PRQR ProQR Therapeutics NV

Die wichtigsten Neuigkeiten

• QRX-411 von ProQR erhält von der FDA und der EMA die Orphan-Drug-Zuerkennung für die Behandlung von Retinitis pigmentosa einschließlich des Usher-Syndroms, einem Subtyp, auf den QRX-411 abzielt. Das Usher-Syndrom ist eine genetisch bedingte Taubblindheit.
• QRX-411 zielt auf die Pseudo-Exon-40-Mutation (PE-40) im USH2A-Gen ab. Derzeit gibt es keine im Handel erhältlichen oder in der klinischen Entwicklung befindlichen Therapien zur Behandlung des mit dieser Erkrankung verbundenen Sehkraftverlusts.
• QRX-411 zeigte sowohl bei den Fibroblasten von Patienten als auch beim Cup-Modell für die mRNA-Wiederherstellung vielversprechende präklinische Ergebnisse, die im Rahmen des Jahrestreffens der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) im Mai 2017 präsentiert wurden.
• Für dieses Programm wurde ein führender Produktkandidat ausgewählt, der zurzeit für klinische IND-Studien zur Verfügung steht.
• QRX-411 ist Bestandteil von ProQRs Produkt-Pipeline für den Bereich Ophthalmologie, die derzeit auch den klinischen Wirkstoff QR-110 zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose, Typ 10 sowie drei präklinische Programme umfasst, QRX-421 zur Behandlung des Usher-Syndroms, QRX-1011 für Morbus Stargardt und QRX-504 für die Fuchs-Endotheldystrophie.

LEIDEN, Niederlande, 5. Juli 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR) gab heute bekannt, dass sein Prüfmedikament QRX-411 für die Behandlung von Retinitis pigmentosa einschließlich des Usher-Syndroms, einem Subtyp, auf den QRX-411 abzielt, von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status (Orphan Drug Designation, ODD) erhalten hat. Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache von erblicher Taubblindheit aufgrund eines Gendefekts im Usher-Gen.

Der ODD in den USA und der Europäischen Union verleiht Prüfmedikamenten, die für seltene Krankheiten entwickelt wurden, einen Sonderstatus. Die ODD-Programme umfassen steuerliche Vorteile bei den Entwicklungsprogrammen, den Verzicht auf die Nutzungsgebühren beim Antrag auf NDA-Zulassung (New Drug Application) sowie Marktexklusivität nach Marktzulassung für bis zu sieben Jahre in den USA und zehn Jahre in der Europäischen Union.

"Wir sind sehr erfreut über die bisherigen Fortschritte und Erfolge, die wir mit unseren neuen RNA-basierten Wirkstoffkandidaten im Bereich Ophthalmologie für die Behandlung von Patienten, die an einer genetisch bedingten Augenerkrankung leiden, erzielt haben. Die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status für QRX-411 durch die FDA und die EMA ist ein Meilenstein für das Programm und zeigt, wie wichtig es ist, den ungedeckten Behandlungsbedarf für diese folgenschwere Erkrankung zu erfüllen", sagte Daniel A. de Boer, CEO von ProQR. "Für die schweren, genetisch bedingten Netzhauterkrankungen, denen wir uns widmen, sind keine Therapien verfügbar, insbesondere keine krankheitsmodifizierenden Therapien, die auf die Wiederherstellung der Sehkraft oder das Aufhalten des Fortschreitens der Erkrankung abzielen. Wir glauben, dass unser neuer RNA-Oligonukleotidansatz das Potenzial besitzt, das Leben der Patienten mit Usher-Syndrom oder einer anderen erblichen Augenerkrankung erheblich zu verändern."

Chief Development Strategy Officer David M. Rodman, MD, merkt an: "Bei ProQR haben wir die einzigartige Gelegenheit, die Flexibilität unserer Oligonukleotid-Arzneimittelforschungsplattform und beschleunigte Arzneimittelentwicklungsstrategien für seltene Krankheiten vereinen zu können. Der Orphan-Drug-Status ist ein wichtiger Schritt, um transformative, zielgerichtete Arzneimittel für Patienten mit dem Usher-Syndrom und die Behandlung zahlreicher anderer Erbkrankheiten, die bei Kindern und Erwachsenen zu Blindheit führen, schnell zugänglich zu machen."

Das wachsende ProQR-Produktportfolio im Bereich Ophthalmologie umfasst Folgendes:

• QR-110 zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose, Typ 10 (LCA 10), infolge einer p.Cys998X-Mutation hat die IND- und CTA-Zulassung erhalten und befindet sich in der klinischen Entwicklung (PQ-110-001 Phase 1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit). QR-110 wurde ebenfalls die Zusicherung einer schnellen Zulassung (Fast Track Designation) durch die FDA und der Orphan-Drug-Status von der FDA und der EMA erteilt.
• QRX-411 zur Behandlung des Usher-Syndroms, Typ II, das durch eine PE-40-Mutation im USH2A-Gen verursacht wird, für das ein klinischer Kandidat ausgewählt wurde, der für klinische IND-Entwicklungsstudien zur Verfügung steht.
• QRX-421 zur Behandlung des Usher-Syndroms, Typ II, das durch Exon 13-Mutationen im USH2A-Gen verursacht wird, für die ein klinischer Kandidat ausgewählt wurde, der für klinische IND-Entwicklungsstudien zur Verfügung steht.
• QRX-1011 zur Behandlung von Morbus Stargardt infolge von c.5461-10T>C-Mutationen im ABCA4-Gen befindet sich in der Optimierungsphase.
• QRX-504 zur Behandlung der Fuchs-Endotheldystrophie (FECD), für das ein klinischer Kandidat ausgewählt wurde, der für klinische IND-Entwicklungsstudien zur Verfügung steht.

Über das Usher-Syndrom

Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache für Taubblindheit. Bei den von dieser Krankheit betroffenen Patienten kommt es im Verlauf der Erkrankung zu zunehmenden Einschränkungen des Gesichtsfelds und mäßiger bis schwerer Taubheit. Bisher gibt es keine zugelassenen Therapien oder Produkte in der klinischen Entwicklung zur Behandlung des mit dieser Erkrankung einhergehenden Sehkraftverlusts. Das Usher-Syndrom vom Typ II ist eine der häufigsten Formen des Usher-Syndroms und wird durch Mutationen im USH2A-Gen ausgelöst.

Über QRX-411

QRX-411 ist ein RNA-basiertes Oligonukleotid (der erste Vertreter seiner Klasse) für die Behandlung der Ursachen des Usher-Syndroms, die auf die c.7595-2144A>G-Mutation im USH2A-Gen zurückzuführen sind. Bei der Mutation handelt es sich um die Substitution eines Nukleotids in der prä-mRNA, die zu einem aberranten Spleißen der mRNA und einem nicht-funktionalen oder fehlenden USH2A-Protein führt. QRX-411 wurde entwickelt, um durch das Binden der mutierten prä-mRNA die Wildtyp-USH2A-mRNA wiederherzustellen, die zur Produktion des Wildtyp-USH2A-Proteins führt, was ein normales Spleißen der prä-mRNA bewirkt.

Über ProQR

ProQR Therapeutics hat sich zum Ziel gesetzt, lebensverändernde, transformative RNA-Arzneimittel für die Behandlung schwerer Erbkrankheiten, z. B. Mukoviszidose, die Lebersche kongenitale Amaurose vom Typ 10 und dystrophe Epidermolysis bullosa, zu entwickeln. Basierend auf unserer einzigartigen unternehmenseigenen Technologieplattform für RNA-Reparaturen bauen wir unsere Produkt-Pipeline mit Blick auf das Wohlergehen der Patienten und deren Angehörigen aus.
*Seit 2012*

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, sind zukunftsgerichtete Aussagen, die oft Begriffe wie "vermuten", "glauben", "könnten", "schätzen", "erwarten", "Ziel", "beabsichtigen", "freuen auf", "können", "planen", "potenziell", "vorhersagen" "projizieren", "sollten", "werden", "würden" und ähnliche Begriffe enthalten. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den Einschätzungen des Managements sowie auf Annahmen des Managements und dem Management zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung vorliegenden Informationen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören insbesondere Aussagen zu QRX-411, dessen klinischer Entwicklung und dessen Behandlungspotenzial, Aussagen zum Orphan-Drug-Status, einschließlich der durch diesen Status erwarteten Vorteile, Aussagen zu der laufenden und geplanten Erforschung und Entwicklung von Produktkandidaten und damit verbundenen Zeiträumen, einschließlich der Produkte in unserem Ophthalmologie-Portfolio, sowie Aussagen zu unserer Oligonukleotid-Arzneimittelforschungsplattform. Die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens können sich erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen unterscheiden, was auf einer Reihe von Faktoren basiert, darunter Risiken in Verbindung mit unseren Aktivitäten in der klinischen Entwicklung, unseren Fertigungsprozessen und Anlagen, der regulatorischen Aufsicht, der Produktvermarktung und geistigen Eigentumsansprüchen sowie Risiken, Unsicherheiten und sonstige Faktoren, die in den bei der Securities and Exchange Commission hinterlegten Unterlagen, darunter bestimmte Abschnitte unseres Jahresberichts auf Formular 20-F, angegeben sind. Angesichts dieser Risiken, Unsicherheiten und sonstigen Faktoren sollten Sie sich nicht über Gebühr auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und wir übernehmen keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund neuer Informationen zu aktualisieren.

Kontakt:
Bonnie Ortega
Director, Investor Relations
T: +1 858 245 3983
ir@proqr.com

ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR)
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