Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) meldete heute den
Abschluss einer nationalen Finanzierungsvereinbarung mit dem
National Institute for Health and Care Excellence (NICE) und dem
National Health Service (NHS) England basierend auf einem Managed
Access Agreement (MAA), das Patienten mit der pädiatrischen Form
der Hypophosphatasie (HPP) unabhängig von ihrem derzeitigen Alter
Zugang zu Strensiq® (Asfotase Alfa) verschafft. Die
Finanzierungsvereinbarung wurde heute in einer positiven
endgültigen Bewertungsfeststellung (Final Evaluation Determination,
FED) des Highly Specialised Technologies (HST) Evaluation Committee
des NICE ver�ffentlicht, um Strensiq gemäß dem MAA zu
empfehlen.
Das MAA wurde in Zusammenarbeit von ärztlichen Vordenkern,
Patientengruppen, dem NHS England und Alexion entwickelt. Das MAA
gewährleistet den Zugang zu Strensiq für Kleinkinder, Kinder und
erwachsene Patienten mit der pädiatrischen Form der
Hypophosphatasie (HPP), bei denen die am meisten behindernden
Symptome auftreten und die voraussichtlich am stärksten von der
Therapie profitieren.
„Es ist ein Erfolg, dass Patienten mit HPP in England, welche
die Kriterien des Managed Access Agreement erfüllen, Zugang zu
Strensiq haben werden, der einzigen Behandlungsm�glichkeit für
diese stark behindernde und häufig lebensbedrohliche Erkrankung“,
sagte Lindsay Weaver, Chief Executive, Children Living with
Inherited Metabolic Diseases (CLIMB). „Wir sind erleichtert, dass
das NICE, der NHS England und Alexion eine Vereinbarung getroffen
haben, von der Patienten mit der pädiatrischen Form der HPP, die
eine Behandlung am dringendsten ben�tigen, profitieren. Wir werden
die Entwicklung der Vereinbarung verfolgen, welche die Erfassung
zuverlässiger Daten beinhaltet, um einen kontinuierlichen Zugang
für die Patienten sicherzustellen.“
HPP ist eine extrem seltene Stoffwechselerkrankung, die durch
eine mangelhafte Knochenbildung gekennzeichnet ist, welche zur
Schwächung und Deformierung von Knochen, Knochenbrüchen und
weiteren Skelettanomalien sowie zu Komplikationen wie erheblicher
Muskelschwäche, starken Schmerzen, Krampfanfällen bei Patienten mit
der perinatalen/infantilen Form der HPP sowie zu respiratorischer
Insuffizienz mit m�glicherweise vorzeitigem Tod bei Kleinkindern
führen kann.1-5
„Wir haben sorgfältig und konstruktiv mit dem NICE, dem NHS
England, Fürsprechern und Ärzten zusammengearbeitet und freuen uns
sehr, dass wir eine Vereinbarung darüber treffen konnten, Strensiq
für Patienten mit der pädiatrischen Form der HPP in England zur
Verfügung zu stellen, die einer Behandlung am dringendsten
bedürfen“, sagte Ludwig Hantson, Chief Executive Officer von
Alexion. „Die Entscheidung, den Zugang zu Strensiq zu erm�glichen,
ist ein wichtiger Meilenstein für Patienten und ihre Familien.“
Strensiq ist in der Europäischen Union als langfristige
Enzymersatztherapie für Patienten mit der pädiatrischen Form der
HPP zugelassen. Darüber hinaus ist Strensiq in den USA zur
Behandlung von Patienten mit der perinatalen, infantilen und
juvenilen Form der HPP sowie in Japan und weiteren Ländern
zugelassen. Alexion verfolgt zurzeit in weiteren Ländern rund um
den Globus lokale Finanzierungsprozesse für Strensiq.
Über Hypophosphatasie (HPP)
HPP ist eine erbliche, chronische, progrediente und potenziell
lebensbedrohliche extrem seltene Stoffwechselerkrankung, die
Menschen aller Altersstufen betreffen kann. HPP ist durch eine
mangelnde Knochenmineralisierung gekennzeichnet, welche zu einer
Schwächung und Deformierung von Knochen, Knochenbrüchen und
weiteren Skelettanomalien sowie systemischen Komplikationen wie
erheblicher Muskelschwäche, Muskel-, Knochen und Gelenkschmerzen,
Krampfanfällen bei perinatalen/infantilen Formen der HPP und
respiratorischer Insuffizienz mit Todesfolge bei Kleinkindern
führen kann. Die Anzeichen, Symptome und der Schweregrad der HPP
k�nnen von Patient zu Patient variieren und aufgrund des
progressiven Verlaufs der Erkrankung k�nnen in jedem Alter neue
Symptome auftreten und die Symptome k�nnen sich im Laufe der Zeit
verschlimmern und eine schwerwiegende Behinderung zur Folge
haben.1-5 HPP wird herk�mmlicherweise nach dem Alter des Patienten
beim Einsetzen der Krankheitssymptome klassifiziert. Bei Patienten
mit perinataler, infantiler und juveniler Form der HPP (auch
pädiatrische Form der HPP genannt) zeigen sich die ersten Symptome
vor der Vollendung des 18. Lebensjahres.1
HPP kann in jedem Lebensalter mit verheerenden Folgen für die
Patienten verbunden sein.1 Im Rahmen einer Spontanverlaufsstudie
wurde von einer hohen Mortalitätsrate berichtet, wenn die ersten
HPP-Symptome innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auftraten, wobei
die Gesamtmortalität bis zum 5. Lebensjahr in diesen Fällen bei 73
Prozent lag.7 Die Haupttodesursache bei diesen Patienten besteht in
respiratorischer Insuffizienz.1,7 Bei den überlebenden Patienten
und solchen mit der juvenilen Form der HPP zählen zu den klinischen
Langzeitfolgen rezidivierende und nicht-heilende Knochenbrüche,
schwere Muskelschwäche, starke Schmerzen und die Notwendigkeit,
Mobilitäts- bzw. Gehhilfen wie Rollstühle, Rollatoren und Gehst�cke
zu verwenden.1,4
HPP wird durch Mutationen des Gens verursacht, das ein als
TNSALP (gewebeunspezifische alkalische Phosphatase) bezeichnetes
Enzym codiert. Dieses Enzym spielt eine entscheidende Rolle bei der
korrekten Mineralisierung der Knochen.1,2
Über Strensiq® (Asfotase Alfa)
Strensiq (Asfotase Alfa) ist eine h�chst innovative, auf die
Knochen abzielende Enzymersatztherapie, mit der die einer
HPP-Erkrankung zugrunde liegende Ursache durch den Ersatz des
fehlenden TNSALP-Enzyms behandelt wird. In klinischen Studien mit
Patienten, deren HPP-Symptome vor dem 18. Lebensjahr einsetzten,
führte die Behandlung mit Strensiq zu einer Verbesserung des
Gesamtüberlebens von Kleinkindern, einer Stärkung der
Knochenmineralisierung und einer Verbesserung von Gr�ße, Gewicht
und Mobilität.6,8
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN ZU STRENSIQ
Bei Patienten, die mit STRENSIQ behandelt wurden, sind
Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie,
beobachtet worden. Zu den Anzeichen und Symptomen, die einer
Anaphylaxie entsprechen, geh�rten Atemnot, Erstickungsgefühl,
Übelkeit, periorbitales Ödem und Schwindel. Diese Reaktionen sind
innerhalb von Minuten nach der subkutanen Anwendung von STRENSIQ
aufgetreten und k�nnen auch bei Patienten vorkommen, die schon
länger als ein Jahr behandelt werden. Weitere, bei mit STRENSIQ
behandelten Patienten aufgetretene Überempfindlichkeitsreaktionen
waren Erbrechen, Fieber, Kopfschmerzen, Hitzewallungen,
Reizbarkeit, Schüttelfrost, Hauterythem, Hautausschlag, Juckreiz
und orale Hypoästhesie. Falls eine schwere
Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, ist die STRENSIQ-Therapie zu
unterbrechen und eine geeignete medizinische Behandlung
einzuleiten. Nach einer schweren Reaktion sind Nutzen und Risiken
einer Wiederaufnahme der Behandlung mit STRENSIQ im Einzelfall
individuell abzuwägen. Wenn entschieden wird, die Behandlung mit
dem Arzneimittel wieder aufzunehmen, sollten die Patienten auf
wiederkehrende Anzeichen und Symptome einer schweren
Überempfindlichkeitsreaktion überwacht werden.
Nach einigen Monaten ist eine lokalisierte Lipodystrophie,
darunter Lipoatrophie und Lipohypertrophie, an der Injektionsstelle
von mit STRENSIQ behandelten Patienten aufgetreten. Die Patienten
sind auf die richtigen Injektionsstellen und auf einen Wechsel der
Injektionsstellen hinzuweisen.
Bei Patienten mit HPP besteht ein erh�htes Risiko für die
Entwicklung ektoper Kalzifizierungen. In klinischen Studien wurden
in 14 Fällen (14 %) ektope Kalzifizierungen des Auges (Hornhaut und
Bindehaut) und der Nieren (Nephrokalzinose) beobachtet. Es liegen
keine ausreichenden Daten vor, um sagen zu k�nnen, ob die
berichteten Fälle der Krankheit entsprechen oder auf STRENSIQ
zurückzuführen sind. Es wurden keine optischen Veränderungen oder
Veränderungen der Nierenfunktion beobachtet. Während der Behandlung
mit STRENSIQ werden Eingangs- sowie regelmäßige augenärztliche
Untersuchungen und Ultraschalluntersuchungen der Nieren empfohlen,
um auf Anzeichen und Symptome ektoper Kalzifizierungen der Augen
und Nieren sowie Veränderungen der Seh- oder Nierenfunktion zu
beobachten. Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen (≥ 10%)
sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Lipodystrophie, ektope
Kalzifizierungen sowie Überempfindlichkeitsreaktionen.
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Verschreibungsinformationen einzusehen.
Über Alexion
Alexion ist ein globales Biopharmaunternehmen, das
lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren
und seltenen Krankheiten entwickelt und bereitstellt. Alexion ist
Weltmarktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition und
entwickelte und vermarktet den ersten und einzigen zugelassenen
Komplementinhibitor zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler
nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem
hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), zwei lebensbedrohlichen und
extrem seltenen Erkrankungen. Zum Portfolio im Bereich
Stoffwechselerkrankungen von Alexion zählen zudem zwei h�chst
innovative Enzymersatztherapien für Patienten mit den
lebensbedrohlichen und extrem seltenen Erkrankungen
Hypophosphatasie (HPP) und Mangel an lysosomaler saure Lipaser
(LAL-D). Alexion treibt die Produktpipeline für seltene
Erkrankungen mit hochgradig innovativen Produktkandidaten in
unterschiedlichen therapeutischen Bereichen weiter voran. Diese
Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion sind
erhältlich unter: www.alexion.com
[ALXN-G]
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen,
einschließlich Aussagen in Zusammenhang mit dem potenziellen
medizinischen Nutzen von Strensiq™ (Asfotase Alfa) für
Hypophosphatasie (HPP). Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen
Faktoren, die dazu führen k�nnen, dass die Ergebnisse und Pläne von
Alexion von den Prognosen abweichen. Hierzu zählen beispielsweise
Risiken und Unwägbarkeiten der Arzneimittelentwicklung,
Entscheidungen von Aufsichtsbeh�rden im Hinblick auf die
Angemessenheit unserer Forschung, Marktzulassungen oder wesentliche
Einschränkungen bei der Vermarktung von Strensiq für HPP,
Verz�gerungen, St�rungen oder Ausfälle bei der Herstellung und
Auslieferung unserer Produkte und Produktkandidaten, Verz�gerungen
beim Aufbau einer kommerziellen Infrastruktur für Strensiq für HPP,
die M�glichkeit, dass Ergebnisse klinischer Studien nicht von
prädiktivem Wert für die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse
von Strensiq bei gr�ßeren oder anderen Patientenpopulationen sind,
die M�glichkeit, dass sich bei den klinischen Studien zu unseren
Produktkandidaten Verz�gerungen ergeben, die Angemessenheit unserer
Reporting-Verfahren zu Pharmakovigilanz und Arzneimittelsicherheit,
das Risiko, dass Drittzahler (einschließlich staatlicher Stellen)
die Kostenerstattung der Nutzung unserer Produkte zu akzeptablen
Sätzen bzw. überhaupt nicht übernehmen oder die Übernahme
einstellen, Risiken im Zusammenhang mit beh�rdlichen
Untersuchungen, darunter Untersuchungen zu Alexion seitens der SEC
und des US-Justizministeriums, das Risiko, dass die erwartete
Einreichung der Zulassungsunterlagen verz�gert wird, das Risiko,
dass Prognosen im Hinblick auf die Anzahl der mit Strensiq
behandelten Patienten und die Beobachtungen zur Spontanentwicklung
der mit Strensiq behandelten Patienten nicht zutreffend sind,
Risiken im Zusammenhang mit potenziellen St�rungen unseres
Geschäfts aufgrund von Veränderungen in der Leitung, sowie eine
Reihe anderer Risiken, die in regelmäßigen Abständen in den bei der
US-amerikanischen Aufsichtsbeh�rde SEC eingereichten Unterlagen von
Alexion ausgeführt werden. Hierzu geh�ren unter anderen die
Risiken, die in dem Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q
für den Zeitraum bis einschließlich 31. März 2017 sowie in
sonstigen, von Alexion bei der SEC eingereichten Unterlagen
dargelegt sind. Alexion beabsichtigt nicht, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Ereignissen oder
Umständen Rechnung zu tragen, die nach dem Datum dieser Mitteilung
eintreten, sofern es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.
Quellen
1. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol
Rev. 2013; 10 (suppl 2):380-388. 2. Whyte MP. Hypophosphatasia:
nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. In:
Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone
Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press;
2008:1573-1598. 3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al.
Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N
Engl J Med. 2012; 366(10):904-913. 4. Seshia SS, Derbyshire G,
Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis
Child. 1990; 65(1):130-131. 5. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E,
Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom
of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense
mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the
tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007;
40(6):1655-1661. 6. Strensiq Summary of Product Characteristics.
Alexion Pharmaceuticals. 7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al.
Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the
severe perinatal and infantile forms. Poster presented at the 2014
Pediatric Academic Societies and Asian Society for Pediatric
Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Canada, May 5, 2014.
Abstract 752416. 8.
Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Onzono K,
et al. Asfotase Alfa Treatment Improves Survival for Perinatal and
Infantile Hypophosphatasia. The Journal of Clinical Endocrinology
& Metabolism 2016; 101: 334-342.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
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Alexion:MedienKim Diamond, +1 475-230-3775Executive
Director, Corporate CommunicationsoderLauren Cettier, +41 (0)44 457
4323Director, External Communications, EMEAoderInvestorenElena
Ridloff, CFA, +1 475-230-3601Vice President, Investor
RelationsoderCatherine Hu, +1 475-230-3599Director, Investor
Relations
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