NEW YORK und CLEVELAND, 20. Januar 2017 (GLOBE
NEWSWIRE) --
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ABO-101, das dritte
AAV-Gentherapieprogramm von Abeona, erhält von der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Status
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Die Rekrutierung für klinische
Studien beginnt voraussichtlich im zweiten Quartal 2017
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In einer prospektiven
Verlaufsstudie mit 25 Patienten wurde die Ergebnismessung der
Wirksamkeit festgelegt
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FDA hat bereits zuvor den
Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Status erteilt
Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), ein
biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung
mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von Gentherapien für seltene
lebensbedrohliche Erkrankungen, gab heute bekannt, dass es vom
Komittee für Orphan Drugs der Europäischen Arzneimittelagentur
(EMA) den Orphan-Drug-Status (EMA/OD/226/16) für ABO-11 erhalten
hat. ABO-11 ist das Gentherapieprogramm von Abeona zur Behandlung
von Kindern, die am Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) leiden. Das
Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene autosomal rezessiv vererbte
Erkrankung, die eine Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den
Verlust der Sprache und den Verlust der Mobilität verursacht und
zum vorzeitigen Tod bei Kindern führt.
"Diese Zuerkennung baut auf unserem kommerziellen
Portfolio an AAV-Gentherapien auf, die von der FDA und EMA den
Orphan-Drug-Status erhalten haben, und ist eine wichtige
Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung
dieser Produkte für stark unterversorgte Patientengruppen", sagte
Timothy J. Miller, Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics
Inc. "Das Erreichen dieses Status wäre ohne die Mitwirkung von Dr.
Doug McCarty und Dr. Haiyan Fu, Forscher am Nationwide Children's
Hospital, der Stop Sanfilippo Fundacion, der Fundacion Sanfilippo
B, der Red Sanfilippo Fundacion, der Sanfilippo Children's Research
Foundation, Ben's Dream, der Sanfilippo Medical Research
Foundation, dem Team Sanfilippo und der National MPS Society USA
nicht möglich gewesen."
ABO-101 hat im Vorfeld bereits von der U.S. Food
and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status in den USA
sowie den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische
Erkrankung) erhalten, der Voraussetzung für das PRV-Verfahren
(Priority Review Voucher, Zusage für zukünftiges beschleunigtes
Zulassungsverfahren der FDA) ist. Die FDA hat die Genehmigung zur
Untersuchung des neuen Arzneimittels (Investigational New Drug,
IND) in einer klinischen Phase-1/2-Studie erteilt. Die Rekrutierung
für die Studie beginnt voraussichtlich im zweiten Quartal 2017.
Über die Zuerkennung des
Orphan-Drug-Status durch die Europäische Union (EU): Die
Europäische Kommission erteilt den Orphan-Drug-Status, um Anreize
für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung, Prävention
oder Diagnose seltener Erkrankungen oder Leiden zu schaffen, von
denen nicht mehr als 5 von 10.000 Personen in der Europäischen
Union betroffen sind. Die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status bietet
Abeona Anreize und Vorteile in der EU, darunter
Protokollunterstützung, niedrigere Gebühren und
Marktwettbewerbsschutz, sobald ABO-101 für die Behandlung von
Patienten mit MPS IIIB zugelassen ist.
Über ABO-101 (AAV-NAGLU):
ABO-101 ist die AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapie
des Unternehmens zur Erstanwendung am Menschen für die Behandlung
von MPS III (des Sanfilippo-Syndroms). Sie umfasst die einmalige
intravenöse Applikation einer normalen Kopie des Naglu-Gens in Zellen des zentralen Nervensystems und
der peripheren Organe mit dem Ziel, die Auswirkungen der
genetischen Defekte, die die Erkrankung auslösen, umzukehren. Nach
einer Einzeldosis von ABO-101 in präklinischen Sanfilippo-Modellen
induzierte ABO-101 die Zellen im zentralen Nervensystem und den
peripheren Organen zur Produktion des fehlenden Enzyms und zum
Abbau des zugrunde liegenden krankhaften Zuckerspeichers
(Glykosaminoglykane, GAG) in den Zellen. In präklinischen In-vivo-Wirksamkeitsstudien zur
Sanfilippo-Syndrom-Behandlung konnten funktionale Vorteile
nachgewiesen werden, die über mehrere Monate nach der Behandlung
anhielten. Eine Einzeldosis von ABO-101 erzielte eine deutlich
normalisierte Zell- und Organfunktion, beseitigte kognitive
Störungen über mehrere Monate nach der Arzneimittelverabreichung
hinweg, erhöhte die neuromuskuläre Funktion und normalisierte die
Lebensdauer der Tiere mit MPS IIIB nach der Behandlung im Vergleich
zu den beobachteten unbehandelten Tieren. Diese Ergebnisse wurden
bei Untersuchungen in mehreren Labors erzielt, was darauf
hindeutet, dass eine AAV-Behandlung für Patienten mit dem
Sanfilippo-Syndrom geeignet sein könnte. Studien zur Sicherheit und
Wirksamkeit von AAV-Gentherapien zur Behandlung des
Sanfilippo-Syndroms wurden vor kurzem in mehreren, von Experten
geprüften wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht.
Über das Sanfilippo-Syndrom
(oder Mukopolysaccharidose):
Mucopolysaccharidose (MPS) Typ III (das Sanfilippo-Syndrom) ist
eine Gruppe von vier vererbbaren Erkrankungen, die jeweils auf
einem Gendefekt beruhen. Die Gendefekte werden als Subtyp A, B, C
oder D unterschieden und verursachen Enzymdefekte, die zu einer
abnormen Speicherung von Glykosaminoglykanen (GAG oder Zucker) im
Körpergewebe führen. MPS III gehört zu den lysosomalen
Speicherkrankheiten, einer Gruppe von seltenen erblich bedingten
Stoffwechselerkrankungen, die auf eine fehlerhafte oder
unzureichende Funktion der Lysosomen zurückzuführen sind.
Mukopolysaccharide (Glykosaminoglykane, GAG) sind lange Ketten von
Zuckermolekülen, die zum Aufbau von Bindegewebe im Körper dienen.
In einem kontinuierlichen Prozess im Körper werden verwendete
Stoffe ersetzt und zum Abbau aufgespalten. Kindern, die an MPS III
leiden, fehlt Heparanase, ein wichtiges Enzym für die Aufspaltung
verwendeter Mucopolysaccharide. Die nur zum Teil aufgespaltenen
Mucopolysaccharide verbleiben in den Zellen im Körper und führen zu
fortschreitenden Schädigungen. Die vorherrschenden Symptome von MPS
III werden durch die Speicherung von GAG im zentralen Nervensystem,
einschließlich Gehirn und Rückenmark, und anderen Geweben
verursacht, was zum Abbau der kognitiven Fähigkeiten, motorischen
Störungen bis hin zum Tod führen kann. Es gibt keine Heilung für
MPS III und die Behandlungen sind weitgehend unterstützende
Therapien.
Über Abeona: Abeona
Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im
Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene
lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden
Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und
ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte
(Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des
Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt
außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für
rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für
Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie
für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose
(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der
infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301
(AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen
CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur
Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline
von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM)
(Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren
COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren
(Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter
www.abeonatherapeutics.com.
Diese Pressemitteilung enthält
zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des
US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils
gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Hierzu
gehört unter anderem unsere Ansicht, dass die Zuerkennung durch die
EMA eine wichtige Validierung für die wissenschaftliche und
klinische Umsetzung unserer Produkte für stark unterversorgte
Patientengruppen ist. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen
Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende
Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere
Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die
Fähigkeit, unsere klinische Studien erfolgreich fortzuführen, die
Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und
Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit, erforderliche
behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die
Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der
globalen wirtschaftlichen Bedingungen sowie andere Risiken zählen,
die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf
Formular 10-K und in anderen Berichten, die das Unternehmens bei
der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and
Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das
Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser
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oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln,
die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B.
aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder
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Investorenkontakt:
Christine Silverstein
Vice President, Investor Relations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com
Pressekontakt:
Andre'a Lucca
Vice President, Communications & Operations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6208
alucca@abeonatherapeutics.com
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Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire
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