Abeona Therapeutics präsentiert beim 13. WORLDSymposium(TM) 2017 aktuelle Ergebnisse der klinischen Phase 1/2-Studie zu ABO-...
February 20 2017 - 11:49AM
NEW YORK und CLEVELAND, 20. Februar 2017 (GLOBE
NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO):
- ABO-102-Gentherapie erwies sich
bei vier Probanden (N=3 niedrige Dosis, N=1 hohe Dosis) als gut
verträglich und in der Nachbeobachtungsphase
(650 Tage) traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
auf
- Reduzierung von Heparansulfat
(GAG) im zentralen Nervensystem auf 63 % +/- 0,5 % sechs
Monate nach der Injektion (N=2)
- Fortwährender Nachweis der
biologischen Wirkung, darunter geringeres Leber- und Milzvolumen
und weniger GAG im Urin
- Zwei Probanden zeigten bei der
Untersuchung sechs Monate nach der Injektion Anzeichen für eine
Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittlich 60 % über
zwei Probanden) in mehreren Mullen-Subdomänen
- Die Bewertungen des adaptiven
Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten sich
stabilisiert
- Probanden wiesen verbesserte
Fähigkeit auf, einzelne Elemente des nonverbalen
Leiter-R-Intelligenztests durchzuführen, was zu besseren Normwerten
führte
Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein
führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen
Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch
bedingte Erkrankungen entwickelt, veröffentlichte die aktuellen
Ergebnisse aus der laufenden klinischen Studie zu einer Gentherapie
für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) bei der
13. Annual WORLDSymposium(TM) 2017 Konferenz
zu lysosomalen Speicherkrankheiten in San Diego, Kalifornien. Die
laufende Phase 1/2-Studie zu ABO-102 (AAV-SGSH) ist die erste
klinische Humanstudie, bei der Patienten mit MPS IIIA durch eine
einmalige Injektion einer AAV-Gentherapie behandelt werden. MPS
IIIA ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die
sich auf jede Zelle und jedes Organ auswirkt. Sie verursacht die
Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und
der Mobilität und führt zum vorzeitigen Tod bei Kindern.
"Die anhaltenden Anzeichen der Verträglichkeit und
biologischen Wirkung in der niedrigen Dosisgruppe stimmen uns
weiterhin zuversichtlich und die Rekrutierung von Patienten für
eine hochdosierte Behandlung hat begonnen", erläuterte Kevin M.
Flanigan, M.D., Hauptprüfarzt im Center for Gene Therapy am
Nationwide Children's Hospital und Professor für Pädiatrie und
Neurologie am Ohio State University College of Medicine. "Darüber
hinaus freuen wir uns sehr über die weiter gesunkenen GAG-Werte im
Liquor cerebrospinalis und die ersten Hinweise auf eine
Stabilisierung oder Verbesserung einiger kognitiver Funktionen
sechs Monate nach der Injektion."
Gemäß dem Studiendesign erhielten die Probanden
eine einmalige intravenöse Injektion von ABO-102, um den viralen
AAV-Vektor systematisch im ganzen Körper zu verteilen und eine
gesunde Kopie des Gens, das die MPS IIIA-Erkrankung auslöst,
einzuführen. Die Probanden werden zu verschiedenen Zeitpunkten nach
der Injektion untersucht, um die Sicherheit sowie die ersten
Anzeichen der biologischen Wirkung und klinischen Aktivität zu
beurteilen, die darauf hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte
Gewebe im Körper einschließlich dem zentralen Nervensystem
erfolgreich erreicht hat. Über folgende Beobachtungen wurde auf der
WORLDSymposium(TM) Konferenz berichtet:
- Sicherheit: ABO-102 erwies
sich bei den Patienten, denen die niedrige Dosis von 5E13 vg/kg
ABO-102 injiziert wurde, als gut verträglich und es traten bisher,
d. h. 650 Tage nach der Injektion, keine behandlungsbedingten
schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE) auf. Die Aufnahme
von Patienten in die Hochdosisgruppe hat begonnen und bislang
wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE)
gemeldet.
- Biologische Wirkung: Gemäß
veröffentlichter Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von MPS
III weisen die untersuchten Patienten als Krankheitssymptom eine
signifikant erhöhte Speicherung von GAG (Heparansulfat oder "HS")
im Liquor cerebrospinalis (Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit, CSF) und
im Urin auf. Wie bereits bekannt gegeben, wurde bei allen Patienten
in der niedrigen Dosisgruppe eine Verringerung von HS in der CSF um
25,6 % +/- 0,8 % gegenüber dem Ausgangswert festgestellt,
was nahelegt, dass ABO-102 nach der intravenösen Verabreichung die
Blut-Hirn-Schranke passiert hat. Bei der Nachuntersuchung sechs
Monate nach der Injektion (n=2) war das HS-Volumen in der CSF
weiter auf 63,1 % +/- 0,5 % der Ausgangswerte gesunken,
was eine weitere Verbesserung bezüglich des Abbaus des zugrunde
liegenden krankhaften Zuckerspeichers (GAG) vermuten lässt. Die
vorgelegten Daten zeigten eine Reduzierung von Heparansulfat und
der Gesamtzahl der GAG-Fragmente im Urin.
- Hepatosplenomegalie: Die
Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf mit 25 MPS III-Patienten
(Truxal et. al., 2016, Mol. Genet. Metab.)
zeigte zu Studienbeginn ein erhöhtes Leber- und Milzvolumen bei den
Patienten (116 % gegenüber 88 %), das sich in der
Beobachtungsphase von einem Jahr nicht änderte. Bei allen drei
Probanden wurde 30 Tage nach der Injektion eine signifikante
Reduzierung des Lebervolumens (17,1 % +/- 1,9 %)
festgestellt. Bei der sechs Monate nach der Injektion
durchgeführten Nachuntersuchung der Patienten der niedrigen
Dosisgruppe (n=2) blieb dieser positive Effekt erhalten. Das
Lebervolumen war weiter um 29,7 - 30,3 % und das Milzvolumen
um 2,2 - 12,9 % gegenüber dem Ausgangswert gesunken.
- Beurteilung der kognitiven
Fähigkeiten: In der klinischen Studie wurden drei validierte
Methoden bzw. Skalen zur Beurteilung der neurokognitiven
Fähigkeiten und des Verhaltens eingesetzt: die Leiter International
Performance Scale Third Edition (Leiter-3), die Vineland Adaptive
Behavior Scale, Second Edition (Vineland-II) und die Mullen Scale
of Early Learning. Die Beurteilung der kognitiven Fähigkeiten
erfolgte zu Studienbeginn und sechs Monate nach der Injektion
(n=2). Außerdem wird sie bei den Untersuchungen 12 Monate nach der
Injektion vorgenommen. Diese Beurteilung ermöglicht die
Untersuchung mehrerer Subdomänen, z. B. Feinmotorik, Sehschärfe,
Ausdrucksfähigkeit, Sprachverständnis usw. Sechs Monate nach der
Behandlung gab es bei der Untersuchung der ersten beiden Patienten
in der niedrigen Dosisgruppe erste Anzeichen einer Stabilisierung
der kognitiven Fähigkeiten. Die zwei Probanden zeigten bei der
Untersuchung sechs Monate nach der Injektion Anzeichen für eine
Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittlich 60 % über
zwei Probanden) in mehreren Mullen-Subdomänen. Die Bewertungen des
adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten sich ebenfalls
stabilisiert. Bei beiden Probanden verbesserte sich die Fähigkeit,
einzelne Elemente des nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests
durchzuführen, was zu besseren Normwerten führte.
"Die Daten zeigen eine frühzeitige und
zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 und die erheblichen
Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem bestätigen
nachweislich unseren Behandlungsansatz der intravenösen
Verabreichung von ABO-102 für Patienten mit dem
Sanfilippo-Syndrom", kommentierte Timothy J. Miller, Ph.D.,
President und CEO von Abeona Therapeutics. "Wir freuen uns sehr
über die anhaltenden Biomarker-Signale in dieser Studie und über
einen ersten positiven Trend bei der Beurteilung der
neurokognitiven Fähigkeiten. Obwohl wir uns noch in einem sehr
frühen Stadium in der Studie befinden, stimmen uns die ersten
Ergebnisse sehr zuversichtlich und wir freuen uns darauf, weitere
Patienten in die Studie aufzunehmen und den Ausbau durch zwei
zusätzliche internationale Prüfzentren zu beschleunigen."
ABO-102, das MPS IIIA-Programm von Abeona, hat den
Orphan-Drug-Status in den USA und in der Europäischen Union sowie
den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische
Erkrankung) in den USA erhalten. Außerdem hat die US Food and Drug
Administration (FDA) vor kurzem die Zusicherung für eine
beschleunigte Zulassung (Fast Track) erteilt.
Sanfilippo-Syndrom (oder
Mukopolysaccharidose (MPS) Typ III): eine Gruppe von vier
vererbbaren Erkrankungen, die jeweils auf einem Gendefekt beruhen.
Die Gendefekte werden als Subtyp A, B, C oder D unterschieden und
verursachen Enzymdefekte, die zu einer abnormen Speicherung von
Glykosaminoglykanen (GAG oder Zucker) im Körpergewebe führen. MPS
III gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten, einer Gruppe von
seltenen erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die auf eine
fehlerhafte oder unzureichende Funktion der Lysosomen
zurückzuführen sind. Die Inzidenz von MPS III (alle vier Typen
kombiniert) wird auf 1 in 70.000 Geburten geschätzt.
Mukopolysaccharide sind langkettige Zuckermoleküle, die zum Aufbau
von Bindegewebe im Körper dienen. In einem kontinuierlichen Prozess
im Körper werden verwendete Stoffe ersetzt und zum Abbau
aufgespalten. Kindern, die an MPS III leiden, fehlt Heparanase, ein
wichtiges Enzym für die Aufspaltung verwendeter Mukopolysaccharide.
Die nur zum Teil aufgespaltenen Mucopolysaccharide verbleiben in
den Zellen im Körper und führen zu fortschreitenden Schädigungen.
Die vorherrschenden Symptome von MPS III werden durch die
Speicherung im zentralen Nervensystem, einschließlich Gehirn und
Rückenmark, verursacht, was zum Abbau der kognitiven Fähigkeiten,
motorischen Störungen bis hin zum Tod führen kann. Es gibt keine
Heilung für MPS III und die Behandlungen sind weitgehend
unterstützende Therapien.
Über Abeona: Abeona
Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im
Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene
lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden
Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und
ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte
(Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des
Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt
außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für
rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für
Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie
für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose
(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der
infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301
(AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen
CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur
Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline
von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM)
(Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren
COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren
(Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter
www.abeonatherapeutics.com.
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denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem Portfolio
seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische
Studien anzuwerben, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die
Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die
Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw.
zu erhalten, die Auswirkungen durch Veränderungen in den
Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, unsere
Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung und
klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte
Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich
erreicht hat, unsere Überzeugung, dass die Daten eine frühzeitige
und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 belegen und dass
die erheblichen Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen
Nervensystem unseren Behandlungsansatz der intravenösen
Verabreichung an Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom nachweislich
bestätigen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den
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Andre'a Lucca
Vice President, Communications & Operations
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Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire
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