ABEO Abeona Therapeutics Inc

NEW YORK et CLEVELAND, le 20 janvier 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - 

• Le troisième programme de thérapie génique fondé sur le virus adéno-associé (« adeno-associated virus » - AAV) d'Abeona, dénommé ABO-101, à recevoir la désignation « médicament orphelin » par l'EMA
• Il est prévu que le recrutement pour les essais cliniques commence à partir du deuxième trimestre 2017
• L'étude longitudinale réalisée auprès de 25 patients a établi des mesures de résultats sur l'efficacité
• La FDA a précédemment décerné les désignations « médicament orphelin » et « maladie pédiatrique rare »

Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), société biopharmaceutique d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement de maladies rares mettant la vie en danger, a annoncé aujourd'hui que le comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » (EMA/OD/226/16) au programme de thérapie génique ABO-101 d'Abeona pour le traitement du syndrome Sanfilippo de type B (MPS IIIB), une maladie autosomique récessive rare qui entraîne un déclin neurocognitif, une perte de la parole, une mobilité réduite, ainsi qu'une mort prématurée chez l'enfant.

« Cette désignation a été accordée sur la base de notre portefeuille commercial des thérapies géniques AAV ayant reçu les désignations « médicaments orphelins » de la FDA et de l'EMA. Cela constitue une validation importante de la traduction scientifique et clinique de ces produits pour les populations de patients atteints de maladies n'ayant pas de traitements adaptés », déclare Timothy J. Miller, docteur, Président-directeur général d'Abeona Therapeutics Inc. « Obtenir la désignation n'aurait pas été possible sans les contributions du Dr Doug McCarty et du Dr Haiyan Fu, chercheurs à l'hôpital Nationwide Children, de la fondation Stop Sanfilippo, de la fondation Sanfilippo B, de la fondation Red Sanfilippo, de la fondation Sanfilippo Children's Research, de Ben's Dream, de la fondation Sanfilippo Medical Research, de Team Sanfilippo et de la National MPS Society USA. »

Auparavant, ABO-101 a obtenu la désignation « médicament orphelin » auprès de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, ainsi que la désignation de « maladie pédiatrique rare » dans le cadre d'un prérequis de la procédure « Priority Review Voucher (PRV) » de la FDA. La FDA a autorisé un essai clinique de phase 1/2 pour la Nouvelle drogue de recherche (Investigational New Drug, IND). Il est prévu que les recrutements débutent au deuxième trimestre 2017.

À propos de la désignation « médicament orphelin » de l'Union européenne (UE) : la Commission européenne accorde la désignation « médicament orphelin » afin d'instaurer des mesures incitatives destinées à favoriser le développement des médicaments pour traiter, prévenir ou diagnostiquer les maladies ou les pathologies touchant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. Grâce à la désignation « médicament orphelin », Abeona bénéficie de mesures incitatrices et d'avantages au sein de l'Union européenne, notamment un protocole d'assistance, des coûts réduits et une protection contre la concurrence du marché lors de l'approbation de l'ABO-101 pour le traitement des patients atteints de la mucopolysaccharide de type IIIB (MPS IIIB).

À propos de l'ABO-101 (AAV-NAGLU) : l'ABO-101, la thérapie génique fondée sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome Sanfilippo (MPS III), première thérapie de la société à faire l'objet d'essai sur sujets humains, se présente sous la forme d'une administration unique en intraveineuse d'une copie normale du gène NAGLU dans les cellules du système nerveux central et des organes périphériques afin d'inverser les effets induits par les anomalies génétiques causant la maladie. Suite à l'administration d'une monodose d'ABO-101 dans le cadre de modèles précliniques Sanfilippo, les cellules du système nerveux central et des organes périphériques ont produit les enzymes manquantes et éradiqué la pathologie sous-jacente impliquant le stockage cellulaire des sucres (GAG). Des études d'efficacité précliniques in vivo concernant le syndrome Sanfilippo ont montré des bénéfices fonctionnels s'étendant sur plusieurs mois après le traitement. Une monodose d'ABO-101 a restauré de manière significative un fonctionnement cellulaire et organique normal, corrigé des déficiences cognitives sur plusieurs mois après l'administration du traitement, amélioré la fonction neuromusculaire et rétabli une espérance de vie normale chez l'animal atteint de MPS IIIB après traitement par rapport à un groupe animal contrôle non traité. Ces résultats concordent avec les études de plusieurs laboratoires suggérant de potentiels bénéfices du traitement AAV pour les patients atteints du syndrome Sanfilippo. Récemment, des études de sécurité et d'efficacité portant sur les traitements par thérapie génique AAV dans le cadre du syndrome Sanfilippo ont été publiées dans plusieurs revues scientifiques examinées par des pairs.

À propos des syndromes Sanfilippo (ou mucopolysaccharidoses) : la mucopolysaccharidose (MPS) de type III (syndrome Sanfilippo) désigne un ensemble de quatre maladies génétiques héréditaires chacune causée par une anomalie génétique unique décrite sous la forme des types A, B, C ou D, qui entraîne des déficits enzymatiques générant une accumulation anormale de glycosaminoglycanes (GAG, ou glucides) dans les tissus du corps humain. La MPS III est une maladie de surcharge lysosomale, regroupant des anomalies héréditaires rares du métabolisme qui causent une déficience de la fonction lysosomale. Les mucopolysaccharides (GAG) se présentent sous la forme de longues chaînes de molécules de glucides participant à la formation du tissu conjonctif dans le corps. Il existe un processus continu qui remplace les éléments corporels et qui les détruit une fois utilisés. Les enfants atteints de MPS III ne produisent pas de sulfate d'héparane, une enzyme essentielle à la destruction de la mucopolysaccharide utilisée. Les mucopolysaccharides partiellement détruites présentent dans les cellules du corps causent des dommages progressifs. Les symptômes principaux de la MPS III se produisent suite à l'accumulation des GAG au sein du système nerveux central, notamment le cerveau, la moelle épinière et d'autres tissus, ce qui entraîne un déclin cognitif, un dysfonctionnement moteur et une mort éventuelle. Il est important de noter que la MPS III est incurable, les traitements se composant essentiellement de soins symptomatiques.

À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique d'essais cliniques axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies génétiques rares mettant la vie en danger. Les principaux programmes d'Abeona incluent ABO-102 (AAV-SGSH) et ABO-101 (AAV-NAGLU), des thérapies géniques fondées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement du syndrome Sanfilippo (MPS IIIA et IIIB, respectivement). Abeona développe également EB-101 (des greffes de peaux corrigées génétiquement) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (« recessive dystrophic epidermolysis bullosa » - RDEB), EB-201 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale juvénile (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), une thérapie génique pour le traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile (INCL), ainsi que ABO-301 (AAV-FANCC) pour le traitement de l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 ayant recours à la nouvelle approche CRISPR-Cas9 de manipulation des gènes en vue d'une thérapie génique pour le traitement des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une thérapie protéique à base de plasma, comprenant SDF Alpha(TM) (inhibiteur de protéase alpha-1) pour le traitement de la BPCO héréditaire via le processus sans éthanol (diafiltration du sel) SDF(TM) détenu par la société. Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.abeonatherapeutics.com.

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospectives au sens de la section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Les présentes déclarations comprennent notamment, sans limitation, notre conviction que la désignation par l'EMA constitue une validation importante de la traduction scientifique et clinique de nos produits aux populations de patients n'ayant pas de traitements adaptés à leur maladie. Les présentes déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients dans le cadre des essais cliniques, la capacité à poursuivre avec succès nos essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à développer nos produits et technologies, la capacité à recueillir ou obtenir les approbations réglementaires requises, l'impact des changements sur les marchés financiers et des conditions économiques mondiales, ainsi que les autres risques, tels que détaillés de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société sur le Formulaire 10-K et autres rapports soumis par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans la présente publication ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date de la présente publication, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autres.

Contact Investisseur :
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Vice-présidente, relations investisseurs
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
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