenia,
lymphopenia, and leukopenia.
Please see the full U.S. Prescribing Information
for Iclusig, including the Boxed Warning, for additional
important safety information.
Informazioni su ARIAD
ARIAD Pharmaceuticals, Inc., con sede a Cambridge,
Massachusetts, e Losanna, Svizzera, è un'azienda integrata
internazionale operante nel settore dell'oncologia e impegnata
nella trasformazione della vita dei pazienti affetti da cancro
attraverso farmaci all'avanguardia. ARIAD ricerca nuovi farmaci per
migliorare il trattamento di diverse forme di leucemia cronica e
acuta, neoplasia del polmone e altre forme di tumore di difficile
trattamento. ARIAD utilizza approcci computazionali e strutturali
per progettare farmaci a molecole piccole che superano la
resistenza verso gli attuali farmaci per il cancro. Per ulteriori
informazioni potete visitare il sito http://www.ariad.com o potete
seguire ARIAD su Twitter (@ARIADPharm).
Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni a carattere
previsionale" che comprendono, non a titolo esaustivo, la
tempistica e il successo finanziario della ripresa della
commercializzazione e vendita di Iclusig; la capacità dell'azienda
di adempiere ai quattro requisiti successivi all'immissione in
commercio del farmaco; la tempistica e i risultati dello studio di
farmacovigilanza, dello studio osservazionale prospettico e del
follow-up a lungo termine dei soggetti inclusi negli studi clinici
su Iclusig; la tempistica, l'arruolamento e i risultati dello
studio clinico randomizzato per caratterizzare una gamma di dosaggi
di Iclusig; e il profilo di sicurezza di Iclusig mentre proseguono
gli studi su questo farmaco. Queste dichiarazioni a carattere
previsionale si basano sulle aspettative della dirigenza e sono
soggette a determinati fattori, rischi e incertezze che potrebbero
causare una differenza materiale tra i risultati reali, l'esito
degli eventi, la tempistica e le performance, con quanto espresso o
implicato in tali dichiarazioni. Questi rischi e incertezze
includono, ma non a titolo esaustivo, dati pre-clinici e dati
clinici iniziali non replicati negli studi clinici di fase più
avanzata, i costi associati alla nostra ricerca, sviluppo,
produzione e ad altre attività, la tempistica e i risultati degli
studi pre-clinici e clinici dei nostri candidati farmaci,
l'adeguatezza delle nostre risorse finanziarie e la disponibilità
di fondi addizionali, oltre ad altri rischi e fattori dettagliati
nei rapporti pubblici dell'azienda presentati presso la U.S.
Securities and Exchange Commission. Le informazioni contenute in
questo comunicato stampa si considerano attuali alla data della
pubblicazione del comunicato originale. L'azienda non si impegna ad
aggiornare alcuna delle dichiarazioni a carattere previsionale in
seguito alla data di pubblicazione del presente documento per
conformare tali dichiarazioni rispetto ai risultati effettivi o ai
cambiamenti delle aspettative dell'azienda, salvo quanto previsto
dalle normative vigenti. Il testo originale del presente annuncio,
redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa
fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del
lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è
l'unico giuridicamente valido.
Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua
di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni
sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare
al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente
valido.
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ARIAD Pharmaceuticals, Inc.InvestitoriKendra Adams,
617-503-7028Kendra.adams@ariad.comoppureMaria Cantor,
617-621-2208Maria.cantor@ariad.comoppureMediaBill Berry,
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