NEW YORK und CLEVELAND, 20. Januar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) --

  • ABO-101, das dritte AAV-Gentherapieprogramm von Abeona, erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Status
  • Die Rekrutierung für klinische Studien beginnt voraussichtlich im zweiten Quartal 2017
  • In einer prospektiven Verlaufsstudie mit 25 Patienten wurde die Ergebnismessung der Wirksamkeit festgelegt
  • FDA hat bereits zuvor den Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Status erteilt

Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erkrankungen, gab heute bekannt, dass es vom Komittee für Orphan Drugs der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status (EMA/OD/226/16) für ABO-11 erhalten hat. ABO-11 ist das Gentherapieprogramm von Abeona zur Behandlung von Kindern, die am Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) leiden. Das Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die eine Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und den Verlust der Mobilität verursacht und zum vorzeitigen Tod bei Kindern führt.

"Diese Zuerkennung baut auf unserem kommerziellen Portfolio an AAV-Gentherapien auf, die von der FDA und EMA den Orphan-Drug-Status erhalten haben, und ist eine wichtige Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung dieser Produkte für stark unterversorgte Patientengruppen", sagte Timothy J. Miller, Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics Inc. "Das Erreichen dieses Status wäre ohne die Mitwirkung von Dr. Doug McCarty und Dr. Haiyan Fu, Forscher am Nationwide Children's Hospital, der Stop Sanfilippo Fundacion, der Fundacion Sanfilippo B, der Red Sanfilippo Fundacion, der Sanfilippo Children's Research Foundation, Ben's Dream, der Sanfilippo Medical Research Foundation, dem Team Sanfilippo und der National MPS Society USA nicht möglich gewesen."

ABO-101 hat im Vorfeld bereits von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status in den USA sowie den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische Erkrankung) erhalten, der Voraussetzung für das PRV-Verfahren (Priority Review Voucher, Zusage für zukünftiges beschleunigtes Zulassungsverfahren der FDA) ist. Die FDA hat die Genehmigung zur Untersuchung des neuen Arzneimittels (Investigational New Drug, IND) in einer klinischen Phase-1/2-Studie erteilt. Die Rekrutierung für die Studie beginnt voraussichtlich im zweiten Quartal 2017.

Über die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status durch die Europäische Union (EU): Die Europäische Kommission erteilt den Orphan-Drug-Status, um Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung, Prävention oder Diagnose seltener Erkrankungen oder Leiden zu schaffen, von denen nicht mehr als 5 von 10.000 Personen in der Europäischen Union betroffen sind. Die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status bietet Abeona Anreize und Vorteile in der EU, darunter Protokollunterstützung, niedrigere Gebühren und Marktwettbewerbsschutz, sobald ABO-101 für die Behandlung von Patienten mit MPS IIIB zugelassen ist.

Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapie des Unternehmens zur Erstanwendung am Menschen für die Behandlung von MPS III (des Sanfilippo-Syndroms). Sie umfasst die einmalige intravenöse Applikation einer normalen Kopie des Naglu-Gens in Zellen des zentralen Nervensystems und der peripheren Organe mit dem Ziel, die Auswirkungen der genetischen Defekte, die die Erkrankung auslösen, umzukehren. Nach einer Einzeldosis von ABO-101 in präklinischen Sanfilippo-Modellen induzierte ABO-101 die Zellen im zentralen Nervensystem und den peripheren Organen zur Produktion des fehlenden Enzyms und zum Abbau des zugrunde liegenden krankhaften Zuckerspeichers (Glykosaminoglykane, GAG) in den Zellen. In präklinischen In-vivo-Wirksamkeitsstudien zur Sanfilippo-Syndrom-Behandlung konnten funktionale Vorteile nachgewiesen werden, die über mehrere Monate nach der Behandlung anhielten. Eine Einzeldosis von ABO-101 erzielte eine deutlich normalisierte Zell- und Organfunktion, beseitigte kognitive Störungen über mehrere Monate nach der Arzneimittelverabreichung hinweg, erhöhte die neuromuskuläre Funktion und normalisierte die Lebensdauer der Tiere mit MPS IIIB nach der Behandlung im Vergleich zu den beobachteten unbehandelten Tieren. Diese Ergebnisse wurden bei Untersuchungen in mehreren Labors erzielt, was darauf hindeutet, dass eine AAV-Behandlung für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom geeignet sein könnte. Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von AAV-Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms wurden vor kurzem in mehreren, von Experten geprüften wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht.

Über das Sanfilippo-Syndrom (oder Mukopolysaccharidose): Mucopolysaccharidose (MPS) Typ III (das Sanfilippo-Syndrom) ist eine Gruppe von vier vererbbaren Erkrankungen, die jeweils auf einem Gendefekt beruhen. Die Gendefekte werden als Subtyp A, B, C oder D unterschieden und verursachen Enzymdefekte, die zu einer abnormen Speicherung von Glykosaminoglykanen (GAG oder Zucker) im Körpergewebe führen. MPS III gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten, einer Gruppe von seltenen erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die auf eine fehlerhafte oder unzureichende Funktion der Lysosomen zurückzuführen sind. Mukopolysaccharide (Glykosaminoglykane, GAG) sind lange Ketten von Zuckermolekülen, die zum Aufbau von Bindegewebe im Körper dienen. In einem kontinuierlichen Prozess im Körper werden verwendete Stoffe ersetzt und zum Abbau aufgespalten. Kindern, die an MPS III leiden, fehlt Heparanase, ein wichtiges Enzym für die Aufspaltung verwendeter Mucopolysaccharide. Die nur zum Teil aufgespaltenen Mucopolysaccharide verbleiben in den Zellen im Körper und führen zu fortschreitenden Schädigungen. Die vorherrschenden Symptome von MPS III werden durch die Speicherung von GAG im zentralen Nervensystem, einschließlich Gehirn und Rückenmark, und anderen Geweben verursacht, was zum Abbau der kognitiven Fähigkeiten, motorischen Störungen bis hin zum Tod führen kann. Es gibt keine Heilung für MPS III und die Behandlungen sind weitgehend unterstützende Therapien.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Hierzu gehört unter anderem unsere Ansicht, dass die Zuerkennung durch die EMA eine wichtige Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung unserer Produkte für stark unterversorgte Patientengruppen ist. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Fähigkeit, unsere klinische Studien erfolgreich fortzuführen, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

Investorenkontakt:
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Vice President, Investor Relations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com

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Abeona Therapeutics Inc.
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Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire

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